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Ensaio Aberto Avaliando a Eficácia e Segurança do Dasiglucagon em Crianças com Hiperinsulinismo Congênito

23 de novembro de 2023 atualizado por: Zealand Pharma

Um estudo aberto de dois períodos avaliando a eficácia e segurança do Dasiglucagon para o tratamento de crianças com hiperinsulinismo congênito

O objetivo do estudo é avaliar a eficácia do dasiglucagon administrado como infusão subcutânea (SC) na redução da hipoglicemia em crianças com CHI.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

32

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Düsseldorf, Alemanha, 40225
        • University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
      • Magdeburg, Alemanha, 39120
        • Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 13123
        • Children's Hospital of Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido
        • Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 meses a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico estabelecido e documentado de CHI com base no padrão de atendimento
  • Apresentando ≥3 eventos de hipoglicemia por semana (PG <70 mg/dL [<3,9 mmol/L]) de acordo com a avaliação do investigador
  • Anteriormente submetido a pancreatectomia quase total ou tratado com uma abordagem não cirúrgica, tendo sido avaliado como não elegível para cirurgia pancreática
  • Se forem usados ​​análogos da somatostatina ou sirolimus, a terapia deve ser bem estabelecida conforme julgado pelo investigador, especialmente quando se considera sua meia-vida biológica

Critério de exclusão:

  • Administração prévia de dasiglucagon
  • Alergia conhecida ou suspeita ao medicamento em estudo ou produtos relacionados
  • Participação anterior (randomização) neste estudo
  • Instabilidade circulatória que requer medicação de suporte
  • Requer insulina exógena
  • Peso corporal de <4 kg (8,8 lbs.)
  • HbA1c documentada ≥7% após pancreatectomia quase total e dentro de 6 meses antes da triagem
  • Presença conhecida ou suspeita de doença/lesão significativa do sistema nervoso central que, na opinião do investigador, afetará a participação no estudo
  • Uso de corticosteroides sistêmicos, por exemplo, hidrocortisona >20 mg/m2 de área de superfície corporal ou equivalente nos 5 dias anteriores à triagem
  • Uso de agentes biológicos anti-inflamatórios ou outros agentes imunomoduladores nos 3 meses anteriores à triagem
  • Qualquer anormalidade clinicamente significativa identificada no ecocardiograma que, na opinião do investigador, afetaria a capacidade do paciente de participar do estudo
  • Quaisquer distúrbios de coagulação ou sangramento reconhecidos
  • Participou de um ensaio clínico intervencionista (produto em investigação ou comercializado) dentro de 3 meses após a triagem ou 5 meias-vidas do medicamento sob investigação (o que ocorrer primeiro) ou planeja participar de outro ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Padrão de cuidado + dasiglucagon
4 semanas (Período de Tratamento 1) + 4 semanas (Período de Tratamento 2) de tratamento com dasiglucagon como uma infusão SC começando com 10 µg/h além do tratamento padrão
Outro: Padrão de atendimento
Padrão de atendimento de acordo com o local e/ou país
Medicamento: Dasiglucagon
Análogo de glucagon
Outros nomes:
  • ZP4207
Outro: Somente padrão de atendimento
4 semanas (Período de Tratamento 1) apenas de tratamento padrão + 4 semanas (Período de Tratamento 2) de tratamento com dasiglucagon como uma infusão SC começando com 10 µg/h além do tratamento padrão
Outro: Padrão de atendimento
Padrão de atendimento de acordo com o local e/ou país
Medicamento: Dasiglucagon
Análogo de glucagon
Outros nomes:
  • ZP4207

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de episódios de hipoglicemia
Prazo: Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Taxa de episódios de hipoglicemia, definida como o número médio semanal de episódios de hipoglicemia (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) durante as semanas 2-4, conforme detectado pela glicose plasmática automonitorada (SMPG). O valor da Semana 2-4 é o número médio semanal de episódios de hipoglicemia nas últimas 3 semanas do período de tratamento. A mudança da linha de base para a semana 2-4 também é fornecida. O valor da linha de base é o número médio semanal de episódios de hipoglicemia durante o período da linha de base de 2 semanas.
Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Aumento na tolerância ao jejum
Prazo: Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Aumento na tolerância ao jejum (tempo desde o início da refeição até o início da primeira leitura contínua de monitoramento contínuo de glicose de 15 minutos <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) ou o horário em que o teste terminou se um CGM contínuo de 15 minutos leitura <70 mg/dL não foi atingida. A mudança da linha de base para o final do período de tratamento 1 (semana 4) também é fornecida. O valor da linha de base é o valor registrado na visita de triagem.
Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Porcentagem de tempo na faixa 70-180 mg/dL
Prazo: Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Tempo percentual na faixa de 70-180 mg/dL (3,9-10,0 mmol/L) durante as semanas 2-4, conforme medido pela monitorização contínua da glicose. O valor da Semana 2-4 é o tempo percentual médio semanal na faixa de 70-180 mg/dL nas últimas 3 semanas do período de tratamento. A mudança da linha de base para a semana 2-4 também é fornecida. O valor da linha de base foi calculado como o tempo percentual médio dentro do intervalo durante os 14 dias antes da randomização.
Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Taxas de episódios de hipoglicemia clinicamente significativas
Prazo: Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Taxas de episódios de hipoglicemia clinicamente significativas durante as semanas 2-4, definidas como o número médio semanal de episódios de hipoglicemia clinicamente significativos (PG <54 mg/dL [3,0 mmol/L]), conforme detectado pelo SMPG. O valor da Semana 2-4 é a taxa média semanal de episódios de hipoglicemia clinicamente significativa nas últimas 3 semanas do período de tratamento. A mudança da linha de base para a semana 2-4 também é fornecida. O valor inicial é o número médio semanal de episódios hipoglicêmicos clinicamente significativos durante o período inicial de 2 semanas.
Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Quantidade total de carboidratos gástricos administrados para tratar hipoglicemia
Prazo: Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Quantidade total de carboidratos gástricos administrados por sonda nasogástrica ou gastrostomia por semana para tratar hipoglicemia. O valor da Semana 2-4 é a quantidade total média semanal de carboidratos gástricos nas últimas 3 semanas do período de tratamento. A mudança da linha de base para a semana 2-4 também é fornecida. O valor da linha de base é o valor registrado durante o período da linha de base de 2 semanas.
Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Taxa de administrações de carboidratos gástricos para tratar hipoglicemia
Prazo: Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Taxa de administrações de carboidratos gástricos via sonda nasogástrica ou gastrostomia por semana para tratar hipoglicemia, calculada como o número de vezes que carboidratos gástricos foram administrados para tratar hipoglicemia por semana. O valor da Semana 2-4 é a taxa semanal média de administrações de carboidratos gástricos nas últimas 3 semanas do período de tratamento. A mudança da linha de base para a semana 2-4 também é fornecida. O valor da linha de base é o valor registrado durante o período da linha de base de 2 semanas.
Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Extensão da hipoglicemia
Prazo: Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Extensão da hipoglicemia (área sobre a curva de glicose [AOCglicose] abaixo de 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) e abaixo de 54 mg/dL [3,0 mmol/L] conforme medido por monitoramento contínuo de glicose. A extensão da hipoglicemia foi definida como a AOCglicose abaixo do limiar dividida pela duração total em horas de medição do CGM. Uma redução nesta medida indica um benefício. O valor da Semana 2-4 é a extensão média semanal da hipoglicemia abaixo de 70 mg/dL e abaixo de 54 mg/dL nas últimas 3 semanas do período de tratamento. A mudança da linha de base para a semana 2-4 também é fornecida. O valor da linha de base é o valor avaliado durante os 14 dias anteriores à randomização.
Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Quantidade de carboidratos gástricos administrados todas as noites
Prazo: Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Quantidade de carboidratos gástricos noturnos (da meia-noite às 6h) administrados por sonda nasogástrica ou gastrostomia por semana. A mudança da Linha de Base também é fornecida para cada semana. O valor da linha de base é o valor registrado durante o período da linha de base de 2 semanas.
Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Quantidade total de carboidratos gástricos administrados
Prazo: Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Quantidade total de carboidratos gástricos administrados (independentemente de ser para tratar hipoglicemia ou não) por sonda nasogástrica ou gastrostomia por semana. O valor da Semana 2-4 é a quantidade média de carboidratos gástricos administrados por sonda nasogástrica ou gastrostomia nas últimas 3 semanas do período de tratamento. A mudança da linha de base para a Semana 2-4 também é fornecida. O valor da linha de base é o valor registrado durante o período da linha de base de 2 semanas.
Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Porcentagem de tempo em hipoglicemia
Prazo: Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Porcentagem de tempo em hipoglicemia (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) conforme medido pelo monitoramento contínuo da glicose. O valor da Semana 2-4 é a porcentagem média semanal de tempo de hipoglicemia nas últimas 3 semanas do período de tratamento. A mudança da linha de base para a semana 2-4 também é fornecida. O valor da linha de base é o valor avaliado durante os 14 dias anteriores à randomização.
Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Taxa de episódios hipoglicêmicos
Prazo: Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Taxa de episódios hipoglicêmicos, definida como o número de episódios com PG <70 mg/dL (3,9 mmol/L) por 15 minutos ou mais por semana, conforme medido pelo monitoramento contínuo da glicose. O valor da Semana 2-4 é o número médio semanal de episódios de hipoglicemia nas últimas 3 semanas do período de tratamento. A mudança da linha de base para a semana 2-4 também é fornecida. O valor da linha de base é o número médio semanal de episódios de hipoglicemia durante os 14 dias anteriores à randomização.
Linha de base, semana 2-4 (período de tratamento 1)
Porcentagem de tempo em hipoglicemia no período de tratamento 2
Prazo: Linha de base, semanas 6 a 8 (período de tratamento 2)
Porcentagem de tempo em hipoglicemia (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) conforme medido pelo monitoramento contínuo da glicose. O valor da semana 6 a 8 é a porcentagem média semanal de tempo de hipoglicemia nas últimas 3 semanas do período de tratamento. A mudança da linha de base para as semanas 6-8 também é fornecida. O valor da linha de base é o valor avaliado durante os 14 dias anteriores à randomização.
Linha de base, semanas 6 a 8 (período de tratamento 2)
Taxa de administrações de carboidratos gástricos para tratar hipoglicemia no período de tratamento 2
Prazo: Linha de base, semanas 6 a 8 (período de tratamento 2)
Taxa de administrações de carboidratos gástricos via sonda nasogástrica ou gastrostomia por semana para tratar hipoglicemia, calculada como o número de vezes que carboidratos gástricos foram administrados para tratar hipoglicemia por semana. O valor da Semana 6-8 é a taxa semanal média de administrações de carboidratos gástricos nas últimas 3 semanas do período de tratamento. A mudança da linha de base para as semanas 6-8 também é fornecida. O valor da linha de base é o valor registrado durante o período da linha de base de 2 semanas.
Linha de base, semanas 6 a 8 (período de tratamento 2)
Taxa de episódios hipoglicêmicos no período de tratamento 2
Prazo: Linha de base, semanas 6 a 8 (período de tratamento 2)
Taxa de episódios de hipoglicemia, definida como o número médio semanal de episódios de hipoglicemia (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) conforme detectado pelo SMPG. O valor da Semana 6-8 é o número médio semanal de episódios de hipoglicemia nas últimas 3 semanas do período de tratamento. A mudança da linha de base para as semanas 6-8 também é fornecida. O valor da linha de base é o número médio semanal de episódios de hipoglicemia durante o período da linha de base de 2 semanas.
Linha de base, semanas 6 a 8 (período de tratamento 2)
Taxa de episódios de hipoglicemia clinicamente significativos no período de tratamento 2
Prazo: Linha de base, semanas 6 a 8 (período de tratamento 2)
Alteração da linha de base para as semanas 6-8 na taxa de episódios de hipoglicemia clinicamente significativa (CS) no período de tratamento 2, definida como o número médio semanal de episódios <54 mg/dL (3,0 mmol/L), durante 15 minutos ou mais, conforme medido por monitoramento contínuo de glicose (CGM). O valor da Semana 6-8 é a taxa média semanal de episódios de hipoglicemia CS nas últimas 3 semanas do período de tratamento. O valor da linha de base é o número médio semanal de episódios de hipoglicemia de CS durante os 14 dias anteriores à randomização.
Linha de base, semanas 6 a 8 (período de tratamento 2)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Zealand Pharma

Investigadores

  • Diretor de estudo: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de fevereiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

31 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (Real)

5 de outubro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de dezembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de dezembro de 2018

Primeira postagem (Real)

17 de dezembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ZP4207-17109

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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