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开放标签试验评估达西高血糖素在先天性高胰岛素血症儿童中的疗效和安全性

2023年11月23日 更新者：Zealand Pharma

一项评估达西高血糖素治疗先天性高胰岛素血症儿童疗效和安全性的两期开放标签试验

该试验的目的是评估以皮下 (SC) 输注方式给药的达西高血糖素在降低 CHI 儿童低血糖症方面的疗效。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

32

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列、9765422
        • Hadassah Medical Center
  • 德国
      • Düsseldorf、德国、40225
        • University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
      • Magdeburg、德国、39120
        • Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、13123
        • Children's Hospital of Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center
  • 英国
      • Glasgow、英国
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Liverpool、英国
        • Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
      • London、英国
        • Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester、英国
        • Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3个月 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 根据护理标准建立并记录 CHI 诊断
  • 根据研究者的评估，每周经历≥3 次低血糖事件 (PG <70 mg/dL [<3.9 mmol/L])
  • 以前接受过近全胰腺切除术或正在接受非手术方法治疗，被评估为不符合胰腺手术的条件
  • 如果使用生长抑素类似物或西罗莫司，则应根据研究者的判断确定治疗方法，尤其是考虑到它们的生物半衰期时

排除标准：

  • 既往给予达西高血糖素
  • 已知或疑似对试验药物或相关产品过敏
  • 以前参与（随机化）此试验
  • 需要支持药物治疗的循环不稳定
  • 需要外源性胰岛素
  • 体重 <4 公斤（8.8 磅）
  • 在近全胰腺切除术后和筛选前 6 个月内记录的 HbA1c ≥ 7%
  • 已知或疑似存在严重的中枢神经系统疾病/损伤，研究者认为这会影响试验参与
  • 在筛选前 5 天内使用全身性皮质类固醇，例如氢化可的松 >20 mg/m2 体表面积或等效物
  • 筛选前 3 个月内使用抗炎生物制剂或其他免疫调节剂
  • 在超声心动图中发现的任何临床显着异常，研究者认为会影响患者参与试验的能力
  • 任何公认的凝血或出血障碍
  • 在筛选后 3 个月或在研药物的 5 个半衰期（以先到者为准）内参加过介入性临床试验（研究或上市产品），或计划参加另一项临床试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：标准护理 + 达西高血糖素
4 周（治疗期 1）+ 4 周（治疗期 2）作为 SC 输注的达西高血糖素治疗，在标准护理基础上以 10 µg/小时开始
其他：护理标准
根据地点和/或国家/地区的护理标准
药品：大西高血糖素
胰高血糖素类似物
其他名称：
  • ZP4207
其他：仅标准护理
仅 4 周（治疗期 1）标准护理 + 4 周（治疗期 2）作为 SC 输注的达西高血糖素治疗，在标准护理基础上以 10 µg/小时开始
其他：护理标准
根据地点和/或国家/地区的护理标准
药品：大西高血糖素
胰高血糖素类似物
其他名称：
  • ZP4207

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
低血糖发作率
大体时间：基线，第 2-4 周（治疗期 1）
低血糖发作率，定义为通过自我监测血浆葡萄糖 (SMPG) 检测到的第 2-4 周期间平均每周低血糖发作次数 (PG <70 mg/dL [3.9 mmol/L])。 第 2-4 周值是治疗期最后 3 周的平均每周低血糖发作次数。 还提供了从基线到第 2-4 周的变化。 基线值是两周基线期间平均每周低血糖发作的次数。
基线，第 2-4 周（治疗期 1）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
提高禁食耐受性
大体时间：基线，第 2-4 周（治疗期 1）
空腹耐受性增加（从进餐开始到第一次连续 15 分钟连续血糖监测读数开始<70 mg/dL [3.9 mmol/L] 的时间），或者如果连续 15 分钟 CGM 则测试结束的时间未达到读数<70 mg/dL。 还提供了从基线到治疗期 1 结束（第 4 周）的变化。 基线值是筛查访视时记录的值。
基线，第 2-4 周（治疗期 1）
70-180 mg/dL 范围内的时间百分比
大体时间：基线，第 2-4 周（治疗期 1）
70-180 mg/dL 范围内的时间百分比 (3.9-10.0 mmol/L），在第 2-4 周期间通过连续血糖监测进行测量。 第 2-4 周值是治疗期最后 3 周内 70-180 mg/dL 范围内的平均每周百分比时间。 还提供了从基线到第 2-4 周的变化。 基线值计算为随机分组前 14 天范围内的平均时间百分比。
基线，第 2-4 周（治疗期 1）
具有临床意义的低血糖发作率
大体时间：基线，第 2-4 周（治疗期 1）
第 2-4 周期间临床显着低血糖发作率，定义为通过 SMPG 检测的平均每周临床显着低血糖发作次数 (PG <54 mg/dL [3.0 mmol/L])。 第 2-4 周值是治疗期最后 3 周的平均每周临床显着低血糖发作率。 还提供了从基线到第 2-4 周的变化。 基线值是 2 周基线期间临床上显着的低血糖发作的平均每周次数。
基线，第 2-4 周（治疗期 1）
用于治疗低血糖的胃碳水化合物总量
大体时间：基线，第 2-4 周（治疗期 1）
每周通过鼻胃管或胃造口术给予胃碳水化合物的总量以治疗低血糖。 第 2-4 周值是治疗期最后 3 周的平均每周胃碳水化合物总量。 还提供了从基线到第 2-4 周的变化。 基线值是 2 周基线期间记录的值。
基线，第 2-4 周（治疗期 1）
治疗低血糖的胃碳水化合物给药率
大体时间：基线，第 2-4 周（治疗期 1）
每周通过鼻胃管或胃造口术治疗低血糖的胃内碳水化合物施用率，按每周施用胃内碳水化合物治疗低血糖的次数计算。 第 2-4 周值是治疗期最后 3 周内胃碳水化合物施用的平均每周速率。 还提供了从基线到第 2-4 周的变化。 基线值是 2 周基线期间记录的值。
基线，第 2-4 周（治疗期 1）
低血糖的程度
大体时间：基线，第 2-4 周（治疗期 1）
通过连续血糖监测测量的低血糖程度（葡萄糖曲线上的面积[AOC葡萄糖]低于70 mg/dL [3.9 mmol/L]）和低于54 mg/dL [3.0 mmol/L]。 低血糖的程度定义为低于阈值的 AOC 葡萄糖除以 CGM 测量的总持续时间（小时）。 该措施的减少表明有好处。 第 2-4 周值是治疗期最后 3 周内低于 70 mg/dL 和低于 54 mg/dL 的平均每周低血糖程度。 还提供了从基线到第 2-4 周的变化。 基线值是随机分组前 14 天评估的值。
基线，第 2-4 周（治疗期 1）
每晚胃内碳水化合物的摄入量
大体时间：基线，第 2-4 周（治疗期 1）
每周通过鼻胃管或胃造口术每晚（午夜至早上 6 点）胃内碳水化合物的摄入量。 每周还提供相对于基线的变化。 基线值是 2 周基线期间记录的值。
基线，第 2-4 周（治疗期 1）
胃内碳水化合物的摄入总量
大体时间：基线，第 2-4 周（治疗期 1）
每周通过鼻胃管或胃造口术施用的胃碳水化合物总量（无论是否用于治疗低血糖）。 第 2-4 周值是治疗期最后 3 周通过鼻胃管或胃造口术施用的胃碳水化合物的平均量。 还提供了从基线到第 2-4 周的变化。 基线值是 2 周基线期间记录的值。
基线，第 2-4 周（治疗期 1）
低血糖时间百分比
大体时间：基线，第 2-4 周（治疗期 1）
通过连续血糖监测测量的低血糖时间百分比（PG <70 mg/dL [3.9 mmol/L]）。 第 2-4 周值是治疗期最后 3 周内每周平均发生低血糖的时间百分比。 还提供了从基线到第 2-4 周的变化。 基线值是随机分组前 14 天评估的值。
基线，第 2-4 周（治疗期 1）
低血糖发作率
大体时间：基线，第 2-4 周（治疗期 1）
低血糖发作率，定义为每周 15 分钟或更长时间 PG <70 mg/dL (3.9 mmol/L) 的发作次数，通过连续血糖监测测量。 第 2-4 周值是治疗期最后 3 周的平均每周低血糖发作次数。 还提供了从基线到第 2-4 周的变化。 基线值是随机分组前 14 天内每周平均低血糖发作次数。
基线，第 2-4 周（治疗期 1）
第 2 阶段发生低血糖的时间百分比
大体时间：基线，第 6-8 周（治疗期 2）
通过连续血糖监测测量的低血糖时间百分比（PG <70 mg/dL [3.9 mmol/L]）。 第 6-8 周值是治疗期最后 3 周内每周平均发生低血糖的时间百分比。 还提供了从基线到第 6-8 周的变化。 基线值是随机分组前 14 天评估的值。
基线，第 6-8 周（治疗期 2）
第 2 阶段治疗低血糖的胃碳水化合物给药率
大体时间：基线，第 6-8 周（治疗期 2）
每周通过鼻胃管或胃造口术治疗低血糖的胃内碳水化合物施用率，按每周施用胃内碳水化合物治疗低血糖的次数计算。 第 6-8 周值是治疗期最后 3 周内胃碳水化合物施用的平均每周速率。 还提供了从基线到第 6-8 周的变化。 基线值是 2 周基线期间记录的值。
基线，第 6-8 周（治疗期 2）
治疗第 2 期低血糖发作率
大体时间：基线，第 6-8 周（治疗期 2）
低血糖发作率，定义为 SMPG 检测到的平均每周低血糖发作次数 (PG <70 mg/dL [3.9 mmol/L])。 第 6-8 周值是治疗期最后 3 周的平均每周低血糖发作次数。 还提供了从基线到第 6-8 周的变化。 基线值是两周基线期间平均每周低血糖发作的次数。
基线，第 6-8 周（治疗期 2）
治疗第 2 期临床显着低血糖发作率
大体时间：基线，第 6-8 周（治疗期 2）
治疗第 2 期临床显着 (CS) 低血糖发作率从基线到第 6-8 周的变化，定义为持续 15 分钟或更长时间的平均每周发作次数 <54 mg/dL (3.0 mmol/L)，如通过连续血糖监测（CGM）进行测量。 第 6-8 周值是治疗期最后 3 周的平均每周 CS 低血糖发作率。 基线值是随机分组前 14 天内每周平均发生 CS 低血糖的次数。
基线，第 6-8 周（治疗期 2）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Zealand Pharma

调查人员

  • 研究主任：Charlotte Teglman Schioeler、Zealand Pharma

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年2月7日

初级完成 (实际的)

2020年8月31日

研究完成 (实际的)

2020年10月5日

研究注册日期

首次提交

2018年12月13日

首先提交符合 QC 标准的

2018年12月13日

首次发布 (实际的)

2018年12月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年12月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年11月23日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ZP4207-17109

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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