Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt elnevezésű kísérlet a Dasiglucagon hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő gyermekeknél

2023. november 23. frissítette: Zealand Pharma

Két időszakos, nyílt kísérlet a Dasiglucagon hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő gyermekek kezelésére

A vizsgálat célja a subcutan (SC) infúzióban adott dasiglukagon hatékonyságának értékelése a hipoglikémia csökkentésében CHI-ben szenvedő gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

32

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Alder Hey Children'sHospital NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság
        • Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 13123
        • Children's Hospital of Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Németország
      • Düsseldorf, Németország, 40225
        • University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
      • Magdeburg, Németország, 39120
        • Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A CHI megállapított és dokumentált diagnózisa az ellátás standardja alapján
  • Hetente ≥ 3 hipoglikémia (PG <70 mg/dl [<3,9 mmol/L]) a vizsgáló értékelése szerint
  • Korábban majdnem teljes hasnyálmirigy-eltávolításon esett át, vagy nem sebészeti megközelítéssel kezelték, és úgy ítélték meg, hogy nem alkalmas hasnyálmirigy-műtétre
  • Ha szomatosztatin analógokat vagy szirolimuszt alkalmaznak, a terápiát a vizsgáló megítélése szerint jól megalapozottnak kell lennie, különösen a biológiai felezési idejük figyelembevételével.

Kizárási kritériumok:

  • A dasiglukagon korábbi alkalmazása
  • Ismert vagy gyanított allergia a próbagyógyszerrel vagy a kapcsolódó termékekkel szemben
  • Korábbi részvétel (randomizálás) ebben a kísérletben
  • Támogató gyógyszeres kezelést igénylő keringési instabilitás
  • Exogén inzulint igényel
  • Testtömeg <4 kg (8,8 font)
  • Dokumentált HbA1c ≥7% a majdnem teljes pancreatectomiát követően és a szűrést megelőző 6 hónapon belül
  • Jelentős központi idegrendszeri betegség/sérülés ismert vagy feltételezett jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolja a vizsgálatban való részvételt
  • Szisztémás kortikoszteroidok, például hidrokortizon >20 mg/m2 testfelület vagy azzal egyenértékű alkalmazása a szűrést megelőző 5 napon belül
  • Gyulladásgátló biológiai szerek vagy más immunmoduláló szerek alkalmazása a szűrést megelőző 3 hónapban
  • Az echokardiogramon azonosított bármely klinikailag jelentős eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná a betegnek a vizsgálatban való részvételi képességét
  • Bármilyen felismert véralvadási vagy vérzési rendellenesség
  • Részt vett egy intervenciós klinikai vizsgálatban (vizsgálati vagy forgalomba hozott termék) a szűrést követő 3 hónapon belül vagy a vizsgált gyógyszer 5 felezési idejében (amelyik előbb következik be), vagy másik klinikai vizsgálatban kíván részt venni.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Standard of Care + dasiglukagon
4 hét (1. kezelési periódus) + 4 hét (2. kezelési periódus) dasiglukagon-kezelés SC infúzió formájában, 10 µg/óra sebességgel kezdődően a szokásos kezelés mellett
Egyéb: Gondozási szabvány
Az ellátás színvonala a helyszínnek és/vagy országnak megfelelően
Drog: Dasiglucagon
Glukagon analóg
Más nevek:
  • ZP4207
Egyéb: Csak gondozási standard
4 hét (1. kezelési periódus) csak a standard ellátás + 4 hét (2. kezelési periódus) dasiglukagon-kezelés SC infúzió formájában, 10 µg/óra sebességgel kezdődően a standard ellátáson felül.
Egyéb: Gondozási szabvány
Az ellátás színvonala a helyszínnek és/vagy országnak megfelelően
Drog: Dasiglucagon
Glukagon analóg
Más nevek:
  • ZP4207

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hipoglikémia epizód aránya
Időkeret: Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
A hipoglikémiás epizódok aránya, a hipoglikémiás epizódok átlagos heti számaként definiálva (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]) a 2-4. héten, az önellenőrzött plazma glükóz (SMPG) segítségével. A 2-4. hét érték a hipoglikémiás epizódok átlagos heti száma a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alaphelyzetről a 2–4. hétre történő átállás szintén biztosított. Az alapérték a hipoglikémiás epizódok átlagos heti száma a 2 hetes kiindulási időszak alatt.
Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A böjt tolerancia növekedése
Időkeret: Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
Az éhgyomri tolerancia növekedése (az étkezés kezdetétől az első folyamatos, 15 perces folyamatos glükózellenőrzés kezdetéig tartó idő <70 mg/dL [3,9 mmol/L]), vagy a teszt befejezésének ideje, ha folyamatos 15 perces CGM a 70 mg/dl-nél kisebb értéket nem érte el. A kiindulási állapotról az 1. kezelési periódus végére (4. hét) történő váltás is biztosított. Az alapérték a szűrési látogatáson rögzített érték.
Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
Százalékos idő a 70-180 mg/dl tartományban
Időkeret: Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
Százalékos idő a 70-180 mg/dl tartományban (3,9-10,0 mmol/L) a 2-4. héten, folyamatos glükóz monitorozással mérve. A 2-4. hét értéke a 70-180 mg/dl közötti átlagos heti százalékos idő a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alaphelyzetről a 2–4. hétre történő átállás szintén biztosított. A kiindulási értéket a randomizálás előtti 14 nap átlagos százalékos időtartamaként számítottuk ki.
Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
Klinikailag jelentős hipoglikémiás epizódok aránya
Időkeret: Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
Klinikailag szignifikáns hipoglikémiás epizódok aránya a 2–4. héten, a klinikailag szignifikáns hipoglikémiás epizódok átlagos heti számaként definiálva (PG <54 mg/dL [3,0 mmol/L]), az SMPG által kimutatva. A 2-4. heti érték a klinikailag jelentős hipoglikémiás epizódok átlagos heti gyakorisága a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alaphelyzetről a 2–4. hétre történő átállás szintén biztosított. Az alapérték a klinikailag szignifikáns hipoglikémiás epizódok átlagos heti száma a 2 hetes kiindulási időszak alatt.
Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
A hipoglikémia kezelésére beadott gyomorszénhidrátok teljes mennyisége
Időkeret: Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
Az orr-gyomorszondán vagy gasztrosztómán keresztül beadott gyomor szénhidrát teljes mennyisége hetente a hipoglikémia kezelésére. A 2-4. hét értéke a gyomorban felvett szénhidrátok átlagos heti összmennyisége a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alaphelyzetről a 2–4. hétre történő átállás szintén biztosított. A kiindulási érték a 2 hetes Kiindulási időszak alatt rögzített érték.
Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
A gyomor-szénhidrát adagok aránya a hipoglikémia kezelésére
Időkeret: Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
A gyomor-szénhidrátok orr-gyomorszondán vagy gasztrosztómán keresztül történő adagolásának aránya hetente a hipoglikémia kezelésére, a hipoglikémia kezelésére hetente gyomorszénhidrát-bevitelek száma. A 2-4. hét értéke a gyomor-szénhidrát adagok átlagos heti gyakorisága a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alaphelyzetről a 2–4. hétre történő átállás szintén biztosított. A kiindulási érték a 2 hetes Kiindulási időszak alatt rögzített érték.
Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
A hipoglikémia mértéke
Időkeret: Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
A hipoglikémia mértéke (a glükózgörbe feletti terület [AOCglucose] 70 mg/dL [3,9 mmol/L] alatt) és 54 mg/dL [3,0 mmol/L] alatti, folyamatos glükózmonitorozással mérve. A hipoglikémia mértékét a küszöb alatti AOC-glükóz osztva a CGM mérés órákban kifejezett teljes időtartamával. Ennek az intézkedésnek a csökkentése előnyt jelent. A 2-4. hét értéke a hipoglikémia átlagos heti mértéke 70 mg/dl alatt és 54 mg/dl alatt a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alaphelyzetről a 2–4. hétre történő átállás szintén biztosított. A kiindulási érték a randomizálás előtti 14 nap során értékelt érték.
Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
Éjszakánként beadott gyomorszénhidrát mennyisége
Időkeret: Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
Az éjszakai (éjféltől reggel 6 óráig terjedő) gyomor-szénhidrát mennyisége nasogasztrikus szondán keresztül vagy gyomorszondán keresztül hetente. Az alapvonalhoz képesti változás minden héten rendelkezésre áll. A kiindulási érték a 2 hetes Kiindulási időszak alatt rögzített érték.
Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
A gyomorban beadott szénhidrátok teljes mennyisége
Időkeret: Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
A gyomorban beadott szénhidrátok teljes mennyisége (függetlenül attól, hogy a hipoglikémia kezelésére szolgál-e vagy sem) orr-gyomorszondán vagy gyomorszájn keresztül hetente. A 2-4. hét érték a nasogastricus szondán vagy gasztrosztómán keresztül beadott gyomorszénhidrát átlagos mennyisége a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alapvonalról a 2–4. hétre történő váltás is biztosított. Az alapérték a 2 hetes alapidőszak alatt rögzített érték.
Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
Százalékos idő hipoglikémiában
Időkeret: Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
A hipoglikémiás idő százalékos aránya (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]), folyamatos glükózmonitorozással mérve. A 2-4. hét érték a hipoglikémiás átlagos heti százalékos aránya a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alaphelyzetről a 2–4. hétre történő átállás szintén biztosított. A kiindulási érték a randomizálás előtti 14 nap során értékelt érték.
Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
Hipoglikémiás epizódok aránya
Időkeret: Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
A hipoglikémiás epizódok aránya, a PG <70 mg/dl (3,9 mmol/l) mellett heti 15 percen keresztül vagy annál hosszabb ideig tartó epizódok száma, folyamatos glükózmonitorozással mérve. A 2-4. hét érték a hipoglikémiás epizódok átlagos heti száma a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alaphelyzetről a 2–4. hétre történő átállás szintén biztosított. Az alapérték a hipoglikémiás epizódok átlagos heti száma a randomizálás előtti 14 nap során.
Kiindulási állapot, 2-4. hét (1. kezelési időszak)
Hipoglikémiás idő százalékos aránya a 2. kezelési időszakban
Időkeret: Kiindulási állapot, 6-8. hét (2. kezelési időszak)
A hipoglikémiás idő százalékos aránya (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]), folyamatos glükózmonitorozással mérve. A 6-8. hét érték a hipoglikémiás átlagos heti százalékos aránya a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alapállapotról a 6–8. hétre történő váltás szintén biztosított. A kiindulási érték a randomizálás előtti 14 nap során értékelt érték.
Kiindulási állapot, 6-8. hét (2. kezelési időszak)
Gyomor szénhidrát adagolási aránya a hipoglikémia kezelésére a 2. kezelési időszakban
Időkeret: Kiindulási állapot, 6-8. hét (2. kezelési időszak)
A gyomor-szénhidrátok orr-gyomorszondán vagy gasztrosztómán keresztül történő adagolásának aránya hetente a hipoglikémia kezelésére, a hipoglikémia kezelésére hetente gyomorszénhidrát-bevitelek száma. A 6-8. hét értéke a gyomor-szénhidrát adagok átlagos heti gyakorisága a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alapállapotról a 6–8. hétre történő váltás szintén biztosított. A kiindulási érték a 2 hetes Kiindulási időszak alatt rögzített érték.
Kiindulási állapot, 6-8. hét (2. kezelési időszak)
A hipoglikémiás epizódok aránya a 2. kezelési időszakban
Időkeret: Kiindulási állapot, 6-8. hét (2. kezelési időszak)
A hipoglikémiás epizódok aránya, az SMPG által kimutatott hipoglikémiás epizódok átlagos heti száma (PG <70 mg/dL [3,9 mmol/L]). A 6-8. hét érték a hipoglikémiás epizódok átlagos heti száma a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alapállapotról a 6–8. hétre történő váltás szintén biztosított. Az alapérték a hipoglikémiás epizódok átlagos heti száma a 2 hetes kiindulási időszak alatt.
Kiindulási állapot, 6-8. hét (2. kezelési időszak)
Klinikailag jelentős hipoglikémiás epizódok aránya a 2. kezelési időszakban
Időkeret: Kiindulási állapot, 6-8. hét (2. kezelési időszak)
Változás a kiindulási értékről a 6-8. hétre a klinikailag szignifikáns (CS) hipoglikémiás epizódok arányában a 2. kezelési periódusban, amelyet az epizódok átlagos heti számaként definiálunk 54 mg/dl (3,0 mmol/l) alatt, legalább 15 percig. folyamatos glükóz monitorozással (CGM) mérik. A 6-8. heti érték a CS hipoglikémiás epizódok átlagos heti gyakorisága a kezelési időszak utolsó 3 hetében. Az alapérték a CS hipoglikémiás epizódok átlagos heti száma a randomizálás előtti 14 nap során.
Kiindulási állapot, 6-8. hét (2. kezelési időszak)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Zealand Pharma

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Charlotte Teglman Schioeler, Zealand Pharma

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. február 7.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. október 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. december 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. december 13.

Első közzététel (Tényleges)

2018. december 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 23.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ZP4207-17109

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett hiperinzulinizmus

Klinikai vizsgálatok a Gondozási szabvány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zambia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel