Ensayo abierto que evalúa la eficacia y la seguridad del dasiglucagón en niños con hiperinsulinismo congénito
23 de noviembre de 2023 actualizado por: Zealand Pharma
Un ensayo abierto de dos períodos que evalúa la eficacia y la seguridad del dasiglucagón para el tratamiento de niños con hiperinsulinismo congénito
El objetivo del ensayo es evaluar la eficacia del dasiglucagón administrado como infusión subcutánea (SC) para reducir la hipoglucemia en niños con CHI.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
32
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Düsseldorf, Alemania, 40225
- University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
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Magdeburg, Alemania, 39120
- Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 13123
- Children's Hospital of Colorado
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Jerusalem, Israel, 9765422
- Hadassah Medical Center
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Glasgow, Reino Unido
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Manchester, Reino Unido
- Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 meses a 12 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico establecido y documentado de CHI basado en el estándar de atención
- Experimentar ≥3 eventos de hipoglucemia por semana (PG <70 mg/dL [<3,9 mmol/L]) según la evaluación del investigador
- Previamente sometido a pancreatectomía casi total o siendo tratado con un abordaje no quirúrgico, habiendo sido evaluado como no elegible para cirugía pancreática
- Si se usan análogos de somatostatina o sirolimus, la terapia debe estar bien establecida a juicio del investigador, especialmente al considerar su vida media biológica.
Criterio de exclusión:
- Administración previa de dasiglucagón
- Alergia conocida o sospechada al fármaco del ensayo o productos relacionados
- Participación previa (aleatorización) en este ensayo
- Inestabilidad circulatoria que requiere medicación de apoyo.
- Requiere insulina exógena
- Peso corporal de <4 kg (8.8 lbs.)
- HbA1c documentada ≥7 % después de una pancreatectomía casi total y dentro de los 6 meses anteriores a la selección
- Presencia conocida o sospechada de enfermedad/lesión importante del sistema nervioso central que, en opinión del investigador, afectará la participación en el ensayo.
- Uso de corticosteroides sistémicos, p. ej., hidrocortisona >20 mg/m2 de superficie corporal o equivalente en los 5 días previos a la selección
- Uso de agentes biológicos antiinflamatorios u otros agentes inmunomoduladores en los 3 meses previos a la selección
- Cualquier anomalía clínicamente significativa identificada en el ecocardiograma que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad del paciente para participar en el ensayo.
- Cualquier trastorno de coagulación o sangrado reconocido
- Ha participado en un ensayo clínico de intervención (producto en investigación o comercializado) dentro de los 3 meses posteriores a la selección o 5 vidas medias del fármaco en investigación (lo que ocurra primero), o planea participar en otro ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Estándar de atención + dasiglucagón
4 semanas (Período de tratamiento 1) + 4 semanas (Período de tratamiento 2) de tratamiento con dasiglucagón como infusión subcutánea comenzando con 10 µg/h además del tratamiento estándar
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Estándar de atención según sitio y/o país
Análogo de glucagón
Otros nombres:
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Otro: Estándar de atención únicamente
4 semanas (Período de tratamiento 1) de atención estándar únicamente + 4 semanas (Período de tratamiento 2) de tratamiento con dasiglucagón como infusión subcutánea a partir de 10 µg/h además de la atención estándar
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Estándar de atención según sitio y/o país
Análogo de glucagón
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de episodios de hipoglucemia
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Tasa de episodios de hipoglucemia, definida como el número semanal promedio de episodios de hipoglucemia (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) durante las semanas 2 a 4, según lo detectado por el autocontrol de la glucosa plasmática (SMPG).
El valor de las semanas 2 a 4 es el número semanal promedio de episodios de hipoglucemia durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
También se proporciona el cambio del valor inicial a las semanas 2 a 4.
El valor inicial es el número semanal promedio de episodios de hipoglucemia durante el período inicial de 2 semanas.
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Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Aumento de la tolerancia al ayuno
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Aumento de la tolerancia al ayuno (tiempo desde el comienzo de la comida hasta el comienzo de la primera lectura continua de monitorización de glucosa de 15 minutos <70 mg/dL [3,9 mmol/L]), o el tiempo que finalizó la prueba si se realizó una MCG continua de 15 minutos No se alcanzó la lectura <70 mg/dL.
También se proporciona el cambio desde el inicio hasta el final del período de tratamiento 1 (semana 4).
El valor inicial es el valor registrado en la visita de selección.
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Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Porcentaje de tiempo en el rango 70-180 mg/dL
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Porcentaje de tiempo en el rango 70-180 mg/dL (3,9-10,0
mmol/L) durante las semanas 2 a 4, medido mediante monitorización continua de glucosa.
El valor de las semanas 2 a 4 es el porcentaje de tiempo semanal promedio en el rango de 70 a 180 mg/dL durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
También se proporciona el cambio del valor inicial a las semanas 2 a 4.
El valor inicial se calculó como el porcentaje promedio de tiempo en el rango durante los 14 días previos a la aleatorización.
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Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Tasas de episodios de hipoglucemia clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Tasas de episodios de hipoglucemia clínicamente significativas durante las semanas 2 a 4, definidas como el número semanal promedio de episodios de hipoglucemia clínicamente significativas (PG <54 mg/dL [3,0 mmol/L]), según lo detectado por SMPG.
El valor de las semanas 2 a 4 es la tasa semanal promedio de episodios de hipoglucemia clínicamente significativa durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
También se proporciona el cambio del valor inicial a las semanas 2 a 4.
El valor inicial es el número semanal promedio de episodios de hipoglucemia clínicamente significativos durante el período inicial de 2 semanas.
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Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Cantidad total de carbohidratos gástricos administrados para tratar la hipoglucemia
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Cantidad total de carbohidratos gástricos administrados mediante sonda nasogástrica o gastrostomía por semana para tratar la hipoglucemia.
El valor de las semanas 2 a 4 es la cantidad total semanal promedio de carbohidratos gástricos durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
También se proporciona el cambio del valor inicial a las semanas 2 a 4.
El valor inicial es el valor registrado durante el período inicial de 2 semanas.
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Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Tasa de administraciones de carbohidratos gástricos para tratar la hipoglucemia
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Tasa de administraciones de carbohidratos gástricos mediante sonda nasogástrica o gastrostomía por semana para tratar la hipoglucemia, calculada como el número de veces que se administraron carbohidratos gástricos para tratar la hipoglucemia por semana.
El valor de las semanas 2 a 4 es la tasa semanal promedio de administraciones de carbohidratos gástricos durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
También se proporciona el cambio del valor inicial a las semanas 2 a 4.
El valor inicial es el valor registrado durante el período inicial de 2 semanas.
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Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Grado de hipoglucemia
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Grado de hipoglucemia (área sobre la curva de glucosa [AOCglucosa] por debajo de 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) y por debajo de 54 mg/dL [3,0 mmol/L] medida mediante monitorización continua de glucosa.
El alcance de la hipoglucemia se definió como la AOCglucosa por debajo del umbral dividida por la duración total en horas de medición de la MCG.
Una reducción en esta medida indica un beneficio.
El valor de las semanas 2 a 4 es el grado semanal promedio de hipoglucemia por debajo de 70 mg/dL y por debajo de 54 mg/dL durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
También se proporciona el cambio del valor inicial a las semanas 2 a 4.
El valor inicial es el valor evaluado durante los 14 días anteriores a la aleatorización.
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Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Cantidad de carbohidratos gástricos administrados por la noche
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Cantidad de carbohidratos gástricos nocturnos (de medianoche a 6 am) administrados mediante sonda nasogástrica o gastrostomía por semana.
El cambio desde el valor inicial también se proporciona para cada semana.
El valor inicial es el valor registrado durante el período inicial de 2 semanas.
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Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Cantidad total de carbohidratos gástricos administrados
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Cantidad total de carbohidratos gástricos administrados (independientemente de si fue para tratar la hipoglucemia o no) mediante sonda nasogástrica o gastrostomía por semana.
El valor de las semanas 2 a 4 es la cantidad promedio de carbohidratos gástricos administrados mediante sonda nasogástrica o gastrostomía durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
También se proporciona el cambio desde el inicio hasta las semanas 2 a 4.
El valor inicial es el valor registrado durante el período inicial de 2 semanas.
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Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Porcentaje de tiempo en hipoglucemia
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Porcentaje de tiempo en hipoglucemia (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) medido mediante monitorización continua de glucosa.
El valor de las semanas 2 a 4 es el porcentaje semanal promedio de tiempo en hipoglucemia durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
También se proporciona el cambio del valor inicial a las semanas 2 a 4.
El valor inicial es el valor evaluado durante los 14 días anteriores a la aleatorización.
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Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Tasa de episodios de hipoglucemia
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Tasa de episodios de hipoglucemia, definida como el número de episodios con PG <70 mg/dL (3,9 mmol/L) durante 15 minutos o más por semana, medido mediante monitorización continua de glucosa.
El valor de las semanas 2 a 4 es el número semanal promedio de episodios de hipoglucemia durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
También se proporciona el cambio del valor inicial a las semanas 2 a 4.
El valor inicial es el número promedio semanal de episodios de hipoglucemia durante los 14 días anteriores a la aleatorización.
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Línea de base, Semana 2-4 (Período de tratamiento 1)
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Porcentaje de tiempo en hipoglucemia en el período de tratamiento 2
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6-8 (Período de tratamiento 2)
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Porcentaje de tiempo en hipoglucemia (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) medido mediante monitorización continua de glucosa.
El valor de las semanas 6 a 8 es el porcentaje semanal promedio de tiempo en hipoglucemia durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
También se proporciona el cambio desde el inicio hasta las semanas 6-8.
El valor inicial es el valor evaluado durante los 14 días anteriores a la aleatorización.
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Línea de base, Semana 6-8 (Período de tratamiento 2)
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Tasa de administraciones de carbohidratos gástricos para tratar la hipoglucemia en el período de tratamiento 2
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6-8 (Período de tratamiento 2)
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Tasa de administraciones de carbohidratos gástricos mediante sonda nasogástrica o gastrostomía por semana para tratar la hipoglucemia, calculada como el número de veces que se administraron carbohidratos gástricos para tratar la hipoglucemia por semana.
El valor de las semanas 6 a 8 es la tasa semanal promedio de administraciones de carbohidratos gástricos durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
También se proporciona el cambio desde el inicio hasta las semanas 6-8.
El valor inicial es el valor registrado durante el período inicial de 2 semanas.
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Línea de base, Semana 6-8 (Período de tratamiento 2)
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Tasa de episodios de hipoglucemia en el período de tratamiento 2
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6-8 (Período de tratamiento 2)
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Tasa de episodios de hipoglucemia, definida como el número promedio semanal de episodios de hipoglucemia (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) detectados por SMPG.
El valor de las semanas 6 a 8 es el número semanal promedio de episodios de hipoglucemia durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
También se proporciona el cambio desde el inicio hasta las semanas 6-8.
El valor inicial es el número semanal promedio de episodios de hipoglucemia durante el período inicial de 2 semanas.
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Línea de base, Semana 6-8 (Período de tratamiento 2)
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Tasa de episodios de hipoglucemia clínicamente significativos en el período de tratamiento 2
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6-8 (Período de tratamiento 2)
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Cambio desde el inicio hasta las semanas 6-8 en la tasa de episodios de hipoglucemia clínicamente significativa (CS) en el período de tratamiento 2, definida como el número semanal promedio de episodios <54 mg/dL (3,0 mmol/L), durante 15 minutos o más, como medido mediante monitorización continua de glucosa (CGM).
El valor de las semanas 6 a 8 es la tasa promedio semanal de episodios de hipoglucemia de CS durante las últimas 3 semanas del período de tratamiento.
El valor inicial es el número semanal promedio de episodios de hipoglucemia por CS durante los 14 días anteriores a la aleatorización.
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Línea de base, Semana 6-8 (Período de tratamiento 2)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de febrero de 2019
Finalización primaria (Actual)
31 de agosto de 2020
Finalización del estudio (Actual)
5 de octubre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de diciembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
17 de diciembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de diciembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
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Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ZP4207-17109
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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