GM-CSF 用于逆转小儿败血症诱导的 MODS 研究中的免疫麻痹 (GRACE)
2023年2月7日 更新者：Mark Hall、Nationwide Children's Hospital
GM-CSF 用于逆转小儿脓毒症诱发的 MODS 中的免疫麻痹 (GRACE)
本研究是一项开放标签、多中心、介入性试验，其中患有脓毒症诱发 MODS 的儿童从 MODS 的第 2 天开始接受监测免疫功能测试。 表现出免疫麻痹（TNF-α 反应 <200 pg/ml）的儿童将通过静脉内 (IV) 或皮下 (SQ) 以 125 或 250 mcg/m2/天的剂量接受为期 7 天的 GM-CSF 疗程） 路线。
该研究的目标是确定在第 3 次预定剂量后的第二天早上导致免疫麻痹（TNF-α 反应 >=200 pg/ml）消退的剂量和给药途径，并在第 3 次预定剂量后的第二天早上持续消退免疫麻痹第 7 次预定剂量。 研究治疗组前 10 名受试者中有 8 名免疫麻痹的消退代表了成功的剂量和途径。 本研究的目标将通过以下具体目标实现：
具体目标 1. 确定在脓毒症诱发的 MODS 情况下通过 IV 和 SQ 途径给药的 GM-CSF 对免疫麻痹儿童的免疫功效。
具体目标 2. 通过 IV 和 SQ GM-CSF 在儿科脓毒症诱发的 MODS 中评估药代动力学参数。
具体目标 3. 论证针对脓毒症诱发的 MODS 儿童进行多中心免疫刺激试验的筛查、注册、给药和样本采集的可行性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
120
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
-
San Francisco、California、美国、94158
- Benioff Children's Hospital/UCSF
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、美国、48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- >= 40 周胎龄至 <18 岁；和
- 根据 Proulx 标准测量的 >=2 新器官功能障碍的发作（与脓毒症前基线相比）；和
- 已记录或疑似感染为 MODS 激发事件。
排除标准：
- 由于研究抽血限制，无法为本研究采集累计总量为 20.5 mL 的血液；或者
- 筛选时的护理顺序限制；或者
- 脑死亡高风险患者；或者
- 针对肿瘤、移植或风湿病的积极（或计划在 7 天内）免疫抑制治疗；或者
- 已知原发性免疫缺陷病；或者
- 骨髓性白血病、骨髓增生异常或自身免疫性血小板减少症的诊断；或
- 已知对 GM-CSF 过敏；或者
- 在当前败血症事件期间记录的高铁蛋白血症（血清铁蛋白 >= 500 ng/ml）；或者
- SQ 注射 (ECMO) 的禁忌症；或者
- 超过 5% 的全身表面积受到影响的烧伤；或者
- 筛选时的肾脏替代治疗；或者
- 使用 ECMO 或预计需要 ECMO；或者
- 已知怀孕；或者
- 无法在 MODS 第 2 天收集和运送样本进行免疫测试；或者
- 之前参加过 GRACE 研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：顺序的
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：IV GM-CSF 125 微克/平方米/剂量
该组中表现出免疫麻痹的受试者将连续 7 天通过静脉内 (IV) 途径接受 GM-CSF，剂量为 125 mcg/m2/天。
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表现出免疫麻痹的受试者（定义为全血离体 LP 诱导的 TNF-α 生产能力 < 200 pg/ml）将通过 IV 或 SQ 途径接受 7 天的 GM-CSF 治疗，剂量为 125 或 250 mcg /m2/天，持续 7 天。
其他名称：
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实验性的：SQ GM-CSF 125 微克/平方米/剂量
该组中表现出免疫麻痹的受试者将连续 7 天通过皮下 (SQ) 途径接受 GM-CSF，剂量为 125 mcg/m2/天。
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表现出免疫麻痹的受试者（定义为全血离体 LP 诱导的 TNF-α 生产能力 < 200 pg/ml）将通过 IV 或 SQ 途径接受 7 天的 GM-CSF 治疗，剂量为 125 或 250 mcg /m2/天，持续 7 天。
其他名称：
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实验性的：IV GM-CSF 250 微克/平方米/剂量
如果 IV 125 mcg/m2/剂量组在第一组受试者中不成功，我们将在随后的队列中连续 7 天通过 IV 途径过渡到 250 mcg/m2/天。
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表现出免疫麻痹的受试者（定义为全血离体 LP 诱导的 TNF-α 生产能力 < 200 pg/ml）将通过 IV 或 SQ 途径接受 7 天的 GM-CSF 治疗，剂量为 125 或 250 mcg /m2/天，持续 7 天。
其他名称：
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实验性的：SQ GM-CSF 250 微克/平方米/剂量
如果 SQ 125 mcg/m2/剂量组在一组受试者中不成功（或者如果 IV 剂量必须增加到 250 mcg/m2/剂量），我们将通过 SQ 过渡到 250 mcg/m2/天在随后的队列中连续 7 天。
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表现出免疫麻痹的受试者（定义为全血离体 LP 诱导的 TNF-α 生产能力 < 200 pg/ml）将通过 IV 或 SQ 途径接受 7 天的 GM-CSF 治疗，剂量为 125 或 250 mcg /m2/天，持续 7 天。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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TNF-α反应
大体时间：在脓毒症诱发的 MODS 的前三周内，将对受试者进行免疫麻痹筛查
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队列中的成功定义为在第 3 次给药后的早晨，离体 LPS 诱导的全血 TNF-α 生产能力（TNF 反应）提高到 >= 200 pg/ml，并持续到第 7 次给药后的早晨队列中 10 个接受治疗的受试者中至少有 8 个
|
在脓毒症诱发的 MODS 的前三周内，将对受试者进行免疫麻痹筛查
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年12月5日
初级完成 (预期的)
2023年12月5日
研究完成 (预期的)
2023年12月5日
研究注册日期
首次提交
2018年12月6日
首先提交符合 QC 标准的
2018年12月6日
首次发布 (实际的)
2018年12月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年2月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月7日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- GRACE
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在受试者注册和跟进完成后，DCC 将准备一个最终的研究数据库以供分析。
将根据《健康保险流通与责任法案》(HIPAA) 中提供的定义生成可发布的数据库并完全去除身份信息。
也就是说，HIPAA 中指定的所有标识符都将以无法推断或推断任何患者的特定身份的方式重新编码。
该数据库将不包含任何机构标识符。
IPD 共享时间框架
受试者注册和跟进完成后。
数据将无限期可用。
IPD 共享访问标准
公共使用数据集将通过 CPCCRN 网站提供
IPD 共享支持信息类型
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
转基因脑脊液的临床试验
-
Eastern Cooperative Oncology Group完全的患有急性非淋巴细胞白血病的成年患者（55 岁以上）
-
San Antonio Military Medical CenterNuGenerex Immuno-Oncology; Norwell, Inc.完全的
-
COL George Peoples, MD, FACSUniformed Services University of the Health Sciences完全的
-
OncBioMune PharmaceuticalsUnited States Department of Defense未知
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University of FloridaNational Cancer Institute (NCI)完全的
-
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...National Cancer Institute (NCI); Alliance for Cancer Gene Therapy终止