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Studio in aperto che valuta l'efficacia e la sicurezza del dasiglucagone nei bambini con iperinsulinismo congenito

23 novembre 2023 aggiornato da: Zealand Pharma

Uno studio in aperto a due periodi che valuta l'efficacia e la sicurezza di dasiglucagone per il trattamento di bambini con iperinsulinismo congenito

L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia del dasiglucagone somministrato come infusione sottocutanea (SC) nel ridurre l'ipoglicemia nei bambini con CHI.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Düsseldorf, Germania, 40225
        • University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
      • Magdeburg, Germania, 39120
        • Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Liverpool, Regno Unito
        • Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Regno Unito
        • Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 13123
        • Children's Hospital of Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi stabilita e documentata di CHI basata sullo standard di cura
  • Sperimentare ≥3 eventi di ipoglicemia a settimana (PG <70 mg/dL [<3,9 mmol/L]) secondo la valutazione dello sperimentatore
  • Precedentemente sottoposto a pancreatectomia quasi totale o trattato con un approccio non chirurgico, essendo stato valutato come non idoneo per la chirurgia pancreatica
  • Se si utilizzano analoghi della somatostatina o sirolimus, la terapia deve essere ben stabilita secondo il giudizio dello sperimentatore, soprattutto se si considera la loro emivita biologica

Criteri di esclusione:

  • Precedente somministrazione di dasiglucagone
  • Allergia nota o sospetta al farmaco sperimentale o ai prodotti correlati
  • Precedente partecipazione (randomizzazione) a questo studio
  • Instabilità circolatoria che richiede farmaci di supporto
  • Richiede insulina esogena
  • Peso corporeo di <4 kg (8,8 libbre)
  • HbA1c documentata ≥7% dopo pancreatectomia quasi totale ed entro 6 mesi prima dello screening
  • Presenza nota o sospetta di significativa malattia/lesione del sistema nervoso centrale tale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influenzerà la partecipazione allo studio
  • Uso di corticosteroidi sistemici, ad es. idrocortisone >20 mg/m2 di superficie corporea o equivalente nei 5 giorni precedenti lo screening
  • Uso di agenti biologici antinfiammatori o altri agenti immunomodulanti nei 3 mesi precedenti lo screening
  • Qualsiasi anomalia clinicamente significativa identificata sull'ecocardiogramma che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influenzerebbe la capacità del paziente di partecipare allo studio
  • Eventuali disturbi della coagulazione o emorragici riconosciuti
  • Ha partecipato a una sperimentazione clinica interventistica (prodotto sperimentale o commercializzato) entro 3 mesi dallo screening o 5 emivite del farmaco in esame (a seconda di quale condizione si verifica per prima), o prevede di partecipare a un'altra sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Standard di cura + dasiglucagone
4 settimane (Periodo di trattamento 1) + 4 settimane (Periodo di trattamento 2) di trattamento con dasiglucagone come infusione SC a partire da 10 µg/ora in aggiunta allo standard di cura
Altro: Standard di sicurezza
Standard di cura in base al sito e/o al paese
Droga: Dasiglucagone
Analogo del glucagone
Altri nomi:
  • ZP4207
Altro: Solo standard di cura
4 settimane (Periodo di trattamento 1) solo di terapia standard + 4 settimane (Periodo di trattamento 2) di trattamento con dasiglucagone come infusione SC a partire da 10 µg/ora in aggiunta allo standard di cura
Altro: Standard di sicurezza
Standard di cura in base al sito e/o al paese
Droga: Dasiglucagone
Analogo del glucagone
Altri nomi:
  • ZP4207

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di episodi di ipoglicemia
Lasso di tempo: Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Tasso di episodi di ipoglicemia, definito come numero medio settimanale di episodi ipoglicemici (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) durante le settimane 2-4, rilevato dal glucosio plasmatico automonitorato (SMPG). Il valore Settimana 2-4 è il numero medio settimanale di episodi ipoglicemici nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla settimana 2-4. Il valore basale è il numero medio settimanale di episodi ipoglicemici durante il periodo basale di 2 settimane.
Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aumento della tolleranza al digiuno
Lasso di tempo: Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Aumento della tolleranza al digiuno (tempo dall'inizio del pasto all'inizio della prima lettura continua del monitoraggio continuo del glucosio di 15 minuti <70 mg/dL [3,9 mmol/L]), o l'ora in cui è terminato il test se un CGM continuo di 15 minuti non è stata raggiunta la lettura <70 mg/dL. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla fine del periodo di trattamento 1 (settimana 4). Il valore basale è il valore registrato alla visita di screening.
Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Percentuale di tempo nell'intervallo 70-180 mg/dl
Lasso di tempo: Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Tempo percentuale nell'intervallo 70-180 mg/dL (3,9-10,0 mmol/L) durante le settimane 2-4, misurato mediante monitoraggio continuo del glucosio. Il valore Settimana 2-4 è la percentuale media settimanale di tempo nell'intervallo 70-180 mg/dl nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla settimana 2-4. Il valore basale è stato calcolato come percentuale media del tempo nell'intervallo durante i 14 giorni precedenti la randomizzazione.
Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Tassi di episodi di ipoglicemia clinicamente significativi
Lasso di tempo: Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Tassi di episodi di ipoglicemia clinicamente significativi durante le settimane 2-4, definiti come numero medio settimanale di episodi di ipoglicemia clinicamente significativi (PG <54 mg/dL [3,0 mmol/L]), come rilevato dall'SMPG. Il valore Settimana 2-4 è la frequenza media settimanale di episodi di ipoglicemia clinicamente significativi nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla settimana 2-4. Il valore basale è il numero medio settimanale di episodi ipoglicemici clinicamente significativi durante il periodo basale di 2 settimane.
Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Quantità totale di carboidrati gastrici somministrati per trattare l'ipoglicemia
Lasso di tempo: Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Quantità totale di carboidrati gastrici somministrati tramite sondino nasogastrico o gastrostomia a settimana per trattare l'ipoglicemia. Il valore Settimana 2-4 è la quantità totale settimanale media di carboidrati gastrici nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla settimana 2-4. Il valore di riferimento è il valore registrato durante il periodo di riferimento di 2 settimane.
Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Tasso di somministrazione di carboidrati gastrici per trattare l'ipoglicemia
Lasso di tempo: Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Tasso di somministrazioni di carboidrati gastrici tramite sondino nasogastrico o gastrostomia a settimana per trattare l'ipoglicemia, calcolato come il numero di volte a settimana in cui sono stati somministrati carboidrati gastrici per trattare l'ipoglicemia. Il valore Settimana 2-4 è la velocità settimanale media delle somministrazioni di carboidrati gastrici nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla settimana 2-4. Il valore di riferimento è il valore registrato durante il periodo di riferimento di 2 settimane.
Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Entità dell'ipoglicemia
Lasso di tempo: Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Livello dell'ipoglicemia (area sopra la curva del glucosio [AOCglucosio] inferiore a 70 mg/dl [3,9 mmol/l]) e inferiore a 54 mg/dl [3,0 mmol/l] misurato mediante monitoraggio continuo del glucosio. L'entità dell'ipoglicemia è stata definita come l'AOCglucosio sotto la soglia diviso per la durata totale in ore di misurazione CGM. Una riduzione di questa misura indica un vantaggio. Il valore della settimana 2-4 rappresenta l'entità media settimanale dell'ipoglicemia inferiore a 70 mg/dl e inferiore a 54 mg/dl nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla settimana 2-4. Il valore basale è il valore valutato durante i 14 giorni precedenti la randomizzazione.
Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Quantità di carboidrati gastrici somministrati ogni notte
Lasso di tempo: Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Quantità di carboidrati gastrici notturni (da mezzanotte alle 6 del mattino) somministrati tramite sondino nasogastrico o gastrostomia a settimana. Per ogni settimana viene fornita anche la variazione rispetto al basale. Il valore di riferimento è il valore registrato durante il periodo di riferimento di 2 settimane.
Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Quantità totale di carboidrati gastrici somministrati
Lasso di tempo: Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Quantità totale di carboidrati gastrici somministrati (indipendentemente dal fatto che si trattasse o meno di trattare l'ipoglicemia) tramite sondino nasogastrico o gastrostomia a settimana. Il valore della Settimana 2-4 è la quantità media di carboidrati gastrici somministrati tramite sondino nasogastrico o gastrostomia nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla settimana 2-4. Il valore di base è il valore registrato durante il periodo di base di 2 settimane.
Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Tempo percentuale nell'ipoglicemia
Lasso di tempo: Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Tempo percentuale di ipoglicemia (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) misurato mediante monitoraggio continuo del glucosio. Il valore Settimana 2-4 è la percentuale media settimanale di tempo in ipoglicemia nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla settimana 2-4. Il valore basale è il valore valutato durante i 14 giorni precedenti la randomizzazione.
Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Tasso di episodi ipoglicemici
Lasso di tempo: Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Tasso di episodi ipoglicemici, definito come numero di episodi con PG <70 mg/dL (3,9 mmol/L) per 15 minuti o più a settimana, misurato mediante monitoraggio continuo del glucosio. Il valore Settimana 2-4 è il numero medio settimanale di episodi ipoglicemici nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla settimana 2-4. Il valore basale è il numero medio settimanale di episodi ipoglicemici durante i 14 giorni precedenti la randomizzazione.
Basale, settimana 2-4 (periodo di trattamento 1)
Tempo percentuale di ipoglicemia nel periodo di trattamento 2
Lasso di tempo: Basale, settimana 6-8 (periodo di trattamento 2)
Tempo percentuale di ipoglicemia (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) misurato mediante monitoraggio continuo del glucosio. Il valore Settimana 6-8 è la percentuale media settimanale di tempo in ipoglicemia nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla settimana 6-8. Il valore basale è il valore valutato durante i 14 giorni precedenti la randomizzazione.
Basale, settimana 6-8 (periodo di trattamento 2)
Tasso di somministrazione di carboidrati gastrici per trattare l'ipoglicemia nel periodo di trattamento 2
Lasso di tempo: Basale, settimana 6-8 (periodo di trattamento 2)
Tasso di somministrazioni di carboidrati gastrici tramite sondino nasogastrico o gastrostomia a settimana per trattare l'ipoglicemia, calcolato come il numero di volte a settimana in cui sono stati somministrati carboidrati gastrici per trattare l'ipoglicemia. Il valore Settimana 6-8 è la velocità settimanale media delle somministrazioni di carboidrati gastrici nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla settimana 6-8. Il valore di riferimento è il valore registrato durante il periodo di riferimento di 2 settimane.
Basale, settimana 6-8 (periodo di trattamento 2)
Tasso di episodi ipoglicemici nel periodo di trattamento 2
Lasso di tempo: Basale, settimana 6-8 (periodo di trattamento 2)
Tasso di episodi di ipoglicemia, definito come numero medio settimanale di episodi ipoglicemici (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) rilevato dall'SMPG. Il valore Settimana 6-8 è il numero medio settimanale di episodi ipoglicemici nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Viene inoltre fornito il passaggio dal basale alla settimana 6-8. Il valore basale è il numero medio settimanale di episodi ipoglicemici durante il periodo basale di 2 settimane.
Basale, settimana 6-8 (periodo di trattamento 2)
Tasso di episodi di ipoglicemia clinicamente significativi nel periodo di trattamento 2
Lasso di tempo: Basale, settimana 6-8 (periodo di trattamento 2)
Variazione dal basale alla settimana 6-8 del tasso di episodi di ipoglicemia clinicamente significativi (CS) nel periodo di trattamento 2, definito come il numero medio settimanale di episodi <54 mg/dl (3,0 mmol/l), per 15 minuti o più, come misurato mediante monitoraggio continuo del glucosio (CGM). Il valore Settimana 6-8 è la frequenza media settimanale degli episodi di ipoglicemia CS nelle ultime 3 settimane del periodo di trattamento. Il valore basale è il numero medio settimanale di episodi ipoglicemici da CS durante i 14 giorni precedenti la randomizzazione.
Basale, settimana 6-8 (periodo di trattamento 2)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zealand Pharma

Investigatori

  • Direttore dello studio: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 febbraio 2019

Completamento primario (Effettivo)

31 agosto 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

5 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

17 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZP4207-17109

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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