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Nirogacestat pour les adultes atteints de tumeur desmoïde/fibromatose agressive (DT/FA) (DeFi)

19 août 2026 mis à jour par: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, de phase 3 comparant le nirogacestat à un placebo chez des patients adultes atteints de tumeurs desmoïdes en progression/fibromatose agressive (DT/FA)

Cette étude évalue le nirogacestat (PF-03084014) dans le traitement de la tumeur desmoïde/fibromatose agressive (DT/FA). Dans la phase en double aveugle, la moitié des participants recevra du nirogacestat tandis que l'autre moitié recevra un placebo. Une fois que les participants sont éligibles pour passer à la phase en ouvert, ils recevront du nirogacestat.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les tumeurs desmoïdes, également appelées fibromatoses agressives, sont des tumeurs des tissus mous rares, localement invasives et à croissance lente. Bien que considérées comme bénignes en raison de leur incapacité à métastaser, les tumeurs desmoïdes peuvent entraîner une morbidité importante et parfois une mortalité chez les patients.

Le nirogacestat (PF-03084014) est un inhibiteur puissant, de petite taille, sélectif, réversible et non compétitif de la γ-sécrétase (GS) avec une activité antitumorale potentielle.

Le nirogacestat est à l'étude pour le traitement des tumeurs desmoïdes en raison de sa capacité à se lier à la GS, bloquant l'activation protéolytique des récepteurs Notch. Les données d'études cliniques antérieures ont montré que la signalisation Notch joue un rôle important dans le développement du cancer. Par conséquent, l'inhibition de la signalisation Notch est une stratégie importante pour le traitement thérapeutique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

142

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, Allemagne, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, Belgique, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Ghent, Belgique, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3JI
        • McGill University Health Centre
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, Italie, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milan, Italie, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, Italie, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Pays-Bas, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Pays-Bas, 6525GA
        • Radboud university medical centre
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, États-Unis, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés en double aveugle :

  • Le participant a une DT/FA confirmée histologiquement (par un pathologiste local avant le consentement éclairé) qui a progressé de ≥ 20 %, telle que mesurée par RECIST v1.1 dans les 12 mois suivant l'analyse de la visite de dépistage.

  • Le participant a :

    1. Naïve de traitement, DT/FA évoluant de manière mesurable et jugée non susceptible d'être opérée sans risque de morbidité significative ; OU
    2. DT/FA récurrent, progressant de manière mesurable après au moins une ligne de traitement ; OU
    3. DT/FA réfractaire, progressant de manière mesurable après au moins une ligne de traitement.
  • Le participant a une tumeur DT/AF où la progression continue de la maladie n'entraînera pas de risque significatif immédiat pour le participant.
  • Le participant accepte de fournir des archives ou du nouveau tissu tumoral pour la reconfirmation de la maladie.
  • Si le participant est actuellement traité avec une thérapie pour le traitement de la DT/FA, celle-ci doit être terminée au moins 28 jours (ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux) avant la première dose du traitement à l'étude. Toutes les toxicités d'un traitement antérieur doivent être résolues à un grade ≤ 1 ou à la ligne de base clinique.
  • Les participants qui reçoivent des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) chroniques en tant que traitement pour des affections autres que DT/FA doivent les recevoir avant la maladie évolutive DT/FA documentée (critère d'inclusion 2) et à une dose stable pendant au moins 28 jours avant la première dose du traitement à l'étude.
  • Le participant a un statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2 lors de la sélection.
  • Le participant a une fonction adéquate des organes et de la moelle osseuse.

