Open-label studie som utvärderar effektivitet och säkerhet av Dasiglucagon hos barn med medfödd hyperinsulinism
23 november 2023 uppdaterad av: Zealand Pharma
En öppen studie i två perioder som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Dasiglucagon för behandling av barn med medfödd hyperinsulinism
Syftet med studien är att utvärdera effekten av dasiglukagon administrerat som en subkutan (SC) infusion för att minska hypoglykemi hos barn med CHI.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
32
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 13123
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9765422
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannien
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
Liverpool, Storbritannien
- Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien
- Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Manchester, Storbritannien
- Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
-
Magdeburg, Tyskland, 39120
- Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 månader till 12 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Fastställd och dokumenterad diagnos av CHI baserad på standardvård
- Upplever ≥3 händelser av hypoglykemi per vecka (PG <70 mg/dL [<3,9 mmol/L]) enligt utredarens utvärdering
- Har tidigare genomgått nästan total pankreatektomi eller behandlats med ett icke-kirurgiskt tillvägagångssätt, efter att ha utvärderats som inte kvalificerad för pankreaskirurgi
- Om somatostatinanaloger eller sirolimus används, bör behandlingen vara väl etablerad enligt utredarens bedömning, särskilt när man överväger deras biologiska halveringstid
Exklusions kriterier:
- Tidigare administrering av dasiglucagon
- Känd eller misstänkt allergi mot testläkemedlet eller relaterade produkter
- Tidigare deltagande (randomisering) i detta försök
- Cirkulatorisk instabilitet som kräver stödjande medicinering
- Kräver exogent insulin
- Kroppsvikt <4 kg (8,8 lbs.)
- Dokumenterat HbA1c ≥7 % efter nästan total pankreatektomi och inom 6 månader före screening
- Känd eller misstänkt förekomst av betydande sjukdom/skada i centrala nervsystemet som enligt utredarens uppfattning kommer att påverka deltagandet i försöket
- Användning av systemiska kortikosteroider, t.ex. hydrokortison >20 mg/m2 kroppsyta eller motsvarande under de 5 dagarna före screening
- Användning av antiinflammatoriska biologiska medel eller andra immunmodulerande medel under de tre månaderna före screening
- Varje kliniskt signifikant avvikelse identifierad på ekokardiogram som enligt utredarens åsikt skulle påverka patientens förmåga att delta i prövningen
- Eventuella erkända koagulations- eller blödningsrubbningar
- Har deltagit i en interventionell klinisk prövning (undersöknings- eller marknadsförd produkt) inom 3 månader efter screening eller 5 halveringstider av det undersökta läkemedlet (beroende på vilket som inträffar först), eller planerar att delta i en annan klinisk prövning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Standard of Care + dasiglucagon
4 veckor (behandlingsperiod 1) + 4 veckor (behandlingsperiod 2) av dasiglucagon-behandling som en subkutan infusion med start vid 10 µg/timme utöver standardvård
|
Vårdstandard enligt plats och/eller land
Glukagon analog
Andra namn:
|
|
Övrig: Standard of Care Only
Endast 4 veckor (Behandlingsperiod 1) av standardvård + 4 veckor (Behandlingsperiod 2) av dasiglucagon-behandling som en SC-infusion med start vid 10 µg/timme utöver standardvård
|
Vårdstandard enligt plats och/eller land
Glukagon analog
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hypoglykemi Episodfrekvens
Tidsram: Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
Hypoglykemiepisodfrekvens, definierad som genomsnittligt antal hypoglykemiska episoder per vecka (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) under vecka 2-4 som detekterats av självövervakad plasmaglukos (SMPG).
Värdet för vecka 2-4 är det genomsnittliga antalet hypoglykemiska episoder per vecka under de sista 3 veckorna av behandlingsperioden.
Ändringen från baslinje till vecka 2-4 tillhandahålls också.
Baslinjevärdet är det genomsnittliga veckovisa antalet hypoglykemiska episoder under den 2-veckors baslinjeperioden.
|
Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ökad fastetolerans
Tidsram: Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
Ökad fastetolerans (tid från början av måltiden till början av den första kontinuerliga 15-minuters kontinuerliga glukosmätningen <70 mg/dL [3,9 mmol/L]), eller tiden då testet avslutades om en kontinuerlig 15-minuters CGM avläsning <70 mg/dL nåddes inte.
Ändringen från baslinje till slutet av behandlingsperiod 1 (vecka 4) tillhandahålls också.
Baslinjevärdet är det värde som registrerades vid screeningbesöket.
|
Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
|
Procent Tid i intervallet 70-180 mg/dL
Tidsram: Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
Procent av tid inom intervallet 70-180 mg/dL (3,9-10,0
mmol/L) under vecka 2-4 mätt med kontinuerlig glukosövervakning.
Värdet för vecka 2-4 är den genomsnittliga veckoprocenttiden i intervallet 70-180 mg/dL under de sista 3 veckorna av behandlingsperioden.
Ändringen från baslinje till vecka 2-4 tillhandahålls också.
Baslinjevärdet beräknades som den genomsnittliga procentuella tiden inom intervallet under de 14 dagarna före randomisering.
|
Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
|
Kliniskt signifikanta hypoglykemiepisoder
Tidsram: Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
Kliniskt signifikanta hypoglykemiepisoder under vecka 2-4, definierat som genomsnittligt antal kliniskt signifikanta hypoglykemiska episoder per vecka (PG <54 mg/dL [3,0 mmol/L]), som detekterats av SMPG.
Värdet för vecka 2-4 är den genomsnittliga veckovisa kliniskt signifikanta episoden av hypoglykemi under de sista 3 veckorna av behandlingsperioden.
Ändringen från baslinje till vecka 2-4 tillhandahålls också.
Baseline-värdet är det genomsnittliga veckovisa antalet kliniskt signifikanta hypoglykemiska episoder under den 2-veckors baslinjeperioden.
|
Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
|
Total mängd gastriska kolhydrater som administreras för att behandla hypoglykemi
Tidsram: Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
Total mängd magkolhydrater som administreras via nasogastrisk sond eller gastrostomi per vecka för att behandla hypoglykemi.
Värdet för vecka 2-4 är den genomsnittliga veckovisa totala mängden magkolhydrater under de senaste 3 veckorna av behandlingsperioden.
Ändringen från baslinje till vecka 2-4 tillhandahålls också.
Baseline-värdet är det värde som registrerats under den 2-veckors baslinjeperioden.
|
Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
|
Hastighet för administrering av gastriska kolhydrater för att behandla hypoglykemi
Tidsram: Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
Frekvensen av gastriska kolhydrater som administreras via nasogastrisk sond eller gastrostomi per vecka för att behandla hypoglykemi, beräknat som antalet gånger gastriska kolhydrater administrerades för att behandla hypoglykemi per vecka.
Värdet för vecka 2-4 är den genomsnittliga veckohastigheten av gastriska kolhydrater under de sista 3 veckorna av behandlingsperioden.
Ändringen från baslinje till vecka 2-4 tillhandahålls också.
Baseline-värdet är det värde som registrerats under den 2-veckors baslinjeperioden.
|
Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
|
Omfattningen av hypoglykemi
Tidsram: Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
Omfattning av hypoglykemi (area över glukoskurvan [AOCglukos] under 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) och under 54 mg/dL [3,0 mmol/L] mätt med kontinuerlig glukosövervakning.
Omfattningen av hypoglykemi definierades som AOC-glukos under tröskelvärdet dividerat med total varaktighet i timmar av CGM-mätning.
En minskning av detta mått indikerar en fördel.
Värdet för vecka 2-4 är den genomsnittliga veckoomfattningen av hypoglykemi under 70 mg/dL och under 54 mg/dL under de sista 3 veckorna av behandlingsperioden.
Ändringen från baslinje till vecka 2-4 tillhandahålls också.
Baseline-värdet är det värde som bedömts under de 14 dagarna före randomisering.
|
Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
|
Mängd administrerade magkolhydrater per natt
Tidsram: Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
Mängd nattliga (midnatt till 06:00) magkolhydrater administrerade via nasogastrisk sond eller gastrostomi per vecka.
Ändringen från Baseline tillhandahålls också för varje vecka.
Baseline-värdet är det värde som registrerats under den 2-veckors baslinjeperioden.
|
Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
|
Total mängd administrerade gastriska kolhydrater
Tidsram: Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
Total mängd gastriska kolhydrater som administreras (oavsett om detta var för att behandla hypoglykemi eller inte) via nasogastrisk sond eller gastrostomi per vecka.
Värdet för vecka 2-4 är den genomsnittliga mängden magsäckskolhydrater som administreras via nasogastrisk sond eller gastrostomi under de sista 3 veckorna av behandlingsperioden.
Ändringen från baslinje till vecka 2-4 tillhandahålls också.
Baslinjevärdet är det värde som registrerats under den 2 veckor långa baslinjeperioden.
|
Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
|
Procenttid i hypoglykemi
Tidsram: Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
Procent av hypoglykemi (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) mätt med kontinuerlig glukosövervakning.
Värdet för vecka 2-4 är den genomsnittliga veckoprocenten för hypoglykemi under de sista 3 veckorna av behandlingsperioden.
Ändringen från baslinje till vecka 2-4 tillhandahålls också.
Baseline-värdet är det värde som bedömts under de 14 dagarna före randomisering.
|
Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
|
Frekvens av hypoglykemiska episoder
Tidsram: Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
Frekvens av hypoglykemiska episoder, definierat som antal episoder med PG <70 mg/dL (3,9 mmol/L) under 15 minuter eller mer per vecka, mätt med kontinuerlig glukosövervakning.
Värdet för vecka 2-4 är det genomsnittliga antalet hypoglykemiska episoder per vecka under de sista 3 veckorna av behandlingsperioden.
Ändringen från baslinje till vecka 2-4 tillhandahålls också.
Baseline-värdet är det genomsnittliga veckovisa antalet hypoglykemiska episoder under de 14 dagarna före randomisering.
|
Baslinje, vecka 2-4 (behandlingsperiod 1)
|
|
Procenttid i hypoglykemi under behandlingsperiod 2
Tidsram: Baslinje, vecka 6-8 (behandlingsperiod 2)
|
Procent av hypoglykemi (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) mätt med kontinuerlig glukosövervakning.
Värdet för vecka 6-8 är den genomsnittliga veckoprocenten för hypoglykemi under de sista 3 veckorna av behandlingsperioden.
Ändringen från baslinje till vecka 6-8 tillhandahålls också.
Baseline-värdet är det värde som bedömts under de 14 dagarna före randomisering.
|
Baslinje, vecka 6-8 (behandlingsperiod 2)
|
|
Frekvensen av administrering av gastriska kolhydrater för att behandla hypoglykemi under behandlingsperiod 2
Tidsram: Baslinje, vecka 6-8 (behandlingsperiod 2)
|
Frekvensen av gastriska kolhydrater som administreras via nasogastrisk sond eller gastrostomi per vecka för att behandla hypoglykemi, beräknat som antalet gånger gastriska kolhydrater administrerades för att behandla hypoglykemi per vecka.
Värdet för vecka 6-8 är den genomsnittliga veckohastigheten för gastriska kolhydratadministrationer under de sista 3 veckorna av behandlingsperioden.
Ändringen från baslinje till vecka 6-8 tillhandahålls också.
Baseline-värdet är det värde som registrerats under den 2-veckors baslinjeperioden.
|
Baslinje, vecka 6-8 (behandlingsperiod 2)
|
|
Frekvens av hypoglykemiska episoder under behandlingsperiod 2
Tidsram: Baslinje, vecka 6-8 (behandlingsperiod 2)
|
Hypoglykemiepisodfrekvens, definierad som genomsnittligt antal hypoglykemiska episoder per vecka (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) som detekterats av SMPG.
Värdet för vecka 6-8 är det genomsnittliga antalet hypoglykemiska episoder per vecka under de sista 3 veckorna av behandlingsperioden.
Ändringen från baslinje till vecka 6-8 tillhandahålls också.
Baslinjevärdet är det genomsnittliga veckovisa antalet hypoglykemiska episoder under den 2-veckors baslinjeperioden.
|
Baslinje, vecka 6-8 (behandlingsperiod 2)
|
|
Frekvens av kliniskt signifikanta hypoglykemiepisoder under behandlingsperiod 2
Tidsram: Baslinje, vecka 6-8 (behandlingsperiod 2)
|
Ändring från baslinje till vecka 6-8 i frekvensen av kliniskt signifikanta (CS) hypoglykemiepisoder i behandlingsperiod 2, definierat som det genomsnittliga antalet episoder per vecka <54 mg/dL (3,0 mmol/L), under 15 minuter eller mer, som mätt med kontinuerlig glukosövervakning (CGM).
Värdet för vecka 6-8 är den genomsnittliga veckofrekvensen av CS-hypoglykemiepisoder under de sista 3 veckorna av behandlingsperioden.
Baseline-värdet är det genomsnittliga veckovisa antalet CS-hypoglykemiska episoder under de 14 dagarna före randomisering.
|
Baslinje, vecka 6-8 (behandlingsperiod 2)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
7 februari 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
31 augusti 2020
Avslutad studie (Faktisk)
5 oktober 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 december 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 december 2018
Första postat (Faktisk)
17 december 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 december 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 november 2023
Senast verifierad
1 november 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ZP4207-17109
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .