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GM-CSF para reversão de imunoparálise em estudo MODS induzido por sepse pediátrica (GRACE)

7 de fevereiro de 2023 atualizado por: Mark Hall, Nationwide Children's Hospital

GM-CSF para reversão de imunoparálise em MODS induzida por sepse pediátrica (GRACE)

Este estudo é um estudo intervencional aberto, multicêntrico, no qual crianças com MODS induzida por sepse são submetidas a testes de função imunológica de vigilância a partir do 2º dia de MODS. As crianças que demonstrarem imunoparalisia (resposta TNF-alfa <200 pg/ml) receberão um curso de 7 dias de GM-CSF na dose de 125 ou 250 mcg/m2/dia por via intravenosa (IV) ou subcutânea (SQ ) rota.

O objetivo do estudo é estabelecer a dose e a via de administração que resulta na resolução da imunoparalisia (resposta TNF-alfa >=200 pg/ml) na manhã seguinte à 3ª dose programada com resolução persistente da imunoparalisia na manhã seguinte à 7ª dose programada. A resolução da imunoparalisia em 8 dos primeiros 10 indivíduos em um braço de tratamento do estudo representa uma dose e uma via bem-sucedidas. O objetivo deste estudo será alcançado através dos seguintes Objetivos Específicos:

Objetivo Específico 1. Estabelecer a eficácia imunológica do GM-CSF administrado pelas vias IV e SQ em crianças com imunoparalisia no cenário de MODS induzida por sepse.

Objetivo Específico 2. Estimar os parâmetros farmacocinéticos por IV e SQ GM-CSF administrado em MODS induzida por sepse pediátrica.

Objetivo Específico 3. Demonstrar a viabilidade de triagem, inscrição, administração de medicamentos e coleta de amostras para um estudo multicêntrico de imunoestimulação em crianças com MODS induzida por sepse.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

120

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Benioff Children's Hospital/UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 17 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • >= 40 semanas de idade gestacional até <18 anos; E
  • Início de >=2 novas disfunções de órgãos (em comparação com a linha de base pré-sepse) conforme medido pelos critérios de Proulx; E
  • Infecção documentada ou suspeita como evento desencadeador de MODS.

Critério de exclusão:

  • Incapaz de coletar um total cumulativo de 20,5 mL de sangue para este estudo devido aos limites de coleta de sangue da pesquisa; OU
  • Limitação da ordem de atendimento no momento da triagem; OU
  • Pacientes com alto risco de morte encefálica; OU
  • Tratamento imunossupressor ativo (ou planejado em 7 dias) para doenças oncológicas, transplantadas ou reumatológicas; OU
  • Doença de imunodeficiência primária conhecida; OU
  • Diagnóstico de leucemia mieloide, mielodisplasia ou trombocitopenia autoimune; OU
  • Alergia conhecida ao GM-CSF; OU
  • Hiperferritinemia documentada (ferritina sérica >= 500 ng/ml) durante o evento atual de sepse; OU
  • Contra-indicação para injeção de SQ (ECMO); OU
  • Queimaduras em que >5% da área total da superfície corporal é afetada; OU
  • Terapia renal substitutiva no momento da triagem; OU
  • Em ECMO ou com previsão de exigir ECMO; OU
  • Gravidez conhecida; OU
  • Incapacidade de coletar e enviar amostras para testes imunológicos no MODS Day 2; OU
  • Inscrição prévia no estudo GRACE

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: IV GM-CSF 125 mcg/m2/dose
Os indivíduos neste braço que demonstrarem imunoparalisia receberão GM-CSF por via intravenosa (IV) na dose de 125 mcg/m2/dia por 7 dias consecutivos.
Medicamento: GM-CSF
Os indivíduos que demonstram imunoparalisia (definida por uma capacidade de produção de TNF-alfa induzida por LP ex vivo < 200 pg/ml) receberão 7 dias de tratamento com GM-CSF por via IV ou SQ em uma dose de 125 ou 250 mcg /m2/dia por 7 dias.
Outros nomes:
  • Leucina
  • fator estimulador de colônia de macrófagos de granulócitos
EXPERIMENTAL: SQ GM-CSF 125 mcg/m2/dose
Os indivíduos neste braço que demonstrarem imunoparalisia receberão GM-CSF pela via subcutânea (SQ) em uma dose de 125 mcg/m2/dia por 7 dias consecutivos.
Medicamento: GM-CSF
Os indivíduos que demonstram imunoparalisia (definida por uma capacidade de produção de TNF-alfa induzida por LP ex vivo < 200 pg/ml) receberão 7 dias de tratamento com GM-CSF por via IV ou SQ em uma dose de 125 ou 250 mcg /m2/dia por 7 dias.
Outros nomes:
  • Leucina
  • fator estimulador de colônia de macrófagos de granulócitos
EXPERIMENTAL: IV GM-CSF 250 mcg/m2/dose
Se o braço de 125 mcg/m2/dose IV não for bem-sucedido na primeira coorte de indivíduos, faremos a transição para 250 mcg/m2/dia por via IV por 7 dias consecutivos em uma coorte subsequente.
Medicamento: GM-CSF
Os indivíduos que demonstram imunoparalisia (definida por uma capacidade de produção de TNF-alfa induzida por LP ex vivo < 200 pg/ml) receberão 7 dias de tratamento com GM-CSF por via IV ou SQ em uma dose de 125 ou 250 mcg /m2/dia por 7 dias.
Outros nomes:
  • Leucina
  • fator estimulador de colônia de macrófagos de granulócitos
EXPERIMENTAL: SQ GM-CSF 250 mcg/m2/dose
Se o braço SQ 125 mcg/m2/dose não for bem-sucedido em uma coorte de indivíduos (ou se a dose IV tiver que ser aumentada para 250 mcg/m2/dose), faremos a transição para 250 mcg/m2/dia por meio do SQ rota por 7 dias consecutivos em uma coorte subseqüente.
Medicamento: GM-CSF
Os indivíduos que demonstram imunoparalisia (definida por uma capacidade de produção de TNF-alfa induzida por LP ex vivo < 200 pg/ml) receberão 7 dias de tratamento com GM-CSF por via IV ou SQ em uma dose de 125 ou 250 mcg /m2/dia por 7 dias.
Outros nomes:
  • Leucina
  • fator estimulador de colônia de macrófagos de granulócitos

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta TNF-alfa
Prazo: Os indivíduos serão rastreados para imunoparalisia durante as três primeiras semanas de MODS induzida por sepse
O sucesso em uma coorte é definido como melhora na capacidade de produção ex vivo de TNF-alfa induzida por LPS no sangue total (resposta ao TNF) para >= 200 pg/ml na manhã após a 3ª dose e persistindo até a manhã após a 7ª dose em pelo menos 8 de 10 indivíduos tratados dentro de uma coorte
Os indivíduos serão rastreados para imunoparalisia durante as três primeiras semanas de MODS induzida por sepse

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Nationwide Children's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

5 de dezembro de 2018

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

5 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

5 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de dezembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de dezembro de 2018

Primeira postagem (REAL)

10 de dezembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

8 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GRACE

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Depois que a inscrição do sujeito e o acompanhamento forem concluídos, o DCC preparará um banco de dados de estudo final para análise. Um banco de dados liberável será produzido e completamente desidentificado de acordo com as definições fornecidas na Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Seguro Saúde (HIPAA). Ou seja, todos os identificadores especificados no HIPAA serão recodificados de forma a impossibilitar a dedução ou imputação da identidade específica de qualquer paciente. A base de dados não conterá nenhum identificador institucional.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Após a conclusão da inscrição e acompanhamento do sujeito. Os dados estarão disponíveis indefinidamente.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O conjunto de dados de uso público estará disponível no site do CPCCRN

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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