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Nirogacestat para adultos con tumor desmoide/fibromatosis agresiva (DT/AF) (DeFi)

19 de agosto de 2026 actualizado por: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Un ensayo de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de nirogacestat versus placebo en pacientes adultos con tumores desmoides progresivos/fibromatosis agresiva (DT/AF)

Este estudio evalúa el nirogacestat (PF-03084014) en el tratamiento del tumor desmoide/fibromatosis agresiva (DT/FA). En la fase doble ciego, la mitad de los participantes recibirá nirogacestat mientras que la otra mitad recibirá placebo. Una vez que los participantes sean elegibles para pasar a la fase de etiqueta abierta, recibirán nirogacestat.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los tumores desmoides, también conocidos como fibromatosis agresiva, son tumores de tejidos blandos raros, localmente invasivos y de crecimiento lento. Aunque se consideran benignos debido a su incapacidad para hacer metástasis, los tumores desmoides pueden causar una morbilidad significativa y, en ocasiones, mortalidad en los pacientes.

El nirogacestat (PF-03084014) es un inhibidor potente, de molécula pequeña, selectivo, reversible y no competitivo de la γ-secretasa (GS) con una actividad antitumoral potencial.

El nirogacestat está siendo investigado para el tratamiento de tumores desmoides debido a su capacidad para unirse a GS, bloqueando la activación proteolítica de los receptores Notch. Los datos de estudios clínicos anteriores han demostrado que la señalización de Notch desempeña un papel importante en el desarrollo del cáncer. Por lo tanto, la inhibición de la señalización de Notch es una estrategia importante para el tratamiento terapéutico.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

142

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, Alemania, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, Bélgica, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A3JI
        • McGill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, Italia, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, Italia, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Países Bajos, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Países Bajos, 6525GA
        • Radboud university medical centre
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión de clave doble ciego:

  • El participante tiene DT/FA confirmado histológicamente (por un patólogo local antes del consentimiento informado) que ha progresado en ≥ 20 % según lo medido por RECIST v1.1 dentro de los 12 meses posteriores a la exploración de la visita de selección.

  • El participante tiene:

    1. DT/FA sin tratamiento previo, progresivamente medible que se considera no susceptible de cirugía sin el riesgo de una morbilidad significativa; O
    2. DT/FA recurrente y mediblemente progresiva después de al menos una línea de terapia; O
    3. DT/FA refractario, progresivamente medible después de al menos una línea de terapia.
  • El participante tiene un tumor DT/AF donde la enfermedad progresiva continua no resultará en un riesgo significativo inmediato para el participante.
  • El participante acepta proporcionar tejido tumoral nuevo o de archivo para la reconfirmación de la enfermedad.
  • Si el participante está siendo tratado actualmente con cualquier terapia para el tratamiento de DT/AF, esto debe completarse al menos 28 días (o 5 vidas medias, lo que sea más largo) antes de la primera dosis del tratamiento del estudio. Todas las toxicidades de la terapia anterior deben resolverse a ≤ Grado 1 o al valor inicial clínico.
  • Los participantes que reciben medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (NSAID, por sus siglas en inglés) crónicos como tratamiento para afecciones distintas de la DT/FA deben recibirlos antes de la enfermedad progresiva documentada de DT/FA (criterios de inclusión 2) y en una dosis estable durante al menos 28 días. antes de la primera dosis del tratamiento del estudio.
  • El participante tiene un estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) ≤ 2 en la selección.
  • El participante tiene una función adecuada de los órganos y la médula ósea.

Criterios de exclusión de clave doble ciego:

  • El participante tiene síndrome de malabsorción conocido o condiciones gastrointestinales preexistentes que pueden afectar la absorción de nirogacestat.
  • El participante ha experimentado cualquiera de los siguientes dentro de los 6 meses posteriores a la firma del consentimiento informado: enfermedad cardíaca clínicamente significativa (clase III o IV de la Asociación del Corazón de Nueva York), infarto de miocardio, angina grave/inestable, injerto de derivación de arteria coronaria/periférica, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, accidente cerebrovascular, ataque isquémico transitorio o embolia pulmonar sintomática.
  • El participante tiene un intervalo QT anormal en la selección.
  • El participante está usando medicamentos concomitantes que se sabe que prolongan el intervalo QT/QTcF, incluidos los antiarrítmicos de Clase Ia y Clase III en el momento del consentimiento informado. Se permiten medicamentos no antiarrítmicos que pueden prolongar el intervalo QT/QTcF siempre que el participante no tenga factores de riesgo adicionales para Torsades de Pointes (TdP)
  • El participante tiene síndrome de QT largo congénito.
  • El participante tiene antecedentes de factores de riesgo adicionales para Torsades de Pointes (TdP) (p. ej., insuficiencia cardíaca, hipopotasemia, antecedentes familiares de síndrome de QT largo).
  • El participante ha tenido linfoma, leucemia o cualquier malignidad en los últimos 5 años en el momento del consentimiento informado, excepto cualquier cáncer localmente recurrente que haya sido tratado de manera curativa (p. ej., cáncer de piel de células escamosas o basales resecado, cáncer de vejiga superficial, carcinoma en situ del cuello uterino o mama), sin evidencia de enfermedad metastásica durante 3 años en el momento del consentimiento informado.
  • El participante tiene antecedentes actuales o crónicos de enfermedad hepática o anomalías hepáticas o biliares conocidas (excepto el síndrome de Gilbert o cálculos biliares asintomáticos).
  • El participante recibió anteriormente o está recibiendo terapia con inhibidores de GS o terapia con anticuerpos anti-Notch.
  • El participante actualmente está usando cualquier tratamiento para DT/AF, incluidos inhibidores de tirosina quinasa (TKI), AINE (uso diario crónico) o cualquier tratamiento en investigación 28 días (o 5 vidas medias, lo que sea más largo) antes de la primera dosis del tratamiento del estudio.

O

El participante ha comenzado algún tratamiento para DT/AF después de la enfermedad progresiva documentada de DT/AF.

  • El participante actualmente está usando o prevé usar alimentos o medicamentos que son inhibidores potentes/moderados del citocromo P450 3A4 (CYP3A4) o inductores potentes de CYP3A en los 14 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio.
  • El participante tiene una prueba de anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana positiva.
  • El participante tiene presencia del antígeno de superficie de la hepatitis B en la selección.
  • El participante tiene un resultado positivo en la prueba de anticuerpos contra la hepatitis C o ácido ribonucleico (ARN) de la hepatitis C en la selección o dentro de los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
  • El participante no puede tolerar la resonancia magnética o para quien la resonancia magnética está contraindicada.
  • Participante con infección activa o crónica en el momento del consentimiento informado y durante el período de selección.
  • El participante ha experimentado otras afecciones médicas o psiquiátricas agudas o crónicas graves en el plazo de 1 año desde la firma del consentimiento informado.
  • El participante no puede cumplir con los procedimientos relacionados con el estudio (incluidos, entre otros, completar los resultados del informe electrónico del paciente (ePRO), o los cuestionarios ePRO no están disponibles en el idioma preferido del participante).

Inclusión de clave de etiqueta abierta

  • El participante se inscribe en la fase doble ciego cuando se ha observado el número estimado de eventos de SLP y se ha completado el análisis primario de SLP; O
  • El participante es aleatorizado para recibir placebo en la fase doble ciego y Central Imaging Review determina que el participante tiene enfermedad progresiva radiográficamente; O
  • El participante es aleatorizado para recibir nirogacestat en la fase doble ciego y Central Imaging Review determina que el participante tiene una enfermedad progresiva radiográficamente pero obtiene un beneficio clínico sin toxicidad significativa (según lo determine el investigador).
  • El participante tiene una función adecuada de los órganos y la médula ósea.

Exclusión de clave de etiqueta abierta

  • El participante requiere cirugía para prevenir la disfunción de órganos.
  • El participante ha interrumpido prematuramente la fase doble ciego por cualquier motivo que no sea una enfermedad progresiva radiográfica (según lo determinado por Central Imaging Review).
  • El participante desarrolló una enfermedad/afección concurrente que, en opinión del investigador, representaría un riesgo para la salud en general si se inscribe en este estudio.
  • El participante ha iniciado un nuevo tratamiento para DT/AF después de que Central Imaging Review determina que un participante tiene una enfermedad radiográficamente progresiva.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fase doble ciego - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg por vía oral, dos veces al día
Droga: Tableta oral de nirogacestat
Tableta de nirogacestat
Otros nombres:
  • PF-03084014
Experimental: Fase de etiqueta abierta - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg por vía oral, dos veces al día
Droga: Tableta oral de nirogacestat
Tableta de nirogacestat
Otros nombres:
  • PF-03084014
Comparador de placebos: Fase doble ciego: placebo
Placebo por vía oral, dos veces al día
Droga: Tableta oral de placebo
Píldora de azúcar fabricada para imitar la tableta de 50 mg de nirogacestat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de progresión (SLP) definida como el tiempo desde la aleatorización hasta la fecha de evaluación de la progresión o muerte por cualquier causa.
Periodo de tiempo: El primer día de cada 3 ciclos (cada ciclo es de 28 días) hasta que se observe progresión de la enfermedad o muerte, lo que ocurra primero, evaluado hasta aproximadamente 2 años.
La progresión se determinará radiográficamente utilizando RECIST v1.1 (Eisenhauer, 2009) o clínicamente según la evaluación del investigador. La progresión clínica se define como la aparición o el empeoramiento de los síntomas que resultan en un deterioro global del estado de salud que causa la interrupción permanente del tratamiento del estudio y el inicio de un tratamiento emergente (p. ej., radioterapia, cirugía o terapia sistémica que incluye quimioterapia o inhibidores de la tirosina quinasa) para DT/AF. Los eventos de progresión clínica serán adjudicados por un Comité de Adjudicación de Puntos Finales (EAC) central ciego e independiente que calificará los eventos de progresión clínica para su inclusión en el punto final de PFS antes de que el estudio sea revelado de acuerdo con una Carta de Revisión del EAC.
El primer día de cada 3 ciclos (cada ciclo es de 28 días) hasta que se observe progresión de la enfermedad o muerte, lo que ocurra primero, evaluado hasta aproximadamente 2 años.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta objetiva utilizando los criterios RECIST versión 1.1.
Periodo de tiempo: Desde el primer día de cada 3 ciclos (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
La tasa de respuesta objetiva (ORR) se define como la proporción de participantes que tienen una Mejor respuesta general (BOR) confirmada de CR o PR por el lector central utilizando los criterios RECIST v1.1. Las respuestas obtenidas hasta la progresión, o la última evaluación evaluable en ausencia de progresión, se incluirán en la evaluación de la ORR. Sin embargo, no se incluirán las respuestas que se produjeron después de recibir una nueva terapia contra el cáncer. La ORR se presenta mediante porcentajes de respondedores.
Desde el primer día de cada 3 ciclos (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
Cambio desde el valor inicial en el ciclo 10 en la puntuación de intensidad promedio del dolor (API) del Inventario breve de dolor (BPI).
Periodo de tiempo: Diariamente durante los últimos 7 días de cada ciclo (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
El Inventario Breve de Dolor consta de 9 preguntas y utiliza una escala numérica de calificación del dolor de 11 puntos de 0 a 10 que mide la gravedad desde "sin dolor" hasta "el dolor más intenso que pueda imaginar", con un período de recuerdo de 24 horas. La intensidad promedio del dolor se calcula como el promedio de 7 días (cuando los resultados de al menos 4 días para una VISITA están disponibles) de la Pregunta n.° 3 del Inventario Breve de Dolor: Peor dolor en las últimas 24 horas. Una puntuación más baja indica un mayor alivio del dolor. El mínimo y máximo de la puntuación real son (0, 8) para Nirogacestat y (0,9) para Placebo, respectivamente. Un cambio positivo con respecto al valor inicial indica un empeoramiento de la intensidad promedio del dolor y un cambio negativo con respecto al valor inicial indica una mejora de la intensidad promedio del dolor. El cambio mínimo y máximo con respecto a la puntuación inicial son (-7, 3) para Nirogacestat y (-5, 5) para Placebo, respectivamente.
Diariamente durante los últimos 7 días de cada ciclo (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
Cambio desde el inicio en el ciclo 10 en la Escala de síntomas de tumores desmoideos (DTSS) de GOunder/Desmoid Tumor Research Tumor Foundation (DTRF): puntuación total
Periodo de tiempo: Diariamente durante los últimos 7 días de cada ciclo (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
La escala de síntomas del tumor desmoide es una escala de calificación numérica de 11 puntos del 0 al 10 para medir la gravedad desde "ninguno" hasta "tan malo como puedas imaginar", con un período de recuerdo de 24 horas. La puntuación total de síntomas se calcula como la media de los ítems de dolor (ítems 1 a 3) como una puntuación única y luego la media de esto con los ítems 4 a 7). Los puntajes resumidos semanales se crearán promediando los puntajes diarios durante el período de 7 días antes de cada visita. Se obtendrá una puntuación semanal solo si 4 o más de un período de 7 días no tienen puntuaciones faltantes. La puntuación resumida semanal se utilizará en los análisis. Si no se puede calcular una puntuación resumida semanal, se considerará que faltan datos del participante en esa visita. Las puntuaciones más altas representan una peor gravedad de los síntomas. El mínimo y máximo de la puntuación real son (0,7) para Nirogacestat y (0,10) para Placebo. Un cambio positivo con respecto al valor inicial indicó un empeoramiento de los síntomas. El cambio mínimo y máximo desde el inicio es (-6,1) para Nirogacestat y (-4,5) para Placebo.
Diariamente durante los últimos 7 días de cada ciclo (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
Cambio con respecto al valor inicial en la escala de impacto del tumor desmoide (DTIS) de GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF): puntuación del dominio de funcionamiento físico
Periodo de tiempo: Desde el último día de cada ciclo (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años.
Los ítems se evalúan en una escala Likert de 5 puntos que va desde "ninguna vez" hasta "todo el tiempo" para medir la frecuencia, con un período de recuerdo de 7 días. La puntuación del dominio de función física se calcula como el promedio del ítem 01 en movimiento, ítem 02 que alcanza (frecuencia), ítem 06 actividad vigorosa, ítem 7 actividad moderada y ítem 08 menos logrado. Las puntuaciones más altas representan la peor gravedad del impacto. El mínimo y máximo de la puntuación real son (1, 5) para Nirogacestat y (1,5) para Placebo, respectivamente. Un cambio positivo con respecto al valor de referencia indica un empeoramiento del impacto y un cambio negativo con respecto al valor de referencia indica una mejora en el impacto. El cambio mínimo y máximo con respecto a la puntuación inicial son (-3, 0) para Nirogacestat y (-1, 2) para Placebo, respectivamente.
Desde el último día de cada ciclo (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años.
Cambio desde el inicio en el ciclo 10 en el Cuestionario de calidad de vida Core 30 (QLQ-C30) de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC) Escala de estado de salud global/calidad de vida (GHS/QoL).
Periodo de tiempo: Último día de cada ciclo (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
Se utilizó el Cuestionario de Calidad de Vida de la EORTC-Core 30 versión 3.0 con un período de recuerdo de 7 días. Consta de 30 preguntas con todos los ítems con una puntuación de 1 ("nada") a 4 ("mucho"), excepto los 2 ítems que contribuyen al estado de salud global/CdV, que reciben una puntuación de 1 ("muy pobre") a 7 ("excelente"). El instrumento produce las siguientes escalas: 5 escalas funcionales, 3 escalas de síntomas y una escala de estado de salud/calidad de vida global. Una puntuación alta para el estado de salud global/CdV representa una CdV alta. El mínimo y máximo de la puntuación real son (33, 100) para Nirogacestat y (8,92) para Placebo, respectivamente. Un cambio positivo con respecto al valor inicial indicó una mejora del estado de salud global y un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó un empeoramiento del estado de salud global. El cambio mínimo y máximo con respecto a la puntuación inicial son (-58, 67) para Nirogacestat y (-67, 42) para Placebo, respectivamente.
Último día de cada ciclo (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
Cambio desde el inicio en el ciclo 10 en el Cuestionario de calidad de vida Core 30 (QLQ-C30) de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC) Funcionamiento físico
Periodo de tiempo: Último día de cada ciclo (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
Se utilizó el Cuestionario de Calidad de Vida de la EORTC-Core 30 versión 3.0 con un período de recuerdo de 7 días. Consta de 30 preguntas con todos los ítems con una puntuación de 1 ("nada") a 4 ("mucho"), excepto los 2 ítems que contribuyen al estado de salud global/CdV, que reciben una puntuación de 1 ("muy pobre") a 7 ("excelente"). El instrumento produce las siguientes escalas: 5 escalas funcionales, 3 escalas de síntomas y una escala de estado de salud/calidad de vida global. Una puntuación alta en una escala funcional física representa un nivel de funcionamiento alto/saludable. El mínimo y el máximo de la puntuación real son (27, 100) para Nirogacestat y (7100) para Placebo, respectivamente. Un cambio positivo con respecto al valor inicial indicó una mejora del estado de salud global y un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó un empeoramiento de las puntuaciones de funcionamiento físico. El cambio mínimo y máximo con respecto a la puntuación inicial son (-7, 40) para Nirogacestat y (-40, 27) para Placebo, respectivamente.
Último día de cada ciclo (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
Cambio desde el valor inicial en el ciclo 10 en el Cuestionario de calidad de vida-Core 30 (QLQ-C30) de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC) Funcionamiento de roles.
Periodo de tiempo: Último día de cada ciclo (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
Se utilizó el Cuestionario de Calidad de Vida de la EORTC-Core 30 versión 3.0 con un período de recuerdo de 7 días. Consta de 30 preguntas con todos los ítems con una puntuación de 1 ("nada") a 4 ("mucho"), excepto los 2 ítems que contribuyen al estado de salud global/CdV, que reciben una puntuación de 1 ("muy pobre") a 7 ("excelente"). El instrumento produce las siguientes escalas: 5 escalas funcionales, 3 escalas de síntomas y una escala de estado de salud/calidad de vida global. Un cambio positivo con respecto al valor inicial indicó una mejora del estado de salud global y un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó un empeoramiento del estado de salud global y las puntuaciones de funcionamiento. El cambio mínimo y máximo con respecto a la puntuación inicial son (-17, 83) para Nirogacestat y (-100, 50) para Placebo, respectivamente.
Último día de cada ciclo (cada ciclo es de 28 días) hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Investigadores

  • Investigador principal: Bernd Kasper, MD, Mannheim University Medical Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de abril de 2019

Finalización primaria (Actual)

7 de abril de 2022

Finalización del estudio (Actual)

17 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de diciembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de diciembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

24 de diciembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2026

Última verificación

1 de enero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NIR-DT-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

SpringWorks Therapeutics está comprometido con la transparencia de los datos y el intercambio de datos para futuras investigaciones, manteniendo la privacidad y confidencialidad de los participantes de la investigación. SpringWorks pondrá a disposición de los investigadores calificados los datos pertinentes a nivel de paciente de los ensayos clínicos de registro completos tras la aprobación de solicitudes razonables luego de la desidentificación/anonimización de conformidad con la ley aplicable.

Marco de tiempo para compartir IPD

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Criterios de acceso compartido de IPD

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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