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Nirogacestate para Adultos com Tumor Desmóide/Fibromatose Agressiva (DT/AF) (DeFi)

19 de agosto de 2026 atualizado por: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 3 de nirogacestat versus placebo em pacientes adultos com tumores desmóides progressivos/fibromatose agressiva (DT/AF)

Este estudo avalia o nirogacestat (PF-03084014) no tratamento do tumor desmóide/fibromatose agressiva (DT/AF). Na fase duplo-cega, metade dos participantes receberá nirogacestat enquanto a outra metade receberá placebo. Assim que os participantes forem elegíveis para entrar na fase aberta, eles receberão nirogacestat.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os tumores desmóides, também referidos como fibromatose agressiva, são tumores de tecidos moles raros, localmente invasivos e de crescimento lento. Embora considerados benignos devido à sua incapacidade de metastatizar, os tumores desmóides podem causar morbidade significativa e, ocasionalmente, mortalidade em pacientes.

O nirogacestat (PF-03084014) é um inibidor potente, de pequena molécula, seletivo, reversível e não competitivo da γ-secretase (GS) com potencial atividade antitumoral.

O nirogacestat está sendo investigado para o tratamento de tumores desmóides devido à sua capacidade de se ligar ao GS, bloqueando a ativação proteolítica dos receptores Notch. Dados de estudos clínicos anteriores mostraram que a sinalização Notch desempenha um papel importante no desenvolvimento do câncer. Portanto, a inibição da sinalização Notch é uma estratégia importante para o tratamento terapêutico.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

142

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, Alemanha, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, Bélgica, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A3JI
        • McGill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Holanda, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holanda, 6525GA
        • Radboud university medical centre
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, Itália, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milan, Itália, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, Itália, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios chave duplo-cegos de inclusão:

  • O participante tem DT/AF confirmado histologicamente (pelo patologista local antes do consentimento informado) que progrediu ≥ 20% conforme medido pelo RECIST v1.1 dentro de 12 meses da varredura da consulta de triagem.

  • O participante tem:

    1. Tratamento ingênuo, DT/AF mensuravelmente progressivo que é considerado não passível de cirurgia sem o risco de morbidade significativa; OU
    2. DT/AF recorrente e com progressão mensurável após pelo menos uma linha de terapia; OU
    3. DT/AF refratário, com progressão mensurável após pelo menos uma linha de terapia.
  • O participante tem um tumor DT/AF onde a doença progressiva contínua não resultará em risco significativo imediato para o participante.
  • O participante concorda em fornecer arquivamento ou novo tecido tumoral para reconfirmação da doença.
  • Se o participante estiver sendo tratado atualmente com qualquer terapia para o tratamento de DT/AF, isso deve ser concluído pelo menos 28 dias (ou 5 meias-vidas, o que for mais longo) antes da primeira dose do tratamento do estudo. Todas as toxicidades da terapia anterior devem ser resolvidas para ≤ Grau 1 ou linha de base clínica.
  • Os participantes que estão recebendo anti-inflamatórios não esteróides crônicos (AINEs) como tratamento para outras condições que não DT/AF devem recebê-los antes da doença progressiva DT/AF documentada (critério de inclusão 2) e em uma dose estável por pelo menos 28 dias antes da primeira dose do tratamento do estudo.
  • O participante tem um status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2 na triagem.
  • O participante tem órgão adequado e função da medula óssea.

Critérios de exclusão de chave duplo-cego:

  • O participante tem síndrome de má absorção conhecida ou condições gastrointestinais preexistentes que podem prejudicar a absorção de nirogacestat.
  • O participante experimentou qualquer um dos seguintes dentro de 6 meses após a assinatura do consentimento informado: doença cardíaca clinicamente significativa (Classe III ou IV da New York Heart Association), infarto do miocárdio, angina grave/instável, enxerto de revascularização do miocárdio/periférica, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório ou embolia pulmonar sintomática.
  • O participante tem um intervalo QT anormal na triagem.
  • O participante está usando medicamentos concomitantes que são conhecidos por prolongar o intervalo QT/QTcF, incluindo antiarrítmicos Classe Ia e Classe III no momento do consentimento informado. Medicamentos não antiarrítmicos que podem prolongar o intervalo QT/QTcF são permitidos desde que o participante não tenha fatores de risco adicionais para Torsades de Pointes (TdP)
  • O participante tem síndrome do QT longo congênito.
  • O participante tem um histórico de fatores de risco adicionais para Torsades de Pointes (TdP) (por exemplo, insuficiência cardíaca, hipocalemia, histórico familiar de Síndrome do QT longo).
  • O participante teve linfoma, leucemia ou qualquer malignidade nos últimos 5 anos no momento do consentimento informado, exceto para qualquer câncer localmente recorrente que tenha sido tratado curativamente (por exemplo, câncer de pele de células escamosas ou basais ressecadas, câncer de bexiga superficial, carcinoma em situ do colo do útero ou da mama), sem evidência de doença metastática por 3 anos no momento do consentimento informado.
  • O participante tem história atual ou crônica de doença hepática ou anormalidades hepáticas ou biliares conhecidas (exceto para síndrome de Gilbert ou cálculos biliares assintomáticos).
  • O participante recebeu anteriormente ou está recebendo terapia com inibidores de GS ou terapia de anticorpo anti-Notch.
  • O participante está atualmente usando qualquer tratamento para DT/AF, incluindo inibidores de tirosina quinase (TKIs), AINEs (uso diário crônico) ou qualquer tratamento experimental 28 dias (ou 5 meias-vidas, o que for mais longo) antes da primeira dose do tratamento do estudo.

OU

O participante iniciou qualquer tratamento para DT/AF após a doença progressiva DT/AF documentada.

  • O participante está usando atualmente ou prevê o uso de alimentos ou medicamentos que são inibidores fortes/moderados do citocromo P450 3A4 (CYP3A4) ou indutores fortes do CYP3A dentro de 14 dias antes da primeira dose do tratamento do estudo.
  • O participante tem um teste de anticorpo do vírus da imunodeficiência humana positivo.
  • O participante tem presença de antígeno de superfície da hepatite B na triagem.
  • O participante tem um resultado positivo no teste de anticorpo para Hepatite C ou ácido ribonucleico (RNA) de Hepatite C na triagem ou dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo.
  • O participante é incapaz de tolerar ressonância magnética ou para quem a ressonância magnética é contra-indicada.
  • Participante com infecção ativa ou crônica no momento do consentimento informado e durante o período de triagem.
  • O participante experimentou outras condições médicas ou psiquiátricas agudas ou crônicas graves dentro de 1 ano após a assinatura do consentimento informado.
  • O participante é incapaz de cumprir os procedimentos relacionados ao estudo (incluindo, entre outros, o preenchimento dos resultados do relatório eletrônico do paciente (ePROs), ou os questionários ePRO não estão disponíveis no idioma preferido do participante).

Inclusão de chave de rótulo aberto

  • O participante está inscrito na fase duplo-cega quando o número estimado de eventos de PFS foi observado e a análise primária de PFS foi concluída; OU
  • O participante é randomizado para receber placebo na fase duplo-cega e a Central Imaging Review determina que o participante tem doença radiográfica progressiva; OU
  • O participante é randomizado para receber nirogacestat na fase duplo-cega e a Central Imaging Review determina que o participante tem doença radiográfica progressiva, mas o participante está obtendo benefício clínico sem toxicidade significativa (conforme determinado pelo investigador).
  • O participante tem órgão adequado e função da medula óssea

Exclusão de chave de rótulo aberto

  • O participante requer cirurgia para prevenir a disfunção de órgãos.
  • O participante interrompeu prematuramente a fase duplo-cega por qualquer motivo que não seja doença radiográfica progressiva (conforme determinado pela Central Imaging Review).
  • O participante desenvolveu uma doença/condição concomitante que, na opinião do investigador, representaria um risco para a saúde geral se ele se inscrever neste estudo.
  • O participante iniciou um novo tratamento para DT/AF após a Central Imaging Review determinar que um participante tem doença radiográfica progressiva.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fase Duplo-Cego - Nirogacestate
Nirogacestate 150 mg por via oral, duas vezes ao dia
Medicamento: Nirogacestate comprimido oral
Comprimido de nirogacestate
Outros nomes:
  • PF-03084014
Experimental: Fase Aberta - Nirogacestat
Nirogacestate 150 mg por via oral, duas vezes ao dia
Medicamento: Nirogacestate comprimido oral
Comprimido de nirogacestate
Outros nomes:
  • PF-03084014
Comparador de Placebo: Fase Duplo-Cega – Placebo
Placebo por via oral, duas vezes ao dia
Medicamento: Comprimido Oral Placebo
Pílula de açúcar fabricada para imitar comprimido de nirogacestat 50 mg

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de progressão (PFS) definida como o tempo desde a randomização até a data de avaliação da progressão ou morte por qualquer causa.
Prazo: No primeiro dia de cada 3 ciclos (cada ciclo dura 28 dias) até que seja observada progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, avaliada até aproximadamente 2 anos
A progressão será determinada radiograficamente usando RECIST v1.1 (Eisenhauer, 2009) ou clinicamente conforme avaliado pelo investigador. A progressão clínica é definida como o início ou agravamento dos sintomas, resultando em uma deterioração global do estado de saúde, causando a descontinuação permanente do tratamento do estudo e o início do tratamento emergente (por exemplo, radioterapia, cirurgia ou terapia sistêmica, incluindo quimioterapia ou inibidores de tirosina quinase) para DT/AF. Os eventos de progressão clínica serão julgados por um Comitê de Adjudicação de Endpoint (EAC) central, independente e cego, que qualificará os eventos de progressão clínica para inclusão no endpoint de PFS antes da revelação do cegamento do estudo, de acordo com um Estatuto de Revisão da EAC.
No primeiro dia de cada 3 ciclos (cada ciclo dura 28 dias) até que seja observada progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, avaliada até aproximadamente 2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta objetiva usando critérios RECIST versão 1.1.
Prazo: No primeiro dia de cada 3 ciclos (cada ciclo dura 28 dias) até a conclusão do estudo, em média 2 anos
A taxa de resposta objetiva (ORR) é definida como a proporção de participantes com uma Melhor Resposta Geral (BOR) confirmada de CR ou PR pelo leitor central usando os critérios RECIST v1.1. As respostas obtidas até a progressão, ou a última avaliação avaliável na ausência de progressão, serão incluídas na avaliação de ORR. No entanto, quaisquer respostas ocorridas após o recebimento de uma nova terapia anticâncer não serão incluídas. A ORR é apresentada por percentagens de respondedores.
No primeiro dia de cada 3 ciclos (cada ciclo dura 28 dias) até a conclusão do estudo, em média 2 anos
Mudança da linha de base no ciclo 10 na pontuação média de intensidade da dor (API) do Brief Pain Inventory (BPI).
Prazo: Diariamente durante os últimos 7 dias de cada ciclo (cada ciclo tem 28 dias) até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
O Inventário Breve de Dor consiste em 9 perguntas e utiliza uma escala numérica de avaliação de dor de 11 pontos, de 0 a 10, medindo a gravidade de "sem dor" a "a dor tão forte quanto você pode imaginar", com um período recordatório de 24 horas. A intensidade média da dor é calculada como a média de 7 dias (quando os resultados de pelo menos 4 dias para uma VISITA estão disponíveis) da Pergunta nº 3 do Inventário Breve de Dor - Pior dor nas últimas 24 horas. Uma pontuação mais baixa indica maior alívio da dor. O mínimo e o máximo da pontuação real são (0,8) para Nirogacestat e (0,9) para Placebo, respectivamente. Uma alteração positiva em relação ao valor basal indica piora da intensidade média da dor e uma alteração negativa em relação ao valor basal indica melhora da intensidade média da dor. O mínimo e o máximo de alteração da pontuação inicial são (-7, 3) para Nirogacestat e (-5, 5) para Placebo, respectivamente.
Diariamente durante os últimos 7 dias de cada ciclo (cada ciclo tem 28 dias) até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
Mudança da linha de base no Ciclo 10 na GOunder/Desmoid Tumor Research Tumor Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Symptom Scale (DTSS) - Pontuação Total
Prazo: Diariamente durante os últimos 7 dias de cada ciclo (cada ciclo tem 28 dias) até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
A Escala de Sintomas de Tumor DEsmóide é uma escala de classificação numérica de 11 pontos, de 0 a 10, para medir a gravidade de "nenhuma" a "tão ruim quanto você pode imaginar", com um período de recordação de 24 horas. A Pontuação Total de Sintomas é calculada como a média dos itens de Dor (Itens 1-3) como uma pontuação única e, em seguida, uma média disso com os itens 4-7). As pontuações resumidas semanais serão criadas calculando a média das pontuações diárias durante o período de 7 dias antes de cada visita. Uma pontuação semanal será obtida somente se 4 ou mais de um período de 7 dias tiverem pontuações não faltantes. A pontuação resumida semanal será usada nas análises. Se nenhuma pontuação resumida semanal for calculável, o participante terá dados considerados ausentes naquela visita. Pontuações mais altas representam pior gravidade dos sintomas. O mínimo e o máximo da pontuação real são (0,7) para Nirogacestat e (0,10) para Placebo. Uma alteração positiva em relação ao valor basal indicou agravamento dos sintomas. O mínimo e o máximo de alteração em relação à linha de base são (-6,1) para Nirogacestat e (-4,5) para Placebo.
Diariamente durante os últimos 7 dias de cada ciclo (cada ciclo tem 28 dias) até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
Mudança da linha de base na GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Impact Scale (DTIS) - Pontuação do domínio de funcionamento físico
Prazo: No último dia de cada ciclo (cada ciclo tem 28 dias) até a conclusão do estudo, em média 2 anos.
Os itens são avaliados em uma escala Likert de 5 pontos que varia de “nenhuma vez” a “todas as vezes” para medir a frequência, com período recordatório de 7 dias. A pontuação do domínio da função física é calculada como a média do item 01 movimento, item 02 alcance (freq), item 06 atividade vigorosa, item 7 atividade moderada e item 08 menos realizado. Pontuações mais altas representam a pior gravidade do impacto. O mínimo e o máximo da pontuação real são (1, 5) para Nirogacestat e (1,5) para Placebo, respectivamente. Uma alteração positiva em relação ao valor de referência indica um agravamento do impacto e uma alteração negativa em relação ao valor de referência indica uma melhoria no impacto. O mínimo e o máximo de alteração da pontuação inicial são (-3, 0) para Nirogacestat e (-1, 2) para Placebo, respectivamente.
No último dia de cada ciclo (cada ciclo tem 28 dias) até a conclusão do estudo, em média 2 anos.
Mudança da linha de base no Ciclo 10 no Questionário de Qualidade de Vida da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC) - Core 30 (QLQ-C30) Escala de Status de Saúde Global/Qualidade de Vida (GHS/QoL).
Prazo: Último dia de cada ciclo (cada ciclo dura 28 dias) até a conclusão do estudo, em média 2 anos
Foi utilizado o Questionário de Qualidade de Vida EORTC-Core 30 versão 3.0 com período recordatório de 7 dias. Consiste em 30 questões com todos os itens pontuados de 1 ("nada") a 4 ("muito"), exceto os 2 itens que contribuem para o estado de saúde global/QV, que recebem pontuação de 1 ("muito ruim") a 7 (“excelente”). O instrumento produz as seguintes escalas: 5 escalas funcionais, 3 escalas de sintomas e uma escala de estado de saúde global/qualidade de vida. Uma pontuação elevada para o estado de saúde/QV global representa uma QV elevada. O mínimo e o máximo da pontuação real são (33, 100) para Nirogacestat e (8,92) para Placebo, respectivamente. Uma mudança positiva em relação ao valor inicial indicava uma melhoria do estado de saúde global e uma mudança negativa em relação ao valor inicial indicava um agravamento do estado de saúde global. O mínimo e o máximo de alteração da pontuação inicial são (-58, 67) para Nirogacestat e (-67, 42) para Placebo, respectivamente.
Último dia de cada ciclo (cada ciclo dura 28 dias) até a conclusão do estudo, em média 2 anos
Mudança da linha de base no Ciclo 10 do Questionário de Qualidade de Vida da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC)-Core 30 (QLQ-C30) Funcionamento Físico
Prazo: Último dia de cada ciclo (cada ciclo dura 28 dias) até a conclusão do estudo, em média 2 anos
Foi utilizado o Questionário de Qualidade de Vida EORTC-Core 30 versão 3.0 com período recordatório de 7 dias. Consiste em 30 questões com todos os itens pontuados de 1 ("nada") a 4 ("muito"), exceto os 2 itens que contribuem para o estado de saúde global/QV, que recebem pontuação de 1 ("muito ruim") a 7 (“excelente”). O instrumento produz as seguintes escalas: 5 escalas funcionais, 3 escalas de sintomas e uma escala de estado de saúde global/qualidade de vida. Uma pontuação alta em uma escala funcional física representa um nível de funcionamento alto/saudável. O mínimo e o máximo da pontuação real são (27, 100) para Nirogacestat e (7.100) para Placebo, respectivamente. Uma mudança positiva em relação ao valor inicial indicou melhoria do estado de saúde global e uma mudança negativa em relação ao valor inicial indicou piora nos escores de funcionamento físico. O mínimo e o máximo de alteração da pontuação inicial são (-7, 40) para Nirogacestat e (-40, 27) para Placebo, respectivamente.
Último dia de cada ciclo (cada ciclo dura 28 dias) até a conclusão do estudo, em média 2 anos
Mudança da linha de base no Ciclo 10 do Questionário de Qualidade de Vida da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC) - Núcleo 30 (QLQ-C30) Funcionamento do papel.
Prazo: Último dia de cada ciclo (cada ciclo dura 28 dias) até a conclusão do estudo, em média 2 anos
Foi utilizado o Questionário de Qualidade de Vida EORTC-Core 30 versão 3.0 com período recordatório de 7 dias. Consiste em 30 questões com todos os itens pontuados de 1 ("nada") a 4 ("muito"), exceto os 2 itens que contribuem para o estado de saúde global/QV, que recebem pontuação de 1 ("muito ruim") a 7 (“excelente”). O instrumento produz as seguintes escalas: 5 escalas funcionais, 3 escalas de sintomas e uma escala de estado de saúde global/qualidade de vida. Uma mudança positiva em relação ao valor inicial indicou uma melhoria do estado de saúde global e uma mudança negativa em relação ao valor inicial indicou um agravamento do estado de saúde global e das pontuações de funcionamento. O mínimo e o máximo de alteração da pontuação inicial são (-17, 83) para Nirogacestat e (-100, 50) para Placebo, respectivamente.
Último dia de cada ciclo (cada ciclo dura 28 dias) até a conclusão do estudo, em média 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Investigadores

  • Investigador principal: Bernd Kasper, MD, Mannheim University Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de abril de 2019

Conclusão Primária (Real)

7 de abril de 2022

Conclusão do estudo (Real)

17 de outubro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de dezembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de dezembro de 2018

Primeira postagem (Real)

24 de dezembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de agosto de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NIR-DT-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A SpringWorks Therapeutics está comprometida com a transparência dos dados e com o compartilhamento de dados para pesquisas futuras, mantendo a privacidade e a confidencialidade dos participantes da pesquisa. Dados pertinentes em nível de paciente de ensaios clínicos registrados concluídos serão disponibilizados pela SpringWorks para pesquisadores qualificados mediante aprovação de solicitações razoáveis ​​após a desidentificação/anonimização de acordo com a lei aplicável.

Prazo de Compartilhamento de IPD

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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