Critères d'exclusion clés en double aveugle :

  • Le participant a un syndrome de malabsorption connu ou des conditions gastro-intestinales préexistantes qui peuvent altérer l'absorption du nirogacestat.
  • Le participant a présenté l'un des événements suivants dans les 6 mois suivant la signature du consentement éclairé : maladie cardiaque cliniquement significative (New York Heart Association Classe III ou IV), infarctus du myocarde, angor sévère/instable, pontage aortocoronarien/périphérique, insuffisance cardiaque congestive symptomatique, accident vasculaire cérébral, accident ischémique transitoire ou embolie pulmonaire symptomatique.
  • Le participant a un intervalle QT anormal lors du dépistage.
  • Le participant utilise des médicaments concomitants connus pour allonger l'intervalle QT/QTcF, y compris les antiarythmiques de classe Ia et de classe III au moment du consentement éclairé. Les médicaments non antiarythmiques qui peuvent prolonger l'intervalle QT/QTcF sont autorisés à condition que le participant ne présente pas de facteurs de risque supplémentaires pour les torsades de pointes (TdP)
  • Le participant a un syndrome du QT long congénital.
  • Le participant a des antécédents de facteurs de risque supplémentaires de torsades de pointes (TdP) (par exemple, insuffisance cardiaque, hypokaliémie, antécédents familiaux de syndrome du QT long).
  • Le participant a eu un lymphome, une leucémie ou une tumeur maligne au cours des 5 dernières années au moment du consentement éclairé, à l'exception de tout cancer récidivant localement qui a été traité de manière curative (par exemple, cancer de la peau basal ou épidermoïde réséqué, cancer superficiel de la vessie, carcinome dans situ du col de l'utérus ou du sein), sans signe de maladie métastatique depuis 3 ans au moment du consentement éclairé.
  • Le participant a des antécédents actuels ou chroniques de maladie du foie ou des anomalies hépatiques ou biliaires connues (à l'exception du syndrome de Gilbert ou des calculs biliaires asymptomatiques).
  • Le participant a déjà reçu ou reçoit actuellement un traitement avec des inhibiteurs de GS ou un traitement par anticorps anti-Notch.
  • Le participant utilise actuellement n'importe quel traitement pour le DT/FA, y compris les inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK), les AINS (utilisation quotidienne chronique) ou tout traitement expérimental 28 jours (ou 5 demi-vies, selon la plus longue) avant la première dose du traitement à l'étude.

OU

Le participant a commencé un traitement pour DT/FA après la maladie progressive documentée de DT/FA.

  • - Le participant utilise actuellement ou prévoit d'utiliser des aliments ou des médicaments qui sont des inhibiteurs puissants/modérés du cytochrome P450 3A4 (CYP3A4) ou des inducteurs puissants du CYP3A dans les 14 jours précédant la première dose du traitement à l'étude.
  • Le participant a un test d'anticorps du virus de l'immunodéficience humaine positif.
  • Le participant a la présence d'antigène de surface de l'hépatite B lors du dépistage.
  • Le participant a un résultat positif au test d'anticorps anti-hépatite C ou d'acide ribonucléique (ARN) de l'hépatite C lors de la sélection ou dans les 3 mois précédant le début du traitement de l'étude.
  • Le participant est incapable de tolérer l'IRM ou pour qui l'IRM est contre-indiquée.
  • Participant avec une infection active ou chronique au moment du consentement éclairé et pendant la période de dépistage.
  • Le participant a connu d'autres conditions médicales ou psychiatriques aiguës ou chroniques graves dans l'année suivant la signature du consentement éclairé.
  • Le participant n'est pas en mesure de se conformer aux procédures liées à l'étude (y compris, mais sans s'y limiter, l'achèvement des résultats des rapports électroniques des patients (ePRO), ou les questionnaires ePRO ne sont pas disponibles dans la langue préférée du participant).

Inclusion de clé en étiquette ouverte

  • Le participant est inscrit à la phase en double aveugle lorsque le nombre estimé d'événements de SSP a été observé et que l'analyse de SSP primaire est terminée ; OU
  • Le participant est randomisé pour recevoir un placebo dans la phase en double aveugle et l'examen central d'imagerie détermine que le participant a une maladie progressive radiographique ; OU
  • Le participant est randomisé pour recevoir du nirogacestat dans la phase en double aveugle et l'examen central d'imagerie détermine que le participant a une maladie progressive radiographique, mais que le participant tire un bénéfice clinique sans toxicité significative (tel que déterminé par l'investigateur).
  • Le participant a une fonction adéquate des organes et de la moelle osseuse

Exclusion de clé ouverte

  • Le participant a besoin d'une intervention chirurgicale pour prévenir le dysfonctionnement des organes.
  • Le participant a interrompu prématurément la phase en double aveugle pour une raison autre qu'une maladie évolutive radiographique (telle que déterminée par Central Imaging Review).
  • Le participant a développé une maladie / condition concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, représenterait un risque pour la santé globale s'il s'inscrivait à cette étude.
  • Le participant a commencé un nouveau traitement pour DT/FA après que l'examen central d'imagerie a déterminé qu'un participant a une maladie évolutive radiographique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phase en double aveugle - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg par voie orale, deux fois par jour
Médicament: Nirogacestat comprimé oral
Nirogacestat comprimé
Autres noms:
  • PF-03084014
Expérimental: Phase ouverte - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg par voie orale, deux fois par jour
Médicament: Nirogacestat comprimé oral
Nirogacestat comprimé
Autres noms:
  • PF-03084014
Comparateur placebo: Phase en double aveugle - Placebo
Placebo par voie orale, deux fois par jour
Médicament: Comprimé oral placebo
Pilule de sucre fabriquée pour imiter le nirogacestat comprimé de 50 mg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression (SSP) définie comme le temps écoulé entre la randomisation et la date d'évaluation de la progression ou du décès, quelle qu'en soit la cause.
Délai: Le premier jour de tous les 3 cycles (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à ce qu'une progression de la maladie soit observée ou le décès, selon la première éventualité, évalué jusqu'à environ 2 ans
La progression sera déterminée radiographiquement à l'aide de RECIST v1.1 (Eisenhauer, 2009) ou cliniquement selon l'évaluation de l'investigateur. La progression clinique est définie comme l'apparition ou l'aggravation de symptômes entraînant une détérioration globale de l'état de santé entraînant l'arrêt définitif du traitement à l'étude et le début d'un traitement émergent (par exemple, radiothérapie, chirurgie ou thérapie systémique incluant la chimiothérapie ou les inhibiteurs de la tyrosine kinase) pour DT/AF. Les événements de progression clinique seront évalués par un comité central indépendant d'évaluation des points finaux (EAC) qui qualifiera les événements de progression clinique pour inclusion dans le critère d'évaluation de la SSP avant la levée de l'aveugle de l'étude conformément à une charte d'examen de l'EAC.
Le premier jour de tous les 3 cycles (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à ce qu'une progression de la maladie soit observée ou le décès, selon la première éventualité, évalué jusqu'à environ 2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse objectif selon les critères RECIST version 1.1.
Délai: Le premier jour de tous les 3 cycles (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
Le taux de réponse objective (ORR) est défini comme la proportion de participants ayant une meilleure réponse globale (BOR) confirmée de CR ou PR par le lecteur central en utilisant les critères RECIST v1.1. Les réponses obtenues jusqu'à la progression, ou la dernière évaluation évaluable en l'absence de progression, seront incluses dans l'évaluation de l'ORR. Cependant, toute réponse survenue après la réception d'un nouveau traitement anticancéreux ne sera pas incluse. L’ORR est présenté en pourcentage de répondeurs.
Le premier jour de tous les 3 cycles (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
Changement par rapport à la ligne de base au cycle 10 du score d'intensité moyenne de la douleur (API) du Brief Pain Inventory (BPI).
Délai: Quotidiennement pendant les 7 derniers jours de chaque cycle (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
Le bref inventaire de la douleur comprend 9 questions et utilise une échelle numérique d'évaluation de la douleur en 11 points, de 0 à 10, mesurant la gravité de « aucune douleur » à « une douleur aussi intense que vous pouvez l'imaginer », avec une période de rappel de 24 heures. L'intensité moyenne de la douleur est calculée comme la moyenne sur 7 jours (lorsque les résultats sur au moins 4 jours pour une VISITE sont disponibles) de la brève question d'inventaire de la douleur n° 3 - Pire douleur au cours des dernières 24 heures. Un score inférieur indique un plus grand soulagement de la douleur. Le minimum et le maximum du score réel sont respectivement (0, 8) pour le Nirogacestat et (0,9) pour le Placebo. Un changement positif par rapport à la valeur de base indique une aggravation de l'intensité moyenne de la douleur et un changement négatif par rapport à la valeur de base indique une amélioration de l'intensité moyenne de la douleur. Les changements minimum et maximum par rapport au score de base sont respectivement de (-7, 3) pour le nirogacestat et (-5, 5) pour le placebo.
Quotidiennement pendant les 7 derniers jours de chaque cycle (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
Changement par rapport à la ligne de base au cycle 10 dans l'échelle des symptômes de la tumeur DEsmoïde (DTSS) GOunder/Desmoid Tumor Research Tumor Foundation (DTRF) - Score total
Délai: Quotidiennement pendant les 7 derniers jours de chaque cycle (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
L'échelle des symptômes de la tumeur DEsmoïde est une échelle numérique de 11 points allant de 0 à 10 pour mesurer la gravité de « aucune » à « aussi grave que vous pouvez l'imaginer », avec une période de rappel de 24 heures. Le score total des symptômes est calculé comme la moyenne des éléments de douleur (éléments 1 à 3) sous la forme d'un score unique, puis une moyenne de celui-ci avec les éléments 4 à 7). Les scores récapitulatifs hebdomadaires seront créés en faisant la moyenne des scores quotidiens sur la période de 7 jours précédant chaque visite. Un score hebdomadaire ne sera dérivé que si 4 jours ou plus sur une période de 7 jours ont des scores non manquants. Le score récapitulatif hebdomadaire sera utilisé dans les analyses. Si aucun score récapitulatif hebdomadaire n'est calculable, le participant aura des données considérées comme manquantes lors de cette visite. Des scores plus élevés représentent une plus grande gravité des symptômes. Le minimum et le maximum du score réel sont (0,7) pour le Nirogacestat et (0,10) pour le Placebo. Un changement positif par rapport à la valeur de base indique une aggravation des symptômes. Les changements minimum et maximum par rapport à la ligne de base sont (-6,1) pour le nirogacestat et (-4,5) pour le placebo.
Quotidiennement pendant les 7 derniers jours de chaque cycle (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle d'impact de la tumeur DEsmoïde (DTIS) de la GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF) - Score du domaine du fonctionnement physique
Délai: Le dernier jour de chaque cycle (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans.
Les éléments sont évalués sur une échelle de Likert à 5 points allant de « aucun du temps » à « tout le temps » pour mesurer la fréquence, avec une période de rappel de 7 jours. Le score du domaine de la fonction physique est calculé comme la moyenne de l'élément 01 en mouvement, de l'élément 02 Atteindre (Fréq), de l'élément 06 Activité vigoureuse, de l'élément 7 Activité modérée et de l'élément 08 Accompli moins. Des scores plus élevés représentent la pire gravité de l’impact. Le minimum et le maximum du score réel sont respectivement (1, 5) pour le Nirogacestat et (1,5) pour le Placebo. Un changement positif par rapport à la valeur de base indique une aggravation de l’impact et un changement négatif par rapport à la valeur de base indique une amélioration de l’impact. Les changements minimum et maximum par rapport au score de base sont respectivement de (-3, 0) pour le nirogacestat et (-1, 2) pour le placebo.
Le dernier jour de chaque cycle (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans.
Changement par rapport à la ligne de base au cycle 10 dans le questionnaire sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) - Core 30 (QLQ-C30) sur l'échelle de l'état de santé mondial/qualité de vie (GHS/QoL).
Délai: Dernier jour de chaque cycle (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
Le questionnaire EORTC sur la qualité de vie-Core 30 version 3.0 a été utilisé avec une période de rappel de 7 jours. Il se compose de 30 questions avec tous les éléments notés de 1 (« pas du tout ») à 4 (« beaucoup »), à l'exception des 2 éléments contribuant à l'état de santé global/à la qualité de vie, qui sont notés de 1 (« très mauvais ») à 7 (« excellent »). L'instrument produit les échelles suivantes : 5 échelles fonctionnelles, 3 échelles de symptômes et une échelle globale d'état de santé/qualité de vie. Un score élevé pour l’état de santé global/QoL représente une QoL élevée. Le minimum et le maximum du score réel sont respectivement de (33, 100) pour le Nirogacestat et (8,92) pour le Placebo. Un changement positif par rapport à la valeur de base indiquait une amélioration de l'état de santé mondial et un changement négatif par rapport à la valeur de base indiquait une aggravation de l'état de santé mondial. Les changements minimum et maximum par rapport au score de base sont respectivement de (-58, 67) pour le nirogacestat et de (-67, 42) pour le placebo.
Dernier jour de chaque cycle (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
Changement par rapport à la ligne de base au cycle 10 dans le questionnaire sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) - Core 30 (QLQ-C30) Fonctionnement physique
Délai: Dernier jour de chaque cycle (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
Le questionnaire EORTC sur la qualité de vie-Core 30 version 3.0 a été utilisé avec une période de rappel de 7 jours. Il se compose de 30 questions avec tous les éléments notés de 1 (« pas du tout ») à 4 (« beaucoup »), à l'exception des 2 éléments contribuant à l'état de santé global/à la qualité de vie, qui sont notés de 1 (« très mauvais ») à 7 (« excellent »). L'instrument produit les échelles suivantes : 5 échelles fonctionnelles, 3 échelles de symptômes et une échelle globale d'état de santé/qualité de vie. Un score élevé sur une échelle fonctionnelle physique représente un niveau de fonctionnement élevé/sain. Le minimum et le maximum du score réel sont respectivement de (27 100) pour le Nirogacestat et de (7 100) pour le Placebo. Un changement positif par rapport à la valeur de base indiquait une amélioration de l'état de santé global et un changement négatif par rapport à la valeur de base indiquait une détérioration des scores de fonctionnement physique. Les changements minimum et maximum par rapport au score de base sont respectivement de (-7, 40) pour le nirogacestat et (-40, 27) pour le placebo.
Dernier jour de chaque cycle (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
Changement par rapport à la ligne de base au cycle 10 dans le questionnaire sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) - Core 30 (QLQ-C30) Fonctionnement du rôle.
Délai: Dernier jour de chaque cycle (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
Le questionnaire EORTC sur la qualité de vie-Core 30 version 3.0 a été utilisé avec une période de rappel de 7 jours. Il se compose de 30 questions avec tous les éléments notés de 1 (« pas du tout ») à 4 (« beaucoup »), à l'exception des 2 éléments contribuant à l'état de santé global/à la qualité de vie, qui sont notés de 1 (« très mauvais ») à 7 (« excellent »). L'instrument produit les échelles suivantes : 5 échelles fonctionnelles, 3 échelles de symptômes et une échelle globale d'état de santé/qualité de vie. Un changement positif par rapport à la valeur de base indiquait une amélioration de l'état de santé global et un changement négatif par rapport à la valeur de base indiquait une détérioration de l'état de santé global et des scores de fonctionnement. Les changements minimum et maximum par rapport au score de base sont respectivement de (-17, 83) pour le nirogacestat et (-100, 50) pour le placebo.
Dernier jour de chaque cycle (chaque cycle dure 28 jours) jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bernd Kasper, MD, Mannheim University Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 avril 2019

Achèvement primaire (Réel)

7 avril 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

17 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 décembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 décembre 2018

Première publication (Réel)

24 décembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2026

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NIR-DT-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

SpringWorks Therapeutics s'engage à la transparence des données et au partage des données pour approfondir la recherche tout en préservant la vie privée et la confidentialité des participants à la recherche. Les données pertinentes au niveau des patients issues des essais cliniques d'enregistrement terminés seront mises à la disposition des chercheurs qualifiés par SpringWorks après approbation des demandes raisonnables suite à la désidentification/anonymisation conformément à la loi applicable.

Délai de partage IPD

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Critères d'accès au partage IPD

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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