Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent forsøg, der evaluerer effektivitet og sikkerhed af Dasiglucagon hos børn med medfødt hyperinsulinisme

23. november 2023 opdateret af: Zealand Pharma

Et to-perioders, åbent forsøg, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Dasiglucagon til behandling af børn med medfødt hyperinsulinisme

Formålet med forsøget er at evaluere effektiviteten af ​​dasiglucagon administreret som en subkutan (SC) infusion til at reducere hypoglykæmi hos børn med CHI.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 13123
        • Children's Hospital of Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Etableret og dokumenteret diagnose af CHI baseret på standardbehandling
  • Oplever ≥3 hændelser af hypoglykæmi om ugen (PG <70 mg/dL [<3,9 mmol/L]) ifølge investigatorens evaluering
  • Tidligere gennemgået næsten total pancreatektomi eller behandlet med en ikke-kirurgisk tilgang, efter at være blevet vurderet som ikke egnet til bugspytkirtelkirurgi
  • Hvis der anvendes somatostatinanaloger eller sirolimus, bør behandlingen være veletableret som vurderet af investigator, især når man overvejer deres biologiske halveringstid

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere administration af dasiglucagon
  • Kendt eller mistænkt allergi over for forsøgslægemidlet eller relaterede produkter
  • Tidligere deltagelse (randomisering) i dette forsøg
  • Kredsløbsinstabilitet, der kræver understøttende medicin
  • Kræver eksogen insulin
  • Kropsvægt på <4 kg (8,8 lbs.)
  • Dokumenteret HbA1c ≥7 % efter næsten total pancreatektomi og inden for 6 måneder før screening
  • Kendt eller formodet tilstedeværelse af væsentlig sygdom/skade i centralnervesystemet, således at efter investigators mening vil påvirke forsøgsdeltagelsen
  • Anvendelse af systemiske kortikosteroider, f.eks. hydrocortison >20 mg/m2 kropsoverflade eller tilsvarende i de 5 dage før screening
  • Brug af antiinflammatoriske biologiske midler eller andre immunmodulerende midler i de 3 måneder før screening
  • Enhver klinisk signifikant abnormitet identificeret på ekkokardiogram, som efter investigatorens mening ville påvirke patientens evne til at deltage i forsøget
  • Enhver anerkendt koagulations- eller blødningsforstyrrelse
  • Har deltaget i et interventionelt klinisk forsøg (undersøgelses- eller markedsført produkt) inden for 3 måneder efter screening eller 5 halveringstider af det undersøgte lægemiddel (alt efter hvad der kommer først), eller planlægger at deltage i et andet klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Standard of Care + dasiglucagon
4 uger (behandlingsperiode 1) + 4 uger (behandlingsperiode 2) med dasiglucagon-behandling som en subkutan infusion startende ved 10 µg/time oven i standardbehandlingen
Andet: Standard for pleje
Standard for pleje i henhold til sted og/eller land
Medicin: Dasiglucagon
Glukagon analog
Andre navne:
  • ZP4207
Andet: Kun standard for pleje
Kun 4 uger (Behandlingsperiode 1) med standardbehandling + 4 uger (Behandlingsperiode 2) med dasiglucagon-behandling som en SC-infusion startende ved 10 µg/time oven i standardbehandlingen
Andet: Standard for pleje
Standard for pleje i henhold til sted og/eller land
Medicin: Dasiglucagon
Glukagon analog
Andre navne:
  • ZP4207

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hypoglykæmi Episode Rate
Tidsramme: Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Hypoglykæmiepisodefrekvens, defineret som det gennemsnitlige ugentlige antal hypoglykæmiske episoder (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) i uge 2-4 som påvist ved selvmonitoreret plasmaglucose (SMPG). Uge 2-4 værdien er det gennemsnitlige ugentlige antal hypoglykæmiske episoder i de sidste 3 uger af behandlingsperioden. Ændringen fra baseline til uge 2-4 er også angivet. Baselineværdien er det gennemsnitlige ugentlige antal hypoglykæmiske episoder i løbet af den 2-ugers basislinjeperiode.
Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Stigning i fastetolerance
Tidsramme: Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Forøgelse af fastetolerance (tid fra begyndelsen af ​​et måltid til begyndelsen af ​​den første kontinuerlige 15-minutters kontinuerlige glukosemåling <70 mg/dL [3,9 mmol/L]), eller det tidspunkt, hvor testen sluttede, hvis en kontinuerlig 15-minutters CGM aflæsning <70 mg/dL blev ikke nået. Ændringen fra baseline til slutningen af ​​behandlingsperiode 1 (uge 4) er også angivet. Basisværdien er den værdi, der blev registreret ved screeningsbesøget.
Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Procent tid i området 70-180 mg/dL
Tidsramme: Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Procent af tid i området 70-180 mg/dL (3,9-10,0 mmol/L) i uge 2-4 målt ved kontinuerlig glukosemonitorering. Uge 2-4 værdien er den gennemsnitlige ugentlige procenttid i området 70-180 mg/dL over de sidste 3 uger af behandlingsperioden. Ændringen fra baseline til uge 2-4 er også angivet. Baseline-værdien blev beregnet som den gennemsnitlige procenttid i området i løbet af de 14 dage før randomisering.
Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Hypoglykæmiepisodehyppigheder af klinisk betydning
Tidsramme: Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Klinisk signifikante hypoglykæmiepisoder i uge 2-4, defineret som det gennemsnitlige ugentlige antal af klinisk signifikante hypoglykæmiske episoder (PG <54 mg/dL [3,0 mmol/L]), som påvist af SMPG. Uge 2-4-værdien er den gennemsnitlige ugentlige klinisk signifikante hypoglykæmiepisoderate over de sidste 3 uger af behandlingsperioden. Ændringen fra baseline til uge 2-4 er også angivet. Baseline-værdien er det gennemsnitlige ugentlige antal klinisk signifikante hypoglykæmiske episoder i løbet af den 2-ugers basislinjeperiode.
Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Samlet mængde gastriske kulhydrater administreret til behandling af hypoglykæmi
Tidsramme: Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Samlet mængde gastriske kulhydrater administreret via nasogastrisk sonde eller gastrostomi om ugen til behandling af hypoglykæmi. Uge 2-4 værdien er den gennemsnitlige ugentlige samlede mængde af gastriske kulhydrater over de sidste 3 ugers behandlingsperiode. Ændringen fra baseline til uge 2-4 er også angivet. Baseline-værdien er den værdi, der er registreret i den 2-ugers basislinjeperiode.
Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Rate af gastriske kulhydrater til behandling af hypoglykæmi
Tidsramme: Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Hyppigheden af ​​gastrisk kulhydratadministration via nasogastrisk sonde eller gastrostomi pr. uge til behandling af hypoglykæmi, beregnet som det antal gange, gastriske kulhydrater blev administreret til behandling af hypoglykæmi pr. uge. Uge 2-4 værdien er den gennemsnitlige ugentlige hastighed for gastriske kulhydratadministrationer i de sidste 3 uger af behandlingsperioden. Ændringen fra baseline til uge 2-4 er også angivet. Baseline-værdien er den værdi, der er registreret i den 2-ugers basislinjeperiode.
Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Omfanget af hypoglykæmi
Tidsramme: Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Omfang af hypoglykæmi (areal over glukosekurven [AOCglucose] under 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) og under 54 mg/dL [3,0 mmol/L] målt ved kontinuerlig glukosemonitorering. Omfanget af hypoglykæmi blev defineret som AOCglucose under tærsklen divideret med total varighed i timer af CGM-måling. En reduktion af denne foranstaltning indikerer en fordel. Uge 2-4 værdien er det gennemsnitlige ugentlige omfang af hypoglykæmi under 70 mg/dL og under 54 mg/dL i de sidste 3 uger af behandlingsperioden. Ændringen fra baseline til uge 2-4 er også angivet. Baseline-værdien er den værdi, der vurderes i løbet af de 14 dage før randomisering.
Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Mængde af administreret natlige gastriske kulhydrater
Tidsramme: Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Mængde af natlige (midnat til kl. 06.00) gastriske kulhydrater administreret via nasogastrisk sonde eller gastrostomi om ugen. Ændringen fra Baseline er også angivet for hver uge. Baseline-værdien er den værdi, der er registreret i den 2-ugers basislinjeperiode.
Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Samlet mængde administrerede gastriske kulhydrater
Tidsramme: Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Samlet mængde af gastriske kulhydrater administreret (uanset om dette var for at behandle hypoglykæmi eller ej) via nasogastrisk sonde eller gastrostomi om ugen. Uge 2-4 værdien er den gennemsnitlige mængde gastriske kulhydrater administreret via nasogastrisk sonde eller gastrostomi over de sidste 3 uger af behandlingsperioden. Ændringen fra baseline til uge 2-4 er også angivet. Basisværdien er den værdi, der er registreret i den 2-ugers basislinjeperiode.
Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Procent af tid i hypoglykæmi
Tidsramme: Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Procent tid i hypoglykæmi (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukosemonitorering. Uge 2-4 værdien er den gennemsnitlige ugentlige procent af tiden i hypoglykæmi i de sidste 3 uger af behandlingsperioden. Ændringen fra baseline til uge 2-4 er også angivet. Baseline-værdien er den værdi, der vurderes i løbet af de 14 dage før randomisering.
Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Hypoglykæmiske episoder
Tidsramme: Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Hyppighed af hypoglykæmiske episoder, defineret som antallet af episoder med PG <70 mg/dL (3,9 mmol/L) i 15 minutter eller mere om ugen, målt ved kontinuerlig glukosemonitorering. Uge 2-4 værdien er det gennemsnitlige ugentlige antal hypoglykæmiske episoder i de sidste 3 uger af behandlingsperioden. Ændringen fra baseline til uge 2-4 er også angivet. Baselineværdien er det gennemsnitlige ugentlige antal hypoglykæmiske episoder i løbet af de 14 dage før randomisering.
Baseline, uge ​​2-4 (behandlingsperiode 1)
Procent tid i hypoglykæmi i behandlingsperiode 2
Tidsramme: Baseline, uge ​​6-8 (behandlingsperiode 2)
Procent tid i hypoglykæmi (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukosemonitorering. Uge 6-8 værdien er den gennemsnitlige ugentlige procent af tiden i hypoglykæmi i de sidste 3 uger af behandlingsperioden. Ændringen fra baseline til uge 6-8 er også angivet. Baseline-værdien er den værdi, der vurderes i løbet af de 14 dage før randomisering.
Baseline, uge ​​6-8 (behandlingsperiode 2)
Hyppigheden af ​​gastriske kulhydrater til behandling af hypoglykæmi i behandlingsperiode 2
Tidsramme: Baseline, uge ​​6-8 (behandlingsperiode 2)
Hyppigheden af ​​gastrisk kulhydratadministration via nasogastrisk sonde eller gastrostomi pr. uge til behandling af hypoglykæmi, beregnet som det antal gange, gastriske kulhydrater blev administreret til behandling af hypoglykæmi pr. uge. Uge 6-8 værdien er den gennemsnitlige ugentlige hastighed for gastriske kulhydratadministrationer i de sidste 3 uger af behandlingsperioden. Ændringen fra baseline til uge 6-8 er også angivet. Baseline-værdien er den værdi, der er registreret i den 2-ugers basislinjeperiode.
Baseline, uge ​​6-8 (behandlingsperiode 2)
Hypoglykæmiske episoder i behandlingsperiode 2
Tidsramme: Baseline, uge ​​6-8 (behandlingsperiode 2)
Hypoglykæmiepisodefrekvens, defineret som det gennemsnitlige ugentlige antal hypoglykæmiske episoder (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) som påvist af SMPG. Uge 6-8 værdien er det gennemsnitlige ugentlige antal hypoglykæmiske episoder i de sidste 3 uger af behandlingsperioden. Ændringen fra baseline til uge 6-8 er også angivet. Baselineværdien er det gennemsnitlige ugentlige antal hypoglykæmiske episoder i løbet af den 2-ugers basislinjeperiode.
Baseline, uge ​​6-8 (behandlingsperiode 2)
Hyppighed af klinisk signifikante hypoglykæmiepisoder i behandlingsperiode 2
Tidsramme: Baseline, uge ​​6-8 (behandlingsperiode 2)
Ændring fra baseline til uge 6-8 i den klinisk signifikante (CS) hypoglykæmiepisoderate i behandlingsperiode 2, defineret som det gennemsnitlige ugentlige antal episoder <54 mg/dL (3,0 mmol/L), i 15 minutter eller mere, som målt ved kontinuerlig glukosemonitorering (CGM). Uge 6-8-værdien er den gennemsnitlige ugentlige CS-hypoglykæmiepisoderate i de sidste 3 uger af behandlingsperioden. Baseline-værdien er det gennemsnitlige ugentlige antal CS-hypoglykæmiske episoder i løbet af de 14 dage før randomisering.
Baseline, uge ​​6-8 (behandlingsperiode 2)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zealand Pharma

Efterforskere

  • Studieleder: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. februar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. august 2020

Studieafslutning (Faktiske)

5. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2018

Først opslået (Faktiske)

17. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZP4207-17109

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt hyperinsulinisme

Kliniske forsøg med Standard for pleje

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner