Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Nirogacestat för vuxna med desmoidtumör/aggressiv fibromatos (DT/AF) (DeFi)

19 augusti 2026 uppdaterad av: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 3-studie av Nirogacestat kontra placebo hos vuxna patienter med fortskridande desmoida tumörer/aggressiv fibromatos (DT/AF)

Denna studie utvärderar nirogacestat (PF-03084014) vid behandling av desmoidtumör/aggressiv fibromatos (DT/AF). I den dubbelblinda fasen kommer hälften av deltagarna att få nirogacestat medan den andra hälften får placebo. När deltagarna är berättigade att rulla in i den öppna fasen kommer de att få nirogacestat.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Desmoidtumörer, även kallade aggressiv fibromatos, är sällsynta, lokalt invasiva, långsamt växande mjukdelstumörer. Även om de anses vara godartade på grund av deras oförmåga att metastasera, kan desmoidtumörer orsaka betydande sjuklighet och ibland dödlighet hos patienter.

Nirogacestat (PF-03084014) är en potent, liten molekyl, selektiv, reversibel, icke-kompetitiv hämmare av γ-sekretas (GS) med en potentiell antitumöraktivitet.

Nirogacestat undersöks för behandling av desmoidtumörer på grund av dess förmåga att binda till GS, vilket blockerar proteolytisk aktivering av Notch-receptorer. Tidigare kliniska studiedata har visat att Notch-signalering spelar en viktig roll i cancerutveckling. Därför är hämning av Notch-signalering en viktig strategi för terapeutisk behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

142

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, Belgien, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Ghent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Förenta staterna, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, Italien, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, Italien, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3JI
        • McGill University Health Centre
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Nederländerna, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederländerna, 6525GA
        • Radboud university medical centre
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, Tyskland, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier för dubbelblind nyckel:

  • Deltagaren har histologiskt bekräftat DT/AF (av lokal patolog före informerat samtycke) som har utvecklats med ≥ 20 % mätt med RECIST v1.1 inom 12 månader efter screeningbesöksskanningen.

  • Deltagare har:

    1. Behandlingsnaiv, mätbart fortskridande DT/AF som inte bedöms vara mottaglig för operation utan risk för betydande sjuklighet; ELLER
    2. Återkommande, mätbart fortskridande DT/AF efter minst en behandlingslinje; ELLER
    3. Refraktär, mätbart fortskridande DT/AF efter minst en behandlingslinje.
  • Deltagaren har en DT/AF-tumör där fortsatt progressiv sjukdom inte kommer att resultera i omedelbar betydande risk för deltagaren.
  • Deltagaren samtycker till att tillhandahålla arkiv eller ny tumörvävnad för återbekräftelse av sjukdomen.
  • Om deltagaren för närvarande behandlas med någon terapi för behandling av DT/AF, måste detta genomföras minst 28 dagar (eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre) före första dosen av studiebehandlingen. All toxicitet från tidigare behandling måste försvinna till ≤ grad 1 eller klinisk baslinje.
  • Deltagare som får kroniska icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID) som behandling för andra tillstånd än DT/AF måste få dem före den dokumenterade DT/AF-progressiva sjukdomen (inklusionskriterier 2) och på en stabil dos i minst 28 dagar före första dosen av studiebehandlingen.
  • Deltagaren har prestationsstatus för Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2 vid screening.
  • Deltagaren har tillräcklig organ- och benmärgsfunktion.

Uteslutningskriterier för dubbelblind nyckel:

  • Deltagaren har känt malabsorptionssyndrom eller redan existerande gastrointestinala tillstånd som kan försämra absorptionen av nirogacestat.
  • Deltagaren har upplevt något av följande inom 6 månader efter att ha undertecknat informerat samtycke: kliniskt signifikant hjärtsjukdom (New York Heart Association klass III eller IV), hjärtinfarkt, svår/instabil angina, kranskärls/perifer artär bypasstransplantation, symtomatisk kronisk hjärtsvikt, cerebrovaskulär olycka, övergående ischemisk attack eller symtomatisk lungemboli.
  • Deltagaren har ett onormalt QT-intervall vid screening.
  • Deltagaren använder samtidigt mediciner som är kända för att förlänga QT/QTcF-intervallet inklusive klass Ia och klass III antiarytmika vid tidpunkten för informerat samtycke. Icke-antiarytmiska läkemedel som kan förlänga QT/QTcF-intervallet är tillåtna förutsatt att deltagaren inte har ytterligare riskfaktorer för Torsades de Pointes (TdP)
  • Deltagaren har medfött långt QT-syndrom.
  • Deltagaren har en historia av ytterligare riskfaktorer för Torsades de Pointes (TdP) (t.ex. hjärtsvikt, hypokalemi, familjehistoria med långt QT-syndrom).
  • Deltagaren har haft lymfom, leukemi eller någon malignitet under de senaste 5 åren vid tidpunkten för informerat samtycke, med undantag för lokalt återkommande cancer som har behandlats kurativt (t. situ av livmoderhalsen eller bröstet), utan tecken på metastaserande sjukdom under 3 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
  • Deltagaren har aktuell eller kronisk historia av leversjukdom eller kända lever- eller gallavvikelser (förutom Gilberts syndrom eller asymtomatiska gallstenar).
  • Deltagare har tidigare fått eller får för närvarande behandling med GS-hämmare eller anti-Notch-antikroppsterapi.
  • Deltagaren använder för närvarande någon behandling för DT/AF inklusive tyrosinkinashämmare (TKI), NSAID (kronisk daglig användning) eller någon undersökningsbehandling 28 dagar (eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre) före den första dosen av studiebehandlingen.

ELLER

Deltagaren har påbörjat någon behandling för DT/AF efter den dokumenterade DT/AF-progressiva sjukdomen.

  • Deltagaren använder för närvarande eller förväntar sig att använda mat eller läkemedel som är kända starka/måttliga cytokrom P450 3A4 (CYP3A4)-hämmare, eller starka CYP3A-inducerare inom 14 dagar före den första dosen av studiebehandlingen.
  • Deltagaren har ett positivt antikroppstest för humant immunbristvirus.
  • Deltagaren har närvaro av Hepatit B-ytantigen vid screening.
  • Deltagaren har ett positivt Hepatit C-antikropps- eller Hepatit C-ribonukleinsyra (RNA)-testresultat vid screening eller inom 3 månader innan studiebehandlingen påbörjas.
  • Deltagaren kan inte tolerera MRT eller för vilken MRT är kontraindicerat.
  • Deltagare med aktiv eller kronisk infektion vid tidpunkten för informerat samtycke och under screeningsperioden.
  • Deltagaren har upplevt andra allvarliga akuta eller kroniska medicinska eller psykiatriska tillstånd inom 1 år efter att ha undertecknat informerat samtycke.
  • Deltagaren kan inte följa studierelaterade procedurer (inklusive, men inte begränsat till, ifyllande av elektroniska patientrapporter (ePROs), eller så är ePRO-enkäterna inte tillgängliga på deltagarens föredragna språk).

Open-Label Key Inkludering

  • Deltagaren är inskriven i den dubbelblinda fasen när det uppskattade antalet PFS-händelser har observerats och den primära PFS-analysen har slutförts; ELLER
  • Deltagaren randomiseras till att få placebo i den dubbelblinda fasen och Central Imaging Review fastställer att deltagaren har röntgenprogressiv sjukdom; ELLER
  • Deltagaren randomiseras till att få nirogacestat i den dubbelblinda fasen och Central Imaging Review fastställer att deltagaren har en röntgenprogressiv sjukdom men att deltagaren får klinisk nytta utan signifikant toxicitet (enligt utredarens bedömning).
  • Deltagaren har tillräcklig organ- och benmärgsfunktion

Open-Label Key Exclusion

  • Deltagaren kräver operation för att förhindra organdysfunktion.
  • Deltagaren har avbrutit den dubbelblinda fasen i förtid av någon annan anledning än radiografisk progressiv sjukdom (som fastställts av Central Imaging Review).
  • Deltagaren utvecklade en samtidig sjukdom/tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle utgöra en risk för den allmänna hälsan om de deltar i denna studie.
  • Deltagaren har påbörjat en ny behandling för DT/AF efter att Central Imaging Review fastställt att en deltagare har röntgenprogressiv sjukdom.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dubbelblind fas - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg genom munnen, två gånger dagligen
Läkemedel: Nirogacestat oral tablett
Nirogacestat tablett
Andra namn:
  • PF-03084014
Experimentell: Open-Label Phase - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg genom munnen, två gånger dagligen
Läkemedel: Nirogacestat oral tablett
Nirogacestat tablett
Andra namn:
  • PF-03084014
Placebo-jämförare: Dubbelblind fas - Placebo
Placebo genom munnen, två gånger dagligen
Läkemedel: Placebo oral tablett
Sockerpiller tillverkade för att efterlikna nirogacestat 50 mg tablett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressionsfri överlevnad (PFS) Definieras som tiden från randomisering till datum för bedömning av progression eller död av någon orsak.
Tidsram: Den första dagen av var tredje cykel (varje cykel är 28 dagar) tills sjukdomsprogression observeras eller dödsfall, beroende på vilket som inträffar först, bedöms upp till cirka 2 år
Progressionen kommer att bestämmas radiografiskt med hjälp av RECIST v1.1 (Eisenhauer, 2009) eller kliniskt enligt bedömning av utredaren. Klinisk progression definieras som uppkomsten eller försämringen av symtom som resulterar i en global försämring av hälsotillståndet som orsakar permanent avbrytande av studiebehandling och initiering av akut behandling (t.ex. strålbehandling, kirurgi eller systemisk terapi inklusive kemoterapi eller tyrosinkinashämmare) för DT/AF. Händelser av klinisk progression kommer att bedömas av en oberoende blindad central Endpoint Adjudication Committee (EAC) som kommer att kvalificera händelser av klinisk progression för inkludering i PFS-endpoint innan studier avblindas enligt en EAC Review Charter.
Den första dagen av var tredje cykel (varje cykel är 28 dagar) tills sjukdomsprogression observeras eller dödsfall, beroende på vilket som inträffar först, bedöms upp till cirka 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Objektiv svarsfrekvens med RECIST version 1.1-kriterier.
Tidsram: Den första dagen av var tredje cykel (varje cykel är 28 dagar) efter avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Objektiv svarsfrekvens (ORR) definieras som andelen deltagare som har ett bekräftat bästa övergripande svar (BOR) av CR eller PR av central läsare med RECIST v1.1-kriterier. Svar som erhållits fram till progress, eller sista utvärderbara bedömning i avsaknad av progression, kommer att inkluderas i bedömningen av ORR. Eventuella svar, som inträffade efter att en ny cancerbehandling mottagits, kommer dock inte att inkluderas. ORR presenteras av procentandelen svarande.
Den första dagen av var tredje cykel (varje cykel är 28 dagar) efter avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Ändring från baslinjen vid cykel 10 i kort smärtinventering (BPI) Genomsnittlig smärtintensitet (API).
Tidsram: Dagligen under de sista 7 dagarna av varje cykel (varje cykel är 28 dagar) genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Den korta smärtinventeringen består av 9 frågor och använder en 11-punkts numerisk smärtskala från 0-10 som mäter svårighetsgraden från "ingen smärta" till "smärta så illa som du kan föreställa dig", med en 24-timmars återkallelseperiod. Genomsnittlig smärtintensitet beräknas som 7-dagarsgenomsnittet (när resultat på minst 4 dagar för ett BESÖK är tillgängliga) av kort smärtinventeringsfråga #3 - Värsta smärtan under de senaste 24 timmarna. En lägre poäng indikerar större smärtlindring. Minsta och högsta poäng för den faktiska poängen är (0, 8) för Nirogacestat respektive (0,9) för Placebo. En positiv förändring från baslinjevärdet indikerar försämring av den genomsnittliga smärtintensiteten och en negativ förändring från baslinjen indikerar en förbättring av den genomsnittliga smärtintensiteten. Minsta och maximala förändring från baslinjepoängen är (-7, 3) för Nirogacestat respektive (-5, 5) för placebo.
Dagligen under de sista 7 dagarna av varje cykel (varje cykel är 28 dagar) genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Ändring från baslinjen vid cykel 10 i GOunder/Desmoid Tumor Research Tumor Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Symptom Scale (DTSS) - Totalt resultat
Tidsram: Dagligen under de sista 7 dagarna av varje cykel (varje cykel är 28 dagar) genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
DEsmoid Tumor Symptom Scale är en 11-punkts, numerisk betygsskala från 0 till 10 för att mäta svårighetsgraden från "ingen" till "så illa som du kan föreställa dig", med en återkallelseperiod på 24 timmar. Den totala symtompoängen beräknas som medelvärdet av smärtposter (punkterna 1-3) som en enda poäng, sedan ett medelvärde av detta med punkterna 4-7). Veckosammanfattningspoäng kommer att skapas genom att genomsnittet beräknas av de dagliga poängen under 7-dagarsperioden före varje besök. En veckopoäng kommer endast att erhållas om 4 eller fler av 7-dagarsperioden inte saknar poäng. Veckosammanfattningen kommer att användas i analyser. Om ingen veckosammanfattning kan beräknas kommer deltagaren att ha data som anses saknas vid det besöket. Högre poäng representerar värre symtomsvårighet. Minsta och högsta poäng för den faktiska poängen är (0,7) för Nirogacestat och (0,10) för placebo. En positiv förändring från utgångsvärdet indikerade försämring av symtomen. Minsta och maximala förändring från baslinjen är (-6,1) för Nirogacestat och (-4,5) för placebo.
Dagligen under de sista 7 dagarna av varje cykel (varje cykel är 28 dagar) genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Förändring från baslinjen i GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Impact Scale (DTIS) - Physical Functioning Domain Score
Tidsram: På den sista dagen av varje cykel (varje cykel är 28 dagar) genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år.
Objekten utvärderas på en 5-punkts Likert-skala som sträcker sig från "ingen av tiden" till "hela tiden" för att mäta frekvensen, med en återkallelseperiod på 7 dagar. Domänpoängen för fysisk funktion beräknas som det genomsnittliga objekt 01 i rörelse, objekt 02 nått (frekv), objekt 06 kraftfull aktivitet, objekt 7 måttlig aktivitet och objekt 08 uppnått mindre. Högre poäng representerar den värsta påverkans svårighetsgrad. Minsta och högsta poäng för den faktiska poängen är (1, 5) för Nirogacestat respektive (1,5) för Placebo. En positiv förändring från utgångsvärdet indikerar försämrad påverkan och en negativ ändring från utgångsvärdet indikerar förbättring i påverkan. Minsta och maximala förändring från baslinjepoängen är (-3, 0) för Nirogacestat respektive (-1, 2) för placebo.
På den sista dagen av varje cykel (varje cykel är 28 dagar) genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år.
Change From Baseline at Cycle10 in the European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 (QLQ-C30) Global Health Status/Quality of Life (GHS/QoL) Scale.
Tidsram: Sista dagen i varje cykel (varje cykel är 28 dagar) genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 version 3.0 användes med en återkallelseperiod på 7 dagar. Den består av 30 frågor med alla punkter med poängen 1 ("inte alls") till 4 ("väldigt mycket") förutom de 2 frågorna som bidrar till den globala hälsostatusen/QoL, som får 1 ("mycket dålig") till 7 ("utmärkt"). Instrumentet ger följande skalor: 5 funktionsskalor, 3 symptomskalor och en global hälsostatus/livskvalitetsskala. Ett högt betyg för den globala hälsostatusen/QoL representerar en hög QoL. Minsta och högsta poäng för den faktiska poängen är (33, 100) för Nirogacestat respektive (8,92) för Placebo. En positiv förändring från baslinjen indikerade förbättring av det globala hälsotillståndet och en negativ förändring från baslinjevärdet indikerade försämring av det globala hälsotillståndet. Minsta och maximala förändring från baslinjepoängen är (-58, 67) för Nirogacestat respektive (-67, 42) för placebo.
Sista dagen i varje cykel (varje cykel är 28 dagar) genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Förändring från baslinjen vid cykel 10 i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 (QLQ-C30) Physical Functioning
Tidsram: Sista dagen i varje cykel (varje cykel är 28 dagar) genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 version 3.0 användes med en återkallelseperiod på 7 dagar. Den består av 30 frågor med alla punkter med poängen 1 ("inte alls") till 4 ("väldigt mycket") förutom de 2 frågorna som bidrar till den globala hälsostatusen/QoL, som får 1 ("mycket dålig") till 7 ("utmärkt"). Instrumentet ger följande skalor: 5 funktionsskalor, 3 symptomskalor och en global hälsostatus/livskvalitetsskala. Ett högt betyg för en fysisk funktionsskala representerar en hög/hälsosam funktionsnivå. Minsta och högsta faktiska poäng är (27 100) för Nirogacestat respektive (7 100) för placebo. En positiv förändring från baslinjen indikerade förbättring av det globala hälsotillståndet och en negativ förändring från baslinjevärdet indikerade försämring av fysiska funktionspoäng. Minsta och maximala förändring från baslinjepoängen är (-7, 40) för Nirogacestat respektive (-40, 27) för placebo.
Sista dagen i varje cykel (varje cykel är 28 dagar) genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Förändring från baslinjen vid cykel 10 i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 (QLQ-C30) Roll Functioning.
Tidsram: Sista dagen i varje cykel (varje cykel är 28 dagar) genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 version 3.0 användes med en återkallelseperiod på 7 dagar. Den består av 30 frågor med alla punkter med poängen 1 ("inte alls") till 4 ("väldigt mycket") förutom de 2 frågorna som bidrar till den globala hälsostatusen/QoL, som får 1 ("mycket dålig") till 7 ("utmärkt"). Instrumentet ger följande skalor: 5 funktionsskalor, 3 symptomskalor och en global hälsostatus/livskvalitetsskala. En positiv förändring från baslinjen indikerade förbättring av det globala hälsotillståndet och en negativ förändring från baslinjevärdet indikerade försämring av globalt hälsotillstånd och funktionspoäng. Minsta och maximala förändring från baslinjepoängen är (-17, 83) för Nirogacestat respektive (-100, 50) för placebo.
Sista dagen i varje cykel (varje cykel är 28 dagar) genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Utredare

  • Huvudutredare: Bernd Kasper, MD, Mannheim University Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 april 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

7 april 2022

Avslutad studie (Faktisk)

17 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 december 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 december 2018

Första postat (Faktisk)

24 december 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 augusti 2026

Senast verifierad

1 januari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NIR-DT-301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

SpringWorks Therapeutics har åtagit sig att datatransparens och dela data för vidare forskning samtidigt som forskningsdeltagarnas integritet och konfidentialitet bibehålls. Relevanta data på patientnivå från genomförda kliniska prövningar kommer att göras tillgängliga av SpringWorks för kvalificerade forskare efter godkännande av rimliga förfrågningar efter avidentifiering/anonymisering i enlighet med tillämplig lag.

Tidsram för IPD-delning

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Kriterier för IPD Sharing Access

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera