Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus, jossa arvioidaan dasiglukagonin tehoa ja turvallisuutta synnynnäistä hyperinsulinismia sairastavilla lapsilla

torstai 23. marraskuuta 2023 päivittänyt: Zealand Pharma

Kaksijaksoinen, avoin tutkimus, jossa arvioidaan dasiglukagonin tehoa ja turvallisuutta synnynnäisen hyperinsuliinismin hoidossa

Kokeen tavoitteena on arvioida ihonalaisena (SC) infuusiona annetun dasiglukagonin tehoa hypoglykemian vähentämisessä lapsilla, joilla on CHI.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Saksa
      • Düsseldorf, Saksa, 40225
        • University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
      • Magdeburg, Saksa, 39120
        • Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 13123
        • Children's Hospital of Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 kuukautta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vakiintunut ja dokumentoitu CHI-diagnoosi perustuu hoitostandardiin
  • ≥3 hypoglykemiatapahtumaa viikossa (PG <70 mg/dl [<3,9 mmol/L]) tutkijan arvion mukaan
  • jolle on aiemmin tehty lähes täydellinen haiman poisto tai jota on hoidettu ei-kirurgisella lähestymistavalla, ja sen on arvioitu kelpaamattomaksi haimaleikkaukseen
  • Jos käytetään somatostatiinianalogeja tai sirolimuusia, hoidon tulee olla hyvin vakiintunut tutkijan arvioiden mukaan, erityisesti kun otetaan huomioon niiden biologinen puoliintumisaika.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi dasiglukagonin antaminen
  • Tunnettu tai epäilty allergia koelääkkeelle tai siihen liittyville tuotteille
  • Aikaisempi osallistuminen (satunnaistaminen) tähän kokeeseen
  • Verenkierron epävakaus, joka vaatii tukilääkitystä
  • Vaatii eksogeenistä insuliinia
  • Paino <4 kg (8,8 lbs.)
  • Dokumentoitu HbA1c ≥7 % lähes täydellisen haiman poiston jälkeen ja 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Tunnettu tai epäilty merkittävä keskushermoston sairaus/vamma, joka tutkijan mielestä vaikuttaa tutkimukseen osallistumiseen
  • Systeemisten kortikosteroidien, esim. hydrokortisoni >20 mg/m2 kehon pinta-ala tai vastaava käyttö 5 päivän aikana ennen seulontaa
  • Anti-inflammatoristen biologisten aineiden tai muiden immuunijärjestelmää moduloivien aineiden käyttö 3 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Kaikukuvauksessa havaittu kliinisesti merkittävä poikkeama, joka tutkijan mielestä vaikuttaisi potilaan kykyyn osallistua tutkimukseen
  • Kaikki tunnistetut hyytymis- tai verenvuotohäiriöt
  • On osallistunut interventiokliiniseen tutkimukseen (tutkimus tai markkinoitu tuote) kolmen kuukauden sisällä seulonnasta tai tutkittavan lääkkeen viiden puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan, kumpi tulee ensin), tai aikoo osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Standard of Care + dasiglukagoni
4 viikkoa (hoitojakso 1) + 4 viikkoa (hoitojakso 2) dasiglukagonihoitoa SC-infuusiona alkaen nopeudella 10 µg/h normaalihoidon lisäksi
Muut: Hoitostandardi
Hoitostandardi paikan ja/tai maan mukaan
Lääke: Dasiglucagon
Glukagonin analogi
Muut nimet:
  • ZP4207
Muut: Vain hoitostandardi
4 viikkoa (hoitojakso 1) vain vakiohoitoa + 4 viikkoa (hoitojakso 2) dasiglukagonihoitoa SC-infuusiona alkaen nopeudella 10 µg/h normaalihoidon lisäksi
Muut: Hoitostandardi
Hoitostandardi paikan ja/tai maan mukaan
Lääke: Dasiglucagon
Glukagonin analogi
Muut nimet:
  • ZP4207

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hypoglykemian episoditaajuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Hypoglykemiajaksojen esiintymistiheys, joka määritellään hypoglykemiakohtausten keskimääräisenä viikoittaisena lukumääränä (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) viikkojen 2–4 aikana itsevalvotun plasman glukoosin (SMPG) avulla. Viikon 2-4 arvo on keskimääräinen viikoittainen hypoglykeemisten jaksojen lukumäärä hoitojakson viimeisen kolmen viikon aikana. Myös muutos perustilasta viikolle 2–4 tarjotaan. Perusarvo on hypoglykeemisten jaksojen keskimääräinen viikoittainen lukumäärä 2 viikon perusjakson aikana.
Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paastotoleranssin lisääntyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Lisääntynyt paastotoleranssi (aika aterian alusta ensimmäiseen jatkuvaan 15 minuutin jatkuvaan glukoosimittauslukemaan <70 mg/dl [3,9 mmol/L]) tai testin päättymisaika, jos jatkuva 15 minuutin CGM lukemaa <70 mg/dl ei saavutettu. Myös muutos lähtötilanteesta hoitojakson 1 loppuun (viikko 4) on saatavilla. Perusarvo on seulontakäynnillä kirjattu arvo.
Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Ajan prosenttiosuus vaihteluvälillä 70-180 mg/dl
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Ajan prosenttiosuus välillä 70–180 mg/dl (3,9–10,0 mmol/L) viikkojen 2-4 aikana jatkuvalla glukoosivalvonnalla mitattuna. Viikon 2-4 arvo on keskimääräinen viikoittainen prosentuaalinen aika välillä 70-180 mg/dl hoitojakson 3 viimeisen viikon aikana. Myös muutos perustilasta viikolle 2–4 tarjotaan. Perustason arvo laskettiin keskimääräisenä prosentuaalisena ajanjaksona alueella 14 päivän aikana ennen satunnaistamista.
Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Kliinisesti merkitsevien hypoglykemiajaksojen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Kliinisesti merkitsevien hypoglykemiajaksojen esiintymistiheys viikoilla 2–4, joka määritellään kliinisesti merkittävien hypoglykemiakohtausten keskimääräiseksi viikoittaiseksi lukumääräksi (PG <54 mg/dl [3,0 mmol/L]), SMPG:n havaitsemana. Viikon 2-4 arvo on keskimääräinen viikoittainen kliinisesti merkitsevien hypoglykemiajaksojen määrä hoitojakson kolmen viimeisen viikon aikana. Myös muutos perustilasta viikolle 2–4 tarjotaan. Perusarvo on kliinisesti merkittävien hypoglykeemisten jaksojen keskimääräinen viikoittainen lukumäärä 2 viikon perusjakson aikana.
Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Hypoglykemian hoitoon annettujen mahalaukun hiilihydraattien kokonaismäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Mahalaukun hiilihydraattien kokonaismäärä, joka annetaan nenämahaletkun tai gastrostomia kautta viikossa hypoglykemian hoitoon. Viikon 2–4 arvo on keskimääräinen viikoittainen mahalaukun hiilihydraattien kokonaismäärä 3 viimeisen hoitoviikon aikana. Myös muutos perustilasta viikolle 2–4 tarjotaan. Perustasoarvo on arvo, joka on tallennettu 2 viikon perusjakson aikana.
Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Mahalaukun hiilihydraattien annostelunopeus hypoglykemian hoitoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Mahalaukun hiilihydraattien antamisen määrä nenämahaletkun tai gastrostomia kautta viikossa hypoglykemian hoitamiseksi, laskettuna kuinka monta kertaa mahalaukun hiilihydraatteja annettiin hypoglykemian hoitoon viikossa. Viikon 2-4 arvo on mahalaukun hiilihydraattien keskimääräinen viikoittainen annostelunopeus hoitojakson viimeisen kolmen viikon aikana. Myös muutos perustilasta viikolle 2–4 tarjotaan. Perustasoarvo on arvo, joka on tallennettu 2 viikon perusjakson aikana.
Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Hypoglykemian laajuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Hypoglykemian laajuus (glukoosikäyrän yläpuolella oleva pinta-ala [AOCglukoosi] alle 70 mg/dl [3,9 mmol/L]) ja alle 54 mg/dl [3,0 mmol/L] jatkuvalla glukoosivalvonnalla mitattuna. Hypoglykemian laajuus määriteltiin AOC-glukoosina kynnyksen alapuolella jaettuna kokonaiskestolla CGM-mittauksen tunteina. Tämän toimenpiteen vähentäminen osoittaa hyötyä. Viikon 2-4 arvo on hypoglykemian keskimääräinen viikoittainen laajuus alle 70 mg/dl ja alle 54 mg/dl hoitojakson viimeisen kolmen viikon aikana. Myös muutos perustilasta viikolle 2–4 tarjotaan. Perustasoarvo on arvo, joka on arvioitu 14 päivän aikana ennen satunnaistamista.
Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Yöllä annettujen mahalaukun hiilihydraattien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Nenämahaletkun tai gastrostomia kautta iltaisin (keskiyöstä 6:een) annettujen mahalaukun hiilihydraattien määrä viikossa. Muutos perustilanteesta on myös saatavilla viikoittain. Perustasoarvo on arvo, joka on tallennettu 2 viikon perusjakson aikana.
Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Mahalaukun hiilihydraattien kokonaismäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Annettujen mahahapon hiilihydraattien kokonaismäärä (riippumatta siitä, oliko tämä hypoglykemian hoitoon vai ei) nenämahaletkun tai gastrostomia kautta viikossa. Viikon 2-4 arvo on keskimääräinen mahalaukun hiilihydraattien määrä, joka on annettu nenämahaletkun tai gastrostomia kautta hoitojakson 3 viimeisen viikon aikana. Myös muutos lähtötilanteesta viikkoon 2–4 tarjotaan. Perusarvo on arvo, joka on kirjattu 2 viikon perusjakson aikana.
Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Hypoglykemian prosenttiosuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Prosenttiosuus hypoglykemiassa (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/L]) mitattuna jatkuvalla glukoosivalvonnalla. Viikon 2–4 arvo on keskimääräinen viikoittainen prosenttiosuus hypoglykemiasta hoitojakson kolmen viimeisen viikon aikana. Myös muutos perustilasta viikolle 2–4 tarjotaan. Perustasoarvo on arvo, joka on arvioitu 14 päivän aikana ennen satunnaistamista.
Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Hypoglykeemisten jaksojen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Hypoglykeemisten jaksojen määrä, joka määritellään sellaisten jaksojen lukumääränä, joissa PG <70 mg/dl (3,9 mmol/L) 15 minuuttia tai enemmän viikossa, mitattuna jatkuvalla glukoosivalvonnalla. Viikon 2-4 arvo on keskimääräinen viikoittainen hypoglykeemisten jaksojen lukumäärä hoitojakson viimeisen kolmen viikon aikana. Myös muutos perustilasta viikolle 2–4 tarjotaan. Perusarvo on hypoglykeemisten jaksojen keskimääräinen viikoittainen lukumäärä 14 päivän aikana ennen satunnaistamista.
Lähtötilanne, viikko 2-4 (hoitojakso 1)
Hypoglykemian prosenttiosuus hoitojaksolla 2
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 6-8 (hoitojakso 2)
Prosenttiosuus hypoglykemiassa (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/L]) mitattuna jatkuvalla glukoosivalvonnalla. Viikon 6-8 arvo on keskimääräinen viikoittainen prosenttiosuus hypoglykemiasta hoitojakson kolmen viimeisen viikon aikana. Myös muutos perustilasta viikkoon 6-8 tarjotaan. Perustasoarvo on arvo, joka on arvioitu 14 päivän aikana ennen satunnaistamista.
Lähtötilanne, viikko 6-8 (hoitojakso 2)
Mahalaukun hiilihydraattiannostelu hypoglykemian hoitoon hoitojaksolla 2
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 6-8 (hoitojakso 2)
Mahalaukun hiilihydraattien antamisen määrä nenämahaletkun tai gastrostomia kautta viikossa hypoglykemian hoitamiseksi, laskettuna kuinka monta kertaa mahalaukun hiilihydraatteja annettiin hypoglykemian hoitoon viikossa. Viikon 6-8 arvo on mahalaukun hiilihydraattien keskimääräinen viikoittainen annostelunopeus hoitojakson viimeisen kolmen viikon aikana. Myös muutos perustilasta viikkoon 6-8 tarjotaan. Perustasoarvo on arvo, joka on tallennettu 2 viikon perusjakson aikana.
Lähtötilanne, viikko 6-8 (hoitojakso 2)
Hypoglykeemisten jaksojen määrä hoitojaksolla 2
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 6-8 (hoitojakso 2)
Hypoglykemiajaksojen määrä, joka määritellään SMPG:n havaitsemana keskimääräisenä viikoittaisena hypoglykemiakohtauksena (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]). Viikon 6-8 arvo on keskimääräinen viikoittainen hypoglykeemisten jaksojen lukumäärä hoitojakson viimeisen kolmen viikon aikana. Myös muutos perustilasta viikkoon 6-8 tarjotaan. Perusarvo on hypoglykeemisten jaksojen keskimääräinen viikoittainen lukumäärä 2 viikon perusjakson aikana.
Lähtötilanne, viikko 6-8 (hoitojakso 2)
Kliinisesti merkittävien hypoglykemiajaksojen määrä hoitojaksolla 2
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 6-8 (hoitojakso 2)
Kliinisesti merkitsevän hypoglykemian (CS) hypoglykemiajaksojen esiintymistiheys hoitojaksolla 2, joka määritellään jaksojen keskimääräiseksi viikoittaiseksi lukumääräksi < 54 mg/dl (3,0 mmol/L) 15 minuutin tai pidemmän ajan, muutos lähtötasosta viikoksi 6-8, mitataan jatkuvalla glukoosivalvonnalla (CGM). Viikon 6-8 arvo on keskimääräinen viikoittainen CS-hypoglykemiajaksojen määrä hoitojakson viimeisen kolmen viikon aikana. Perusarvo on CS-hypoglykeemisten jaksojen keskimääräinen viikoittainen lukumäärä 14 päivän aikana ennen satunnaistamista.
Lähtötilanne, viikko 6-8 (hoitojakso 2)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zealand Pharma

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 7. helmikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 5. lokakuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. joulukuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. joulukuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ZP4207-17109

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen hyperinsulinismi

Kliiniset tutkimukset Hoitostandardi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa