- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03777176
Open-label onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van dasiglucagon bij kinderen met aangeboren hyperinsulinisme
23 november 2023 bijgewerkt door: Zealand Pharma
Een open-label onderzoek met twee perioden ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van dasiglucagon voor de behandeling van kinderen met aangeboren hyperinsulinisme
Het doel van het onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van dasiglucagon toegediend als een subcutane (SC) infusie bij het verminderen van hypoglykemie bij kinderen met CHI.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
32
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Düsseldorf, Duitsland, 40225
- University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
-
Magdeburg, Duitsland, 39120
- Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël, 9765422
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk
- Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk
- Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 13123
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 maanden tot 12 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gevestigde en gedocumenteerde diagnose van CHI op basis van zorgstandaard
- Ervaren ≥3 voorvallen van hypoglykemie per week (PG <70 mg/dL [<3,9 mmol/L]) volgens de beoordeling van de onderzoeker
- Eerder bijna volledige pancreatectomie ondergaan of behandeld met een niet-chirurgische benadering, beoordeeld als niet in aanmerking komend voor pancreaschirurgie
- Als somatostatine-analogen of sirolimus worden gebruikt, moet de therapie goed ingeburgerd zijn, zoals beoordeeld door de onderzoeker, vooral wanneer rekening wordt gehouden met hun biologische halfwaardetijd
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere toediening van dasiglucagon
- Bekende of vermoede allergie voor het proefgeneesmiddel of aanverwante producten
- Eerdere deelname (randomisatie) aan dit onderzoek
- Instabiliteit van de bloedsomloop die ondersteunende medicatie vereist
- Vereist exogene insuline
- Lichaamsgewicht van <4 kg (8,8 lbs.)
- Gedocumenteerde HbA1c ≥7% na bijna totale pancreatectomie en binnen 6 maanden voorafgaand aan screening
- Bekende of vermoede aanwezigheid van een significante ziekte/verwonding van het centrale zenuwstelsel die naar de mening van de onderzoeker de deelname aan de studie zal beïnvloeden
- Gebruik van systemische corticosteroïden, bijv. hydrocortison >20 mg/m2 lichaamsoppervlak of equivalent in de 5 dagen voorafgaand aan de screening
- Gebruik van ontstekingsremmende biologische middelen of andere immuunmodulerende middelen in de 3 maanden voorafgaand aan de screening
- Elke klinisch significante afwijking die wordt vastgesteld op een echocardiogram en die naar de mening van de onderzoeker van invloed kan zijn op het vermogen van de patiënt om deel te nemen aan het onderzoek
- Elke erkende stollings- of bloedingsstoornis
- Heeft deelgenomen aan een interventioneel klinisch onderzoek (onderzoeks- of op de markt gebracht product) binnen 3 maanden na screening of 5 halfwaardetijden van het onderzochte geneesmiddel (wat het eerst komt), of is van plan deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Zorgstandaard + dasiglucagon
4 weken (Behandelingsperiode 1) + 4 weken (Behandelingsperiode 2) behandeling met dasiglucagon als een subcutaan infuus, beginnend bij 10 µg/uur bovenop de standaardzorg
|
Zorgstandaard volgens locatie en/of land
Glucagon analoog
Andere namen:
|
Ander: Alleen zorgstandaard
Alleen 4 weken (Behandelingsperiode 1) standaardzorg + 4 weken (Behandelingsperiode 2) behandeling met dasiglucagon als een SC-infuus, beginnend bij 10 µg/uur bovenop de standaardzorg
|
Zorgstandaard volgens locatie en/of land
Glucagon analoog
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Aantal hypoglykemie-episodes
Tijdsspanne: Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Het aantal hypoglykemie-episodes, gedefinieerd als het gemiddelde wekelijkse aantal hypoglykemische episoden (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]) tijdens week 2-4, zoals gedetecteerd door zelfgecontroleerde plasmaglucose (SMPG).
De waarde voor week 2-4 is het gemiddelde wekelijkse aantal hypoglykemie-episodes gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De wijziging van de basislijn naar week 2-4 wordt ook vermeld.
De uitgangswaarde is het gemiddelde wekelijkse aantal hypoglykemie-episodes tijdens de basislijnperiode van twee weken.
|
Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Toename van de vastentolerantie
Tijdsspanne: Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Toename van de nuchtere tolerantie (tijd vanaf het begin van de maaltijd tot het begin van de eerste continue 15 minuten durende continue glucosemeting <70 mg/dL [3,9 mmol/L]), of het tijdstip waarop de test eindigde bij een continue 15 minuten durende CGM waarde <70 mg/dl werd niet bereikt.
De wijziging van de uitgangswaarde naar het einde van behandelingsperiode 1 (week 4) wordt ook weergegeven.
De uitgangswaarde is de waarde die is geregistreerd tijdens het screeningsbezoek.
|
Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Percentage tijd binnen bereik 70-180 mg/dl
Tijdsspanne: Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Percentage tijd binnen bereik 70-180 mg/dL (3,9-10,0
mmol/l) gedurende week 2-4 zoals gemeten door continue glucosemonitoring.
De waarde voor week 2-4 is het gemiddelde wekelijkse tijdspercentage in het bereik van 70-180 mg/dl gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De wijziging van de basislijn naar week 2-4 wordt ook vermeld.
De basislijnwaarde werd berekend als het gemiddelde percentage tijd binnen bereik gedurende de 14 dagen vóór randomisatie.
|
Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Klinisch significante episoden van hypoglykemie
Tijdsspanne: Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Klinisch significante episoden van hypoglykemie tijdens week 2-4, gedefinieerd als het gemiddelde wekelijkse aantal klinisch significante hypoglykemische episoden (PG <54 mg/dl [3,0 mmol/l]), zoals gedetecteerd door SMPG.
De waarde voor week 2-4 is het gemiddelde wekelijkse aantal klinisch significante hypoglykemie-episodes gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De wijziging van de basislijn naar week 2-4 wordt ook vermeld.
De uitgangswaarde is het gemiddelde wekelijkse aantal klinisch significante hypoglykemische episoden tijdens de basislijnperiode van twee weken.
|
Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Totale hoeveelheid maagkoolhydraten toegediend om hypoglykemie te behandelen
Tijdsspanne: Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Totale hoeveelheid maagkoolhydraten toegediend via een neussonde of gastrostomie per week om hypoglykemie te behandelen.
De waarde voor week 2-4 is de gemiddelde wekelijkse totale hoeveelheid koolhydraten in de maag gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De wijziging van de basislijn naar week 2-4 wordt ook vermeld.
De basislijnwaarde is de waarde die is geregistreerd tijdens de basislijnperiode van twee weken.
|
Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Aantal toedieningen van koolhydraten in de maag om hypoglykemie te behandelen
Tijdsspanne: Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Het aantal toedieningen van maag-koolhydraten via een neussonde of gastrostomie per week om hypoglykemie te behandelen, berekend als het aantal keren dat maag-koolhydraten per week werden toegediend om hypoglykemie te behandelen.
De waarde voor week 2-4 is de gemiddelde wekelijkse hoeveelheid koolhydraten in de maag gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De wijziging van de basislijn naar week 2-4 wordt ook vermeld.
De basislijnwaarde is de waarde die is geregistreerd tijdens de basislijnperiode van twee weken.
|
Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Omvang van hypoglykemie
Tijdsspanne: Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Mate van hypoglykemie (gebied boven de glucosecurve [AOC-glucose] lager dan 70 mg/dl [3,9 mmol/l]) en lager dan 54 mg/dl [3,0 mmol/l] zoals gemeten door continue glucosemonitoring.
De mate van hypoglykemie werd gedefinieerd als de AOC-glucose onder de drempelwaarde gedeeld door de totale duur in uren CGM-meting.
Een verlaging van deze maatregel wijst op een voordeel.
De waarde van week 2-4 is de gemiddelde wekelijkse omvang van hypoglykemie onder 70 mg/dl en onder 54 mg/dl gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De wijziging van de basislijn naar week 2-4 wordt ook vermeld.
De uitgangswaarde is de waarde die is beoordeeld gedurende de 14 dagen vóór randomisatie.
|
Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Hoeveelheid toegediende nachtelijke maagkoolhydraten
Tijdsspanne: Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Hoeveelheid nachtelijke (middernacht tot 06.00 uur) maagkoolhydraten toegediend via een neussonde of gastrostomie per week.
De wijziging ten opzichte van Baseline wordt ook voor elke week weergegeven.
De basislijnwaarde is de waarde die is geregistreerd tijdens de basislijnperiode van twee weken.
|
Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Totale hoeveelheid toegediende koolhydraten in de maag
Tijdsspanne: Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Totale hoeveelheid toegediende maagkoolhydraten (ongeacht of dit ter behandeling van hypoglykemie was of niet) via een neussonde of gastrostomie per week.
De waarde voor week 2-4 is de gemiddelde hoeveelheid koolhydraten uit de maag die is toegediend via een neussonde of gastrostomie gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde naar week 2-4 wordt ook vermeld.
De basiswaarde is de waarde die is geregistreerd tijdens de basislijnperiode van twee weken.
|
Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Percentage tijd in hypoglykemie
Tijdsspanne: Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Percentage tijd met hypoglykemie (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]) zoals gemeten door continue glucosemonitoring.
De waarde voor week 2-4 is het gemiddelde wekelijkse percentage van de tijd waarin sprake is van hypoglykemie gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De wijziging van de basislijn naar week 2-4 wordt ook vermeld.
De uitgangswaarde is de waarde die is beoordeeld gedurende de 14 dagen vóór randomisatie.
|
Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Aantal hypoglykemische episoden
Tijdsspanne: Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Aantal hypoglykemische episoden, gedefinieerd als het aantal episoden met PG <70 mg/dl (3,9 mmol/l) gedurende 15 minuten of meer per week, gemeten door middel van continue glucosemonitoring.
De waarde voor week 2-4 is het gemiddelde wekelijkse aantal hypoglykemie-episodes gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De wijziging van de basislijn naar week 2-4 wordt ook vermeld.
De uitgangswaarde is het gemiddelde wekelijkse aantal hypoglykemische episoden gedurende de 14 dagen vóór randomisatie.
|
Basislijn, week 2-4 (behandelingsperiode 1)
|
Percentage tijd in hypoglykemie in behandelingsperiode 2
Tijdsspanne: Basislijn, week 6-8 (behandelingsperiode 2)
|
Percentage tijd met hypoglykemie (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]) zoals gemeten door continue glucosemonitoring.
De waarde voor week 6-8 is het gemiddelde wekelijkse percentage van de tijd waarin sprake is van hypoglykemie gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De wijziging van de basislijn naar week 6-8 wordt ook vermeld.
De uitgangswaarde is de waarde die is beoordeeld gedurende de 14 dagen vóór randomisatie.
|
Basislijn, week 6-8 (behandelingsperiode 2)
|
Aantal toedieningen van koolhydraten in de maag om hypoglykemie te behandelen in behandelingsperiode 2
Tijdsspanne: Basislijn, week 6-8 (behandelingsperiode 2)
|
Het aantal toedieningen van maag-koolhydraten via een neussonde of gastrostomie per week om hypoglykemie te behandelen, berekend als het aantal keren dat maag-koolhydraten per week werden toegediend om hypoglykemie te behandelen.
De waarde van week 6-8 is de gemiddelde wekelijkse snelheid van toediening van koolhydraten in de maag gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De wijziging van de basislijn naar week 6-8 wordt ook vermeld.
De basislijnwaarde is de waarde die is geregistreerd tijdens de basislijnperiode van twee weken.
|
Basislijn, week 6-8 (behandelingsperiode 2)
|
Aantal hypoglykemische episoden in behandelingsperiode 2
Tijdsspanne: Basislijn, week 6-8 (behandelingsperiode 2)
|
Het aantal hypoglykemie-episodes, gedefinieerd als het gemiddelde wekelijkse aantal hypoglykemische episoden (PG <70 mg/dl [3,9 mmol/l]) zoals gedetecteerd door SMPG.
De waarde voor week 6-8 is het gemiddelde wekelijkse aantal hypoglykemische episoden gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De wijziging van de basislijn naar week 6-8 wordt ook vermeld.
De uitgangswaarde is het gemiddelde wekelijkse aantal hypoglykemie-episodes tijdens de basislijnperiode van twee weken.
|
Basislijn, week 6-8 (behandelingsperiode 2)
|
Aantal klinisch significante hypoglykemie-episodes in behandelingsperiode 2
Tijdsspanne: Basislijn, week 6-8 (behandelingsperiode 2)
|
Verandering van uitgangswaarde naar week 6-8 in het aantal klinisch significante (CS) hypoglykemie-episodes in behandelingsperiode 2, gedefinieerd als het gemiddelde wekelijkse aantal episodes <54 mg/dl (3,0 mmol/l), gedurende 15 minuten of langer, als gemeten door continue glucosemonitoring (CGM).
De waarde van week 6-8 is het gemiddelde wekelijkse aantal episoden van CS-hypoglykemie gedurende de laatste 3 weken van de behandelingsperiode.
De uitgangswaarde is het gemiddelde wekelijkse aantal CS-hypoglykemische episoden gedurende de 14 dagen vóór randomisatie.
|
Basislijn, week 6-8 (behandelingsperiode 2)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 februari 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 augustus 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
5 oktober 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 december 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 december 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 december 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 december 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 november 2023
Laatst geverifieerd
1 november 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ZP4207-17109
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Zorgstandaard
-
Compedica IncProfessional Education and Research InstituteWervingDiabetische voetzweerVerenigde Staten, Canada
-
NYU Langone HealthVoltooidMultiple scleroseVerenigde Staten
-
Brian W. NoehrenU.S. Army Medical Research and Development CommandWervingFemorale breuk | Tibiale fracturenVerenigde Staten
-
Medical University of South CarolinaIcahn School of Medicine at Mount SinaiVoltooidIschemische cerebrovasculair accidentVerenigde Staten
-
OrganogenesisVoltooidVeneuze zweerVerenigde Staten
-
Coloplast A/SBeëindigdHuid conditie | LekkageDenemarken, Frankrijk, Duitsland, IJsland
-
Nohla Therapeutics, Inc.BeëindigdLeukemie, myeloïde, acuutVerenigde Staten, Korea, republiek van, Australië
-
Hospital Universitario Ramon y CajalOnbekendCardiogene shockSpanje
-
University of NebraskaVoltooidStoppen met roken | Stoornis in het gebruik van middelenVerenigde Staten
-
Occlutech International ABWervingHartinfarct | Octrooi Foramen OvaleVerenigde Staten, Denemarken, Canada, Nederland, Duitsland, Verenigd Koninkrijk, Finland