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데스모이드 종양/공격성 섬유종증(DT/AF)이 있는 성인을 위한 Nirogacestat (DeFi)

2026년 8월 19일 업데이트: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

진행성 데스모이드 종양/공격성 섬유종증(DT/AF)이 있는 성인 환자를 대상으로 Nirogacestat 대 위약의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3상 시험

이 연구는 데스모이드 종양/공격성 섬유종증(DT/AF)의 치료에서 nirogacestat(PF-03084014)를 평가합니다. 이중 눈가림 단계에서 참가자의 절반은 nirogacestat를 받고 나머지 절반은 위약을 받게 됩니다. 참가자가 공개 라벨 단계에 진입할 자격이 있으면 nirogacestat를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

침습성 섬유종증이라고도 하는 데스모이드 종양은 드물고 국소 침습적이며 느리게 성장하는 연조직 종양입니다. 전이가 불가능하기 때문에 양성으로 간주되지만 데스모이드 종양은 환자에게 심각한 이환율과 때때로 사망을 유발할 수 있습니다.

Nirogacestat(PF-03084014)는 잠재적인 항종양 활성이 있는 γ-세크레타제(GS)의 강력한 소분자 선택적 가역적 비경쟁적 억제제입니다.

Nirogacestat는 GS에 결합하여 Notch 수용체의 단백질 분해 활성화를 차단하는 능력으로 인해 데스모이드 종양의 치료에 대해 조사되고 있습니다. 이전 임상 연구 데이터는 Notch 신호가 암 발달에 중요한 역할을 한다는 것을 보여주었습니다. 따라서 Notch 신호 전달의 억제는 치료를 위한 중요한 전략입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

142

단계

  • 3단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, 네덜란드, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, 네덜란드, 6525GA
        • Radboud university medical centre
  • 독일
      • Berlin, 독일, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, 독일, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, 미국, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, 미국, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, 벨기에, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Ghent, 벨기에, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven
  • 영국
      • London, 영국, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, 영국, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, 이탈리아, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, 이탈리아, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H4A3JI
        • McGill University Health Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

이중 맹검 주요 포함 기준:

  • 참여자는 스크리닝 방문 스캔의 12개월 이내에 RECIST v1.1로 측정했을 때 20% 이상 진행된 조직학적으로 확인된 DT/AF(정보에 입각한 동의 이전에 현지 병리학자에 의해)가 있습니다.

  • 참가자는 다음을 가지고 있습니다.

    1. 심각한 이환율의 위험 없이 수술을 받을 수 없는 것으로 간주되는 치료 경험이 없고 측정 가능하게 진행되는 DT/AF; 또는
    2. 적어도 한 가지 요법 후 재발성, 측정 가능하게 진행되는 DT/AF; 또는
    3. 불응성, 최소 한 가지 요법 이후 측정 가능하게 진행되는 DT/AF.
  • 참가자는 지속적인 진행성 질병이 참가자에게 즉각적인 중대한 위험을 초래하지 않는 DT/AF 종양을 가지고 있습니다.
  • 참가자는 질병의 재확인을 위해 보관 또는 새로운 종양 조직을 제공하는 데 동의합니다.
  • 참가자가 현재 DT/AF 치료를 위한 요법으로 치료를 받고 있는 경우, 이는 연구 치료의 첫 번째 투여 전 최소 28일(또는 5 반감기 중 더 긴 기간)에 완료되어야 합니다. 이전 요법의 모든 독성은 ≤ 등급 1 또는 임상 기준선으로 해결되어야 합니다.
  • DT/AF 이외의 상태에 대한 치료로 만성 비스테로이드성 항염증제(NSAID)를 받는 참가자는 기록된 DT/AF 진행성 질환(포함 기준 2) 이전에 최소 28일 동안 안정적인 용량으로 NSAID를 받아야 합니다. 연구 치료제의 첫 번째 투여 전.
  • 참가자는 스크리닝 시 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태가 ≤ 2입니다.
  • 참가자는 적절한 장기 및 골수 기능을 가지고 있습니다.

이중 맹검 키 제외 기준:

  • 참가자는 니로아세스타트의 흡수를 방해할 수 있는 흡수 장애 증후군 또는 기존의 위장 상태를 알고 있습니다.
  • 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 6개월 이내에 다음 중 하나를 경험했습니다. 임상적으로 중요한 심장 질환(New York Heart Association Class III 또는 IV), 심근 경색, 중증/불안정 협심증, 관상/말초 동맥 우회술, 증후성 울혈성 심부전, 뇌혈관 사고, 일과성 허혈 발작 또는 증후성 폐색전증.
  • 참가자는 스크리닝 시 비정상적인 QT 간격을 보입니다.
  • 참가자는 정보에 입각한 동의 시점에 클래스 Ia 및 클래스 III 항부정맥제를 포함하여 QT/QTcF 간격을 연장하는 것으로 알려진 병용 약물을 사용하고 있습니다. 참여자가 Torsades de Pointes(TdP)에 대한 추가 위험 요소가 없는 경우 QT/QTcF 간격을 연장할 수 있는 비항부정맥제가 허용됩니다.
  • 참가자는 선천성 긴 QT 증후군이 있습니다.
  • 참가자는 Torsades de Pointes(TdP)에 대한 추가 위험 요인의 병력이 있습니다(예: 심부전, 저칼륨혈증, 긴 QT 증후군의 가족력).
  • 참가자는 정보에 입각한 동의 시점에서 지난 5년 이내에 림프종, 백혈병 또는 모든 악성 종양을 앓았으나 근치적으로 치료된 국소 재발성 암(예: 절제된 기저 또는 편평 세포 피부암, 표재성 방광암, 자궁 경부 또는 유방의 위치), 정보에 입각한 동의 시점에서 3년 동안 전이성 질환의 증거가 없음.
  • 참가자는 간 질환 또는 알려진 간 또는 담도 이상(길버트 증후군 또는 무증상 담석 제외)의 현재 또는 만성 병력이 있습니다.
  • 참가자는 이전에 GS 억제제 또는 항-Notch 항체 요법을 사용한 요법을 받았거나 현재 받고 있습니다.
  • 참가자는 현재 티로신 키나제 억제제(TKI), NSAID(만성 매일 사용) 또는 연구 치료의 첫 번째 투여 전 28일(또는 5 반감기, 둘 중 더 긴 기간)을 포함한 모든 DT/AF 치료를 사용하고 있습니다.

또는

참가자는 기록된 DT/AF 진행성 질환 후 DT/AF에 대한 치료를 시작했습니다.

  • 참가자는 연구 치료의 첫 번째 투여 전 14일 이내에 강력한/중간 시토크롬 P450 3A4(CYP3A4) 억제제 또는 강력한 CYP3A 유도제로 알려진 식품 또는 약물을 현재 사용 중이거나 사용할 예정입니다.
  • 참가자는 양성 인간 면역결핍 바이러스 항체 검사를 받았습니다.
  • 참여자는 스크리닝 시 B형 간염 표면 항원이 존재합니다.
  • 참여자는 스크리닝 시 또는 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 양성 C형 간염 항체 또는 C형 간염 리보핵산(RNA) 검사 결과를 가지고 있습니다.
  • 참가자가 MRI를 견딜 수 없거나 MRI가 금기인 경우.
  • 정보에 입각한 동의 시점과 스크리닝 기간 동안 활동성 또는 만성 감염이 있는 참가자.
  • 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 1년 이내에 다른 심각한 급성 또는 만성 의료 또는 정신 질환을 경험했습니다.
  • 참가자가 연구 관련 절차를 준수할 수 없습니다(전자 환자 보고서 결과(ePRO) 완료 또는 ePRO 설문지가 참가자가 선호하는 언어로 제공되지 않는 것을 포함하되 이에 국한되지 않음).

오픈 라벨 키 포함

  • 참가자는 예상 PFS 사례 수가 관찰되고 기본 PFS 분석이 완료되면 이중 맹검 단계에 등록됩니다. 또는
  • 참가자는 이중 맹검 단계에서 무작위로 위약을 투여받으며 Central Imaging Review는 참가자가 방사선학적 진행성 질환을 가지고 있다고 결정합니다. 또는
  • 참가자는 이중 맹검 단계에서 니로아세스타트를 투여하도록 무작위 배정되고 Central Imaging Review는 참가자가 방사선학적 진행성 질환을 앓고 있지만 참가자가 상당한 독성 없이 임상적 이점을 얻고 있다고 결정합니다(조사자가 결정함).
  • 참가자는 적절한 장기 및 골수 기능을 가지고 있습니다.

공개 레이블 키 제외

  • 참가자는 장기 기능 장애를 예방하기 위해 수술이 필요합니다.
  • 참가자가 방사선학적 진행성 질환(Central Imaging Review에서 결정) 이외의 이유로 이중 맹검 단계를 조기에 중단했습니다.
  • 참가자는 연구자의 의견에 따라 그들이 이 연구에 등록할 경우 전반적인 건강에 위험을 나타낼 동시 질병/상태를 개발했습니다.
  • 중앙 영상 검토에서 방사선학적 진행성 질환이 있다고 결정한 후 참가자가 DT/AF에 대한 새로운 치료를 시작했습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이중 맹검 단계 - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg 경구 복용, 1일 2회
의약품: Nirogacestat 경구 정제
Nirogacestat 정제
다른 이름들:
  • PF-03084014
실험적: 공개 라벨 단계 - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg 경구 복용, 1일 2회
의약품: Nirogacestat 경구 정제
Nirogacestat 정제
다른 이름들:
  • PF-03084014
위약 비교기: 이중 맹검 단계 - 위약
경구용 위약, 하루 2회
의약품: 위약 경구 정제
Nirogacestat 50 mg 정제를 모방하도록 제조된 설탕 알약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무진행 생존(PFS)은 무작위 배정부터 질병 진행 또는 원인에 의한 사망 평가일까지의 시간으로 정의됩니다.
기간: 질병 진행이 관찰되거나 사망 중 먼저 도래하는 시점까지 매 3주기(각 주기는 28일)의 첫 번째 날에 최대 약 2년까지 평가됩니다.
진행은 RECIST v1.1(Eisenhauer, 2009)을 사용하여 방사선학적으로 결정하거나 연구자가 평가한 대로 임상적으로 결정됩니다. 임상적 진행은 증상이 시작되거나 악화되어 건강 상태가 전반적으로 악화되어 연구 치료제를 영구적으로 중단하고 응급 치료(예: 방사선요법, 수술 또는 화학요법이나 티로신 키나제 억제제를 포함한 전신 요법)를 시작하는 것으로 정의됩니다. DT/AF. 임상 진행 사건은 EAC 검토 헌장에 따라 맹검 해제 연구에 앞서 PFS 종점에 포함될 임상 진행 사건의 자격을 부여하는 독립적 맹검 중앙 종점 판정 위원회(EAC)에 의해 판정됩니다.
질병 진행이 관찰되거나 사망 중 먼저 도래하는 시점까지 매 3주기(각 주기는 28일)의 첫 번째 날에 최대 약 2년까지 평가됩니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RECIST 버전 1.1 기준을 사용한 객관적인 응답률.
기간: 연구 완료까지 매 3주기(각 주기는 28일)의 첫날, 평균 2년
객관적 반응률(ORR)은 RECIST v1.1 기준을 사용하여 중앙 판독기에 의해 CR 또는 PR의 BOR(최고 종합 반응)이 확인된 참가자의 비율로 정의됩니다. 진행까지 얻은 반응 또는 진행이 없을 때 평가 가능한 마지막 평가가 ORR 평가에 포함됩니다. 그러나 새로운 항암치료를 받은 후 발생한 반응은 포함되지 않습니다. ORR은 응답자의 백분율로 표시됩니다.
연구 완료까지 매 3주기(각 주기는 28일)의 첫날, 평균 2년
간략한 통증 목록(BPI) 평균 통증 강도(API) 점수가 10주기의 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 연구 완료까지 평균 2년 동안 모든 주기(각 주기는 28일)의 마지막 7일 동안 매일
간략한 통증 척도는 9개의 질문으로 구성되어 있으며 "통증 없음"부터 "상상할 수 있을 만큼 심한 통증"까지 심각도를 측정하는 0~10점의 11점 수치 통증 등급 척도를 활용하며 24시간의 회상 기간을 갖습니다. 평균 통증 강도는 간략한 통증 목록 질문 #3 - 지난 24시간 동안의 최악의 통증의 7일 평균(방문에 대한 최소 4일의 결과가 있는 경우)으로 계산됩니다. 점수가 낮을수록 통증 완화 효과가 더 크다는 것을 의미합니다. 실제 점수의 최소값과 최대값은 각각 Nirogacestat의 경우 (0,8), 위약의 경우 (0,9)입니다. 기준 값의 긍정적인 변화는 평균 통증 강도의 악화를 나타내고 기준 값의 음의 변화는 평균 통증 강도의 개선을 나타냅니다. 기준 점수로부터의 최소 및 최대 변화는 각각 Nirogacestat의 경우 (-7, 3), 위약의 경우 (-5, 5)입니다.
연구 완료까지 평균 2년 동안 모든 주기(각 주기는 28일)의 마지막 7일 동안 매일
GOunder/Desmoid Tumor Research Tumor Foundation(DTRF) DEsmoid Tumor Symptom Scale(DTSS) - 총점에서 주기 10의 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 완료까지 평균 2년 동안 모든 주기(각 주기는 28일)의 마지막 7일 동안 매일
DEsmoid 종양 증상 척도는 24시간의 회상 기간을 통해 "없음"부터 "상상할 수 있는 만큼 나쁨"까지 중증도를 측정하는 0부터 10까지의 11점 숫자 평가 척도입니다. 총 증상 점수는 통증 항목(항목 1~3)의 평균을 단일 점수로 계산한 후 항목 4~7의 평균으로 계산합니다. 주간 요약 점수는 각 방문 전 7일 동안의 일일 점수를 평균하여 생성됩니다. 주간 점수는 7일 중 4일 이상의 기간에 누락되지 않은 점수가 있는 경우에만 파생됩니다. 주간 요약 점수가 분석에 사용됩니다. 주간 요약 점수를 계산할 수 없는 경우 참가자는 해당 방문에서 누락된 것으로 간주되는 데이터를 갖게 됩니다. 점수가 높을수록 증상 심각도가 더 나쁨을 나타냅니다. 실제 점수의 최소값과 최대값은 Nirogacestat의 경우 (0,7)이고 위약의 경우 (0,10)입니다. 기준선 값에서 긍정적인 변화는 증상이 악화되었음을 나타냅니다. 기준선 대비 최소 및 최대 변화는 Nirogacestat의 경우 (-6,1), 위약의 경우 (-4,5)입니다.
연구 완료까지 평균 2년 동안 모든 주기(각 주기는 28일)의 마지막 7일 동안 매일
GOunder/데스모이드 종양 연구 재단(DTRF) 데스모이드 종양 영향 척도(DTIS) - 신체 기능 영역 점수의 기준선 변경
기간: 연구 완료까지 모든 주기(각 주기는 28일)의 마지막 날, 평균 2년.
항목은 빈도를 측정하기 위해 "항상 없음"부터 "항상"까지 5점 Likert 척도로 평가되며 회상 기간은 7일입니다. 신체 기능 영역 점수는 항목 01 이동, 항목 02 도달(빈도), 항목 06 활발한 활동, 항목 7 중간 활동 및 항목 08 달성 미만의 평균으로 계산됩니다. 점수가 높을수록 최악의 영향 심각도를 나타냅니다. 실제 점수의 최소값과 최대값은 각각 Nirogacestat의 경우 (1,5), 위약의 경우 (1,5)입니다. 기준값의 긍정적인 변화는 영향이 악화됨을 나타내고, 기준값의 음수 변화는 영향이 개선되었음을 나타냅니다. 기준 점수로부터의 최소 및 최대 변화는 각각 Nirogacestat의 경우 (-3, 0), 위약의 경우 (-1, 2)입니다.
연구 완료까지 모든 주기(각 주기는 28일)의 마지막 날, 평균 2년.
EORTC(유럽 암 연구 및 치료 기구) 삶의 질 설문지-핵심 30(QLQ-C30) 글로벌 건강 상태/삶의 질(GHS/QoL) 척도의 Cycle10 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 연구 완료까지 모든 주기(각 주기는 28일)의 마지막 날, 평균 2년
EORTC 삶의 질 설문지-Core 30 버전 3.0은 7일의 리콜 기간과 함께 사용되었습니다. 전체 건강 상태/QoL에 기여하는 2개 항목을 제외하고 모든 항목은 1("전혀 그렇지 않음")부터 4("매우 좋음")까지 점수가 매겨진 30개의 질문으로 구성됩니다. 7("훌륭함"). 이 장비는 5개의 기능 척도, 3개의 증상 척도, 전반적인 건강 상태/삶의 질 척도 등의 척도를 제공합니다. 전반적인 건강 상태/QoL 점수가 높을수록 QoL이 높다는 의미입니다. 실제 점수의 최소값과 최대값은 각각 Nirogacestat의 경우 (33,100), 위약의 경우 (8,92)입니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 전체 건강 상태의 개선을 나타내고, 기준선에서 부정적인 변화는 전체 건강 상태의 악화를 나타냅니다. 기준 점수로부터의 최소 및 최대 변화는 각각 Nirogacestat의 경우 (-58, 67), 위약의 경우 (-67, 42)입니다.
연구 완료까지 모든 주기(각 주기는 28일)의 마지막 날, 평균 2년
유럽 ​​암 연구 및 치료 기구(EORTC) 삶의 질 설문지-핵심 30(QLQ-C30) 신체 기능의 주기 10 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 완료까지 모든 주기(각 주기는 28일)의 마지막 날, 평균 2년
EORTC 삶의 질 설문지-Core 30 버전 3.0은 7일의 리콜 기간과 함께 사용되었습니다. 전체 건강 상태/QoL에 기여하는 2개 항목을 제외하고 모든 항목은 1("전혀 그렇지 않음")부터 4("매우 좋음")까지 점수가 매겨진 30개의 질문으로 구성됩니다. 7("훌륭함"). 이 장비는 5개의 기능 척도, 3개의 증상 척도, 전반적인 건강 상태/삶의 질 척도 등의 척도를 제공합니다. 신체 기능 척도의 높은 점수는 높은/건강한 기능 수준을 나타냅니다. 실제 점수의 최소값과 최대값은 각각 Nirogacestat의 경우 (27,100), 위약의 경우 (7,100)입니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 전반적인 건강 상태의 개선을 나타내고 기준선에서 부정적인 변화는 신체 기능 점수의 악화를 나타냅니다. 기준 점수로부터의 최소 및 최대 변화는 각각 Nirogacestat의 경우 (-7, 40), 위약의 경우 (-40, 27)입니다.
연구 완료까지 모든 주기(각 주기는 28일)의 마지막 날, 평균 2년
EORTC(유럽 암 연구 및 치료 기구) 삶의 질 설문지-핵심 30(QLQ-C30) 역할 기능의 주기 10에서 기준선으로부터의 변화.
기간: 연구 완료까지 모든 주기(각 주기는 28일)의 마지막 날, 평균 2년
EORTC 삶의 질 설문지-Core 30 버전 3.0은 7일의 리콜 기간과 함께 사용되었습니다. 전체 건강 상태/QoL에 기여하는 2개 항목을 제외하고 모든 항목은 1("전혀 그렇지 않음")부터 4("매우 좋음")까지 점수가 매겨진 30개의 질문으로 구성됩니다. 7("훌륭함"). 이 장비는 5개의 기능 척도, 3개의 증상 척도, 전반적인 건강 상태/삶의 질 척도 등의 척도를 제공합니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 전반적인 건강 상태의 개선을 나타내고, 기준선에서 부정적인 변화는 전반적인 건강 상태 및 기능 점수의 악화를 나타냅니다. 기준 점수로부터의 최소 및 최대 변화는 각각 Nirogacestat의 경우 (-17, 83), 위약의 경우 (-100, 50)입니다.
연구 완료까지 모든 주기(각 주기는 28일)의 마지막 날, 평균 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

수사관

  • 수석 연구원: Bernd Kasper, MD, Mannheim University Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 4월 17일

기본 완료 (실제)

2022년 4월 7일

연구 완료 (실제)

2024년 10월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 12월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 12월 20일

처음 게시됨 (실제)

2018년 12월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 19일

마지막으로 확인됨

2025년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NIR-DT-301

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

SpringWorks Therapeutics는 연구 참가자의 개인정보 보호 및 기밀성을 유지하면서 데이터 투명성과 추가 연구를 위한 데이터 공유에 전념하고 있습니다. 완료된 등록 임상 시험의 관련 환자 수준 데이터는 준거법에 따라 비식별화/익명화 후 합당한 요청이 승인되면 SpringWorks에서 자격을 갖춘 연구원에게 제공됩니다.

IPD 공유 기간

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

IPD 공유 액세스 기준

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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