Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

GM-CSF för reversering av immunoAralys i pediatrisk sEpsis-inducerad MODS-studie (GRACE)

15 april 2026 uppdaterad av: Mark Hall, Nationwide Children's Hospital

GM-CSF för reversering av immunoAralys i pediatrisk sEpsis-inducerad MODS (GRACE)

Denna studie är en öppen, multicenter, interventionell studie där barn med sepsisinducerad MODS genomgår övervakningstest av immunfunktion med början på dag 2 av MODS. De barn som uppvisar immunparalys (TNF-alfa-svar <200 pg/ml) kommer att få en 7-dagars kur av GM-CSF i en dos på 125 eller 250 mcg/m2/dag, antingen intravenöst (IV) eller subkutant (SQ) ) rutt.

Målet med studien är att fastställa den dos och leveransväg som resulterar i upplösning av immunparalys (TNF-alfa-svar >=200 pg/ml) på morgonen efter den 3:e schemalagda dosen med ihållande upplösning av immunparalys på morgonen efter 7:e schemalagda dosen. Upplösning av immunparalys hos 8 av de första 10 försökspersonerna i en studiebehandlingsarm representerar en framgångsrik dos och väg. Målet med denna studie kommer att uppnås genom följande specifika mål:

Specifikt syfte 1. Upprätta den immunologiska effekten av GM-CSF administrerat via IV- och SQ-vägarna hos barn med immunparalys i samband med sepsisinducerad MODS.

Specifikt syfte 2. Uppskatta de farmakokinetiska parametrarna med IV och SQ GM-CSF administrerade i pediatrisk sepsisinducerad MODS.

Specifikt mål 3. Demonstrera genomförbarheten av screening, inskrivning, läkemedelsleverans och provtagning för en multicenter-immunstimuleringsstudie hos barn med sepsisinducerad MODS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

75

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Benioff Children's Hospital/UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • >= 40 veckors graviditetsålder till <18 år; OCH
  • Debut av >=2 nya organdysfunktioner (jämfört med pre-sepsis baseline) mätt med Proulx-kriterierna; OCH
  • Dokumenterad eller misstänkt infektion som MODS-anstiftande händelse.

Exklusions kriterier:

  • Det går inte att samla in totalt 20,5 ml blod för denna studie på grund av forskningsgränser för bloddragning; ELLER
  • Begränsning av vårdorder vid tidpunkten för screening; ELLER
  • Patienter med hög risk för hjärndöd; ELLER
  • Aktiv (eller planerad inom 7 dagar) immunsuppressiv behandling för onkologisk, transplantations- eller reumatologisk sjukdom; ELLER
  • Känd primär immunbriststörning; ELLER
  • Diagnos av myeloisk leukemi, myelodysplasi eller autoimmun trombocytopeni; ELLER
  • Känd allergi mot GM-CSF; ELLER
  • Dokumenterad hyperferritinemi (serumferritin >= 500 ng/ml) under aktuell sepsishändelse; ELLER
  • Kontraindikation för SQ-injektion (ECMO); ELLER
  • Brännskador där >5 % av den totala kroppsytan påverkas; ELLER
  • Njurersättningsterapi vid tidpunkten för screening; ELLER
  • På ECMO eller förväntas kräva ECMO; ELLER
  • Känd graviditet; ELLER
  • Oförmåga att samla in och skicka prov för immuntestning på MODS dag 2; ELLER
  • Tidigare registrering i GRACE-studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: IV GM-CSF 125 mcg/m2/dos
Försökspersoner i denna arm som uppvisar immunparalys kommer att få GM-CSF intravenöst (IV) i en dos av 125 mcg/m2/dag under 7 dagar i följd.
Läkemedel: GM-CSF
Försökspersoner som uppvisar immunparalys (definierad av en ex vivo LP-inducerad TNF-alfa-produktionskapacitet av helblod < 200 pg/ml) kommer att få 7 dagars GM-CSF-behandling antingen genom IV eller SQ i en dos av antingen 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dagar.
Andra namn:
  • Leukin
  • granulocytmakrofagkolonistimulerande faktor
Experimentell: SQ GM-CSF 125 mcg/m2/dos
Försökspersoner i denna arm som uppvisar immunparalys kommer att få GM-CSF subkutant (SQ) i en dos på 125 mcg/m2/dag under 7 dagar i följd.
Läkemedel: GM-CSF
Försökspersoner som uppvisar immunparalys (definierad av en ex vivo LP-inducerad TNF-alfa-produktionskapacitet av helblod < 200 pg/ml) kommer att få 7 dagars GM-CSF-behandling antingen genom IV eller SQ i en dos av antingen 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dagar.
Andra namn:
  • Leukin
  • granulocytmakrofagkolonistimulerande faktor
Experimentell: IV GM-CSF 250 mcg/m2/dos
Om IV 125 mcg/m2/dos-armen inte lyckas i den första kohorten av försökspersoner, kommer vi att övergå till 250 mcg/m2/dag via IV-vägen under 7 dagar i följd i en efterföljande kohort.
Läkemedel: GM-CSF
Försökspersoner som uppvisar immunparalys (definierad av en ex vivo LP-inducerad TNF-alfa-produktionskapacitet av helblod < 200 pg/ml) kommer att få 7 dagars GM-CSF-behandling antingen genom IV eller SQ i en dos av antingen 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dagar.
Andra namn:
  • Leukin
  • granulocytmakrofagkolonistimulerande faktor
Experimentell: SQ GM-CSF 250 mcg/m2/dos
Om SQ 125 mcg/m2/dos-armen inte lyckas i en kohort av försökspersoner (eller om IV-dosen måste eskaleras till 250 mcg/m2/dos), kommer vi att övergå till 250 mcg/m2/dag via SQ rutt under 7 dagar i följd i en efterföljande kohort.
Läkemedel: GM-CSF
Försökspersoner som uppvisar immunparalys (definierad av en ex vivo LP-inducerad TNF-alfa-produktionskapacitet av helblod < 200 pg/ml) kommer att få 7 dagars GM-CSF-behandling antingen genom IV eller SQ i en dos av antingen 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dagar.
Andra namn:
  • Leukin
  • granulocytmakrofagkolonistimulerande faktor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of Subjects With Restoration of the TNF-alpha Response
Tidsram: Subjects will be screened for immunoparalysis throughout their first three weeks of sepsis-induced MODS
Success in a cohort is defined as improvement in the whole blood ex vivo LPS-induced TNF-alpha production capacity (TNF response) to >= 200 pg/ml by the morning after the 3rd dose and persisting to the morning after the 7th dose in at least 8 out of 10 treated subjects within a cohort
Subjects will be screened for immunoparalysis throughout their first three weeks of sepsis-induced MODS

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Mark W Hall, MD, Nationwide Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 december 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

5 december 2023

Avslutad studie (Faktisk)

5 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 december 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2018

Första postat (Faktisk)

10 december 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GRACE

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Efter att ämnesregistreringen och uppföljningen är genomförd kommer DCC att förbereda en slutlig studiedatabas för analys. En släppbar databas kommer att produceras och helt avidentifieras i enlighet med definitionerna i Health insurance Portability and Accountability Act (HIPAA). Nämligen kommer alla identifierare som specificeras i HIPAA att kodas om på ett sätt som gör det omöjligt att härleda eller tillskriva någon patients specifika identitet. Databasen kommer inte att innehålla några institutionella identifierare.

Tidsram för IPD-delning

Efter att ämnesregistrering och uppföljning är genomförd. Data kommer att vara tillgängliga på obestämd tid.

Kriterier för IPD Sharing Access

Datauppsättningen för offentlig användning kommer att vara tillgänglig via CPCCRN:s webbplats

IPD-delning som stöder informationstyp

  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera