Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nirogacestat dla dorosłych z guzem desmoidalnym/agresywną włókniakowatością (DT/AF) (DeFi)

19 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie III fazy nirogacestatu w porównaniu z placebo u dorosłych pacjentów z postępującymi guzami desmoidalnymi/agresywną włókniakowatością (DT/AF)

To badanie ocenia nirogacestat (PF-03084014) w leczeniu guza desmoidalnego/agresywnej włókniakowatości (DT/AF). W fazie podwójnie ślepej połowa uczestników otrzyma nirogacestat, a druga połowa placebo. Gdy uczestnicy będą kwalifikować się do przejścia do fazy otwartej, otrzymają nirogacestat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Guzy desmoidalne, określane również jako agresywna włókniakowatość, są rzadkimi, miejscowo inwazyjnymi, wolno rosnącymi guzami tkanek miękkich. Chociaż guzy desmoidalne są uważane za łagodne ze względu na ich niezdolność do przerzutów, mogą powodować znaczną chorobowość, a czasami śmiertelność u pacjentów.

Nirogacestat (PF-03084014) jest silnym, małocząsteczkowym, selektywnym, odwracalnym, niekompetycyjnym inhibitorem γ-sekretazy (GS) o potencjalnym działaniu przeciwnowotworowym.

Nirogacestat jest badany pod kątem leczenia guzów desmoidalnych ze względu na jego zdolność do wiązania się z GS, blokując proteolityczną aktywację receptorów Notch. Dane z wcześniejszych badań klinicznych wykazały, że sygnalizacja Notch odgrywa ważną rolę w rozwoju raka. Dlatego hamowanie sygnalizacji Notch jest ważną strategią leczenia terapeutycznego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

142

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, Belgia, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Uz Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Holandia, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6525GA
        • Radboud University Medical Centre
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3JI
        • McGill University Health Centre
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, Niemcy, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, Włochy, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milan, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, Włochy, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia podwójnie ślepej próby:

  • U uczestnika potwierdzono histologicznie DT/AF (przez lokalnego patologa przed wyrażeniem świadomej zgody), które uległo progresji o ≥ 20% według pomiaru RECIST v1.1 w ciągu 12 miesięcy od wizyty przesiewowej.

  • Uczestnik posiada:

    1. wcześniej nieleczona, mierzalnie postępująca DT/AF, która została uznana za niekwalifikującą się do operacji bez ryzyka znacznej chorobowości; LUB
    2. Nawracające, mierzalnie postępujące DT/AF po co najmniej jednej linii terapii; LUB
    3. Oporna na leczenie, mierzalnie postępująca DT/AF po co najmniej jednej linii terapii.
  • Uczestnik ma guza DT/AF, w przypadku którego postępująca choroba nie spowoduje natychmiastowego znaczącego ryzyka dla uczestnika.
  • Uczestnik wyraża zgodę na dostarczenie archiwalnej lub nowej tkanki guza w celu ponownego potwierdzenia choroby.
  • Jeśli uczestnik jest obecnie leczony jakąkolwiek terapią w celu leczenia DT/AF, musi ona zakończyć się co najmniej 28 dni (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed pierwszą dawką badanego leku. Wszystkie toksyczności związane z wcześniejszą terapią muszą zostać usunięte do stopnia ≤ 1. lub poziomu wyjściowego klinicznego.
  • Uczestnicy, którzy otrzymują przewlekłe niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ) w leczeniu stanów innych niż DT/AF, muszą je otrzymywać przed udokumentowaną postępującą chorobą DT/AF (kryteria włączenia 2) i w stałej dawce przez co najmniej 28 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  • Podczas badania przesiewowego uczestnik ma status sprawności ≤ 2 według Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
  • Uczestnik ma odpowiednią funkcję narządu i szpiku kostnego.

