Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GM-CSF pro zvrat imunoparalýzy ve studii MODS indukované sepsí u dětí (GRACE)

7. února 2023 aktualizováno: Mark Hall, Nationwide Children's Hospital

GM-CSF pro zvrat imunoparalýzy u dětské MODS vyvolané sepsí (GRACE)

Tato studie je otevřená, multicentrická, intervenční studie, ve které děti s MODS vyvolaným sepsí podstupují kontrolní imunitní funkční testy začínající 2. dnem MODS. Děti, které prokáží imunoparalýzu (odpověď TNF-alfa <200 pg/ml), dostanou 7denní kúru GM-CSF v dávce 125 nebo 250 mcg/m2/den buď intravenózně (IV) nebo subkutánně (SQ). ) trasa.

Cílem studie je stanovit dávku a způsob podání, které vedou k ústupu imunoparalýzy (odpověď TNF-alfa >=200 pg/ml) ráno po 3. plánované dávce s přetrvávajícím ústupem imunoparalýzy ráno po 7. plánovaná dávka. Vyřešení imunoparalýzy u 8 z prvních 10 subjektů ve studijním léčebném rameni představuje úspěšnou dávku a cestu. Cíle této studie bude dosaženo prostřednictvím následujících konkrétních cílů:

Specifický cíl 1. Stanovit imunologickou účinnost GM-CSF podávaného IV a SQ cestou u dětí s imunoparalýzou v podmínkách MODS vyvolané sepsí.

Specifický cíl 2. Odhadněte farmakokinetické parametry pomocí IV a SQ GM-CSF podávaných u dětské sepse vyvolané MODS.

Specifický cíl 3. Prokázat proveditelnost screeningu, náboru, podávání léků a odběru vzorků pro multicentrickou imunostimulační studii u dětí s MODS vyvolanou sepsí.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

120

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Benioff Children's Hospital/UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • >= 40 týdnů gestačního věku do <18 let; A
  • Nástup >=2 nových orgánových dysfunkcí (ve srovnání s výchozí hodnotou před sepsí) měřeno podle kritérií Proulx; A
  • Dokumentovaná infekce nebo podezření na infekci jako událost podněcující MODS.

Kritéria vyloučení:

  • Pro tuto studii nelze odebrat kumulativní celkové množství 20,5 ml krve kvůli limitům odběru krve ve výzkumu; NEBO
  • Omezení pořadí péče v době screeningu; NEBO
  • Pacienti s vysokým rizikem mozkové smrti; NEBO
  • Aktivní (nebo plánovaná do 7 dnů) imunosupresivní léčba onkologického, transplantačního nebo revmatologického onemocnění; NEBO
  • Známá primární porucha imunodeficience; NEBO
  • Diagnóza myeloidní leukémie, myelodysplazie nebo autoimunitní trombocytopenie;
  • Známá alergie na GM-CSF; NEBO
  • dokumentovaná hyperferitinémie (sérový feritin >= 500 ng/ml) během současné sepse; NEBO
  • Kontraindikace k injekci SQ (ECMO); NEBO
  • Popáleniny, kde je postiženo > 5 % celkového povrchu těla; NEBO
  • Renální substituční terapie v době screeningu; NEBO
  • na ECMO nebo se předpokládá, že bude vyžadovat ECMO; NEBO
  • Známé těhotenství; NEBO
  • Neschopnost odebrat a odeslat vzorek pro testování imunity 2. den MODS; NEBO
  • Předchozí zápis do studia GRACE

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SEKVENČNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: IV GM-CSF 125 mcg/m2/dávka
Jedinci v této větvi, kteří prokáží imunoparalýzu, budou dostávat GM-CSF intravenózní (IV) cestou v dávce 125 mcg/m2/den po dobu 7 po sobě jdoucích dnů.
Lék: GM-CSF
Subjekty prokazující imunoparalýzu (definovanou plnou krví ex vivo LP-indukovanou produkční kapacitou TNF-alfa < 200 pg/ml) dostanou 7 dní léčby GM-CSF buď IV nebo SQ cestou v dávce 125 nebo 250 mcg /m2/den po dobu 7 dnů.
Ostatní jména:
  • Leukine
  • faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů
EXPERIMENTÁLNÍ: SQ GM-CSF 125 mcg/m2/dávka
Jedinci v této větvi, kteří prokáží imunoparalýzu, budou dostávat GM-CSF subkutánní (SQ) cestou v dávce 125 mcg/m2/den po dobu 7 po sobě jdoucích dnů.
Lék: GM-CSF
Subjekty prokazující imunoparalýzu (definovanou plnou krví ex vivo LP-indukovanou produkční kapacitou TNF-alfa < 200 pg/ml) dostanou 7 dní léčby GM-CSF buď IV nebo SQ cestou v dávce 125 nebo 250 mcg /m2/den po dobu 7 dnů.
Ostatní jména:
  • Leukine
  • faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů
EXPERIMENTÁLNÍ: IV GM-CSF 250 mcg/m2/dávka
Pokud rameno IV 125 mcg/m2/dávka nebude úspěšné v první kohortě subjektů, přejdeme na 250 mcg/m2/den cestou IV po dobu 7 po sobě jdoucích dnů v následující kohortě.
Lék: GM-CSF
Subjekty prokazující imunoparalýzu (definovanou plnou krví ex vivo LP-indukovanou produkční kapacitou TNF-alfa < 200 pg/ml) dostanou 7 dní léčby GM-CSF buď IV nebo SQ cestou v dávce 125 nebo 250 mcg /m2/den po dobu 7 dnů.
Ostatní jména:
  • Leukine
  • faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů
EXPERIMENTÁLNÍ: SQ GM-CSF 250 mcg/m2/dávka
Pokud rameno SQ 125 mcg/m2/dávka není úspěšné u kohorty subjektů (nebo pokud musela být IV dávka zvýšena na 250 mcg/m2/dávka), přejdeme na 250 mcg/m2/den prostřednictvím SQ trasu po 7 po sobě jdoucích dnů v následující kohortě.
Lék: GM-CSF
Subjekty prokazující imunoparalýzu (definovanou plnou krví ex vivo LP-indukovanou produkční kapacitou TNF-alfa < 200 pg/ml) dostanou 7 dní léčby GM-CSF buď IV nebo SQ cestou v dávce 125 nebo 250 mcg /m2/den po dobu 7 dnů.
Ostatní jména:
  • Leukine
  • faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
TNF-alfa odpověď
Časové okno: Subjekty budou podrobeny screeningu na imunoparalýzu během prvních tří týdnů MODS vyvolané sepsí
Úspěch v kohortě je definován jako zlepšení celkové krve ex vivo LPS-indukované kapacity produkce TNF-alfa (odpověď TNF) na >= 200 pg/ml ráno po 3. dávce a přetrvávání do rána po 7. alespoň 8 z 10 léčených subjektů v rámci kohorty
Subjekty budou podrobeny screeningu na imunoparalýzu během prvních tří týdnů MODS vyvolané sepsí

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nationwide Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

5. prosince 2018

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

5. prosince 2023

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

5. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. prosince 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

10. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

8. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GRACE

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Po dokončení zápisu předmětu a následného sledování připraví DCC konečnou databázi studie pro analýzu. V souladu s definicemi uvedenými v zákoně o přenositelnosti a odpovědnosti zdravotního pojištění (HIPAA) bude vytvořena zpřístupněná databáze, která bude zcela deidentifikována. Jmenovitě budou všechny identifikátory specifikované v HIPAA překódovány způsobem, který znemožní odvodit nebo připsat konkrétní identitu jakéhokoli pacienta. Databáze nebude obsahovat žádné institucionální identifikátory.

Časový rámec sdílení IPD

Po dokončení zápisu předmětu a sledování. Data budou k dispozici po neomezenou dobu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Soubor údajů o veřejném použití bude dostupný na webových stránkách CPCCRN

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GM-CSF

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit