GM-CSF az immunoparalízis visszafordítására gyermekgyógyászati szepszis által kiváltott MODS-vizsgálatban (GRACE)
2026. április 15. frissítette: Mark Hall, Nationwide Children's Hospital
GM-CSF az immunoparalízis visszafordításához gyermekgyógyászati szepszis által kiváltott MODS-ben (GRACE)
Ez a tanulmány egy nyílt elrendezésű, többközpontú, intervenciós vizsgálat, amelyben a szepszis által kiváltott MODS-ben szenvedő gyermekek ellenőrző immunfunkciós teszten esnek át a MODS 2. napjától kezdődően. Azok a gyermekek, akiknél immunbénulás (TNF-alfa válasz <200 pg/ml) 7 napos GM-CSF-kúrát kapnak 125 vagy 250 mcg/m2/nap dózisban intravénásan (IV) vagy szubkután (SQ) ) útvonalon.
A vizsgálat célja, hogy meghatározzuk azt a dózist és beadási módot, amely az immunparalízis (TNF-alfa válasz >=200 pg/ml) megszűnését eredményezi a 3. tervezett adagot követő reggelre, az immunparalízis tartós megszűnésével a következő reggelen. 7. ütemezett adag. A vizsgálati kezelési ágban az első 10 alany közül 8-nál az immunparalízis feloldása sikeres adagot és módot jelent. A tanulmány célja a következő konkrét célokon keresztül valósul meg:
Specifikus cél 1. Megállapítani az IV és SQ úton beadott GM-CSF immunológiai hatékonyságát immunparalízisben szenvedő gyermekeknél szepszis által kiváltott MODS esetén.
Specifikus cél 2. Becsülje meg a farmakokinetikai paramétereket a gyermekkori szepszis által kiváltott MODS-ben adott IV és SQ GM-CSF segítségével.
Konkrét cél 3. Mutassa be a szűrés, a beiratkozás, a gyógyszeradagolás és a mintagyűjtés megvalósíthatóságát egy többközpontú immunstimulációs vizsgálathoz szepszis által kiváltott MODS-ben szenvedő gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
75
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- Benioff Children's Hospital/UCSF
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 17 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- >= 40 hetes terhességi kortól 18 év alatti korig; ÉS
- >=2 új szervi diszfunkció kialakulása (a szepszis előtti kiindulási állapothoz képest) a Proulx-kritériumok alapján; ÉS
- Dokumentált vagy feltételezett fertőzés, mint a MODS-t kiváltó esemény.
Kizárási kritériumok:
- A kutatási vérvételi határértékek miatt nem sikerült 20,5 ml összesített vért gyűjteni ehhez a vizsgálathoz; VAGY
- Az ápolási rendelés korlátozása a szűrés időpontjában; VAGY
- Az agyhalál magas kockázatának kitett betegek; VAGY
- Aktív (vagy 7 napon belül tervezett) immunszuppresszív kezelés onkológiai, transzplantációs vagy reumatológiai betegségekben; VAGY
- Ismert elsődleges immunhiányos rendellenesség; VAGY
- myeloid leukémia, myelodysplasia vagy autoimmun thrombocytopenia diagnózisa; VAGY
- Ismert allergia a GM-CSF-re; VAGY
- Dokumentált hiperferritinémia (szérum ferritin >= 500 ng/ml) az aktuális szepszis esemény során; VAGY
- Az SQ injekció (ECMO) ellenjavallata; VAGY
- Égési sérülések, ahol a teljes testfelület több mint 5%-a érintett; VAGY
- Vesepótló kezelés a szűrés idején; VAGY
- ECMO-n vagy várhatóan ECMO-ra lesz szükség; VAGY
- Ismert terhesség; VAGY
- Képtelenség gyűjteni és szállítani mintát immunteszthez a MODS 2. napján; VAGY
- Korábbi beiratkozás a GRACE tanulmányba
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: IV GM-CSF 125 mcg/m2/adag
Az ebbe a karba tartozó, immunparalízist mutató alanyok intravénás (IV) úton kapnak GM-CSF-et 125 mcg/m2/nap dózisban 7 egymást követő napon.
|
Azok az alanyok, akiknél immunparalízis (amelyet a teljes vér ex vivo LP-indukálta TNF-alfa termelési kapacitása < 200 pg/ml definiál) 7 napos GM-CSF kezelést kapnak IV vagy SQ úton, 125 vagy 250 mcg dózisban. /m2/nap 7 napig.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: SQ GM-CSF 125 mcg/m2/adag
Az ebbe a karba tartozó alanyok, akiknél immunbénulás mutatkozik, 7 egymást követő napon keresztül kapnak GM-CSF-et szubkután (SQ) úton 125 mcg/m2/nap dózisban.
|
Azok az alanyok, akiknél immunparalízis (amelyet a teljes vér ex vivo LP-indukálta TNF-alfa termelési kapacitása < 200 pg/ml definiál) 7 napos GM-CSF kezelést kapnak IV vagy SQ úton, 125 vagy 250 mcg dózisban. /m2/nap 7 napig.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: IV GM-CSF 250 mcg/m2/adag
Ha az IV. 125 mcg/m2/dózis kar nem jár sikerrel az első kohorszban, akkor a következő kohorszban 7 egymást követő napon át 250 mcg/m2/nap dózisra térünk át IV-es úton.
|
Azok az alanyok, akiknél immunparalízis (amelyet a teljes vér ex vivo LP-indukálta TNF-alfa termelési kapacitása < 200 pg/ml definiál) 7 napos GM-CSF kezelést kapnak IV vagy SQ úton, 125 vagy 250 mcg dózisban. /m2/nap 7 napig.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: SQ GM-CSF 250 mcg/m2/adag
Ha az SQ 125 mcg/m2/dózis kar nem sikeres egy csoportban (vagy ha az IV dózist 250 mcg/m2/dózisra kellett emelni), akkor az SQ-n keresztül 250 mcg/m2/napra térünk át. útvonalon 7 egymást követő napon keresztül egy következő kohorszban.
|
Azok az alanyok, akiknél immunparalízis (amelyet a teljes vér ex vivo LP-indukálta TNF-alfa termelési kapacitása < 200 pg/ml definiál) 7 napos GM-CSF kezelést kapnak IV vagy SQ úton, 125 vagy 250 mcg dózisban. /m2/nap 7 napig.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Number of Subjects With Restoration of the TNF-alpha Response
Időkeret: Subjects will be screened for immunoparalysis throughout their first three weeks of sepsis-induced MODS
|
Success in a cohort is defined as improvement in the whole blood ex vivo LPS-induced TNF-alpha production capacity (TNF response) to >= 200 pg/ml by the morning after the 3rd dose and persisting to the morning after the 7th dose in at least 8 out of 10 treated subjects within a cohort
|
Subjects will be screened for immunoparalysis throughout their first three weeks of sepsis-induced MODS
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Mark W Hall, MD, Nationwide Children's Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. december 5.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. december 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. december 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. december 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. december 6.
Első közzététel (Tényleges)
2018. december 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 15.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Fertőzések
- Szisztémás gyulladásos válasz szindróma
- Gyulladás
- Sokk
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Vérmérgezés
- Több szervi elégtelenség
- Peptidek
- Aminosavak, peptidek és fehérjék
- Fehérjék
- Biológiai tényezők
- Szénhidrátok
- Intercelluláris jelátviteli peptidek és fehérjék
- Glikoproteinek
- Glikokonjugátumok
- Hematopoietikus sejtnövekedési faktorok
- Citokinek
- sargramostim
- Granulocita-makrofág kolónia-stimuláló faktor
- Kolóniát stimuláló tényezők
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GRACE
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A tantárgyfelvétel és a nyomon követés befejezése után a DCC elkészíti a végső vizsgálati adatbázist elemzésre.
Az egészségbiztosítási hordozhatóságról és elszámoltathatóságról szóló törvény (HIPAA) definícióinak megfelelően kiadható adatbázist készítenek és teljesen azonosítják.
Nevezetesen, a HIPAA-ban meghatározott összes azonosító átkódolásra kerül oly módon, hogy az lehetetlenné teszi bármely páciens konkrét személyazonosságának kikövetkeztetését vagy imputálását.
Az adatbázis nem tartalmaz intézményi azonosítót.
IPD megosztási időkeret
A tantárgyfelvétel és a nyomon követés befejezése után.
Az adatok korlátlan ideig elérhetőek lesznek.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A nyilvános felhasználású adatkészlet a CPCCRN webhelyén keresztül lesz elérhető
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .