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Offene Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Dasiglucagon bei Kindern mit angeborenem Hyperinsulinismus

23. November 2023 aktualisiert von: Zealand Pharma

Eine Open-Label-Studie über zwei Perioden zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Dasiglucagon zur Behandlung von Kindern mit angeborenem Hyperinsulinismus

Das Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Dasiglucagon, das als subkutane (sc) Infusion verabreicht wird, zur Verringerung von Hypoglykämie bei Kindern mit CHI.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 13123
        • Children's Hospital of Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Etablierte und dokumentierte Diagnose von CHI basierend auf dem Behandlungsstandard
  • Auftreten von ≥ 3 Hypoglykämie-Ereignissen pro Woche (PG < 70 mg/dl [< 3,9 mmol/l]) gemäß der Beurteilung des Prüfarztes
  • Zuvor einer fast vollständigen Pankreatektomie unterzogen oder mit einem nicht-chirurgischen Ansatz behandelt, der als nicht für eine Pankreasoperation geeignet bewertet wurde
  • Wenn Somatostatin-Analoga oder Sirolimus verwendet werden, sollte die Therapie nach Einschätzung des Prüfarztes gut etabliert sein, insbesondere unter Berücksichtigung ihrer biologischen Halbwertszeit

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Verabreichung von Dasiglucagon
  • Bekannte oder vermutete Allergie gegen das Studienmedikament oder verwandte Produkte
  • Frühere Teilnahme (Randomisierung) an dieser Studie
  • Kreislaufinstabilität, die unterstützende Medikamente erfordert
  • Benötigt exogenes Insulin
  • Körpergewicht von <4 kg (8,8 lbs.)
  • Dokumentierter HbA1c ≥ 7 % nach fast vollständiger Pankreatektomie und innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
  • Bekanntes oder vermutetes Vorliegen einer signifikanten Erkrankung/Verletzung des zentralen Nervensystems, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen wird
  • Anwendung von systemischen Kortikosteroiden, z. B. Hydrocortison > 20 mg/m2 Körperoberfläche oder Äquivalent in den 5 Tagen vor dem Screening
  • Verwendung von entzündungshemmenden biologischen Wirkstoffen oder anderen immunmodulierenden Wirkstoffen in den 3 Monaten vor dem Screening
  • Jede im Echokardiogramm identifizierte klinisch signifikante Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  • Alle bekannten Gerinnungs- oder Blutungsstörungen
  • Hat innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des untersuchten Arzneimittels (je nachdem, was zuerst eintritt) an einer interventionellen klinischen Studie (Prüfungs- oder Marktprodukt) teilgenommen oder plant, an einer anderen klinischen Studie teilzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Standard of Care + Dasiglucagon
4 Wochen (Behandlungszeitraum 1) + 4 Wochen (Behandlungszeitraum 2) Behandlung mit Dasiglucagon als subkutane Infusion beginnend mit 10 µg/h zusätzlich zur Standardbehandlung
Sonstiges: Pflegestandard
Pflegestandard je nach Standort und/oder Land
Arzneimittel: Dasiglucagon
Glukagon-Analog
Andere Namen:
  • ZP4207
Sonstiges: Nur Standardpflege
4 Wochen (Behandlungszeitraum 1) nur mit Standardbehandlung + 4 Wochen (Behandlungszeitraum 2) mit Dasiglucagon-Behandlung als subkutane Infusion beginnend mit 10 µg/h zusätzlich zur Standardbehandlung
Sonstiges: Pflegestandard
Pflegestandard je nach Standort und/oder Land
Arzneimittel: Dasiglucagon
Glukagon-Analog
Andere Namen:
  • ZP4207

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hypoglykämie-Episodenrate
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Hypoglykämie-Episodenrate, definiert als durchschnittliche wöchentliche Anzahl hypoglykämischer Episoden (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]) während der Wochen 2–4, ermittelt durch selbstüberwachte Plasmaglukose (SMPG). Der Wert Woche 2–4 ist die durchschnittliche wöchentliche Anzahl hypoglykämischer Episoden in den letzten 3 Wochen des Behandlungszeitraums. Der Wechsel von Baseline zu Woche 2–4 ist ebenfalls vorgesehen. Der Basiswert ist die durchschnittliche wöchentliche Anzahl hypoglykämischer Episoden während des zweiwöchigen Basiszeitraums.
Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erhöhung der Fastentoleranz
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Erhöhung der Nüchterntoleranz (Zeit vom Beginn der Mahlzeit bis zum Beginn des ersten kontinuierlichen 15-minütigen kontinuierlichen Glukosemesswerts < 70 mg/dl [3,9 mmol/l]) oder der Zeitpunkt, an dem der Test endete, wenn ein kontinuierliches 15-minütiges CGM durchgeführt wurde Der Wert <70 mg/dL wurde nicht erreicht. Der Wechsel vom Ausgangswert zum Ende des Behandlungszeitraums 1 (Woche 4) wird ebenfalls bereitgestellt. Der Ausgangswert ist der beim Screening-Besuch aufgezeichnete Wert.
Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Prozentuale Zeit im Bereich 70–180 mg/dL
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Prozentuale Zeit im Bereich von 70–180 mg/dL (3,9–10,0). mmol/L) während der Wochen 2–4, gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung. Der Wert für Woche 2–4 ist der durchschnittliche wöchentliche prozentuale Zeitraum im Bereich von 70–180 mg/dl in den letzten 3 Wochen des Behandlungszeitraums. Der Wechsel von Baseline zu Woche 2–4 ist ebenfalls vorgesehen. Der Basiswert wurde als durchschnittlicher Prozentsatz der Zeit im Bereich während der 14 Tage vor der Randomisierung berechnet.
Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Klinisch signifikante Hypoglykämie-Episodenraten
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Klinisch signifikante Hypoglykämie-Episodenraten während der Wochen 2–4, definiert als durchschnittliche wöchentliche Anzahl klinisch signifikanter hypoglykämischer Episoden (PG <54 mg/dl [3,0 mmol/l]), ermittelt durch SMPG. Der Wert für Woche 2–4 ist die durchschnittliche wöchentliche klinisch signifikante Hypoglykämie-Episodenrate in den letzten 3 Wochen des Behandlungszeitraums. Der Wechsel von Baseline zu Woche 2–4 ist ebenfalls vorgesehen. Der Basiswert ist die durchschnittliche wöchentliche Anzahl klinisch signifikanter hypoglykämischer Episoden während des zweiwöchigen Basiszeitraums.
Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Gesamtmenge an Magenkohlenhydraten, die zur Behandlung von Hypoglykämie verabreicht werden
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Gesamtmenge an Magenkohlenhydraten, die pro Woche über eine Magensonde oder Gastrostomie zur Behandlung von Hypoglykämie verabreicht werden. Der Wert für Woche 2–4 ist die durchschnittliche wöchentliche Gesamtmenge an Magenkohlenhydraten während der letzten 3 Behandlungswochen. Der Wechsel von Baseline zu Woche 2–4 ist ebenfalls vorgesehen. Der Baseline-Wert ist der während des zweiwöchigen Baseline-Zeitraums aufgezeichnete Wert.
Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Häufigkeit der Verabreichung von Magenkohlenhydraten zur Behandlung von Hypoglykämie
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Rate der Magenkohlenhydratverabreichungen über eine Magensonde oder Gastrostomie pro Woche zur Behandlung von Hypoglykämie, berechnet als die Häufigkeit, mit der Magenkohlenhydrate pro Woche zur Behandlung von Hypoglykämie verabreicht wurden. Der Wert für Woche 2–4 ist die durchschnittliche wöchentliche Rate an Magenkohlenhydratverabreichungen während der letzten 3 Wochen des Behandlungszeitraums. Der Wechsel von Baseline zu Woche 2–4 ist ebenfalls vorgesehen. Der Baseline-Wert ist der während des zweiwöchigen Baseline-Zeitraums aufgezeichnete Wert.
Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Ausmaß der Hypoglykämie
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Ausmaß der Hypoglykämie (Fläche über der Glukosekurve [AOCglukose] unter 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) und unter 54 mg/dL [3,0 mmol/L], gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung. Das Ausmaß der Hypoglykämie wurde als AOC-Glukose unter dem Schwellenwert dividiert durch die Gesamtdauer der CGM-Messung in Stunden definiert. Eine Reduzierung dieses Maßes weist auf einen Nutzen hin. Der Wert für Woche 2–4 ist das durchschnittliche wöchentliche Ausmaß der Hypoglykämie unter 70 mg/dl und unter 54 mg/dl in den letzten 3 Wochen des Behandlungszeitraums. Der Wechsel von Baseline zu Woche 2–4 ist ebenfalls vorgesehen. Der Basiswert ist der Wert, der in den 14 Tagen vor der Randomisierung ermittelt wurde.
Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Menge der nächtlich verabreichten Magenkohlenhydrate
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Menge an nächtlichen (Mitternacht bis 6 Uhr morgens) Magenkohlenhydraten, die pro Woche über eine Magensonde oder Gastrostomie verabreicht werden. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird ebenfalls für jede Woche angegeben. Der Baseline-Wert ist der während des zweiwöchigen Baseline-Zeitraums aufgezeichnete Wert.
Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Gesamtmenge der verabreichten Magenkohlenhydrate
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Gesamtmenge der pro Woche über eine Magensonde oder Gastrostomie verabreichten Magenkohlenhydrate (unabhängig davon, ob dies zur Behandlung einer Hypoglykämie diente oder nicht). Der Wert für Woche 2–4 ist die durchschnittliche Menge an Magenkohlenhydraten, die in den letzten 3 Wochen des Behandlungszeitraums über eine Magensonde oder Gastrostomie verabreicht wurden. Der Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 2–4 ist ebenfalls angegeben. Der Basiswert ist der während des zweiwöchigen Basiszeitraums aufgezeichnete Wert.
Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Prozentuale Zeit in Hypoglykämie
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Prozentsatz der Hypoglykämiezeit (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]), gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung. Der Wert für Woche 2–4 ist der durchschnittliche wöchentliche Prozentsatz der Zeit mit Hypoglykämie in den letzten 3 Wochen des Behandlungszeitraums. Der Wechsel von Baseline zu Woche 2–4 ist ebenfalls vorgesehen. Der Basiswert ist der Wert, der in den 14 Tagen vor der Randomisierung ermittelt wurde.
Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Rate hypoglykämischer Episoden
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Rate hypoglykämischer Episoden, definiert als Anzahl der Episoden mit PG <70 mg/dl (3,9 mmol/l) für 15 Minuten oder mehr pro Woche, gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung. Der Wert Woche 2–4 ist die durchschnittliche wöchentliche Anzahl hypoglykämischer Episoden in den letzten 3 Wochen des Behandlungszeitraums. Der Wechsel von Baseline zu Woche 2–4 ist ebenfalls vorgesehen. Der Basiswert ist die durchschnittliche wöchentliche Anzahl hypoglykämischer Episoden während der 14 Tage vor der Randomisierung.
Ausgangswert, Woche 2–4 (Behandlungszeitraum 1)
Prozentuale Zeit der Hypoglykämie im Behandlungszeitraum 2
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 6–8 (Behandlungszeitraum 2)
Prozentsatz der Hypoglykämiezeit (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]), gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung. Der Wert für Woche 6–8 ist der durchschnittliche wöchentliche Prozentsatz der Zeit mit Hypoglykämie in den letzten 3 Wochen des Behandlungszeitraums. Der Wechsel von Baseline zu Woche 6–8 ist ebenfalls vorgesehen. Der Basiswert ist der Wert, der in den 14 Tagen vor der Randomisierung ermittelt wurde.
Ausgangswert, Woche 6–8 (Behandlungszeitraum 2)
Rate der Verabreichung von Magenkohlenhydraten zur Behandlung von Hypoglykämie im Behandlungszeitraum 2
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 6–8 (Behandlungszeitraum 2)
Rate der Magenkohlenhydratverabreichungen über eine Magensonde oder Gastrostomie pro Woche zur Behandlung von Hypoglykämie, berechnet als die Häufigkeit, mit der Magenkohlenhydrate pro Woche zur Behandlung von Hypoglykämie verabreicht wurden. Der Wert für Woche 6–8 ist die durchschnittliche wöchentliche Rate der Magenkohlenhydratverabreichungen während der letzten 3 Wochen des Behandlungszeitraums. Der Wechsel von Baseline zu Woche 6–8 ist ebenfalls vorgesehen. Der Baseline-Wert ist der während des zweiwöchigen Baseline-Zeitraums aufgezeichnete Wert.
Ausgangswert, Woche 6–8 (Behandlungszeitraum 2)
Rate hypoglykämischer Episoden im Behandlungszeitraum 2
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 6–8 (Behandlungszeitraum 2)
Hypoglykämie-Episodenrate, definiert als durchschnittliche wöchentliche Anzahl hypoglykämischer Episoden (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]), erkannt durch SMPG. Der Wert für Woche 6–8 ist die durchschnittliche wöchentliche Anzahl hypoglykämischer Episoden in den letzten 3 Wochen des Behandlungszeitraums. Der Wechsel von Baseline zu Woche 6–8 ist ebenfalls vorgesehen. Der Basiswert ist die durchschnittliche wöchentliche Anzahl hypoglykämischer Episoden während des zweiwöchigen Basiszeitraums.
Ausgangswert, Woche 6–8 (Behandlungszeitraum 2)
Rate klinisch signifikanter Hypoglykämie-Episoden im Behandlungszeitraum 2
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 6–8 (Behandlungszeitraum 2)
Änderung der klinisch signifikanten (CS) Hypoglykämie-Episodenrate im Behandlungszeitraum 2 vom Ausgangswert bis Woche 6–8, definiert als die durchschnittliche wöchentliche Anzahl von Episoden <54 mg/dL (3,0 mmol/L), für 15 Minuten oder länger, als gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung (CGM). Der Wert für Woche 6–8 ist die durchschnittliche wöchentliche CS-Hypoglykämie-Episodenrate in den letzten 3 Wochen des Behandlungszeitraums. Der Basiswert ist die durchschnittliche wöchentliche Anzahl von CS-Hypoglykämie-Episoden während der 14 Tage vor der Randomisierung.
Ausgangswert, Woche 6–8 (Behandlungszeitraum 2)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zealand Pharma

Ermittler

  • Studienleiter: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Februar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. August 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Oktober 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZP4207-17109

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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