Podwójnie ślepe kryteria wykluczenia klucza:

  • Uczestnik ma znany zespół złego wchłaniania lub wcześniej istniejące schorzenia żołądkowo-jelitowe, które mogą upośledzać wchłanianie nirogacestatu.
  • U uczestnika wystąpił którykolwiek z poniższych stanów w ciągu 6 miesięcy od podpisania świadomej zgody: klinicznie istotna choroba serca (klasa III lub IV wg NYHA), zawał mięśnia sercowego, ciężka/niestabilna dusznica bolesna, pomostowanie aortalno-wieńcowe/obwodowe, objawowa zastoinowa niewydolność serca, incydent naczyniowo-mózgowy, przemijający napad niedokrwienny lub objawowa zatorowość płucna.
  • Uczestnik ma nieprawidłowy odstęp QT podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik przyjmuje jednocześnie leki, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QT/QTcF, w tym leki przeciwarytmiczne klasy Ia i klasy III w momencie wyrażenia świadomej zgody. Dozwolone są leki nieantyarytmiczne, które mogą wydłużyć odstęp QT/QTcF, pod warunkiem że u uczestnika nie występują dodatkowe czynniki ryzyka wystąpienia Torsades de Pointes (TdP)
  • Uczestnik ma wrodzony zespół wydłużonego QT.
  • Uczestnik ma w wywiadzie dodatkowe czynniki ryzyka Torsades de Pointes (TdP) (np. niewydolność serca, hipokaliemia, wywiad rodzinny w kierunku zespołu długiego QT).
  • Uczestnik chorował na chłoniaka, białaczkę lub jakąkolwiek chorobę nowotworową w ciągu ostatnich 5 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody, z wyjątkiem miejscowo nawracającego nowotworu, który został wyleczony (np. umiejscowienie szyjki macicy lub piersi), bez objawów choroby przerzutowej przez 3 lata w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • Uczestnik ma obecną lub przewlekłą historię chorób wątroby lub znanych nieprawidłowości wątroby lub dróg żółciowych (z wyjątkiem zespołu Gilberta lub bezobjawowych kamieni żółciowych).
  • Uczestnik otrzymał wcześniej lub obecnie otrzymuje terapię inhibitorami GS lub terapię przeciwciałami anty-Notch.
  • Uczestnik obecnie stosuje jakiekolwiek leczenie DT/AF, w tym inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI), NLPZ (przewlekłe codzienne stosowanie) lub jakiekolwiek leczenie eksperymentalne 28 dni (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed pierwszą dawką badanego leku.

LUB

Uczestnik rozpoczął jakiekolwiek leczenie DT/AF po udokumentowanej postępującej chorobie DT/AF.

  • Uczestnik obecnie stosuje lub przewiduje stosowanie żywności lub leków, które są silnymi/umiarkowanymi inhibitorami cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) lub silnymi induktorami CYP3A w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  • Uczestnik ma pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności.
  • Podczas badania przesiewowego u uczestnika wykryto antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B.
  • Uczestnik ma pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub kwasu rybonukleinowego (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C podczas badania przesiewowego lub w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
  • Uczestnik nie toleruje MRI lub u którego MRI jest przeciwwskazane.
  • Uczestnik z aktywną lub przewlekłą infekcją w momencie wyrażenia świadomej zgody oraz w okresie badań przesiewowych.
  • Uczestnik doświadczył innych ciężkich, ostrych lub przewlekłych schorzeń medycznych lub psychiatrycznych w ciągu 1 roku od podpisania świadomej zgody.
  • Uczestnik nie jest w stanie zastosować się do procedur związanych z badaniem (w tym między innymi wypełniania elektronicznych wyników raportów pacjentów (ePRO) lub kwestionariusze ePRO nie są dostępne w preferowanym przez uczestnika języku).

Kluczowe włączenie otwartej etykiety

  • Uczestnik zostaje włączony do fazy podwójnie ślepej próby, gdy zaobserwowano szacunkową liczbę zdarzeń PFS i zakończono pierwotną analizę PFS; LUB
  • Uczestnik jest losowo przydzielany do grupy otrzymującej placebo w fazie podwójnie ślepej próby, a Central Imaging Review stwierdza, że ​​uczestnik ma radiograficznie postępującą chorobę; LUB
  • Uczestnik jest losowo przydzielany do grupy otrzymującej nirogacestat w fazie podwójnie ślepej próby, a Central Imaging Review stwierdza, że ​​u uczestnika występuje radiograficznie postępująca choroba, ale uczestnik odnosi korzyści kliniczne bez znaczącej toksyczności (zgodnie z ustaleniami badacza).
  • Uczestnik ma odpowiednią funkcję narządu i szpiku kostnego

Wykluczenie klucza otwartego

  • Uczestnik wymaga operacji, aby zapobiec dysfunkcji narządu.
  • Uczestnik przedwcześnie przerwał fazę podwójnie ślepej próby z jakiegokolwiek innego powodu niż radiologiczna postępująca choroba (określona przez Central Imaging Review).
  • U uczestnika rozwinęła się współistniejąca choroba/stan, który w opinii badacza stanowiłby zagrożenie dla ogólnego stanu zdrowia, gdyby został włączony do tego badania.
  • Uczestnik rozpoczął nowe leczenie DT/AF po tym, jak Central Imaging Review stwierdzi, że uczestnik ma radiograficznie postępującą chorobę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza podwójnie ślepej próby - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg doustnie, dwa razy dziennie
Lek: Tabletka doustna Nirogacestat
Tabletka nirogacestatu
Inne nazwy:
  • PF-03084014
Eksperymentalny: Faza otwarta - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg doustnie, dwa razy dziennie
Lek: Tabletka doustna Nirogacestat
Tabletka nirogacestatu
Inne nazwy:
  • PF-03084014
Komparator placebo: Faza podwójnie ślepej próby – placebo
Placebo doustnie, dwa razy dziennie
Lek: Tabletka doustna placebo
Pigułka cukrowa wyprodukowana w celu naśladowania tabletki nirogacestatu 50 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas przeżycia bez progresji (PFS) zdefiniowany jako czas od randomizacji do daty oceny progresji lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny.
Ramy czasowe: Pierwszego dnia każdych 3 cykli (każdy cykl trwa 28 dni) do momentu zaobserwowania progresji choroby lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, ocenianego do około 2 lat
Progresja zostanie określona radiologicznie przy użyciu RECIST v1.1 (Eisenhauer, 2009) lub klinicznie, zgodnie z oceną badacza. Progresję kliniczną definiuje się jako wystąpienie lub nasilenie objawów skutkujące ogólnym pogorszeniem stanu zdrowia, powodujące trwałe przerwanie leczenia badanego i rozpoczęcie leczenia doraźnego (np. radioterapii, zabiegu chirurgicznego lub terapii systemowej, w tym chemioterapii lub inhibitorów kinazy tyrozynowej) w przypadku DT/AF. Zdarzenia związane z progresją kliniczną zostaną ocenione przez niezależną, zaślepioną, centralną Komisję ds. oceny punktów końcowych (EAC), która zakwalifikuje zdarzenia związane z progresją kliniczną do włączenia do punktu końcowego PFS przed odślepieniem badania zgodnie z Kartą przeglądu EAC.
Pierwszego dnia każdych 3 cykli (każdy cykl trwa 28 dni) do momentu zaobserwowania progresji choroby lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, ocenianego do około 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi przy zastosowaniu kryteriów RECIST wersja 1.1.
Ramy czasowe: Pierwszego dnia każdych 3 cykli (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata
Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (ORR) definiuje się jako odsetek uczestników, którzy uzyskali potwierdzoną najlepszą ogólną odpowiedź (BOR) w postaci CR lub PR przez centralnego czytelnika przy użyciu kryteriów RECIST v1.1. Odpowiedzi uzyskane do czasu progresji lub ostatniej ocenialnej oceny w przypadku braku progresji zostaną uwzględnione w ocenie ORR. Jednakże wszelkie reakcje, które wystąpiły po zastosowaniu nowej terapii przeciwnowotworowej, nie zostaną uwzględnione. ORR jest przedstawiany jako odsetek respondentów.
Pierwszego dnia każdych 3 cykli (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w cyklu 10 w krótkim wskaźniku bólu (BPI) średniej intensywności bólu (API).
Ramy czasowe: Codziennie przez ostatnie 7 dni każdego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata
Krótki Inwentarz Bólu składa się z 9 pytań i wykorzystuje 11-punktową numeryczną skalę oceny bólu od 0 do 10, mierzącą nasilenie od „braku bólu” do „ból tak silny, jak możesz sobie wyobrazić” z 24-godzinnym okresem przypominania. Średnie natężenie bólu oblicza się jako średnią z 7 dni (jeżeli dostępne są wyniki WIZYTY z co najmniej 4 dni) z pytania nr 3 z Krótkiego Inwentarza Bólu – Najgorszy ból w ciągu ostatnich 24 godzin. Niższy wynik oznacza większą ulgę w bólu. Minimalny i maksymalny rzeczywisty wynik wynosi odpowiednio (0, 8) dla Nirogacestatu i (0,9) dla Placebo. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie średniego natężenia bólu, a ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę średniego natężenia bólu. Minimalna i maksymalna zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego wynosi odpowiednio (-7, 3) dla Nirogacestatu i (-5, 5) dla Placebo.
Codziennie przez ostatnie 7 dni każdego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w cyklu 10 w skali GOunder/Desmoid Tumor Research Tumor Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Symptom Scale (DTSS) – wynik całkowity
Ramy czasowe: Codziennie przez ostatnie 7 dni każdego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata
Skala objawów guza DEsmoidalnego to 11-punktowa, numeryczna skala ocen od 0 do 10, służąca do pomiaru nasilenia od „żadnego” do „tak złego, jak można sobie wyobrazić” z 24-godzinnym okresem przypominania. Całkowitą Wynik Objawu oblicza się jako średnią punktów dotyczących bólu (pozycje 1-3) jako pojedynczy wynik, a następnie średnią z pozycji 4-7). Tygodniowe podsumowanie wyników zostanie utworzone poprzez uśrednienie dziennych wyników z okresu 7 dni poprzedzających każdą wizytę. Wynik tygodniowy zostanie uzyskany tylko wtedy, gdy w 4 lub więcej z 7 dni nie będzie brakujących wyników. W analizach zostanie wykorzystany tygodniowy wynik podsumowujący. Jeżeli nie można obliczyć podsumowującego tygodnia, dane uczestnika zostaną uznane za brakujące podczas tej wizyty. Wyższe wyniki oznaczają gorsze nasilenie objawów. Minimalny i maksymalny rzeczywisty wynik wynosi (0,7) dla Nirogacestatu i (0,10) dla Placebo. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazywała na pogorszenie objawów. Minimalna i maksymalna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wynosi (-6,1) dla Nirogacestatu i (-4,5) dla Placebo.
Codziennie przez ostatnie 7 dni każdego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Impact Scale (DTIS) — wynik w domenie funkcjonowania fizycznego
Ramy czasowe: Ostatniego dnia każdego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata.
Pozycje są oceniane w 5-punktowej skali Likerta, od „ani razu” do „cały czas”, aby zmierzyć częstotliwość, z 7-dniowym okresem przypominania. Wynik w Dziedzinie Funkcji Fizycznych jest obliczany jako średnia Pozycja 01 Poruszanie się, Pozycja 02 Sięganie (częstotliwość), Pozycja 06 Energiczna aktywność, Pozycja 7 Umiarkowana aktywność i Pozycja 08 Osiągnięte mniej. Wyższe wyniki oznaczają najgorszą siłę uderzenia. Minimalny i maksymalny rzeczywisty wynik wynosi odpowiednio (1, 5) dla Nirogacestatu i (1,5) dla Placebo. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości bazowej wskazuje na pogorszenie wpływu, a ujemna zmiana w stosunku do wartości bazowej wskazuje na poprawę wpływu. Minimalna i maksymalna zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego wynosi odpowiednio (-3, 0) dla Nirogacestatu i (-1, 2) dla Placebo.
Ostatniego dnia każdego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w cyklu 10 w kwestionariuszu jakości życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) – Core 30 (QLQ-C30) Globalny stan zdrowia/jakość życia (GHS/QoL).
Ramy czasowe: Ostatni dzień każdego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata
Zastosowano kwestionariusz jakości życia EORTC – Core 30 w wersji 3.0 z 7-dniowym okresem wycofania. Składa się z 30 pytań, w których wszystkie pozycje uzyskały ocenę od 1 („w ogóle”) do 4 („bardzo dużo”), z wyjątkiem 2 pozycji wpływających na ogólny stan zdrowia/QoL, które są oceniane od 1 („bardzo słaba”) do 7 („doskonały”). Narzędzie udostępnia następujące skale: 5 skal funkcjonalnych, 3 skale objawów i globalną skalę stanu zdrowia/jakości życia. Wysoki wynik globalnego stanu zdrowia/QoL oznacza wysoką QoL. Minimalny i maksymalny rzeczywisty wynik wynoszą odpowiednio (33, 100) dla Nirogacestatu i (8,92) dla Placebo. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazywała na poprawę ogólnego stanu zdrowia, a ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazywała na pogorszenie globalnego stanu zdrowia. Minimalna i maksymalna zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego wynosi odpowiednio (-58, 67) dla Nirogacestatu i (-67, 42) dla Placebo.
Ostatni dzień każdego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w cyklu 10. w Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) Kwestionariusz Jakości Życia – Core 30 (QLQ-C30) Funkcjonowanie fizyczne
Ramy czasowe: Ostatni dzień każdego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata
Zastosowano kwestionariusz jakości życia EORTC – Core 30 w wersji 3.0 z 7-dniowym okresem wycofania. Składa się z 30 pytań, w których wszystkie pozycje uzyskały ocenę od 1 („w ogóle”) do 4 („bardzo dużo”), z wyjątkiem 2 pozycji wpływających na ogólny stan zdrowia/QoL, które są oceniane od 1 („bardzo słaba”) do 7 („doskonały”). Narzędzie udostępnia następujące skale: 5 skal funkcjonalnych, 3 skale objawów i globalną skalę stanu zdrowia/jakości życia. Wysoki wynik w skali funkcjonalności fizycznej oznacza wysoki/zdrowy poziom funkcjonowania. Minimalny i maksymalny rzeczywisty wynik wynosi odpowiednio (27, 100) dla Nirogacestatu i (7 100) dla Placebo. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazywała na poprawę ogólnego stanu zdrowia, a ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazywała na pogorszenie wyników funkcjonowania fizycznego. Minimalna i maksymalna zmiana w stosunku do wyniku początkowego wynosi odpowiednio (-7, 40) dla Nirogacestatu i (-40, 27) dla Placebo.
Ostatni dzień każdego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w cyklu 10 w kwestionariuszu jakości życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) – Core 30 (QLQ-C30). Funkcjonowanie roli.
Ramy czasowe: Ostatni dzień każdego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata
Zastosowano kwestionariusz jakości życia EORTC – Core 30 w wersji 3.0 z 7-dniowym okresem wycofania. Składa się z 30 pytań, w których wszystkie pozycje uzyskały ocenę od 1 („w ogóle”) do 4 („bardzo dużo”), z wyjątkiem 2 pozycji wpływających na ogólny stan zdrowia/QoL, które są oceniane od 1 („bardzo słaba”) do 7 („doskonały”). Narzędzie udostępnia następujące skale: 5 skal funkcjonalnych, 3 skale objawów i globalną skalę stanu zdrowia/jakości życia. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazywała na poprawę ogólnego stanu zdrowia, a ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazywała na pogorszenie ogólnego stanu zdrowia i wyników funkcjonowania. Minimalna i maksymalna zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego wynosi odpowiednio (-17, 83) dla Nirogacestatu i (-100, 50) dla placebo.
Ostatni dzień każdego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni) do zakończenia badania, średnio 2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Śledczy

  • Główny śledczy: Bernd Kasper, MD, Mannheim University Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NIR-DT-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

SpringWorks Therapeutics zobowiązuje się do przejrzystości danych i udostępniania danych do dalszych badań, przy jednoczesnym zachowaniu prywatności i poufności uczestników badań. Odpowiednie dane na poziomie pacjenta z zakończonych rejestracyjnych badań klinicznych zostaną udostępnione przez SpringWorks wykwalifikowanym badaczom po zatwierdzeniu uzasadnionych wniosków po usunięciu danych identyfikacyjnych/anonimizacji zgodnie z obowiązującym prawem.

Ramy czasowe udostępniania IPD

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj