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GM-CSF per l'inversione dell'immunopAralisi nello studio MODS indotto dalla sepsi pediatrica (GRACE)

7 febbraio 2023 aggiornato da: Mark Hall, Nationwide Children's Hospital

GM-CSF per l'inversione dell'immunopAralisi nei MODS indotti dalla sepsi pediatrica (GRACE)

Questo studio è uno studio interventistico multicentrico in aperto in cui i bambini con MODS indotta da sepsi vengono sottoposti a test di sorveglianza della funzione immunitaria a partire dal giorno 2 di MODS. Quei bambini che dimostrano immunoparalisi (risposta del TNF-alfa <200 pg/ml) riceveranno un ciclo di 7 giorni di GM-CSF a una dose di 125 o 250 mcg/m2/die per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SQ ) itinerario.

L'obiettivo dello studio è stabilire la dose e la via di somministrazione che determinano la risoluzione dell'immunoparalisi (risposta del TNF-alfa >=200 pg/ml) entro la mattina dopo la 3a dose programmata con risoluzione persistente dell'immunoparalisi la mattina dopo la 7a dose programmata. La risoluzione dell'immunoparalisi in 8 dei primi 10 soggetti in un braccio di trattamento dello studio rappresenta una dose e una via di successo. L'obiettivo di questo studio sarà raggiunto attraverso i seguenti obiettivi specifici:

Obiettivo specifico 1. Stabilire l'efficacia immunologica del GM-CSF somministrato per via IV e SQ in bambini con immunoparalisi nel contesto di MODS indotta da sepsi.

Obiettivo specifico 2. Stimare i parametri farmacocinetici del GM-CSF IV e SQ somministrato in MODS pediatrici indotti da sepsi.

Obiettivo specifico 3. Dimostrare la fattibilità di screening, arruolamento, somministrazione di farmaci e raccolta di campioni per uno studio multicentrico di immunostimolazione in bambini con MODS indotta da sepsi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

120

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Benioff Children's Hospital/UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • >= 40 settimane di età gestazionale fino a <18 anni; E
  • Insorgenza di >=2 nuove disfunzioni d'organo (rispetto al basale pre-sepsi) come misurato dai criteri Proulx; E
  • Infezione documentata o sospetta come evento scatenante il MODS.

Criteri di esclusione:

  • Impossibile raccogliere un totale cumulativo di 20,5 ml di sangue per questo studio a causa dei limiti di prelievo di sangue della ricerca; O
  • Limitazione dell'ordine di cura al momento dello screening; O
  • Pazienti ad alto rischio di morte cerebrale; O
  • Trattamento immunosoppressivo attivo (o pianificato entro 7 giorni) per malattie oncologiche, trapiantate o reumatologiche; O
  • Disturbo da immunodeficienza primaria nota; O
  • Diagnosi di leucemia mieloide, mielodisplasia o trombocitopenia autoimmune; OPPURE
  • Allergia nota a GM-CSF; O
  • Iperferritinemia documentata (ferritina sierica >= 500 ng/ml) durante l'evento di sepsi in corso; O
  • Controindicazione all'iniezione SQ (ECMO); O
  • Ustioni in cui è interessato > 5% della superficie corporea totale; O
  • Terapia renale sostitutiva al momento dello screening; O
  • Su ECMO o previsto per richiedere ECMO; O
  • Gravidanza nota; O
  • Impossibilità di raccogliere e spedire campioni per i test immunitari il giorno 2 del MODS; O
  • Precedente iscrizione allo studio GRACE

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SEQUENZIALE
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: IV GM-CSF 125 mcg/m2/dose
I soggetti in questo braccio che dimostrano immunoparalisi riceveranno GM-CSF per via endovenosa (IV) a una dose di 125 mcg/m2/die per 7 giorni consecutivi.
Droga: GM-CSF
I soggetti che dimostrano immunoparalisi (definita da una capacità di produzione di TNF-alfa indotta da LP ex vivo nel sangue intero <200 pg/ml) riceveranno 7 giorni di trattamento con GM-CSF per via IV o SQ a una dose di 125 o 250 mcg /m2/giorno per 7 giorni.
Altri nomi:
  • Leuchina
  • fattore stimolante le colonie di granulociti macrofagi
SPERIMENTALE: SQ GM-CSF 125 mcg/m2/dose
I soggetti in questo braccio che dimostrano immunoparalisi riceveranno GM-CSF per via sottocutanea (SQ) a una dose di 125 mcg/m2/die per 7 giorni consecutivi.
Droga: GM-CSF
I soggetti che dimostrano immunoparalisi (definita da una capacità di produzione di TNF-alfa indotta da LP ex vivo nel sangue intero <200 pg/ml) riceveranno 7 giorni di trattamento con GM-CSF per via IV o SQ a una dose di 125 o 250 mcg /m2/giorno per 7 giorni.
Altri nomi:
  • Leuchina
  • fattore stimolante le colonie di granulociti macrofagi
SPERIMENTALE: IV GM-CSF 250 mcg/m2/dose
Se il braccio IV di 125 mcg/m2/dose non ha successo nella prima coorte di soggetti, passeremo a 250 mcg/m2/giorno attraverso la via IV per 7 giorni consecutivi in ​​una coorte successiva.
Droga: GM-CSF
I soggetti che dimostrano immunoparalisi (definita da una capacità di produzione di TNF-alfa indotta da LP ex vivo nel sangue intero <200 pg/ml) riceveranno 7 giorni di trattamento con GM-CSF per via IV o SQ a una dose di 125 o 250 mcg /m2/giorno per 7 giorni.
Altri nomi:
  • Leuchina
  • fattore stimolante le colonie di granulociti macrofagi
SPERIMENTALE: SQ GM-CSF 250 mcg/m2/dose
Se il braccio SQ 125 mcg/m2/dose non ha successo in una coorte di soggetti (o se la dose IV doveva essere aumentata a 250 mcg/m2/dose), passeremo a 250 mcg/m2/giorno tramite il SQ percorso per 7 giorni consecutivi in ​​una coorte successiva.
Droga: GM-CSF
I soggetti che dimostrano immunoparalisi (definita da una capacità di produzione di TNF-alfa indotta da LP ex vivo nel sangue intero <200 pg/ml) riceveranno 7 giorni di trattamento con GM-CSF per via IV o SQ a una dose di 125 o 250 mcg /m2/giorno per 7 giorni.
Altri nomi:
  • Leuchina
  • fattore stimolante le colonie di granulociti macrofagi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta del TNF-alfa
Lasso di tempo: I soggetti saranno sottoposti a screening per l'immunoparalisi durante le prime tre settimane di MODS indotto dalla sepsi
Il successo in una coorte è definito come il miglioramento della capacità di produzione di TNF-alfa indotta ex vivo da LPS nel sangue intero (risposta del TNF) a >= 200 pg/ml entro la mattina dopo la 3a dose e persistente fino alla mattina dopo la 7a dose in almeno 8 su 10 soggetti trattati all'interno di una coorte
I soggetti saranno sottoposti a screening per l'immunoparalisi durante le prime tre settimane di MODS indotto dalla sepsi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

5 dicembre 2018

Completamento primario (ANTICIPATO)

5 dicembre 2023

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

5 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 dicembre 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

10 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

8 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GRACE

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dopo che l'arruolamento del soggetto e il follow-up sono stati completati, il DCC preparerà un database di studio finale per l'analisi. Verrà prodotto un database rilasciabile e completamente anonimizzato in conformità con le definizioni fornite nell'Health insurance Portability and Accountability Act (HIPAA). Vale a dire, tutti gli identificatori specificati in HIPAA saranno ricodificati in modo tale da rendere impossibile dedurre o imputare l'identità specifica di qualsiasi paziente. Il database non conterrà alcun identificatore istituzionale.

Periodo di condivisione IPD

Dopo che l'arruolamento del soggetto e il follow-up sono stati completati. I dati saranno disponibili a tempo indeterminato.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Il set di dati di uso pubblico sarà disponibile attraverso il sito Web CPCCRN

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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