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Nirogacestat per adulti con tumore desmoide/fibromatosi aggressiva (DT/AF) (DeFi)

17 gennaio 2025 aggiornato da: SpringWorks Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di nirogacestat rispetto al placebo in pazienti adulti con tumori desmoidi in progressione/fibromatosi aggressiva (DT/AF)

Questo studio valuta nirogacestat (PF-03084014) nel trattamento del tumore desmoide/fibromatosi aggressiva (DT/AF). Nella fase in doppio cieco, metà dei partecipanti riceverà nirogacestat mentre l'altra metà riceverà placebo. Una volta che i partecipanti saranno idonei a passare alla fase in aperto, riceveranno nirogacestat.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I tumori desmoidi, noti anche come fibromatosi aggressiva, sono tumori dei tessuti molli rari, localmente invasivi, a crescita lenta. Sebbene considerati benigni a causa della loro incapacità di metastatizzare, i tumori desmoidi possono causare significativa morbilità e occasionalmente mortalità nei pazienti.

Nirogacestat (PF-03084014) è un potente, piccola molecola, inibitore selettivo, reversibile, non competitivo della γ-secretasi (GS) con una potenziale attività antitumorale.

Nirogacestat è in fase di studio per il trattamento dei tumori desmoidi grazie alla sua capacità di legarsi alla GS, bloccando l'attivazione proteolitica dei recettori Notch. I dati di studi clinici precedenti hanno dimostrato che la segnalazione di Notch svolge un ruolo importante nello sviluppo del cancro. Pertanto, l'inibizione della segnalazione di Notch è una strategia importante per il trattamento terapeutico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

142

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, Belgio, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Gent, Belgio, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3JI
        • McGill University Health Centre
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, Germania, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, Italia, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, Italia, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Olanda, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Olanda, 6525GA
        • Radboud University Medical Centre
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave in doppio cieco:

  • - Il partecipante ha DT / AF confermato istologicamente (dal patologo locale prima del consenso informato) che è progredito di ≥ 20% come misurato da RECIST v1.1 entro 12 mesi dalla scansione della visita di screening.

  • Il partecipante ha:

    1. DT/AF naïve al trattamento, con progressione misurabile che non è ritenuta suscettibile di intervento chirurgico senza il rischio di significativa morbilità; O
    2. DT/AF ricorrente, in progressione misurabile dopo almeno una linea di terapia; O
    3. DT/FA refrattaria, in progressione misurabile dopo almeno una linea di terapia.
  • - Il partecipante ha un tumore DT / AF in cui la malattia progressiva continua non comporterà un rischio significativo immediato per il partecipante.
  • Il partecipante accetta di fornire l'archivio o il nuovo tessuto tumorale per la riconferma della malattia.
  • Se il partecipante è attualmente in trattamento con qualsiasi terapia per il trattamento di DT/AF, questo deve essere completato almeno 28 giorni (o 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo) prima della prima dose del trattamento in studio. Tutte le tossicità della terapia precedente devono essere risolte a ≤ Grado 1 o al basale clinico.
  • I partecipanti che stanno ricevendo farmaci antinfiammatori non steroidei cronici (FANS) come trattamento per condizioni diverse da DT/AF devono riceverli prima della malattia progressiva DT/AF documentata (criterio di inclusione 2) e con una dose stabile per almeno 28 giorni prima della prima dose del trattamento in studio.
  • - Il partecipante ha un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) ≤ 2 allo screening.
  • - Il partecipante ha un'adeguata funzionalità degli organi e del midollo osseo.

Criteri di esclusione chiave in doppio cieco:

  • Il partecipante ha una sindrome da malassorbimento nota o condizioni gastrointestinali preesistenti che possono compromettere l'assorbimento di nirogacestat.
  • - Il partecipante ha sperimentato uno dei seguenti entro 6 mesi dalla firma del consenso informato: malattia cardiaca clinicamente significativa (Classe III o IV della New York Heart Association), infarto miocardico, angina grave/instabile, innesto di bypass coronarico/periferico, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, accidente cerebrovascolare, attacco ischemico transitorio o embolia polmonare sintomatica.
  • Il partecipante ha un intervallo QT anormale allo screening.
  • - Il partecipante sta utilizzando farmaci concomitanti noti per prolungare l'intervallo QT/QTcF inclusi gli antiaritmici di classe Ia e di classe III al momento del consenso informato. Sono consentiti farmaci non antiaritmici che possono prolungare l'intervallo QT / QTcF a condizione che il partecipante non abbia fattori di rischio aggiuntivi per Torsades de Pointes (TdP)
  • Il partecipante ha la sindrome congenita del QT lungo.
  • - Il partecipante ha una storia di fattori di rischio aggiuntivi per Torsades de Pointes (TdP) (ad esempio, insufficienza cardiaca, ipokaliemia, storia familiare di sindrome del QT lungo).
  • - Il partecipante ha avuto linfoma, leucemia o qualsiasi tumore maligno negli ultimi 5 anni al momento del consenso informato, ad eccezione di qualsiasi tumore ricorrente localmente che è stato trattato in modo curativo (ad es. carcinoma della pelle a cellule basali o squamose resecato, carcinoma della vescica superficiale, carcinoma in situ della cervice o della mammella), senza evidenza di malattia metastatica per 3 anni al momento del consenso informato.
  • - Il partecipante ha una storia attuale o cronica di malattia epatica o anomalie epatiche o biliari note (ad eccezione della sindrome di Gilbert o calcoli biliari asintomatici).
  • - Il partecipante ha ricevuto in precedenza o sta attualmente ricevendo una terapia con inibitori GS o terapia con anticorpi anti-Notch.
  • - Il partecipante sta attualmente utilizzando qualsiasi trattamento per DT/AF inclusi inibitori della tirosin-chinasi (TKI), FANS (uso quotidiano cronico) o qualsiasi trattamento sperimentale 28 giorni (o 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo) prima della prima dose del trattamento in studio.

O

- Il partecipante ha iniziato qualsiasi trattamento per DT/AF dopo la malattia progressiva DT/AF documentata.

  • - Il partecipante sta attualmente utilizzando o prevede di utilizzare alimenti o farmaci che sono noti inibitori forti/moderati del citocromo P450 3A4 (CYP3A4) o forti induttori del CYP3A entro 14 giorni prima della prima dose del trattamento in studio.
  • Il partecipante ha un test anticorpale del virus dell'immunodeficienza umana positivo.
  • Il partecipante ha la presenza dell'antigene di superficie dell'epatite B allo screening.
  • - Il partecipante ha un risultato positivo del test dell'anticorpo dell'epatite C o dell'acido ribonucleico (RNA) dell'epatite C allo screening o entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • - Il partecipante non è in grado di tollerare la risonanza magnetica o per il quale la risonanza magnetica è controindicata.
  • - Partecipante con infezione attiva o cronica al momento del consenso informato e durante il periodo di screening.
  • - Il partecipante ha sperimentato altre gravi condizioni mediche o psichiatriche acute o croniche entro 1 anno dalla firma del consenso informato.
  • Il partecipante non è in grado di rispettare le procedure relative allo studio (incluso, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, il completamento degli esiti dei referti elettronici dei pazienti (ePRO) o i questionari ePRO non sono disponibili nella lingua preferita del partecipante).

Inclusione chiave in aperto

  • Il partecipante viene arruolato nella fase in doppio cieco quando è stato osservato il numero stimato di eventi PFS e l'analisi PFS primaria è stata completata; O
  • Il partecipante viene randomizzato per ricevere il placebo nella fase in doppio cieco e Central Imaging Review determina che il partecipante ha una malattia progressiva radiografica; O
  • Il partecipante viene randomizzato per ricevere nirogacestat nella fase in doppio cieco e Central Imaging Review determina che il partecipante ha una malattia progressiva radiografica ma il partecipante sta traendo beneficio clinico senza tossicità significativa (come determinato dallo sperimentatore).
  • - Il partecipante ha un'adeguata funzionalità degli organi e del midollo osseo

Esclusione di chiavi in ​​aperto

  • Il partecipante richiede un intervento chirurgico per prevenire la disfunzione d'organo.
  • - Il partecipante ha interrotto prematuramente la fase in doppio cieco per qualsiasi motivo diverso dalla malattia progressiva radiografica (come determinato dalla Central Imaging Review).
  • - Il partecipante ha sviluppato una malattia/condizione concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rappresenterebbe un rischio per la salute generale se si iscrivesse a questo studio.
  • - Il partecipante ha iniziato un nuovo trattamento per DT/AF dopo che il Central Imaging Review ha determinato che un partecipante ha una malattia progressiva radiografica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase in doppio cieco - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg per via orale, due volte al giorno
Droga: Nirogacestat compresse orali
Nirogacestat compresse
Altri nomi:
  • PF-03084014
Sperimentale: Fase in aperto - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg per via orale, due volte al giorno
Droga: Nirogacestat compresse orali
Nirogacestat compresse
Altri nomi:
  • PF-03084014
Comparatore placebo: Fase in doppio cieco - Placebo
Placebo per via orale, due volte al giorno
Droga: Placebo compressa orale
Pillola di zucchero prodotta per imitare la compressa di nirogacestat 50 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) definita come il tempo dalla randomizzazione fino alla data di valutazione della progressione o di morte per qualsiasi causa.
Lasso di tempo: Il primo giorno di ogni 3 cicli (ogni ciclo dura 28 giorni) fino all'osservazione della progressione della malattia o del decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo, valutato fino a circa 2 anni
La progressione sarà determinata radiograficamente utilizzando RECIST v1.1 (Eisenhauer, 2009) o clinicamente secondo la valutazione dello sperimentatore. La progressione clinica è definita come l'insorgenza o il peggioramento dei sintomi con conseguente deterioramento globale dello stato di salute che causa l'interruzione permanente del trattamento in studio e l'inizio di un trattamento emergente (ad esempio radioterapia, chirurgia o terapia sistemica comprendente chemioterapia o inibitori della tirosin chinasi) per DT/AF. Gli eventi di progressione clinica saranno giudicati da un comitato centrale di valutazione degli endpoint (EAC) indipendente in cieco che qualificherà gli eventi di progressione clinica per l'inclusione nell'endpoint PFS prima dell'apertura dello studio secondo un documento di revisione dell'EAC.
Il primo giorno di ogni 3 cicli (ogni ciclo dura 28 giorni) fino all'osservazione della progressione della malattia o del decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo, valutato fino a circa 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva utilizzando i criteri RECIST versione 1.1.
Lasso di tempo: Il primo giorno di ogni 3 cicli (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Il tasso di risposta obiettiva (ORR) è definito come la percentuale di partecipanti che hanno confermato la migliore risposta complessiva (BOR) di CR o PR da parte del lettore centrale utilizzando i criteri RECIST v1.1. Le risposte ottenute fino alla progressione, o all'ultima valutazione valutabile in assenza di progressione, saranno incluse nella valutazione dell'ORR. Tuttavia, eventuali risposte verificatesi dopo la somministrazione di una nuova terapia antitumorale non verranno incluse. L'ORR è presentato in percentuale di rispondenti.
Il primo giorno di ogni 3 cicli (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Variazione rispetto al basale al Ciclo 10 nel punteggio API (Medium Pain Intensity) del Brief Pain Inventory (BPI).
Lasso di tempo: Ogni giorno per gli ultimi 7 giorni di ogni ciclo (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Il Brief Pain Inventory è composto da 9 domande e utilizza una scala numerica di valutazione del dolore a 11 punti da 0 a 10 che misura la gravità da "nessun dolore" a "dolore così forte come puoi immaginare", con un periodo di richiamo di 24 ore. L'intensità media del dolore viene calcolata come la media di 7 giorni (quando sono disponibili i risultati di una VISITA su almeno 4 giorni) della domanda n. 3 dell'Inventario del dolore breve - Dolore peggiore nelle ultime 24 ore. Un punteggio più basso indica un maggiore sollievo dal dolore. Il minimo e il massimo del punteggio effettivo sono rispettivamente (0, 8) per Nirogacestat e (0,9) per Placebo. Una variazione positiva rispetto al valore basale indica un peggioramento dell'intensità media del dolore e una variazione negativa rispetto al valore basale indica un miglioramento dell'intensità media del dolore. La variazione minima e massima rispetto al punteggio basale sono rispettivamente (-7, 3) per Nirogacestat e (-5, 5) per Placebo.
Ogni giorno per gli ultimi 7 giorni di ogni ciclo (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Variazione rispetto al basale al ciclo 10 nella DEsmoid Tumor Symptom Scale (DTSS) della GOunder/Desmoid Tumor Research Tumor Foundation (DTRF) - Punteggio totale
Lasso di tempo: Ogni giorno per gli ultimi 7 giorni di ogni ciclo (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media 2 anni
La scala dei sintomi del tumore DEsmoid è una scala di valutazione numerica a 11 punti da 0 a 10 per misurare la gravità da "nessuno" a "pessimo come puoi immaginare", con un periodo di richiamo di 24 ore. Il punteggio totale dei sintomi viene calcolato come la media degli elementi Dolore (elementi 1-3) come punteggio singolo, quindi una media di questo con gli elementi 4-7). I punteggi riepilogativi settimanali verranno creati calcolando la media dei punteggi giornalieri nel periodo di 7 giorni prima di ciascuna visita. Verrà derivato un punteggio settimanale solo se 4 o più periodi su 7 giorni presentano punteggi non mancanti. Il punteggio riassuntivo settimanale verrà utilizzato nelle analisi. Se non è calcolabile alcun punteggio riassuntivo settimanale, il partecipante avrà i dati considerati mancanti in quella visita. I punteggi più alti rappresentano la gravità dei sintomi peggiore. Il minimo e il massimo del punteggio effettivo sono (0,7) per Nirogacestat e (0,10) per Placebo. Una variazione positiva rispetto al valore basale indicava un peggioramento dei sintomi. La variazione minima e massima rispetto al basale sono (-6,1) per Nirogacestat e (-4,5) per Placebo.
Ogni giorno per gli ultimi 7 giorni di ogni ciclo (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Variazione rispetto al basale nella scala DEsmoid Tumor Impact Scale (DTIS) della GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF) - Punteggio del dominio di funzionamento fisico
Lasso di tempo: L'ultimo giorno di ogni ciclo (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media di 2 anni.
Gli item vengono valutati su una scala Likert a 5 punti che va da "nessuna volta" a "sempre" per misurare la frequenza, con un periodo di richiamo di 7 giorni. Il punteggio del dominio della funzione fisica viene calcolato come media dell'elemento 01 Movimento, dell'elemento 02 Raggiungimento (frequenza), dell'elemento 06 Attività vigorosa, dell'elemento 7 Attività moderata e dell'elemento 08 Attività meno eseguite. I punteggi più alti rappresentano la peggiore gravità dell’impatto. Il minimo e il massimo del punteggio effettivo sono rispettivamente (1, 5) per Nirogacestat e (1,5) per Placebo. Una variazione positiva rispetto al valore di base indica un peggioramento dell’impatto, mentre una variazione negativa rispetto al valore di base indica un miglioramento dell’impatto. La variazione minima e massima rispetto al punteggio basale sono rispettivamente (-3, 0) per Nirogacestat e (-1, 2) per Placebo.
L'ultimo giorno di ogni ciclo (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media di 2 anni.
Variazione rispetto al basale al Ciclo 10 nella scala Global Health Status/Quality of Life (GHS/QoL) del questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC)-Core 30 (QLQ-C30).
Lasso di tempo: Ultimo giorno di ogni ciclo (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media 2 anni
È stato utilizzato l’EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 versione 3.0 con un periodo di richiamo di 7 giorni. Si compone di 30 domande in cui tutti gli item hanno un punteggio da 1 ("per niente") a 4 ("molto") ad eccezione dei 2 item che contribuiscono allo stato di salute globale/QoL, a cui viene assegnato un punteggio da 1 ("molto scarso") a 7 ("eccellente"). Lo strumento fornisce le seguenti scale: 5 scale funzionali, 3 scale dei sintomi e una scala dello stato di salute globale/qualità della vita. Un punteggio elevato per lo stato di salute globale/QoL rappresenta una QoL elevata. Il minimo e il massimo del punteggio effettivo sono rispettivamente (33, 100) per Nirogacestat e (8,92) per Placebo. Una variazione positiva rispetto al valore basale indicava un miglioramento dello stato di salute globale, mentre una variazione negativa rispetto al valore basale indicava un peggioramento dello stato di salute globale. La variazione minima e massima rispetto al punteggio basale sono rispettivamente (-58, 67) per Nirogacestat e (-67, 42) per Placebo.
Ultimo giorno di ogni ciclo (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Variazione rispetto al basale al ciclo 10 nel questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC)-Core 30 (QLQ-C30) sul funzionamento fisico
Lasso di tempo: Ultimo giorno di ogni ciclo (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media 2 anni
È stato utilizzato l’EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 versione 3.0 con un periodo di richiamo di 7 giorni. Si compone di 30 domande in cui tutti gli item hanno un punteggio da 1 ("per niente") a 4 ("molto") ad eccezione dei 2 item che contribuiscono allo stato di salute globale/QoL, a cui viene assegnato un punteggio da 1 ("molto scarso") a 7 ("eccellente"). Lo strumento fornisce le seguenti scale: 5 scale funzionali, 3 scale dei sintomi e una scala dello stato di salute globale/qualità della vita. Un punteggio elevato per una scala funzionale fisica rappresenta un livello di funzionamento elevato/sano. Il minimo e il massimo del punteggio effettivo sono rispettivamente (27, 100) per Nirogacestat e (7,100) per Placebo. Una variazione positiva rispetto al valore basale indicava un miglioramento dello stato di salute globale e una variazione negativa rispetto al valore basale indicava un peggioramento dei punteggi del funzionamento fisico. La variazione minima e massima rispetto al punteggio basale sono rispettivamente (-7, 40) per Nirogacestat e (-40, 27) per Placebo.
Ultimo giorno di ogni ciclo (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Cambiamento rispetto al basale al ciclo 10 nel funzionamento del ruolo del questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC)-Core 30 (QLQ-C30).
Lasso di tempo: Ultimo giorno di ogni ciclo (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media 2 anni
È stato utilizzato l’EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 versione 3.0 con un periodo di richiamo di 7 giorni. Si compone di 30 domande in cui tutti gli item hanno un punteggio da 1 ("per niente") a 4 ("molto") ad eccezione dei 2 item che contribuiscono allo stato di salute globale/QoL, a cui viene assegnato un punteggio da 1 ("molto scarso") a 7 ("eccellente"). Lo strumento fornisce le seguenti scale: 5 scale funzionali, 3 scale dei sintomi e una scala dello stato di salute globale/qualità della vita. Una variazione positiva rispetto al valore basale indicava un miglioramento dello stato di salute globale e una variazione negativa rispetto al valore basale indicava un peggioramento dello stato di salute globale e dei punteggi di funzionamento. La variazione minima e massima rispetto al punteggio basale sono rispettivamente (-17, 83) per Nirogacestat e (-100, 50) per Placebo.
Ultimo giorno di ogni ciclo (ogni ciclo dura 28 giorni) fino al completamento degli studi, in media 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

SpringWorks Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Bernd Kasper, MD, Mannheim university medical center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 aprile 2019

Completamento primario (Effettivo)

7 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

17 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

24 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NIR-DT-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

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Descrizione del piano IPD

SpringWorks Therapeutics si impegna alla trasparenza dei dati e alla condivisione dei dati per ulteriori ricerche, mantenendo la privacy e la riservatezza dei partecipanti alla ricerca. I dati pertinenti a livello di paziente provenienti da studi clinici registrativi completati saranno resi disponibili da SpringWorks a ricercatori qualificati previa approvazione di richieste ragionevoli a seguito di anonimizzazione/anonimizzazione ai sensi della legge applicabile.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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