Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

GM-CSF voor omkering van immunopAralyse in pediatrische sEpsis-geïnduceerde MODS-studie (GRACE)

7 februari 2023 bijgewerkt door: Mark Hall, Nationwide Children's Hospital

GM-CSF voor omkering van immunopAralyse bij pediatrische sEpsis-geïnduceerde MODS (GRACE)

Deze studie is een open-label, multicenter, interventioneel onderzoek waarin kinderen met sepsis-geïnduceerde MODS een surveillance-immuunfunctietest ondergaan vanaf dag 2 van MODS. Die kinderen die immunoparalyse vertonen (TNF-alfa-respons <200 pg/ml) zullen een 7-daagse kuur met GM-CSF krijgen met een dosis van 125 of 250 mcg/m2/dag via intraveneuze (IV) of subcutane (SQ ) traject.

Het doel van de studie is om de dosis en toedieningsweg vast te stellen die resulteert in het verdwijnen van de immunoparalyse (TNF-alfa-respons >=200 pg/ml) tegen de ochtend na de 3e geplande dosis met blijvend verdwijnen van de immunoparalyse op de ochtend na de 7e geplande dosis. Verdwijning van immunoparalyse bij 8 van de eerste 10 proefpersonen in een studiebehandelingsarm vertegenwoordigt een succesvolle dosis en route. Het doel van deze studie zal worden bereikt door middel van de volgende specifieke doelstellingen:

Specifiek doel 1. Vaststellen van de immunologische werkzaamheid van GM-CSF toegediend via de IV- en SQ-routes bij kinderen met immunoparalyse in de setting van sepsis-geïnduceerde MODS.

Specifiek doel 2. Schat de farmacokinetische parameters door de IV en SQ GM-CSF toegediend in pediatrische sepsis-geïnduceerde MODS.

Specifiek doel 3. De haalbaarheid aantonen van screening, inschrijving, medicijnafgifte en monsterafname voor een multicenter immunostimulatieonderzoek bij kinderen met sepsis-geïnduceerde MODS.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

120

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Benioff Children's Hospital/UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • >= 40 weken zwangerschapsduur tot <18 jaar; EN
  • Aanvang van >=2 nieuwe orgaandisfuncties (vergeleken met pre-sepsis baseline) zoals gemeten volgens de Proulx-criteria; EN
  • Gedocumenteerde of vermoedelijke infectie als de MODS-opruiende gebeurtenis.

Uitsluitingscriteria:

  • Kan geen cumulatief totaal van 20,5 ml bloed verzamelen voor dit onderzoek vanwege limieten voor bloedafname in onderzoek; OF
  • Beperking zorgplicht ten tijde van screening; OF
  • Patiënten met een hoog risico op hersendood; OF
  • Actieve (of geplande binnen 7 dagen) immunosuppressieve behandeling voor oncologische, transplantatie of reumatologische aandoeningen; OF
  • Bekende primaire immunodeficiëntiestoornis; OF
  • Diagnose van myeloïde leukemie, myelodysplasie of auto-immune trombocytopenie;OF
  • Bekende allergie voor GM-CSF; OF
  • Gedocumenteerde hyperferritinemie (serumferritine >= 500 ng/ml) tijdens huidig ​​sepsisgebeurtenis; OF
  • Contra-indicatie voor SQ-injectie (ECMO); OF
  • Brandwonden waarbij >5% van het totale lichaamsoppervlak is aangetast; OF
  • Niervervangende therapie bij screening; OF
  • Op ECMO of zal naar verwachting ECMO vereisen; OF
  • Bekende zwangerschap; OF
  • Onvermogen om monsters te verzamelen en te verzenden voor immuuntesten op MODS Dag 2; OF
  • Eerdere inschrijving in de GRACE-studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SEQUENTIEEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: IV GM-CSF 125 mcg/m2/dosis
Proefpersonen in deze arm die immunoparalyse vertonen, zullen GM-CSF via de intraveneuze (IV) route ontvangen in een dosis van 125 mcg/m2/dag gedurende 7 opeenvolgende dagen.
Geneesmiddel: GM-CSF
Proefpersonen die immuunverlamming vertonen (gedefinieerd door een volbloed ex vivo LP-geïnduceerde TNF-alfa-productiecapaciteit < 200 pg/ml) zullen 7 dagen GM-CSF-behandeling krijgen via de IV- of SQ-route met een dosis van 125 of 250 mcg /m2/dag gedurende 7 dagen.
Andere namen:
  • Leukine
  • granulocyt macrofaag koloniestimulerende factor
EXPERIMENTEEL: SQ GM-CSF 125 mcg/m2/dosis
Proefpersonen in deze arm die immunoparalyse vertonen, krijgen GM-CSF via de subcutane (SQ) route in een dosis van 125 mcg/m2/dag gedurende 7 opeenvolgende dagen.
Geneesmiddel: GM-CSF
Proefpersonen die immuunverlamming vertonen (gedefinieerd door een volbloed ex vivo LP-geïnduceerde TNF-alfa-productiecapaciteit < 200 pg/ml) zullen 7 dagen GM-CSF-behandeling krijgen via de IV- of SQ-route met een dosis van 125 of 250 mcg /m2/dag gedurende 7 dagen.
Andere namen:
  • Leukine
  • granulocyt macrofaag koloniestimulerende factor
EXPERIMENTEEL: IV GM-CSF 250 mcg/m2/dosis
Als de IV 125 mcg/m2/dosis-arm niet succesvol is in het eerste cohort van proefpersonen, gaan we over op 250 mcg/m2/dag via de IV-route gedurende 7 opeenvolgende dagen in een volgend cohort.
Geneesmiddel: GM-CSF
Proefpersonen die immuunverlamming vertonen (gedefinieerd door een volbloed ex vivo LP-geïnduceerde TNF-alfa-productiecapaciteit < 200 pg/ml) zullen 7 dagen GM-CSF-behandeling krijgen via de IV- of SQ-route met een dosis van 125 of 250 mcg /m2/dag gedurende 7 dagen.
Andere namen:
  • Leukine
  • granulocyt macrofaag koloniestimulerende factor
EXPERIMENTEEL: SQ GM-CSF 250 mcg/m2/dosis
Als de SQ 125 mcg/m2/dosis-arm niet succesvol is in een cohort van proefpersonen (of als de IV-dosis moet worden verhoogd naar 250 mcg/m2/dosis), gaan we over naar 250 mcg/m2/dag via de SQ route gedurende 7 opeenvolgende dagen in een volgend cohort.
Geneesmiddel: GM-CSF
Proefpersonen die immuunverlamming vertonen (gedefinieerd door een volbloed ex vivo LP-geïnduceerde TNF-alfa-productiecapaciteit < 200 pg/ml) zullen 7 dagen GM-CSF-behandeling krijgen via de IV- of SQ-route met een dosis van 125 of 250 mcg /m2/dag gedurende 7 dagen.
Andere namen:
  • Leukine
  • granulocyt macrofaag koloniestimulerende factor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
TNF-alfa-respons
Tijdsspanne: Proefpersonen zullen gedurende de eerste drie weken van sepsis-geïnduceerde MODS worden gescreend op immunoverlamming
Succes in een cohort wordt gedefinieerd als een verbetering in de volbloed ex vivo LPS-geïnduceerde TNF-alfa productiecapaciteit (TNF-respons) tot >= 200 pg/ml tegen de ochtend na de 3e dosis en aanhoudend tot de ochtend na de 7e dosis in ten minste 8 van de 10 behandelde proefpersonen binnen een cohort
Proefpersonen zullen gedurende de eerste drie weken van sepsis-geïnduceerde MODS worden gescreend op immunoverlamming

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

5 december 2018

Primaire voltooiing (VERWACHT)

5 december 2023

Studie voltooiing (VERWACHT)

5 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 december 2018

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

10 december 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

8 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GRACE

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Nadat de inschrijving van de proefpersonen en de follow-up zijn voltooid, zal het DCC een definitieve onderzoeksdatabase voorbereiden voor analyse. Er zal een vrij te geven database worden geproduceerd en volledig geanonimiseerd in overeenstemming met de definities in de Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA). Alle identificatoren die in HIPAA zijn gespecificeerd, zullen namelijk worden gehercodeerd op een manier die het onmogelijk maakt om de specifieke identiteit van een patiënt af te leiden of toe te schrijven. De database zal geen institutionele identificatiegegevens bevatten.

IPD-tijdsbestek voor delen

Nadat de inschrijving van het onderwerp en de follow-up zijn voltooid. Gegevens blijven voor onbepaalde tijd beschikbaar.

IPD-toegangscriteria voor delen

De dataset voor openbaar gebruik zal beschikbaar zijn via de CPCCRN-website

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pediatrische sepsis-geïnduceerde MODS

Klinische onderzoeken op GM-CSF

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Togo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren