Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo dasiglukagonu u dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem

23 listopada 2023 zaktualizowane przez: Zealand Pharma

Dwuokresowe, otwarte badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo dasiglukagonu w leczeniu dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem

Celem badania jest ocena skuteczności dasiglukagonu podawanego we wlewie podskórnym (SC) w zmniejszaniu hipoglikemii u dzieci z CHI.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
      • Magdeburg, Niemcy, 39120
        • Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 13123
        • Children's Hospital of Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ustalona i udokumentowana diagnoza CHI w oparciu o standard opieki
  • Doświadczanie ≥3 epizodów hipoglikemii na tydzień (PG <70 mg/dl [<3,9 mmol/l]) według oceny badacza
  • Wcześniej przeszedł prawie całkowitą pankreatektomię lub był leczony metodą niechirurgiczną, po ocenieniu, że nie kwalifikuje się do operacji trzustki
  • Jeśli stosowane są analogi somatostatyny lub syrolimus, terapia powinna być dobrze ustalona w ocenie badacza, zwłaszcza biorąc pod uwagę ich biologiczny okres półtrwania

Kryteria wyłączenia:

  • Poprzednie podanie dasiglukagonu
  • Znana lub podejrzewana alergia na badany lek lub produkty pokrewne
  • Wcześniejszy udział (randomizacja) w tym badaniu
  • Niestabilność krążenia wymagająca leczenia wspomagającego
  • Wymaga egzogennej insuliny
  • Masa ciała <4 kg (8,8 funta)
  • Udokumentowane HbA1c ≥7% po prawie całkowitej pankreatektomii i w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Znana lub podejrzewana obecność istotnej choroby/uszkodzenia ośrodkowego układu nerwowego, która w opinii badacza wpłynie na udział w badaniu
  • Stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów, np. hydrokortyzonu >20 mg/m2 powierzchni ciała lub odpowiednika w ciągu 5 dni przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie biologicznych środków przeciwzapalnych lub innych środków immunomodulujących w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Każda istotna klinicznie nieprawidłowość stwierdzona w badaniu echokardiograficznym, która w opinii badacza mogłaby wpłynąć na zdolność pacjenta do udziału w badaniu
  • Wszelkie rozpoznane zaburzenia krzepnięcia lub krwawienia
  • Brał udział w interwencyjnym badaniu klinicznym (produkt badany lub wprowadzony do obrotu) w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego leku (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej) lub planuje wziąć udział w innym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Standard opieki + dasiglukagon
4 tygodnie (1. okres leczenia) + 4 tygodnie (2. okres leczenia) leczenia dazyglukagonem w postaci wlewu podskórnego, zaczynając od dawki 10 µg/h, oprócz leczenia standardowego
Inny: Standard opieki
Standard opieki w zależności od miejsca i/lub kraju
Lek: Dasiglukagon
Analog glukagonu
Inne nazwy:
  • ZP4207
Inny: Tylko standard opieki
4 tygodnie (1. okres leczenia) wyłącznie leczenia standardowego + 4 tygodnie (2. okres leczenia) leczenia dazyglukagonem w postaci wlewu podskórnego rozpoczynającego się od 10 µg/h oprócz leczenia standardowego
Inny: Standard opieki
Standard opieki w zależności od miejsca i/lub kraju
Lek: Dasiglukagon
Analog glukagonu
Inne nazwy:
  • ZP4207

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość epizodów hipoglikemii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Częstość epizodów hipoglikemii, zdefiniowana jako średnia tygodniowa liczba epizodów hipoglikemii (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]) w tygodniach 2-4, wykryta na podstawie samodzielnie monitorowanego stężenia glukozy w osoczu (SMPG). Wartość Tydzień 2-4 to średnia tygodniowa liczba epizodów hipoglikemii w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Podano również zmianę z wartości początkowej na tydzień 2-4. Wartość wyjściowa to średnia tygodniowa liczba epizodów hipoglikemii w 2-tygodniowym okresie bazowym.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zwiększenie tolerancji na post
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Zwiększenie tolerancji na czczo (czas od rozpoczęcia posiłku do początku pierwszego ciągłego, 15-minutowego odczytu ciągłego monitorowania glikemii <70 mg/dl [3,9 mmol/l]) lub czas zakończenia testu w przypadku ciągłego 15-minutowego CGM odczyt <70 mg/dL nie został osiągnięty. Podana jest również zmiana z wartości początkowej na koniec okresu leczenia 1 (tydzień 4). Wartość wyjściowa to wartość zarejestrowana podczas wizyty przesiewowej.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Procent czasu w zakresie 70-180 mg/dL
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Procent czasu w zakresie 70-180 mg/dL (3,9-10,0 mmol/l) w tygodniach 2-4, co mierzono za pomocą ciągłego monitorowania poziomu glukozy. Wartość Tydzień 2-4 to średni tygodniowy czas procentowy w zakresie 70-180 mg/dl w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Podano również zmianę z wartości początkowej na tydzień 2-4. Wartość wyjściową obliczono jako średni procent czasu w zakresie w ciągu 14 dni przed randomizacją.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Klinicznie istotna częstość epizodów hipoglikemii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Częstość epizodów istotnej klinicznie hipoglikemii w tygodniach 2-4, zdefiniowana jako średnia tygodniowa liczba klinicznie istotnych epizodów hipoglikemii (PG <54 mg/dl [3,0 mmol/l]), wykryta metodą SMPG. Wartość w tygodniu 2-4 oznacza średnią tygodniową częstość występowania klinicznie istotnych epizodów hipoglikemii w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Podano również zmianę z wartości początkowej na tydzień 2-4. Wartość wyjściowa to średnia tygodniowa liczba klinicznie istotnych epizodów hipoglikemii w 2-tygodniowym okresie wyjściowym.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Całkowita ilość węglowodanów żołądkowych podana w celu leczenia hipoglikemii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Całkowita ilość węglowodanów żołądkowych podana tygodniowo przez zgłębnik nosowo-żołądkowy lub przez gastrostomię w celu leczenia hipoglikemii. Wartość z tygodnia 2-4 to średnia tygodniowa całkowita ilość węglowodanów w żołądku w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Podano również zmianę z wartości początkowej na tydzień 2-4. Wartość bazowa to wartość zarejestrowana podczas 2-tygodniowego okresu bazowego.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Szybkość podawania węglowodanów w żołądku w celu leczenia hipoglikemii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Częstość podawania węglowodanów żołądkowych przez zgłębnik nosowo-żołądkowy lub przez gastrostomię na tydzień w celu leczenia hipoglikemii, obliczona jako liczba tygodniowych podań węglowodanów żołądkowych w celu leczenia hipoglikemii. Wartość w tygodniu 2-4 to średnia tygodniowa szybkość podawania węglowodanów w żołądku w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Podano również zmianę z wartości początkowej na tydzień 2-4. Wartość bazowa to wartość zarejestrowana podczas 2-tygodniowego okresu bazowego.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Stopień hipoglikemii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Stopień hipoglikemii (pole nad krzywą glukozy [AOCglukoza] poniżej 70 mg/dl [3,9 mmol/l]) i poniżej 54 mg/dl [3,0 mmol/l] mierzone za pomocą ciągłego monitorowania poziomu glukozy. Stopień hipoglikemii zdefiniowano jako wartość AOCglukozy poniżej progu podzielona przez całkowity czas trwania pomiaru CGM w godzinach. Obniżenie tego środka wskazuje na korzyść. Wartość w tygodniu 2-4 to średni tygodniowy stopień hipoglikemii poniżej 70 mg/dl i poniżej 54 mg/dl w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Podano również zmianę z wartości początkowej na tydzień 2-4. Wartość wyjściowa to wartość oceniana w ciągu 14 dni przed randomizacją.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Ilość podawanych dziennie węglowodanów w żołądku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Ilość węglowodanów żołądkowych podawanych codziennie przez sondę nosowo-żołądkową lub przez gastrostomię w ciągu nocy (od północy do 6 rano). Zmiana w stosunku do wartości bazowej jest również podawana dla każdego tygodnia. Wartość bazowa to wartość zarejestrowana podczas 2-tygodniowego okresu bazowego.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Całkowita ilość podanych węglowodanów w żołądku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Całkowita ilość węglowodanów podanych w żołądku (niezależnie od tego, czy miało to na celu leczenie hipoglikemii, czy nie) przez sondę nosowo-żołądkową lub przez gastrostomię w ciągu tygodnia. Wartość w tygodniu 2-4 to średnia ilość węglowodanów żołądkowych podana przez zgłębnik nosowo-żołądkowy lub przez gastrostomię w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Podano również zmianę z wartości początkowej na tydzień 2-4. Wartość bazowa to wartość zarejestrowana podczas 2-tygodniowego okresu bazowego.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Procent czasu hipoglikemii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Procent czasu trwania hipoglikemii (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]) mierzony metodą ciągłego monitorowania poziomu glukozy. Wartość Tydzień 2-4 to średni tygodniowy procent czasu występowania hipoglikemii w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Podano również zmianę z wartości początkowej na tydzień 2-4. Wartość wyjściowa to wartość oceniana w ciągu 14 dni przed randomizacją.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Częstotliwość epizodów hipoglikemii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Częstość epizodów hipoglikemii, definiowana jako liczba epizodów z PG <70 mg/dl (3,9 mmol/l) przez 15 minut lub dłużej tygodniowo, mierzona za pomocą ciągłego monitorowania poziomu glukozy. Wartość Tydzień 2-4 to średnia tygodniowa liczba epizodów hipoglikemii w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Podano również zmianę z wartości początkowej na tydzień 2-4. Wartość wyjściowa to średnia tygodniowa liczba epizodów hipoglikemii w ciągu 14 dni przed randomizacją.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2-4 (okres leczenia 1)
Procent czasu hipoglikemii w okresie leczenia 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6–8 tydzień (okres leczenia 2)
Procent czasu trwania hipoglikemii (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]) mierzony metodą ciągłego monitorowania poziomu glukozy. Wartość Tydzień 6-8 to średni tygodniowy procent czasu występowania hipoglikemii w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Podano również zmianę ze stanu wyjściowego na tydzień 6-8. Wartość wyjściowa to wartość oceniana w ciągu 14 dni przed randomizacją.
Wartość wyjściowa, 6–8 tydzień (okres leczenia 2)
Szybkość podawania węglowodanów w żołądku w celu leczenia hipoglikemii w okresie leczenia 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6–8 tydzień (okres leczenia 2)
Częstość podawania węglowodanów żołądkowych przez zgłębnik nosowo-żołądkowy lub przez gastrostomię na tydzień w celu leczenia hipoglikemii, obliczona jako liczba tygodniowych podań węglowodanów żołądkowych w celu leczenia hipoglikemii. Wartość w tygodniu 6-8 to średnia tygodniowa szybkość podawania węglowodanów w żołądku w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Podano również zmianę ze stanu wyjściowego na tydzień 6-8. Wartość bazowa to wartość zarejestrowana podczas 2-tygodniowego okresu bazowego.
Wartość wyjściowa, 6–8 tydzień (okres leczenia 2)
Częstość epizodów hipoglikemii w okresie leczenia 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6–8 tydzień (okres leczenia 2)
Częstość epizodów hipoglikemii, zdefiniowana jako średnia tygodniowa liczba epizodów hipoglikemii (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]) wykryta za pomocą SMPG. Wartość Tydzień 6-8 to średnia tygodniowa liczba epizodów hipoglikemii w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Podano również zmianę ze stanu wyjściowego na tydzień 6-8. Wartość wyjściowa to średnia tygodniowa liczba epizodów hipoglikemii w 2-tygodniowym okresie bazowym.
Wartość wyjściowa, 6–8 tydzień (okres leczenia 2)
Częstość występowania klinicznie istotnych epizodów hipoglikemii w okresie leczenia 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6–8 tydzień (okres leczenia 2)
Zmiana od wartości początkowej do 6-8 tygodnia w zakresie częstości klinicznie istotnych epizodów hipoglikemii (CS) w 2. okresie leczenia, definiowanej jako średnia tygodniowa liczba epizodów <54 mg/dl (3,0 mmol/l) przez 15 minut lub dłużej, jak mierzone metodą ciągłego monitorowania glikemii (CGM). Wartość Tydzień 6-8 to średnia tygodniowa częstość epizodów hipoglikemii CS w ciągu ostatnich 3 tygodni okresu leczenia. Wartość wyjściowa to średnia tygodniowa liczba epizodów hipoglikemii CS w ciągu 14 dni przed randomizacją.
Wartość wyjściowa, 6–8 tydzień (okres leczenia 2)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zealand Pharma

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZP4207-17109

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Standard opieki

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj