Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nirogacestat til voksne med desmoid tumor/aggressiv fibromatose (DT/AF) (DeFi)

17. januar 2025 opdateret af: SpringWorks Therapeutics, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 3-forsøg med Nirogacestat versus placebo hos voksne patienter med fremadskridende desmoid-tumorer/aggressiv fibromatose (DT/AF)

Denne undersøgelse evaluerer nirogacestat (PF-03084014) i behandlingen af ​​desmoid tumor/aggressiv fibromatose (DT/AF). I den dobbeltblinde fase vil halvdelen af ​​deltagerne modtage nirogacestat, mens den anden halvdel vil modtage placebo. Når deltagerne er berettiget til at rulle ind i open-label-fasen, vil de modtage nirogacestat.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Desmoid-tumorer, også omtalt som aggressiv fibromatose, er sjældne, lokalt invasive, langsomt voksende bløddelstumorer. Selvom de anses for godartede på grund af deres manglende evne til at metastasere, kan desmoid-tumorer forårsage betydelig morbiditet og lejlighedsvis dødelighed hos patienter.

Nirogacestat (PF-03084014) er en potent, lille molekyle, selektiv, reversibel, ikke-kompetitiv hæmmer af γ-sekretase (GS) med en potentiel antitumoraktivitet.

Nirogacestat er ved at blive undersøgt til behandling af desmoid-tumorer på grund af dets evne til at binde sig til GS, hvilket blokerer proteolytisk aktivering af Notch-receptorer. Tidligere kliniske undersøgelsesdata har vist, at Notch-signalering spiller en vigtig rolle i kræftudvikling. Derfor er inhibering af Notch-signalering en vigtig strategi for terapeutisk behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

142

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, Belgien, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3JI
        • McGill University Health Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Forenede Stater, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Holland, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holland, 6525GA
        • Radboud University Medical Centre
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, Italien, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, Italien, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, Tyskland, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Dobbeltblind nøgleinkluderingskriterier:

  • Deltageren har histologisk bekræftet DT/AF (af lokal patolog forud for informeret samtykke), som er udviklet med ≥ 20 % målt ved RECIST v1.1 inden for 12 måneder efter screeningsbesøgsscanningen.

  • Deltager har:

    1. Behandlingsnaiv, målbart fremadskridende DT/AF, der vurderes ikke at være modtagelig for kirurgi uden risiko for betydelig morbiditet; ELLER
    2. Tilbagevendende, målbart fremadskridende DT/AF efter mindst én behandlingslinje; ELLER
    3. Refraktær, målbart fremadskridende DT/AF efter mindst én behandlingslinje.
  • Deltageren har en DT/AF-tumor, hvor fortsat fremadskridende sygdom ikke vil resultere i umiddelbar signifikant risiko for deltageren.
  • Deltageren accepterer at levere arkivmateriale eller nyt tumorvæv til genbekræftelse af sygdom.
  • Hvis deltageren i øjeblikket behandles med en terapi til behandling af DT/AF, skal denne afsluttes mindst 28 dage (eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst) før første dosis af undersøgelsesbehandlingen. Alle toksiciteter fra tidligere behandling skal forsvinde til ≤ grad 1 eller klinisk baseline.
  • Deltagere, der modtager kroniske ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er) som behandling for andre tilstande end DT/AF, skal have dem forud for den dokumenterede DT/AF-progressive sygdom (inklusionskriterier 2) og på en stabil dosis i mindst 28 dage før første dosis af undersøgelsesbehandling.
  • Deltageren har en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus ≤ 2 ved screening.
  • Deltageren har tilstrækkelig organ- og knoglemarvsfunktion.

Udelukkelseskriterier for dobbeltblind nøgle:

  • Deltageren har kendt malabsorptionssyndrom eller allerede eksisterende gastrointestinale tilstande, der kan forringe absorptionen af ​​nirogacestat.
  • Deltageren har oplevet et eller flere af følgende inden for 6 måneder efter at have underskrevet informeret samtykke: klinisk signifikant hjertesygdom (New York Heart Association klasse III eller IV), myokardieinfarkt, svær/ustabil angina, koronar/perifer arterie bypasstransplantat, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, cerebrovaskulær ulykke, forbigående iskæmisk anfald eller symptomatisk lungeemboli.
  • Deltageren har et unormalt QT-interval ved screening.
  • Deltageren bruger samtidig medicin, der vides at forlænge QT/QTcF-intervallet, inklusive klasse Ia og klasse III antiarytmika på tidspunktet for informeret samtykke. Ikke-antiarytmiske medicin, der kan forlænge QT/QTcF-intervallet, er tilladt, forudsat at deltageren ikke har yderligere risikofaktorer for Torsades de Pointes (TdP)
  • Deltageren har medfødt langt QT-syndrom.
  • Deltageren har en historie med yderligere risikofaktorer for Torsades de Pointes (TdP) (f.eks. hjertesvigt, hypokaliæmi, familiehistorie med lang QT-syndrom).
  • Deltageren har haft lymfom, leukæmi eller en hvilken som helst malignitet inden for de seneste 5 år på tidspunktet for informeret samtykke, bortset fra enhver lokalt tilbagevendende cancer, der er blevet behandlet kurativt (f. situ af livmoderhalsen eller brystet), uden tegn på metastatisk sygdom i 3 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  • Deltageren har aktuel eller kronisk anamnese med leversygdom eller kendte lever- eller galdeabnormiteter (undtagen Gilberts syndrom eller asymptomatiske galdesten).
  • Deltager har tidligere modtaget eller er i øjeblikket i behandling med GS-hæmmere eller anti-Notch-antistofterapi.
  • Deltageren bruger i øjeblikket en hvilken som helst behandling for DT/AF, herunder tyrosinkinasehæmmere (TKI'er), NSAID'er (kronisk daglig brug) eller enhver undersøgelsesbehandling 28 dage (eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længere) før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen.

ELLER

Deltageren har påbegyndt enhver behandling for DT/AF efter den dokumenterede DT/AF progressive sygdom.

  • Deltageren bruger i øjeblikket eller forventer at bruge fødevarer eller lægemidler, der er kendte stærke/moderate cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) hæmmere eller stærke CYP3A inducere inden for 14 dage før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen.
  • Deltageren har en positiv antistoftest for human immundefektvirus.
  • Deltageren har tilstedeværelse af hepatitis B overfladeantigen ved screening.
  • Deltageren har et positivt Hepatitis C-antistof eller Hepatitis C-ribonukleinsyre (RNA)-testresultat ved screening eller inden for 3 måneder før start af undersøgelsesbehandling.
  • Deltageren er ikke i stand til at tolerere MR, eller for hvem MR er kontraindiceret.
  • Deltager med aktiv eller kronisk infektion på tidspunktet for informeret samtykke og i screeningsperioden.
  • Deltageren har oplevet andre alvorlige akutte eller kroniske medicinske eller psykiatriske tilstande inden for 1 år efter at have underskrevet informeret samtykke.
  • Deltageren er ikke i stand til at overholde undersøgelsesrelaterede procedurer (herunder, men ikke begrænset til, udfyldelse af elektroniske patientrapportresultater (ePRO'er), eller ePRO-spørgeskemaerne er ikke tilgængelige på deltagerens foretrukne sprog).

Open-label nøgleinkludering

  • Deltageren indskrives i den dobbeltblindede fase, når det estimerede antal PFS-hændelser er blevet observeret, og den primære PFS-analyse er afsluttet; ELLER
  • Deltageren randomiseres til at modtage placebo i den dobbeltblindede fase, og Central Imaging Review fastslår, at deltageren har en radiografisk progressiv sygdom; ELLER
  • Deltageren randomiseres til at modtage nirogacestat i den dobbeltblindede fase, og Central Imaging Review fastslår, at deltageren har en radiografisk fremadskridende sygdom, men at deltageren opnår klinisk fordel uden signifikant toksicitet (som bestemt af investigator).
  • Deltageren har tilstrækkelig organ- og knoglemarvsfunktion

Open-label nøgleekskludering

  • Deltageren skal opereres for at forhindre organdysfunktion.
  • Deltageren har for tidligt stoppet fra den dobbeltblindede fase af enhver anden årsag end radiografisk progressiv sygdom (som bestemt af Central Imaging Review).
  • Deltageren udviklede en samtidig sygdom/tilstand, som efter investigatorens mening ville udgøre en risiko for det generelle helbred, hvis de tilmeldes denne undersøgelse.
  • Deltager har påbegyndt en ny behandling for DT/AF, efter at Central Imaging Review har fastslået, at en deltager har radiografisk fremadskridende sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dobbelt-blind fase - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg gennem munden, to gange dagligt
Medicin: Nirogacestat oral tablet
Nirogacestat tablet
Andre navne:
  • PF-03084014
Eksperimentel: Open-label fase - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg gennem munden, to gange dagligt
Medicin: Nirogacestat oral tablet
Nirogacestat tablet
Andre navne:
  • PF-03084014
Placebo komparator: Dobbelt-blind fase - placebo
Placebo gennem munden, to gange dagligt
Medicin: Placebo oral tablet
Sukkerpille fremstillet til at efterligne nirogacestat 50 mg tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progressionsfri overlevelse (PFS) Defineret som tiden fra randomisering til dato for vurdering af progression eller død af enhver årsag.
Tidsramme: På den første dag af hver 3 cyklus (hver cyklus er 28 dage) indtil sygdomsprogression observeres eller død, alt efter hvad der indtræffer først, vurderet op til ca. 2 år
Progression vil blive bestemt radiografisk ved hjælp af RECIST v1.1 (Eisenhauer, 2009) eller klinisk som vurderet af investigator. Klinisk progression er defineret som indtræden eller forværring af symptomer, der resulterer i en global forværring af helbredstilstanden, der forårsager permanent afbrydelse af undersøgelsesbehandling og påbegyndelse af akut behandling (f.eks. strålebehandling, kirurgi eller systemisk terapi inklusive kemoterapi eller tyrosinkinasehæmmere) DT/AF. Hændelser med klinisk progression vil blive bedømt af en uafhængig blindet central Endpoint Adjudication Committee (EAC), som vil kvalificere hændelser med klinisk progression til inklusion i PFS-endepunktet forud for afblænding af studiet i henhold til et EAC Review Charter.
På den første dag af hver 3 cyklus (hver cyklus er 28 dage) indtil sygdomsprogression observeres eller død, alt efter hvad der indtræffer først, vurderet op til ca. 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate ved hjælp af RECIST Version 1.1-kriterier.
Tidsramme: På den første dag af hver 3 cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Objektiv responsrate (ORR) er defineret som andelen af ​​deltagere, der har en bekræftet Best Overall Response (BOR) af CR eller PR af central læser ved hjælp af RECIST v1.1-kriterier. Svar opnået indtil progression, eller sidste evaluerbare vurdering i fravær af progression, vil blive inkluderet i vurderingen af ​​ORR. Eventuelle svar, som opstod efter at en ny kræftbehandling blev modtaget, vil dog ikke blive inkluderet. ORR præsenteres ved procentdel af respondenter.
På den første dag af hver 3 cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Ændring fra baseline ved cyklus 10 i den korte smerteopgørelse (BPI) Gennemsnitlig smerteintensitetsscore (API).
Tidsramme: Dagligt i de sidste 7 dage af hver cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
The Brief Pain Inventory består af 9 spørgsmål og bruger en 11-punkts numerisk smertevurderingsskala fra 0-10, der måler sværhedsgraden fra "ingen smerte" til "smerte så slem, som du kan forestille dig," med en 24-timers tilbagekaldelsesperiode. Gennemsnitlig smerteintensitet er beregnet som 7-dages gennemsnittet (når resultater på mindst 4 dage for et BESØG er tilgængelige) af kort smerteopgørelsesspørgsmål #3 - Værste smerte inden for de sidste 24 timer. En lavere score indikerer større smertelindring. Minimum og maksimum for den faktiske score er henholdsvis (0, 8) for Nirogacestat og (0,9) for Placebo. En positiv ændring fra baseline-værdien indikerer forværring af den gennemsnitlige smerteintensitet, og en negativ ændring fra baseline-værdien indikerer en forbedring af den gennemsnitlige smerteintensitet. Minimums- og maksimumsændringen fra baseline-score er (-7, 3) for henholdsvis Nirogacestat og (-5, 5) for placebo.
Dagligt i de sidste 7 dage af hver cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Ændring fra baseline ved cyklus 10 i GOunder/Desmoid Tumor Research Tumor Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Symptom Scale (DTSS) - Total Score
Tidsramme: Dagligt i de sidste 7 dage af hver cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
DEsmoid Tumor Symptom Scale er en 11-punkts, numerisk vurderingsskala fra 0 til 10 til at måle sværhedsgraden fra "ingen" til "så slemt, som du kan forestille dig," med en 24-timers tilbagekaldelsesperiode. Den samlede symptomscore beregnes som gennemsnittet af smertepunkter (punkt 1-3) som en enkelt score, derefter et gennemsnit af dette med punkt 4-7). Ugentlige oversigtsresultater vil blive oprettet ved at tage et gennemsnit af de daglige resultater over de 7 dage før hvert besøg. En ugentlig score vil kun blive udledt, hvis 4 eller mere ud af 7 dages periode har ikke-manglende score. Den ugentlige opsummerende score vil blive brugt i analyser. Hvis der ikke kan beregnes et ugentligt sammendrag, vil deltageren have data, der anses for at mangle ved det pågældende besøg. Højere score repræsenterer værre symptomsværhedsgrad. Minimum og maksimum af den faktiske score er (0,7) for Nirogacestat og (0,10) for placebo. En positiv ændring fra baseline-værdien indikerede forværring af symptomer. Minimum og maksimum for ændring fra baseline er (-6,1) for Nirogacestat og (-4,5) for placebo.
Dagligt i de sidste 7 dage af hver cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Ændring fra baseline i GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Impact Scale (DTIS) - Physical Functioning Domain Score
Tidsramme: På den sidste dag i hver cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år.
Elementerne evalueres på en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra "ingen af ​​tiden" til "hele tiden" for at måle hyppigheden med en 7-dages tilbagekaldelsesperiode. Den fysiske funktionsdomæne-score beregnes som den gennemsnitlige vare 01 i bevægelse, vare 02 rækkevidde (frekvens), punkt 06 kraftig aktivitet, punkt 7 moderat aktivitet og punkt 08 opnået mindre. Højere score repræsenterer den værste påvirkningsgrad. Minimum og maksimum for den faktiske score er henholdsvis (1, 5) for Nirogacestat og (1,5) for Placebo. En positiv ændring fra basisværdien indikerer en forværring af virkningen, og en negativ ændring i forhold til basisværdien indikerer en forbedring i virkningen. Minimums- og maksimumsændringen fra baseline-score er (-3, 0) for henholdsvis Nirogacestat og (-1, 2) for placebo.
På den sidste dag i hver cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år.
Ændring fra baseline ved Cycle10 i European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 (QLQ-C30) Global Health Status/Quality of Life (GHS/QoL) Scale.
Tidsramme: Sidste dag i hver cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 version 3.0 blev brugt med en 7-dages tilbagekaldelsesperiode. Den består af 30 spørgsmål med alle punkter scoret 1 ("slet ikke") til 4 ("meget") bortset fra de 2 punkter, der bidrager til den globale sundhedsstatus/QoL, som er scoret 1 ("meget dårlig") til 7 ("fremragende"). Instrumentet giver følgende skalaer: 5 funktionelle skalaer, 3 symptomskalaer og en global sundhedsstatus/livskvalitetsskala. En høj score for den globale sundhedsstatus/QoL repræsenterer en høj QoL. Minimum og maksimum for den faktiske score er henholdsvis (33.100) for Nirogacestat og (8,92) for Placebo. En positiv ændring fra baseline indikerede forbedring af den globale sundhedsstatus og en negativ ændring fra baseline-værdien indikerede en forværring af den globale sundhedsstatus. Minimum og maksimum af ændring fra baseline-score er (-58, 67) for henholdsvis Nirogacestat og (-67, 42) for placebo.
Sidste dag i hver cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Ændring fra baseline ved cyklus 10 i European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 (QLQ-C30) Physical Functioning
Tidsramme: Sidste dag i hver cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 version 3.0 blev brugt med en 7-dages tilbagekaldelsesperiode. Den består af 30 spørgsmål med alle punkter scoret 1 ("slet ikke") til 4 ("meget") bortset fra de 2 punkter, der bidrager til den globale sundhedsstatus/QoL, som er scoret 1 ("meget dårlig") til 7 ("fremragende"). Instrumentet giver følgende skalaer: 5 funktionelle skalaer, 3 symptomskalaer og en global sundhedsstatus/livskvalitetsskala. En høj score for en fysisk funktionsskala repræsenterer et højt/sundt funktionsniveau. Minimum og maksimum af den faktiske score er (27.100) for henholdsvis Nirogacestat og (7.100) for Placebo. En positiv ændring fra baseline indikerede forbedring af den globale sundhedsstatus og en negativ ændring fra baseline-værdien indikerede forværring af fysisk funktionsscore. Minimums- og maksimumsændringen fra baseline-score er henholdsvis (-7, 40) for Nirogacestat og (-40, 27) for placebo.
Sidste dag i hver cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Ændring fra baseline ved cyklus 10 i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 (QLQ-C30) Rollefunktion.
Tidsramme: Sidste dag i hver cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 version 3.0 blev brugt med en 7-dages tilbagekaldelsesperiode. Den består af 30 spørgsmål med alle punkter scoret 1 ("slet ikke") til 4 ("meget") bortset fra de 2 punkter, der bidrager til den globale sundhedsstatus/QoL, som er scoret 1 ("meget dårlig") til 7 ("fremragende"). Instrumentet giver følgende skalaer: 5 funktionelle skalaer, 3 symptomskalaer og en global sundhedsstatus/livskvalitetsskala. En positiv ændring fra baseline indikerede forbedring af den globale sundhedsstatus og en negativ ændring fra baseline-værdien indikerede en forværring af den globale sundhedsstatus og funktionsscore. Minimum og maksimum af ændring fra baseline-score er (-17, 83) for henholdsvis Nirogacestat og (-100, 50) for placebo.
Sidste dag i hver cyklus (hver cyklus er 28 dage) gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

SpringWorks Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bernd Kasper, MD, Mannheim university medical center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. april 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

17. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. december 2018

Først opslået (Faktiske)

24. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NIR-DT-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

SpringWorks Therapeutics er forpligtet til datagennemsigtighed og deling af data til yderligere forskning, samtidig med at forskningsdeltagernes privatliv og fortrolighed bevares. Relevante data på patientniveau fra afsluttede registreringsmæssige kliniske forsøg vil blive gjort tilgængelige af SpringWorks for kvalificerede forskere efter godkendelse af rimelige anmodninger efter afidentifikation/anonymisering i henhold til gældende lovgivning.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Desmoid Tumor

Kliniske forsøg med Nirogacestat oral tablet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner