Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nirogacestat voor volwassenen met desmoïdtumor/agressieve fibromatose (DT/AF) (DeFi)

19 augustus 2026 bijgewerkt door: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 3-studie van nirogacestat versus placebo bij volwassen patiënten met voortschrijdende desmoïdtumoren/agressieve fibromatose (DT/AF)

Deze studie evalueert nirogacestat (PF-03084014) bij de behandeling van desmoïdtumor/agressieve fibromatose (DT/AF). In de dubbelblinde fase krijgt de helft van de deelnemers nirogacestat en de andere helft een placebo. Zodra deelnemers in aanmerking komen om de open-labelfase in te gaan, ontvangen ze nirogacestat.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Desmoïdtumoren, ook wel agressieve fibromatose genoemd, zijn zeldzame, lokaal invasieve, langzaam groeiende weke delen tumoren. Hoewel ze als goedaardig worden beschouwd vanwege hun onvermogen om te metastaseren, kunnen desmoïdtumoren aanzienlijke morbiditeit en soms mortaliteit bij patiënten veroorzaken.

Nirogacestat (PF-03084014) is een krachtige, kleinmoleculaire, selectieve, reversibele, niet-competitieve remmer van γ-secretase (GS) met een potentiële antitumoractiviteit.

Nirogacestat wordt onderzocht voor de behandeling van desmoïdtumoren vanwege zijn vermogen om te binden aan GS, waardoor proteolytische activering van Notch-receptoren wordt geblokkeerd. Gegevens uit eerder klinisch onderzoek hebben aangetoond dat Notch-signalering een belangrijke rol speelt bij de ontwikkeling van kanker. Daarom is remming van Notch-signalering een belangrijke strategie voor therapeutische behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

142

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, België, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Ghent, België, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3JI
        • McGill University Health Centre
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, Duitsland, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, Italië, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milan, Italië, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, Italië, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Nederland, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6525GA
        • Radboud university medical centre
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Criteria voor dubbelblinde sleutelopname:

  • Deelnemer heeft histologisch bevestigde DT/AF (door lokale patholoog voorafgaand aan geïnformeerde toestemming) die is gevorderd met ≥ 20% zoals gemeten door RECIST v1.1 binnen 12 maanden na de scan van het screeningsbezoek.

  • Deelnemer heeft:

    1. Behandelingsnaïef, meetbaar voortschrijdende DT/AF die niet vatbaar wordt geacht voor een operatie zonder het risico van significante morbiditeit; OF
    2. Terugkerende, meetbaar voortschrijdende DT/AF na ten minste één therapielijn; OF
    3. Refractaire, meetbaar voortschrijdende DT/AF na ten minste één therapielijn.
  • Deelnemer heeft een DT/AF-tumor waarbij aanhoudende progressieve ziekte niet leidt tot direct significant risico voor de deelnemer.
  • Deelnemer stemt ermee in om gearchiveerd of nieuw tumorweefsel te verstrekken voor herbevestiging van de ziekte.
  • Als de deelnemer momenteel wordt behandeld met een therapie voor de behandeling van DT/AF, moet deze ten minste 28 dagen (of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is) worden voltooid voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling. Alle toxiciteiten van eerdere therapie moeten zijn opgelost tot ≤ Graad 1 of klinische uitgangswaarde.
  • Deelnemers die chronische niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) krijgen als behandeling voor andere aandoeningen dan DT/AF, moeten deze ontvangen voorafgaand aan de gedocumenteerde DT/AF-progressieve ziekte (inclusiecriterium 2) en op een stabiele dosis gedurende ten minste 28 dagen voorafgaand aan de eerste dosis studiebehandeling.
  • Deelnemer heeft een Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status ≤ 2 bij screening.
  • Deelnemer heeft een adequate orgaan- en beenmergfunctie.

Uitsluitingscriteria voor dubbelblinde sleutels:

  • Deelnemer heeft bekend malabsorptiesyndroom of reeds bestaande gastro-intestinale aandoeningen die de absorptie van nirogacestat kunnen belemmeren.
  • Deelnemer heeft binnen 6 maanden na ondertekening van geïnformeerde toestemming een van de volgende symptomen ervaren: klinisch significante hartziekte (New York Heart Association klasse III of IV), myocardinfarct, ernstige/instabiele angina pectoris, coronaire/perifere arterie-bypasstransplantaat, symptomatisch congestief hartfalen, cerebrovasculair accident, voorbijgaande ischemische aanval of symptomatische longembolie.
  • Deelnemer heeft een abnormaal QT-interval bij screening.
  • Deelnemer gebruikt gelijktijdig medicatie waarvan bekend is dat deze het QT/QTcF-interval verlengt, inclusief klasse Ia en klasse III anti-aritmica op het moment van geïnformeerde toestemming. Niet-antiaritmica die het QT/QTcF-interval kunnen verlengen, zijn toegestaan ​​op voorwaarde dat de deelnemer geen extra risicofactoren heeft voor Torsades de Pointes (TdP)
  • Deelnemer heeft aangeboren lang QT-syndroom.
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van aanvullende risicofactoren voor torsades de pointes (TdP) (bijv. hartfalen, hypokaliëmie, familiegeschiedenis van Long QT-syndroom).
  • Deelnemer heeft in de afgelopen 5 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming lymfoom, leukemie of een andere maligniteit gehad, met uitzondering van lokaal terugkerende kanker die curatief is behandeld (bijv. gereseceerde basale of plaveiselcelkanker, oppervlakkige blaaskanker, carcinoom in situ van de cervix of borst), zonder bewijs van gemetastaseerde ziekte gedurende 3 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming.
  • Deelnemer heeft huidige of chronische voorgeschiedenis van leverziekte of bekende lever- of galafwijkingen (behalve het syndroom van Gilbert of asymptomatische galstenen).
  • Deelnemer ontving eerder of krijgt momenteel therapie met GS-remmers of anti-Notch-antilichaamtherapie.
  • De deelnemer gebruikt momenteel een behandeling voor DT/AF inclusief tyrosinekinaseremmers (TKI's), NSAID's (chronisch dagelijks gebruik) of een onderzoeksbehandeling 28 dagen (of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is) voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.

OF

Deelnemer is begonnen met een behandeling voor DT/AF na de gedocumenteerde DT/AF-progressieve ziekte.

  • Deelnemer gebruikt momenteel of verwacht voedsel of medicijnen te gebruiken waarvan bekend is dat ze sterke/matige cytochroom P450 3A4 (CYP3A4)-remmers of sterke CYP3A-inductoren zijn binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
  • Deelnemer heeft een positieve antilichaamtest op het humaan immunodeficiëntievirus.
  • Deelnemer heeft aanwezigheid van Hepatitis B-oppervlakte-antigeen bij screening.
  • Deelnemer heeft een positief Hepatitis C antilichaam of Hepatitis C ribonucleïnezuur (RNA) testresultaat bij screening of binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling.
  • Deelnemer kan MRI niet verdragen of voor wie MRI gecontra-indiceerd is.
  • Deelnemer met actieve of chronische infectie op het moment van geïnformeerde toestemming en tijdens de screeningperiode.
  • Deelnemer heeft binnen 1 jaar na ondertekening van geïnformeerde toestemming andere ernstige acute of chronische medische of psychiatrische aandoeningen ervaren.
  • Deelnemer is niet in staat om te voldoen aan studiegerelateerde procedures (inclusief, maar niet beperkt tot, het invullen van elektronische patiëntrapportuitkomsten (ePRO's), of de ePRO-vragenlijsten zijn niet beschikbaar in de voorkeurstaal van de deelnemer).

Open-label sleutelopname

  • Deelnemer wordt ingeschreven in de dubbelblinde fase wanneer het geschatte aantal PFS-gebeurtenissen is waargenomen en de primaire PFS-analyse is voltooid; OF
  • Deelnemer wordt gerandomiseerd om placebo te krijgen in de dubbelblinde fase en Central Imaging Review bepaalt dat de deelnemer radiografisch progressieve ziekte heeft; OF
  • Deelnemer wordt gerandomiseerd om nirogacestat te krijgen in de dubbelblinde fase en Central Imaging Review stelt vast dat de deelnemer radiografisch progressieve ziekte heeft, maar dat de deelnemer klinisch voordeel heeft zonder significante toxiciteit (zoals bepaald door de onderzoeker).
  • Deelnemer heeft een adequate orgaan- en beenmergfunctie

Open-label sleuteluitsluiting

  • Deelnemer moet geopereerd worden om orgaandisfunctie te voorkomen.
  • Deelnemer is voortijdig gestopt met de dubbelblinde fase om een ​​andere reden dan radiografische progressieve ziekte (zoals bepaald door Central Imaging Review).
  • De deelnemer ontwikkelde een gelijktijdige ziekte/aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, een risico zou vormen voor de algehele gezondheid als zij zich inschrijven voor dit onderzoek.
  • Deelnemer heeft een nieuwe behandeling voor DT/AF gestart nadat de Central Imaging Review heeft vastgesteld dat een deelnemer radiografisch progressieve ziekte heeft.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dubbelblinde fase - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg via de mond, tweemaal daags
Geneesmiddel: Nirogacestat orale tablet
Nirogacestat-tablet
Andere namen:
  • PF-03084014
Experimenteel: Open-label fase - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg via de mond, tweemaal daags
Geneesmiddel: Nirogacestat orale tablet
Nirogacestat-tablet
Andere namen:
  • PF-03084014
Placebo-vergelijker: Dubbelblinde fase - Placebo
Placebo via de mond, tweemaal daags
Geneesmiddel: Placebo orale tablet
Suikerpil vervaardigd om nirogacestat 50 mg tablet na te bootsen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progressievrije overleving (PFS) gedefinieerd als de tijd vanaf de randomisatie tot de datum van beoordeling van progressie of overlijden door welke oorzaak dan ook.
Tijdsspanne: Op de eerste dag van elke 3 cycli (elke cyclus duurt 28 dagen) totdat ziekteprogressie wordt waargenomen of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld tot ongeveer 2 jaar
De progressie zal radiografisch worden bepaald met behulp van RECIST v1.1 (Eisenhauer, 2009) of klinisch zoals beoordeeld door de onderzoeker. Klinische progressie wordt gedefinieerd als het begin of de verergering van symptomen die resulteren in een algehele verslechtering van de gezondheidstoestand, waardoor de onderzoeksbehandeling definitief wordt stopgezet en een opkomende behandeling wordt gestart (bijvoorbeeld radiotherapie, chirurgie of systemische therapie, waaronder chemotherapie of tyrosinekinaseremmers). DT/AF. Gebeurtenissen van klinische progressie zullen worden beoordeeld door een onafhankelijke, geblindeerde centrale Endpoint Adjudication Committee (EAC), die gebeurtenissen van klinische progressie zal kwalificeren voor opname in het PFS-eindpunt voorafgaand aan de deblindering van het onderzoek volgens een EAC Review Charter.
Op de eerste dag van elke 3 cycli (elke cyclus duurt 28 dagen) totdat ziekteprogressie wordt waargenomen of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld tot ongeveer 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Objectief responspercentage met behulp van RECIST versie 1.1-criteria.
Tijdsspanne: Op de eerste dag van elke 3 cycli (elke cyclus duurt 28 dagen) tot en met voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Het objectieve responspercentage (ORR) wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers met een bevestigde Best Overall Response (BOR) van CR of PR door de centrale lezer met behulp van RECIST v1.1-criteria. Reacties die zijn verkregen tot aan de progressie, of de laatste evalueerbare beoordeling bij afwezigheid van progressie, worden opgenomen in de beoordeling van de ORR. Eventuele reacties die optraden nadat een nieuwe antikankertherapie werd ontvangen, worden echter niet meegenomen. ORR wordt weergegeven in percentages van responders.
Op de eerste dag van elke 3 cycli (elke cyclus duurt 28 dagen) tot en met voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij cyclus 10 in de Brief Pain Inventory (BPI) Score voor gemiddelde pijnintensiteit (API).
Tijdsspanne: Dagelijks gedurende de laatste 7 dagen van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
De Brief Pain Inventory bestaat uit 9 vragen en maakt gebruik van een numerieke pijnbeoordelingsschaal van 11 punten van 0-10, die de ernst meet van 'geen pijn' tot 'pijn zo erg als u zich kunt voorstellen', met een herinneringsperiode van 24 uur. De gemiddelde pijnintensiteit wordt berekend als het 7-daagse gemiddelde (wanneer resultaten over ten minste 4 dagen voor een BEZOEK beschikbaar zijn) van korte pijninventarisatievraag nr. 3 - Ergste pijn in de afgelopen 24 uur. Een lagere score duidt op een grotere pijnverlichting. Het minimum en maximum van de werkelijke score zijn respectievelijk (0, 8) voor Nirogacestat en (0,9) voor Placebo. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verslechtering van de gemiddelde pijnintensiteit en een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering van de gemiddelde pijnintensiteit. De minimale en maximale verandering ten opzichte van de uitgangsscore zijn respectievelijk (-7, 3) voor Nirogacestat en (-5, 5) voor Placebo.
Dagelijks gedurende de laatste 7 dagen van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij cyclus 10 in de GOunder/Desmoid Tumor Research Tumor Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Symptom Scale (DTSS) - Totale score
Tijdsspanne: Dagelijks gedurende de laatste 7 dagen van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
De DEsmoid Tumor Symptoom Schaal is een numerieke beoordelingsschaal van 11 punten van 0 tot 10 om de ernst te meten van "geen" tot "zo erg als u zich kunt voorstellen", met een herinneringsperiode van 24 uur. De Totale Symptoomscore wordt berekend als het gemiddelde van de Pijnitems (Items 1-3) als één enkele score, en vervolgens een gemiddelde hiervan met de items 4-7). Wekelijkse overzichtsscores worden gemaakt door het gemiddelde te nemen van de dagelijkse scores over de periode van zeven dagen voorafgaand aan elk bezoek. Er wordt alleen een wekelijkse score afgeleid als er in 4 of meer perioden van 7 dagen niet-ontbrekende scores zijn. De wekelijkse samenvattende score zal worden gebruikt in analyses. Als er geen wekelijkse samenvattende score kan worden berekend, worden de gegevens van de deelnemer bij dat bezoek als ontbrekend beschouwd. Hogere scores vertegenwoordigen een slechtere ernst van de symptomen. Het minimum en maximum van de werkelijke score zijn (0,7) voor Nirogacestat en (0,10) voor Placebo. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een verslechtering van de symptomen. De minimale en maximale verandering ten opzichte van de uitgangswaarde zijn (-6,1) voor Nirogacestat en (-4,5) voor Placebo.
Dagelijks gedurende de laatste 7 dagen van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Impact Scale (DTIS) - Physical Functioning Domain Score
Tijdsspanne: Op de laatste dag van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) tot en met voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar.
De items worden geëvalueerd op een 5-punts Likert-schaal, variërend van ‘nooit’ tot ‘altijd’ om de frequentie te meten, met een herroepingsperiode van zeven dagen. De Fysieke Functiedomeinscore wordt berekend als het gemiddelde van Item 01 Bewegen, Item 02 Reiken (Freq), Item 06 Krachtige activiteit, Item 7 Matige activiteit en Item 08 Minder bereikt. Hogere scores vertegenwoordigen de ergste impacternst. Het minimum en maximum van de werkelijke score zijn respectievelijk (1, 5) voor Nirogacestat en (1,5) voor Placebo. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verslechtering van de impact en een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering van de impact. De minimale en maximale verandering ten opzichte van de uitgangsscore zijn respectievelijk (-3, 0) voor Nirogacestat en (-1, 2) voor Placebo.
Op de laatste dag van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) tot en met voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij cyclus 10 in de Europese Organisatie voor Onderzoek en Behandeling van Kanker (EORTC) Vragenlijst over levenskwaliteit - Core 30 (QLQ-C30) Schaal voor mondiale gezondheidsstatus/kwaliteit van leven (GHS/QoL).
Tijdsspanne: Laatste dag van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
De EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 versie 3.0 werd gebruikt met een terugroepperiode van 7 dagen. Het bestaat uit 30 vragen waarbij alle items gescoord zijn van 1 ("helemaal niet") tot 4 ("zeer veel"), behalve de 2 items die bijdragen aan de mondiale gezondheidsstatus/kwaliteit van leven, die een score krijgen van 1 ("zeer slecht") tot 7 ("uitstekend"). Het instrument levert de volgende schalen op: 5 functionele schalen, 3 symptoomschalen en een schaal voor de mondiale gezondheidsstatus/kwaliteit van leven. Een hoge score voor de mondiale gezondheidsstatus/kwaliteit van leven vertegenwoordigt een hoge kwaliteit van leven. Het minimum en maximum van de werkelijke score zijn respectievelijk (33, 100) voor Nirogacestat en (8,92) voor Placebo. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een verbetering van de mondiale gezondheidstoestand en een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een verslechtering van de mondiale gezondheidstoestand. De minimale en maximale verandering ten opzichte van de uitgangsscore zijn respectievelijk (-58, 67) voor Nirogacestat en (-67, 42) voor Placebo.
Laatste dag van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij cyclus 10 van de Europese Organisatie voor Onderzoek en Behandeling van Kanker (EORTC) Vragenlijst over kwaliteit van leven – Kern 30 (QLQ-C30) Fysiek functioneren
Tijdsspanne: Laatste dag van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
De EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 versie 3.0 werd gebruikt met een terugroepperiode van 7 dagen. Het bestaat uit 30 vragen waarbij alle items gescoord zijn van 1 ("helemaal niet") tot 4 ("zeer veel"), behalve de 2 items die bijdragen aan de mondiale gezondheidsstatus/kwaliteit van leven, die een score krijgen van 1 ("zeer slecht") tot 7 ("uitstekend"). Het instrument levert de volgende schalen op: 5 functionele schalen, 3 symptoomschalen en een schaal voor de mondiale gezondheidsstatus/kwaliteit van leven. Een hoge score op een Fysiek functionele schaal vertegenwoordigt een hoog/gezond niveau van functioneren. Het minimum en maximum van de werkelijke score zijn respectievelijk (27.100) voor Nirogacestat en (7.100) voor Placebo. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een verbetering van de mondiale gezondheidstoestand en een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een verslechtering van de scores op het gebied van fysiek functioneren. De minimale en maximale verandering ten opzichte van de uitgangsscore zijn respectievelijk (-7, 40) voor Nirogacestat en (-40, 27) voor Placebo.
Laatste dag van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij cyclus 10 in de Europese Organisatie voor Onderzoek en Behandeling van Kanker (EORTC) Vragenlijst over levenskwaliteit - Kern 30 (QLQ-C30) Rolfunctioneren.
Tijdsspanne: Laatste dag van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
De EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 versie 3.0 werd gebruikt met een terugroepperiode van 7 dagen. Het bestaat uit 30 vragen waarbij alle items gescoord zijn van 1 ("helemaal niet") tot 4 ("zeer veel"), behalve de 2 items die bijdragen aan de mondiale gezondheidsstatus/kwaliteit van leven, die een score krijgen van 1 ("zeer slecht") tot 7 ("uitstekend"). Het instrument levert de volgende schalen op: 5 functionele schalen, 3 symptoomschalen en een schaal voor de mondiale gezondheidsstatus/kwaliteit van leven. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een verbetering van de mondiale gezondheidsstatus en een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een verslechtering van de mondiale gezondheidsstatus en functionerende scores. De minimale en maximale verandering ten opzichte van de uitgangsscore zijn respectievelijk (-17, 83) voor Nirogacestat en (-100, 50) voor Placebo.
Laatste dag van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bernd Kasper, MD, Mannheim University Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 april 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 april 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 december 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 december 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NIR-DT-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

SpringWorks Therapeutics zet zich in voor gegevenstransparantie en het delen van gegevens voor verder onderzoek met behoud van de privacy en vertrouwelijkheid van onderzoeksdeelnemers. Relevante gegevens op patiëntniveau van afgeronde klinische registratieonderzoeken zullen door SpringWorks beschikbaar worden gesteld aan gekwalificeerde onderzoekers na goedkeuring van redelijke verzoeken na de-identificatie/anonimisering overeenkomstig de toepasselijke wetgeving.

IPD-tijdsbestek voor delen

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

IPD-toegangscriteria voor delen

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren