Открытое исследование по оценке эффективности и безопасности дасиглюкагона у детей с врожденным гиперинсулинизмом
23 ноября 2023 г. обновлено: Zealand Pharma
Двухпериодное открытое исследование по оценке эффективности и безопасности дазиглюкагона для лечения детей с врожденным гиперинсулинизмом
Целью исследования является оценка эффективности дазиглюкагона, вводимого в виде подкожной (п/к) инфузии, в уменьшении гипогликемии у детей с ВГИ.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
32
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Düsseldorf, Германия, 40225
- University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
-
Magdeburg, Германия, 39120
- Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 9765422
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Glasgow, Соединенное Королевство
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
Liverpool, Соединенное Королевство
- Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство
- Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 13123
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 месяца до 12 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Установленный и документально подтвержденный диагноз ВГИ на основании стандарта медицинской помощи
- Наличие ≥3 эпизодов гипогликемии в неделю (PG <70 мг/дл [<3,9 ммоль/л]) по оценке исследователя
- Ранее перенесшие почти тотальную панкреатэктомию или лечившиеся с помощью нехирургического подхода, которые были оценены как не подходящие для операции на поджелудочной железе.
- Если используются аналоги соматостатина или сиролимус, терапия должна быть хорошо налажена по мнению исследователя, особенно с учетом их биологического периода полувыведения.
Критерий исключения:
- Предыдущий прием дасиглюкагона
- Известная или предполагаемая аллергия на исследуемый препарат или родственные продукты
- Предыдущее участие (рандомизация) в этом испытании
- Нестабильность кровообращения, требующая поддерживающей терапии
- Требуется экзогенный инсулин
- Масса тела <4 кг (8,8 фунта)
- Документально подтвержденный уровень HbA1c ≥7% после почти тотальной панкреатэктомии и в течение 6 месяцев до скрининга
- Известное или предполагаемое наличие серьезного заболевания/травмы центральной нервной системы, которое, по мнению исследователя, повлияет на участие в исследовании.
- Использование системных кортикостероидов, например, гидрокортизона >20 мг/м2 площади поверхности тела или эквивалента за 5 дней до скрининга
- Использование противовоспалительных биологических агентов или других иммуномодулирующих агентов за 3 месяца до скрининга
- Любое клинически значимое отклонение, выявленное на эхокардиограмме, которое, по мнению исследователя, может повлиять на способность пациента участвовать в исследовании.
- Любые признанные нарушения свертывания крови или кровотечения
- Участвовал в интервенционном клиническом испытании (исследуемый или продаваемый продукт) в течение 3 месяцев после скрининга или 5 периодов полураспада исследуемого препарата (в зависимости от того, что наступит раньше) или планирует участвовать в другом клиническом испытании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Стандарт лечения + дазиглюкагон
4 недели (Период лечения 1) + 4 недели (Период лечения 2) лечения дазиглюкагоном в виде подкожной инфузии, начиная с дозы 10 мкг/час сверх стандартной терапии.
|
Стандарт ухода в зависимости от места и/или страны
Аналог глюкагона
Другие имена:
|
|
Другой: Только стандартное обслуживание
4 недели (Период лечения 1) только стандартного лечения + 4 недели (Период лечения 2) лечения дазиглюкагоном в виде подкожной инфузии, начиная с дозы 10 мкг/ч сверх стандартного лечения.
|
Стандарт ухода в зависимости от места и/или страны
Аналог глюкагона
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота эпизодов гипогликемии
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
Частота эпизодов гипогликемии определяется как среднее еженедельное количество эпизодов гипогликемии (PG <70 мг/дл [3,9 ммоль/л]) в течение 2–4 недель, определяемое методом самостоятельного контроля уровня глюкозы в плазме (SMPG).
Значение для недели 2–4 представляет собой среднее еженедельное количество эпизодов гипогликемии за последние 3 недели периода лечения.
Также предусмотрен переход от базового уровня к неделе 2–4.
Базовое значение представляет собой среднее еженедельное количество эпизодов гипогликемии в течение 2-недельного базового периода.
|
Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Увеличение толерантности к голоданию
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
Увеличение толерантности натощак (время от начала приема пищи до начала первого непрерывного 15-минутного непрерывного мониторинга уровня глюкозы <70 мг/дл [3,9 ммоль/л]) или время окончания теста, если непрерывный 15-минутный CGM показатель <70 мг/дл не был достигнут.
Также представлен переход от исходного уровня к периоду окончания лечения 1 (неделя 4).
Базовое значение — это значение, зафиксированное во время скринингового визита.
|
Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
|
Процент времени в диапазоне 70–180 мг/дл
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
Процент времени в диапазоне 70–180 мг/дл (3,9–10,0
ммоль/л) в течение 2-4 недель по данным постоянного мониторинга уровня глюкозы.
Значение для недели 2–4 представляет собой средний недельный процент времени в диапазоне 70–180 мг/дл за последние 3 недели периода лечения.
Также предусмотрен переход от базового уровня к неделе 2–4.
Базовое значение рассчитывалось как средний процент времени в диапазоне в течение 14 дней до рандомизации.
|
Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
|
Частота эпизодов клинически значимой гипогликемии
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
Частота клинически значимых эпизодов гипогликемии в течение 2–4 недель определяется как среднее еженедельное количество клинически значимых эпизодов гипогликемии (PG <54 мг/дл [3,0 ммоль/л]), определяемое с помощью SMPG.
Значение для недели 2-4 представляет собой среднюю еженедельную частоту эпизодов клинически значимой гипогликемии за последние 3 недели периода лечения.
Также предусмотрен переход от базового уровня к неделе 2–4.
Базовое значение представляет собой среднее еженедельное количество клинически значимых эпизодов гипогликемии в течение 2-недельного исходного периода.
|
Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
|
Общее количество желудочных углеводов, вводимых для лечения гипогликемии
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
Общее количество желудочных углеводов, вводимых через назогастральный зонд или гастростому в неделю для лечения гипогликемии.
Значение для недели 2–4 представляет собой среднее недельное общее количество углеводов в желудке за последние 3 недели периода лечения.
Также предусмотрен переход от базового уровня к неделе 2–4.
Базовое значение — это значение, записанное в течение двухнедельного базового периода.
|
Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
|
Частота введения желудочных углеводов для лечения гипогликемии
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
Частота введения желудочных углеводов через назогастральный зонд или гастростому в неделю для лечения гипогликемии, рассчитанная как количество раз, когда желудочные углеводы вводились для лечения гипогликемии в неделю.
Значение для недели 2-4 представляет собой среднюю недельную скорость введения желудочных углеводов за последние 3 недели периода лечения.
Также предусмотрен переход от базового уровня к неделе 2–4.
Базовое значение — это значение, записанное в течение двухнедельного базового периода.
|
Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
|
Степень гипогликемии
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
Степень гипогликемии (площадь на кривой глюкозы [АОС-глюкоза] ниже 70 мг/дл [3,9 ммоль/л]) и ниже 54 мг/дл [3,0 ммоль/л] по данным постоянного мониторинга уровня глюкозы.
Степень гипогликемии определяли как уровень АОСглюкозы ниже порогового значения, деленный на общую продолжительность в часах измерения CGM.
Снижение этого показателя указывает на выгоду.
Значение для недели 2–4 представляет собой среднюю еженедельную степень гипогликемии ниже 70 мг/дл и ниже 54 мг/дл за последние 3 недели периода лечения.
Также предусмотрен переход от базового уровня к неделе 2–4.
Базовое значение — это значение, оцененное в течение 14 дней до рандомизации.
|
Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
|
Количество принимаемых ночью желудочных углеводов
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
Количество ночных (с полуночи до 6 часов утра) желудочных углеводов, вводимых через назогастральный зонд или гастростому в неделю.
Изменение по сравнению с базовым уровнем также указывается каждую неделю.
Базовое значение — это значение, записанное в течение двухнедельного базового периода.
|
Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
|
Общее количество введенных желудочных углеводов
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
Общее количество желудочных углеводов, введенных (независимо от того, было ли это сделано для лечения гипогликемии или нет) через назогастральный зонд или гастростому в неделю.
Значение на 2-4 неделе представляет собой среднее количество желудочных углеводов, введенных через назогастральный зонд или гастростому за последние 3 недели периода лечения.
Также представлен переход от исходного уровня к неделям 2–4.
Базовое значение — это значение, записанное в течение двухнедельного базового периода.
|
Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
|
Процент времени гипогликемии
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
Процент времени гипогликемии (PG <70 мг/дл [3,9 ммоль/л]), измеренный путем постоянного мониторинга уровня глюкозы.
Значение для недели 2–4 представляет собой средний еженедельный процент времени гипогликемии за последние 3 недели периода лечения.
Также предусмотрен переход от базового уровня к неделе 2–4.
Базовое значение — это значение, оцененное в течение 14 дней до рандомизации.
|
Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
|
Частота эпизодов гипогликемии
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
Частота эпизодов гипогликемии определяется как количество эпизодов с ПГ <70 мг/дл (3,9 ммоль/л) в течение 15 минут или более в неделю, измеренное путем постоянного мониторинга уровня глюкозы.
Значение для недели 2–4 представляет собой среднее еженедельное количество эпизодов гипогликемии за последние 3 недели периода лечения.
Также предусмотрен переход от базового уровня к неделе 2–4.
Базовое значение представляет собой среднее еженедельное количество эпизодов гипогликемии в течение 14 дней до рандомизации.
|
Исходный уровень, недели 2–4 (период лечения 1)
|
|
Процент времени гипогликемии в периоде лечения 2
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-8 неделя (период лечения 2)
|
Процент времени гипогликемии (PG <70 мг/дл [3,9 ммоль/л]), измеренный путем постоянного мониторинга уровня глюкозы.
Значение для недели 6–8 представляет собой средний еженедельный процент времени гипогликемии за последние 3 недели периода лечения.
Также предусмотрен переход от базового уровня к 6-8 неделе.
Базовое значение — это значение, оцененное в течение 14 дней до рандомизации.
|
Исходный уровень, 6-8 неделя (период лечения 2)
|
|
Частота введения желудочных углеводов для лечения гипогликемии во втором периоде лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-8 неделя (период лечения 2)
|
Частота введения желудочных углеводов через назогастральный зонд или гастростому в неделю для лечения гипогликемии, рассчитанная как количество раз, когда желудочные углеводы вводились для лечения гипогликемии в неделю.
Значение для недели 6-8 представляет собой среднюю недельную скорость введения желудочных углеводов за последние 3 недели периода лечения.
Также предусмотрен переход от базового уровня к 6-8 неделе.
Базовое значение — это значение, записанное в течение двухнедельного базового периода.
|
Исходный уровень, 6-8 неделя (период лечения 2)
|
|
Частота эпизодов гипогликемии в периоде лечения 2
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-8 неделя (период лечения 2)
|
Частота эпизодов гипогликемии определяется как среднее количество эпизодов гипогликемии в неделю (PG <70 мг/дл [3,9 ммоль/л]), определяемое с помощью SMPG.
Значение для недели 6-8 представляет собой среднее еженедельное количество эпизодов гипогликемии за последние 3 недели периода лечения.
Также предусмотрен переход от базового уровня к 6-8 неделе.
Базовое значение представляет собой среднее еженедельное количество эпизодов гипогликемии в течение 2-недельного базового периода.
|
Исходный уровень, 6-8 неделя (период лечения 2)
|
|
Частота эпизодов клинически значимой гипогликемии во втором периоде лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-8 неделя (период лечения 2)
|
Изменение частоты эпизодов клинически значимой (CS) гипогликемии по сравнению с исходным уровнем на 6-8 неделе в период лечения 2, определяемое как среднее еженедельное количество эпизодов <54 мг/дл (3,0 ммоль/л) в течение 15 минут или более, как измеряется методом непрерывного мониторинга уровня глюкозы (CGM).
Значение для недели 6-8 представляет собой среднюю еженедельную частоту эпизодов гипогликемии CS за последние 3 недели периода лечения.
Базовое значение представляет собой среднее еженедельное количество эпизодов гипогликемии CS в течение 14 дней до рандомизации.
|
Исходный уровень, 6-8 неделя (период лечения 2)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 февраля 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 августа 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
5 октября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 декабря 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 декабря 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 декабря 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 декабря 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 ноября 2023 г.
Последняя проверка
1 ноября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ZP4207-17109
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .