Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie hodnotící účinnost a bezpečnost dasiglukagonu u dětí s vrozeným hyperinzulinismem

23. listopadu 2023 aktualizováno: Zealand Pharma

Dvoudobá otevřená studie hodnotící účinnost a bezpečnost dasiglukagonu při léčbě dětí s vrozeným hyperinzulinismem

Cílem studie je zhodnotit účinnost dasiglukagonu podávaného jako subkutánní (SC) infuze při snižování hypoglykémie u dětí s CHI.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Německo
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Liverpool, Spojené království
        • Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Spojené království
        • Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 13123
        • Children's Hospital of Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stanovená a zdokumentovaná diagnóza CHI na základě standardní péče
  • Prožívání ≥ 3 příhod hypoglykémie za týden (PG <70 mg/dl [<3,9 mmol/L]) podle hodnocení zkoušejícího
  • V minulosti podstoupil téměř totální pankreatektomii nebo byl léčen nechirurgickým přístupem a byl vyhodnocen jako nezpůsobilý k operaci slinivky
  • Pokud se použijí analogy somatostatinu nebo sirolimus, léčba by měla být podle posouzení zkoušejícího dobře zavedena, zejména s ohledem na jejich biologický poločas

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí podání dasiglukagonu
  • Známá nebo suspektní alergie na zkušební lék nebo související produkty
  • Předchozí účast (randomizace) v této studii
  • Oběhová nestabilita vyžadující podpůrnou medikaci
  • Vyžaduje exogenní inzulín
  • Tělesná hmotnost <4 kg (8,8 lb.)
  • Dokumentovaný HbA1c ≥7 % po téměř úplné pankreatektomii a během 6 měsíců před screeningem
  • Známá nebo předpokládaná přítomnost významného onemocnění/poškození centrálního nervového systému, které podle názoru zkoušejícího ovlivní účast ve studii
  • Použití systémových kortikosteroidů, např. hydrokortizon > 20 mg/m2 tělesného povrchu nebo ekvivalentu během 5 dnů před screeningem
  • Použití protizánětlivých biologických činidel nebo jiných imunomodulačních činidel během 3 měsíců před screeningem
  • Jakákoli klinicky významná abnormalita identifikovaná na echokardiogramu, která by podle názoru zkoušejícího ovlivnila schopnost pacienta účastnit se studie
  • Jakékoli rozpoznané poruchy srážlivosti nebo krvácení
  • Účastnil se intervenčního klinického hodnocení (zkušebního nebo uváděného na trh) do 3 měsíců od screeningu nebo 5 poločasů zkoumaného léku (podle toho, co nastane dříve), nebo se plánuje zúčastnit jiného klinického hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Standard of Care + dasiglukagon
4 týdny (léčebné období 1) + 4 týdny (léčebné období 2) léčby dasiglukagonem jako SC infuze začínající na 10 µg/h nad rámec standardní péče
Jiný: Standartní péče
Standardní péče podle místa a/nebo země
Lék: Dasiglukagon
Analog glukagonu
Ostatní jména:
  • ZP4207
Jiný: Pouze standardní péče
4 týdny (léčebné období 1) pouze standardní péče + 4 týdny (léčebné období 2) léčba dasiglukagonem jako SC infuze začínající na 10 µg/h nad rámec standardní péče
Jiný: Standartní péče
Standardní péče podle místa a/nebo země
Lék: Dasiglukagon
Analog glukagonu
Ostatní jména:
  • ZP4207

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra epizod hypoglykémie
Časové okno: Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Frekvence hypoglykemických epizod, definovaná jako průměrný týdenní počet hypoglykemických epizod (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/L]) během 2.–4. týdne, jak bylo zjištěno pomocí self-monitoring plasma glukózy (SMPG). Hodnota 2.–4. týdne je průměrný týdenní počet hypoglykemických epizod během posledních 3 týdnů léčebného období. K dispozici je také změna ze základního stavu na týden 2–4. Výchozí hodnota je průměrný týdenní počet hypoglykemických epizod během 2týdenního základního období.
Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zvýšení tolerance půstu
Časové okno: Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Zvýšení tolerance nalačno (doba od začátku jídla do začátku prvního nepřetržitého 15minutového nepřetržitého monitorování hladiny glukózy <70 mg/dl [3,9 mmol/L]) nebo doba, po kterou test skončil v případě nepřetržitého 15minutového CGM hodnota <70 mg/dl nebyla dosažena. Je také poskytována změna ze základního stavu na konec léčebného období 1 (4. týden). Výchozí hodnota je hodnota zaznamenaná při screeningové návštěvě.
Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Procento času v rozsahu 70-180 mg/dl
Časové okno: Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Procento času v rozmezí 70-180 mg/dl (3,9-10,0 mmol/l) během 2. až 4. týdne měřeno kontinuálním monitorováním glukózy. Hodnota v týdnu 2-4 je průměrná týdenní procentuální doba v rozmezí 70-180 mg/dl během posledních 3 týdnů období léčby. K dispozici je také změna ze základního stavu na týden 2–4. Výchozí hodnota byla vypočtena jako průměrné procento času v rozmezí během 14 dnů před randomizací.
Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Rychlosti epizod klinicky významné hypoglykémie
Časové okno: Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Míra klinicky významných hypoglykemických epizod během 2.–4. týdne, definovaná jako průměrný týdenní počet klinicky významných hypoglykemických epizod (PG <54 mg/dl [3,0 mmol/l]), zjištěných pomocí SMPG. Hodnota v týdnu 2-4 je průměrná týdenní klinicky významná četnost epizod hypoglykémie během posledních 3 týdnů období léčby. K dispozici je také změna ze základního stavu na týden 2–4. Výchozí hodnota je průměrný týdenní počet klinicky významných hypoglykemických epizod během 2týdenního základního období.
Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Celkové množství žaludečních sacharidů podaných k léčbě hypoglykémie
Časové okno: Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Celkové množství žaludečních sacharidů podávaných nazogastrickou sondou nebo gastrostomií za týden k léčbě hypoglykémie. Hodnota 2. až 4. týdne je průměrné týdenní celkové množství žaludečních sacharidů za poslední 3 týdny léčebného období. K dispozici je také změna ze základního stavu na týden 2–4. Výchozí hodnota je hodnota zaznamenaná během 2týdenního základního období.
Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Míra podávání žaludečních sacharidů k ​​léčbě hypoglykémie
Časové okno: Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Míra podávání žaludečních sacharidů nazogastrickou sondou nebo gastrostomií za týden k léčbě hypoglykémie, vypočtená jako počet podání žaludečních sacharidů k ​​léčbě hypoglykémie za týden. Hodnota v týdnu 2-4 je průměrná týdenní rychlost podávání žaludečních sacharidů během posledních 3 týdnů období léčby. K dispozici je také změna ze základního stavu na týden 2–4. Výchozí hodnota je hodnota zaznamenaná během 2týdenního základního období.
Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Rozsah hypoglykémie
Časové okno: Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Rozsah hypoglykémie (plocha nad glukózovou křivkou [AOCglukóza] pod 70 mg/dl [3,9 mmol/l]) a pod 54 mg/dl [3,0 mmol/l], měřeno kontinuálním monitorováním glukózy. Rozsah hypoglykémie byl definován jako AOCglukóza pod prahovou hodnotou dělená celkovou dobou měření CGM v hodinách. Snížení tohoto opatření ukazuje na přínos. Hodnota v týdnu 2-4 je průměrný týdenní rozsah hypoglykémie pod 70 mg/dl a pod 54 mg/dl během posledních 3 týdnů léčebného období. K dispozici je také změna ze základního stavu na týden 2–4. Výchozí hodnota je hodnota hodnocená během 14 dnů před randomizací.
Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Noční množství podávaných žaludečních sacharidů
Časové okno: Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Množství žaludečních sacharidů podávaných v noci (od půlnoci do 6 hodin ráno) nasogastrickou sondou nebo gastrostomií za týden. Změna oproti základnímu stavu je také poskytována pro každý týden. Výchozí hodnota je hodnota zaznamenaná během 2týdenního základního období.
Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Celkové množství podaných žaludečních sacharidů
Časové okno: Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Celkové množství žaludečních sacharidů podaných (bez ohledu na to, zda se jednalo o léčbu hypoglykémie či nikoli) nasogastrickou sondou nebo gastrostomií za týden. Hodnota 2.–4. týdne je průměrné množství žaludečních sacharidů podaných nazogastrickou sondou nebo gastrostomií během posledních 3 týdnů léčebného období. K dispozici je také změna ze základního stavu na týden 2-4. Výchozí hodnota je hodnota zaznamenaná během 2týdenního základního období.
Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Procento času v hypoglykémii
Časové okno: Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Procento doby hypoglykémie (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]) měřené kontinuálním monitorováním glukózy. Hodnota 2. až 4. týdne je průměrné týdenní procento času hypoglykémie během posledních 3 týdnů období léčby. K dispozici je také změna ze základního stavu na týden 2–4. Výchozí hodnota je hodnota hodnocená během 14 dnů před randomizací.
Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Míra hypoglykemických epizod
Časové okno: Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Četnost hypoglykemických epizod, definovaná jako počet epizod s PG <70 mg/dl (3,9 mmol/l) po dobu 15 minut nebo déle za týden, měřeno kontinuálním monitorováním glukózy. Hodnota 2.–4. týdne je průměrný týdenní počet hypoglykemických epizod během posledních 3 týdnů léčebného období. K dispozici je také změna ze základního stavu na týden 2–4. Výchozí hodnota je průměrný týdenní počet hypoglykemických epizod během 14 dnů před randomizací.
Výchozí stav, týden 2–4 (období léčby 1)
Procento doby hypoglykémie v léčebném období 2
Časové okno: Výchozí stav, týden 6–8 (období léčby 2)
Procento doby hypoglykémie (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]) měřené kontinuálním monitorováním glukózy. Hodnota v týdnu 6-8 je průměrné týdenní procento času hypoglykémie během posledních 3 týdnů období léčby. K dispozici je také změna ze základního stavu na týden 6-8. Výchozí hodnota je hodnota hodnocená během 14 dnů před randomizací.
Výchozí stav, týden 6–8 (období léčby 2)
Míra podávání žaludečních sacharidů k ​​léčbě hypoglykémie v léčebném období 2
Časové okno: Výchozí stav, týden 6–8 (období léčby 2)
Míra podávání žaludečních sacharidů nazogastrickou sondou nebo gastrostomií za týden k léčbě hypoglykémie, vypočtená jako počet podání žaludečních sacharidů k ​​léčbě hypoglykémie za týden. Hodnota v týdnu 6-8 je průměrná týdenní rychlost podávání žaludečních sacharidů během posledních 3 týdnů období léčby. K dispozici je také změna ze základního stavu na týden 6-8. Výchozí hodnota je hodnota zaznamenaná během 2týdenního základního období.
Výchozí stav, týden 6–8 (období léčby 2)
Míra hypoglykemických epizod v léčebném období 2
Časové okno: Výchozí stav, týden 6–8 (období léčby 2)
Frekvence hypoglykemických epizod, definovaná jako průměrný týdenní počet hypoglykemických epizod (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/L]) zjištěný pomocí SMPG. Hodnota v týdnu 6-8 je průměrný týdenní počet hypoglykemických epizod během posledních 3 týdnů období léčby. K dispozici je také změna ze základního stavu na týden 6-8. Výchozí hodnota je průměrný týdenní počet hypoglykemických epizod během 2týdenního základního období.
Výchozí stav, týden 6–8 (období léčby 2)
Míra klinicky významných epizod hypoglykémie v léčebném období 2
Časové okno: Výchozí stav, týden 6–8 (období léčby 2)
Změna z výchozí hodnoty na týden 6-8 v četnosti klinicky významných (CS) epizod hypoglykemie v léčebném období 2, definované jako průměrný týdenní počet epizod <54 mg/dl (3,0 mmol/l), po dobu 15 minut nebo déle, jako měřeno kontinuálním monitorováním glukózy (CGM). Hodnota v týdnu 6-8 je průměrná týdenní četnost epizod hypoglykemie CS během posledních 3 týdnů období léčby. Výchozí hodnota je průměrný týdenní počet hypoglykemických epizod CS během 14 dnů před randomizací.
Výchozí stav, týden 6–8 (období léčby 2)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zealand Pharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. února 2019

Primární dokončení (Aktuální)

31. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

5. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZP4207-17109

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozený hyperinzulinismus

Klinické studie na Standartní péče

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit