Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen studie som evaluerer effektivitet og sikkerhet av Dasiglucagon hos barn med medfødt hyperinsulinisme

23. november 2023 oppdatert av: Zealand Pharma

En to-perioders, åpen studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Dasiglucagon for behandling av barn med medfødt hyperinsulinisme

Målet med studien er å evaluere effekten av dasiglukagon administrert som en subkutan (SC) infusjon for å redusere hypoglykemi hos barn med CHI.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 13123
        • Children's Hospital of Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Liverpool, Storbritannia
        • Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia
        • Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Storbritannia
        • Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 måneder til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Etablert og dokumentert diagnose av CHI basert på standard behandling
  • Opplever ≥3 hendelser med hypoglykemi per uke (PG <70 mg/dL [<3,9 mmol/L]) i henhold til etterforskerens evaluering
  • Tidligere gjennomgått nesten total pankreatektomi eller blitt behandlet med en ikke-kirurgisk tilnærming, etter å ha blitt evaluert som ikke kvalifisert for bukspyttkjertelkirurgi
  • Hvis somatostatinanaloger eller sirolimus brukes, bør behandlingen være godt etablert etter vurdering av utrederen, spesielt når man vurderer deres biologiske halveringstid

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere administrering av dasiglucagon
  • Kjent eller mistenkt allergi mot prøvestoffet eller relaterte produkter
  • Tidligere deltagelse (randomisering) i dette forsøket
  • Sirkulatorisk ustabilitet som krever støttende medisinering
  • Krever eksogent insulin
  • Kroppsvekt på <4 kg (8,8 lbs.)
  • Dokumentert HbA1c ≥7 % etter nesten total pankreatektomi og innen 6 måneder før screening
  • Kjent eller mistenkt tilstedeværelse av betydelig sentralnervesystemsykdom/-skade slik at etter utforskerens mening vil påvirke prøvedeltakelsen
  • Bruk av systemiske kortikosteroider, f.eks. hydrokortison >20 mg/m2 kroppsoverflate eller tilsvarende i de 5 dagene før screening
  • Bruk av antiinflammatoriske biologiske midler eller andre immunmodulerende midler i de 3 månedene før screening
  • Enhver klinisk signifikant abnormitet identifisert på ekkokardiogram som etter etterforskerens mening vil påvirke pasientens evne til å delta i forsøket
  • Eventuelle anerkjente koagulasjons- eller blødningsforstyrrelser
  • Har deltatt i en intervensjonell klinisk studie (undersøkelses- eller markedsført produkt) innen 3 måneder etter screening eller 5 halveringstider av legemidlet som undersøkes (det som kommer først), eller planlegger å delta i en annen klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Standard of Care + dasiglucagon
4 uker (Behandlingsperiode 1) + 4 uker (Behandlingsperiode 2) med dasiglucagon-behandling som en SC-infusjon med start på 10 µg/time i tillegg til standardbehandling
Annen: Velferdstandard
Standard for omsorg i henhold til sted og/eller land
Legemiddel: Dasiglucagon
Glukagon analog
Andre navn:
  • ZP4207
Annen: Kun standard for omsorg
Kun 4 uker (behandlingsperiode 1) med standardbehandling + 4 uker (behandlingsperiode 2) med dasiglucagon-behandling som en SC-infusjon som starter ved 10 µg/time i tillegg til standardbehandling
Annen: Velferdstandard
Standard for omsorg i henhold til sted og/eller land
Legemiddel: Dasiglucagon
Glukagon analog
Andre navn:
  • ZP4207

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hypoglykemi episodefrekvens
Tidsramme: Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Hypoglykemiepisodefrekvens, definert som gjennomsnittlig ukentlig antall hypoglykemiske episoder (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) i løpet av uke 2-4 som påvist av selvovervåket plasmaglukose (SMPG). Uke 2-4-verdien er det gjennomsnittlige ukentlige antallet hypoglykemiske episoder over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Endringen fra baseline til uke 2-4 er også gitt. Baseline-verdien er det gjennomsnittlige ukentlige antallet hypoglykemiske episoder i løpet av den 2-ukers basislinjeperioden.
Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Økning i fastetoleranse
Tidsramme: Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Økning i fastetoleranse (tid fra begynnelsen av måltidet til begynnelsen av den første kontinuerlige 15-minutters kontinuerlige glukosemålingen <70 mg/dL [3,9 mmol/L]), eller tiden testen ble avsluttet hvis en kontinuerlig 15-minutters CGM avlesning <70 mg/dL ble ikke nådd. Endringen fra baseline til slutten av behandlingsperiode 1 (uke 4) er også gitt. Grunnverdien er verdien registrert ved screeningbesøket.
Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Prosent Tid i området 70-180 mg/dL
Tidsramme: Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Prosentvis tid i området 70–180 mg/dL (3,9–10,0 mmol/L) i uke 2-4 målt ved kontinuerlig glukoseovervåking. Uke 2-4-verdien er gjennomsnittlig ukentlig prosenttid i området 70-180 mg/dL over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Endringen fra baseline til uke 2-4 er også gitt. Baseline-verdien ble beregnet som gjennomsnittlig prosenttid i området i løpet av de 14 dagene før randomisering.
Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Hypoglykemi-episoder av klinisk signifikant betydning
Tidsramme: Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Hypoglykemiepisoder med klinisk signifikante episoder i løpet av uke 2-4, definert som gjennomsnittlig ukentlig antall klinisk signifikante hypoglykemiske episoder (PG <54 mg/dL [3,0 mmol/L]), som påvist av SMPG. Uke 2-4-verdien er gjennomsnittlig ukentlig klinisk signifikant hypoglykemiepisodefrekvens over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Endringen fra baseline til uke 2-4 er også gitt. Baseline-verdien er det gjennomsnittlige ukentlige antallet klinisk signifikante hypoglykemiske episoder i løpet av den 2-ukers baseline-perioden.
Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Total mengde gastriske karbohydrater administrert for å behandle hypoglykemi
Tidsramme: Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Total mengde gastriske karbohydrater administrert via nasogastrisk sonde eller gastrostomi per uke for å behandle hypoglykemi. Uke 2-4-verdien er den gjennomsnittlige ukentlige totale mengden gastriske karbohydrater over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Endringen fra baseline til uke 2-4 er også gitt. Baseline-verdien er verdien registrert i løpet av den 2-ukers basislinjeperioden.
Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Frekvens for administrasjon av gastriske karbohydrater for å behandle hypoglykemi
Tidsramme: Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Frekvens for administrasjon av gastriske karbohydrater via nasogastrisk sonde eller gastrostomi per uke for å behandle hypoglykemi, beregnet som antall ganger gastriske karbohydrater ble administrert for å behandle hypoglykemi per uke. Uke 2-4-verdien er den gjennomsnittlige ukentlige frekvensen av gastriske karbohydratadministrasjoner over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Endringen fra baseline til uke 2-4 er også gitt. Baseline-verdien er verdien registrert i løpet av den 2-ukers basislinjeperioden.
Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Omfang av hypoglykemi
Tidsramme: Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Omfang av hypoglykemi (areal over glukosekurven [AOCglukose] under 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) og under 54 mg/dL [3,0 mmol/L] målt ved kontinuerlig glukoseovervåking. Omfanget av hypoglykemi ble definert som AOCglukose under terskelen delt på total varighet i timer med CGM-måling. En reduksjon i dette tiltaket indikerer en fordel. Uke 2-4-verdien er den gjennomsnittlige ukentlige graden av hypoglykemi under 70 mg/dL og under 54 mg/dL over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Endringen fra baseline til uke 2-4 er også gitt. Baseline-verdien er verdien vurdert i løpet av de 14 dagene før randomisering.
Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Mengde administrerte gastriske karbohydrater per natt
Tidsramme: Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Mengde nattlige (midnatt til 6 am) gastriske karbohydrater administrert via nasogastrisk sonde eller gastrostomi per uke. Endringen fra Baseline er også gitt for hver uke. Baseline-verdien er verdien registrert i løpet av den 2-ukers basislinjeperioden.
Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Total mengde administrert gastriske karbohydrater
Tidsramme: Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Total mengde gastriske karbohydrater administrert (uansett om dette var for å behandle hypoglykemi eller ikke) via nasogastrisk sonde eller gastrostomi per uke. Uke 2-4-verdien er gjennomsnittlig mengde gastriske karbohydrater administrert via nasogastrisk sonde eller gastrostomi over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Endringen fra baseline til uke 2-4 er også gitt. Grunnlinjeverdien er verdien registrert i løpet av den 2-ukers grunnlinjeperioden.
Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Prosent tid i hypoglykemi
Tidsramme: Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Prosentvis tid i hypoglykemi (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervåking. Uke 2-4-verdien er gjennomsnittlig ukentlige prosent av tiden med hypoglykemi over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Endringen fra baseline til uke 2-4 er også gitt. Baseline-verdien er verdien vurdert i løpet av de 14 dagene før randomisering.
Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Hypoglykemiske episoder
Tidsramme: Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Hyppighet av hypoglykemiske episoder, definert som antall episoder med PG <70 mg/dL (3,9 mmol/L) i 15 minutter eller mer per uke, målt ved kontinuerlig glukoseovervåking. Uke 2-4-verdien er det gjennomsnittlige ukentlige antallet hypoglykemiske episoder over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Endringen fra baseline til uke 2-4 er også gitt. Baseline-verdien er det gjennomsnittlige ukentlige antallet hypoglykemiske episoder i løpet av de 14 dagene før randomisering.
Baseline, uke 2-4 (behandlingsperiode 1)
Prosentvis tid i hypoglykemi i behandlingsperiode 2
Tidsramme: Baseline, uke 6-8 (behandlingsperiode 2)
Prosentvis tid i hypoglykemi (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervåking. Uke 6-8-verdien er gjennomsnittlig ukentlige prosent av tiden med hypoglykemi over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Endringen fra baseline til uke 6-8 er også gitt. Baseline-verdien er verdien vurdert i løpet av de 14 dagene før randomisering.
Baseline, uke 6-8 (behandlingsperiode 2)
Frekvens for administrasjon av gastriske karbohydrater for å behandle hypoglykemi i behandlingsperiode 2
Tidsramme: Baseline, uke 6-8 (behandlingsperiode 2)
Frekvens for administrasjon av gastriske karbohydrater via nasogastrisk sonde eller gastrostomi per uke for å behandle hypoglykemi, beregnet som antall ganger gastriske karbohydrater ble administrert for å behandle hypoglykemi per uke. Uke 6-8-verdien er den gjennomsnittlige ukentlige raten av gastriske karbohydratadministrasjoner over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Endringen fra baseline til uke 6-8 er også gitt. Baseline-verdien er verdien registrert i løpet av den 2-ukers basislinjeperioden.
Baseline, uke 6-8 (behandlingsperiode 2)
Hypoglykemiske episoder i behandlingsperiode 2
Tidsramme: Baseline, uke 6-8 (behandlingsperiode 2)
Hypoglykemiepisodefrekvens, definert som gjennomsnittlig ukentlig antall hypoglykemiske episoder (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) som påvist av SMPG. Uke 6-8-verdien er det gjennomsnittlige ukentlige antallet hypoglykemiske episoder over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Endringen fra baseline til uke 6-8 er også gitt. Baseline-verdien er det gjennomsnittlige ukentlige antallet hypoglykemiske episoder i løpet av den 2-ukers basislinjeperioden.
Baseline, uke 6-8 (behandlingsperiode 2)
Hyppighet av klinisk signifikante hypoglykemiepisoder i behandlingsperiode 2
Tidsramme: Baseline, uke 6-8 (behandlingsperiode 2)
Endring fra baseline til uke 6-8 i den klinisk signifikante (CS) hypoglykemiepisoden i behandlingsperiode 2, definert som gjennomsnittlig ukentlig antall episoder <54 mg/dL (3,0 mmol/L), i 15 minutter eller mer, som målt ved kontinuerlig glukoseovervåking (CGM). Uke 6-8-verdien er den gjennomsnittlige ukentlige CS-hypoglykemiepisoden over de siste 3 ukene av behandlingsperioden. Baseline-verdien er det gjennomsnittlige ukentlige antallet CS-hypoglykemiske episoder i løpet av de 14 dagene før randomisering.
Baseline, uke 6-8 (behandlingsperiode 2)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Zealand Pharma

Etterforskere

  • Studieleder: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. februar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

31. august 2020

Studiet fullført (Faktiske)

5. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2018

Først lagt ut (Faktiske)

17. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZP4207-17109

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt hyperinsulinisme

Kliniske studier på Velferdstandard

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cyprus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere