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Essai ouvert évaluant l'efficacité et l'innocuité du dasiglucagon chez les enfants atteints d'hyperinsulinisme congénital

23 novembre 2023 mis à jour par: Zealand Pharma

Un essai ouvert à deux périodes évaluant l'efficacité et l'innocuité du dasiglucagon pour le traitement des enfants atteints d'hyperinsulinisme congénital

L'objectif de l'essai est d'évaluer l'efficacité du dasiglucagon administré en perfusion sous-cutanée (SC) pour réduire l'hypoglycémie chez les enfants atteints de CHI.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

32

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Düsseldorf, Allemagne, 40225
        • University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
      • Magdeburg, Allemagne, 39120
        • Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 13123
        • Children's Hospital of Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 mois à 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic établi et documenté de CHI basé sur la norme de soins
  • Présenter ≥ 3 événements d'hypoglycémie par semaine (PG <70 mg/dL [<3,9 mmol/L]) selon l'évaluation de l'investigateur
  • Ayant déjà subi une pancréatectomie quasi-totale ou traité par une approche non chirurgicale, ayant été évalué comme non éligible à la chirurgie pancréatique
  • Si des analogues de la somatostatine ou du sirolimus sont utilisés, le traitement doit être bien établi selon l'avis de l'investigateur, en particulier compte tenu de leur demi-vie biologique

Critère d'exclusion:

  • Administration antérieure de dasiglucagon
  • Allergie connue ou suspectée au médicament à l'essai ou aux produits apparentés
  • Participation antérieure (randomisation) à cet essai
  • Instabilité circulatoire nécessitant une médication de soutien
  • Nécessite de l'insuline exogène
  • Poids corporel <4 kg (8,8 lb)
  • HbA1c documentée ≥ 7 % après une pancréatectomie quasi-totale et dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Présence connue ou suspectée d'une maladie / lésion importante du système nerveux central qui, de l'avis de l'investigateur, affectera la participation à l'essai
  • Utilisation de corticostéroïdes systémiques, par exemple, hydrocortisone > 20 mg/m2 de surface corporelle ou équivalent dans les 5 jours précédant le dépistage
  • Utilisation d'agents biologiques anti-inflammatoires ou d'autres agents immunomodulateurs dans les 3 mois précédant le dépistage
  • Toute anomalie cliniquement significative identifiée sur l'échocardiogramme qui, de l'avis de l'investigateur, affecterait la capacité du patient à participer à l'essai
  • Tout trouble de coagulation ou de saignement reconnu
  • A participé à un essai clinique interventionnel (produit expérimental ou commercialisé) dans les 3 mois suivant le dépistage ou 5 demi-vies du médicament à l'étude (selon la première éventualité), ou envisage de participer à un autre essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Norme de soins + dasiglucagon
4 semaines (période de traitement 1) + 4 semaines (période de traitement 2) de traitement par dasiglucagon sous forme de perfusion SC commençant à 10 µg/h en plus des soins standard
Autre: Norme de soins
Norme de soins selon le site et/ou le pays
Médicament: Dasiglucagon
Analogue du glucagon
Autres noms:
  • ZP4207
Autre: Norme de soins uniquement
4 semaines (période de traitement 1) de soins standard uniquement + 4 semaines (période de traitement 2) de traitement par dasiglucagon sous forme de perfusion SC commençant à 10 µg/h en plus des soins standard
Autre: Norme de soins
Norme de soins selon le site et/ou le pays
Médicament: Dasiglucagon
Analogue du glucagon
Autres noms:
  • ZP4207

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'épisodes d'hypoglycémie
Délai: Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Taux d'épisodes d'hypoglycémie, défini comme le nombre hebdomadaire moyen d'épisodes hypoglycémiques (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) au cours des semaines 2 à 4, tel que détecté par la glycémie plasmatique auto-surveillée (SMPG). La valeur des semaines 2 à 4 correspond au nombre hebdomadaire moyen d'épisodes hypoglycémiques au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. Le changement de la ligne de base aux semaines 2 à 4 est également fourni. La valeur de référence correspond au nombre hebdomadaire moyen d'épisodes hypoglycémiques au cours de la période de référence de 2 semaines.
Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Augmentation de la tolérance au jeûne
Délai: Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Augmentation de la tolérance au jeûne (temps écoulé entre le début du repas et le début de la première mesure continue de surveillance de la glycémie de 15 minutes <70 mg/dL [3,9 mmol/L]), ou l'heure à laquelle le test s'est terminé si une CGM continue de 15 minutes la lecture <70 mg/dL n’a pas été atteinte. Le changement entre la ligne de base et la fin de la période de traitement 1 (semaine 4) est également fourni. La valeur de base est la valeur enregistrée lors de la visite de dépistage.
Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Pourcentage de temps dans la plage 70-180 mg/dL
Délai: Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Pourcentage de temps dans la plage 70-180 mg/dL (3,9-10,0 mmol/L) pendant les semaines 2 à 4, tel que mesuré par une surveillance continue de la glycémie. La valeur des semaines 2 à 4 correspond au pourcentage de temps hebdomadaire moyen compris entre 70 et 180 mg/dL au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. Le changement de la ligne de base aux semaines 2 à 4 est également fourni. La valeur de base a été calculée comme le pourcentage moyen de temps dans la plage au cours des 14 jours précédant la randomisation.
Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Taux d’épisodes d’hypoglycémie cliniquement significatifs
Délai: Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Taux d'épisodes d'hypoglycémie cliniquement significatifs au cours des semaines 2 à 4, définis comme le nombre hebdomadaire moyen d'épisodes hypoglycémiques cliniquement significatifs (PG <54 mg/dL [3,0 mmol/L]), tel que détecté par SMPG. La valeur des semaines 2 à 4 correspond au taux hebdomadaire moyen d'épisodes d'hypoglycémie cliniquement significatifs au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. Le changement de la ligne de base aux semaines 2 à 4 est également fourni. La valeur de référence est le nombre hebdomadaire moyen d'épisodes hypoglycémiques cliniquement significatifs au cours de la période de référence de 2 semaines.
Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Quantité totale de glucides gastriques administrée pour traiter l'hypoglycémie
Délai: Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Quantité totale de glucides gastriques administrée par sonde nasogastrique ou gastrostomie par semaine pour traiter l'hypoglycémie. La valeur des semaines 2 à 4 correspond à la quantité hebdomadaire totale moyenne de glucides gastriques au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. Le changement de la ligne de base aux semaines 2 à 4 est également fourni. La valeur de référence est la valeur enregistrée pendant la période de référence de 2 semaines.
Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Taux d'administration de glucides gastriques pour traiter l'hypoglycémie
Délai: Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Taux d'administration de glucides gastriques par sonde nasogastrique ou gastrostomie par semaine pour traiter l'hypoglycémie, calculé comme le nombre de fois où des glucides gastriques ont été administrés pour traiter l'hypoglycémie par semaine. La valeur des semaines 2 à 4 correspond au taux hebdomadaire moyen d’administration de glucides gastriques au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. Le changement de la ligne de base aux semaines 2 à 4 est également fourni. La valeur de référence est la valeur enregistrée pendant la période de référence de 2 semaines.
Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Étendue de l'hypoglycémie
Délai: Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Ampleur de l'hypoglycémie (zone sur la courbe de glucose [AOCglucose] inférieure à 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) et inférieure à 54 mg/dL [3,0 mmol/L] telle que mesurée par une surveillance continue de la glycémie. L'étendue de l'hypoglycémie a été définie comme l'AOCglucose sous le seuil divisé par la durée totale en heures de mesure CGM. Une réduction de cette mesure indique un avantage. La valeur des semaines 2 à 4 correspond à l'étendue hebdomadaire moyenne de l'hypoglycémie inférieure à 70 mg/dL et inférieure à 54 mg/dL au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. Le changement de la ligne de base aux semaines 2 à 4 est également fourni. La valeur de base est la valeur évaluée au cours des 14 jours précédant la randomisation.
Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Quantité de glucides gastriques administrés chaque soir
Délai: Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Quantité de glucides gastriques administrés le soir (de minuit à 6 heures du matin) par sonde nasogastrique ou par gastrostomie par semaine. Le changement par rapport à la ligne de base est également fourni pour chaque semaine. La valeur de référence est la valeur enregistrée pendant la période de référence de 2 semaines.
Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Quantité totale de glucides gastriques administrés
Délai: Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Quantité totale de glucides gastriques administrée (que ce soit pour traiter l'hypoglycémie ou non) par sonde nasogastrique ou gastrostomie par semaine. La valeur des semaines 2 à 4 correspond à la quantité moyenne de glucides gastriques administrée par sonde nasogastrique ou gastrostomie au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. Le changement entre la ligne de base et les semaines 2 à 4 est également fourni. La valeur de référence est la valeur enregistrée pendant la période de référence de 2 semaines.
Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Pourcentage de temps en hypoglycémie
Délai: Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Pourcentage de temps en hypoglycémie (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) tel que mesuré par une surveillance continue de la glycémie. La valeur des semaines 2 à 4 correspond au pourcentage hebdomadaire moyen de temps passé en hypoglycémie au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. Le changement de la ligne de base aux semaines 2 à 4 est également fourni. La valeur de base est la valeur évaluée au cours des 14 jours précédant la randomisation.
Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Taux d'épisodes hypoglycémiques
Délai: Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Taux d'épisodes hypoglycémiques, défini comme le nombre d'épisodes avec PG <70 mg/dL (3,9 mmol/L) pendant 15 minutes ou plus par semaine, tel que mesuré par une surveillance continue de la glycémie. La valeur des semaines 2 à 4 correspond au nombre hebdomadaire moyen d'épisodes hypoglycémiques au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. Le changement de la ligne de base aux semaines 2 à 4 est également fourni. La valeur de référence est le nombre hebdomadaire moyen d'épisodes hypoglycémiques au cours des 14 jours précédant la randomisation.
Référence, semaines 2 à 4 (période de traitement 1)
Pourcentage de temps d'hypoglycémie au cours de la période de traitement 2
Délai: Référence, semaines 6 à 8 (période de traitement 2)
Pourcentage de temps en hypoglycémie (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) tel que mesuré par une surveillance continue de la glycémie. La valeur des semaines 6 à 8 correspond au pourcentage hebdomadaire moyen de temps passé en hypoglycémie au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. Le changement de la ligne de base aux semaines 6 à 8 est également fourni. La valeur de base est la valeur évaluée au cours des 14 jours précédant la randomisation.
Référence, semaines 6 à 8 (période de traitement 2)
Taux d'administration de glucides gastriques pour traiter l'hypoglycémie au cours de la période de traitement 2
Délai: Référence, semaines 6 à 8 (période de traitement 2)
Taux d'administration de glucides gastriques par sonde nasogastrique ou gastrostomie par semaine pour traiter l'hypoglycémie, calculé comme le nombre de fois où des glucides gastriques ont été administrés pour traiter l'hypoglycémie par semaine. La valeur des semaines 6 à 8 correspond au taux hebdomadaire moyen d’administration de glucides gastriques au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. Le changement de la ligne de base aux semaines 6 à 8 est également fourni. La valeur de référence est la valeur enregistrée pendant la période de référence de 2 semaines.
Référence, semaines 6 à 8 (période de traitement 2)
Taux d'épisodes hypoglycémiques au cours de la période de traitement 2
Délai: Référence, semaines 6 à 8 (période de traitement 2)
Taux d'épisodes d'hypoglycémie, défini comme le nombre hebdomadaire moyen d'épisodes hypoglycémiques (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) détectés par SMPG. La valeur des semaines 6 à 8 correspond au nombre hebdomadaire moyen d'épisodes hypoglycémiques au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. Le changement de la ligne de base aux semaines 6 à 8 est également fourni. La valeur de référence correspond au nombre hebdomadaire moyen d'épisodes hypoglycémiques au cours de la période de référence de 2 semaines.
Référence, semaines 6 à 8 (période de traitement 2)
Taux d'épisodes d'hypoglycémie cliniquement significatifs au cours de la période de traitement 2
Délai: Référence, semaines 6 à 8 (période de traitement 2)
Changement entre l'inclusion et les semaines 6 à 8 du taux d'épisodes d'hypoglycémie cliniquement significatifs (CS) au cours de la période de traitement 2, défini comme le nombre hebdomadaire moyen d'épisodes < 54 mg/dL (3,0 mmol/L), pendant 15 minutes ou plus, comme mesuré par surveillance continue de la glycémie (CGM). La valeur des semaines 6 à 8 correspond au taux hebdomadaire moyen d’épisodes d’hypoglycémie CS au cours des 3 dernières semaines de la période de traitement. La valeur de base est le nombre hebdomadaire moyen d'épisodes hypoglycémiques CS au cours des 14 jours précédant la randomisation.
Référence, semaines 6 à 8 (période de traitement 2)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Zealand Pharma

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 février 2019

Achèvement primaire (Réel)

31 août 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

5 octobre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 décembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 décembre 2018

Première publication (Réel)

17 décembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ZP4207-17109

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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