Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Нирогацестат для взрослых с десмоидной опухолью/агрессивным фиброматозом (DT/AF) (DeFi)

19 августа 2026 г. обновлено: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 нирогацестата по сравнению с плацебо у взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями/агрессивным фиброматозом (DT/AF)

В этом исследовании оценивается нирогацестат (PF-03084014) при лечении десмоидной опухоли/агрессивного фиброматоза (DT/AF). На двойном слепом этапе половина участников будет получать нирогацестат, а другая половина — плацебо. Как только участники получат право перейти на открытую фазу, они получат нирогацестат.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Десмоидные опухоли, также называемые агрессивным фиброматозом, представляют собой редкие, локально инвазивные, медленно растущие опухоли мягких тканей. Хотя десмоидные опухоли считаются доброкачественными из-за их неспособности к метастазированию, они могут вызывать значительную заболеваемость, а иногда и смертность у пациентов.

Нирогацестат (PF-03084014) представляет собой сильнодействующий мелкомолекулярный селективный обратимый неконкурентный ингибитор γ-секретазы (GS) с потенциальной противоопухолевой активностью.

Нирогацестат исследуется для лечения десмоидных опухолей из-за его способности связываться с GS, блокируя протеолитическую активацию рецепторов Notch. Данные предыдущих клинических исследований показали, что передача сигналов Notch играет важную роль в развитии рака. Следовательно, ингибирование передачи сигналов Notch является важной стратегией терапевтического лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

142

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, Бельгия, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, Германия, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, Италия, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milan, Италия, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, Италия, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A3JI
        • McGill University Health Centre
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Нидерланды, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Нидерланды, 6525GA
        • Radboud university medical centre
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Соединенные Штаты, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения двойного слепого исследования:

  • У участника гистологически подтверждена ДТ/ФП (местным патологоанатомом до получения информированного согласия), которая прогрессировала на ≥ 20% по данным RECIST v1.1 в течение 12 месяцев после скринингового визита.

  • Участник имеет:

    1. Нелеченная, заметно прогрессирующая ДТ/ФП, которая считается не поддающейся хирургическому вмешательству без риска значительной заболеваемости; ИЛИ ЖЕ
    2. Рецидивирующая заметно прогрессирующая ДТ/ФП после как минимум одной линии терапии; ИЛИ ЖЕ
    3. Рефрактерная, заметно прогрессирующая ДТ/ФП после как минимум одной линии терапии.
  • У участника есть опухоль DT / AF, при которой продолжающееся прогрессирование заболевания не приведет к немедленному значительному риску для участника.
  • Участник соглашается предоставить архивную или новую опухолевую ткань для повторного подтверждения заболевания.
  • Если участник в настоящее время проходит лечение какой-либо терапией для лечения DT/AF, это должно быть завершено как минимум за 28 дней (или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше) до первой дозы исследуемого препарата. Все проявления токсичности от предшествующей терапии должны быть устранены до ≤ степени 1 или клинического исходного уровня.
  • Участники, получающие хронические нестероидные противовоспалительные препараты (НПВП) в качестве лечения состояний, отличных от ДТ/ФП, должны получать их до документально подтвержденного прогрессирующего заболевания ДТ/ФП (критерий включения 2) и получать стабильную дозу в течение не менее 28 дней. до первой дозы исследуемого препарата.
  • Участник имеет статус эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) ≤ 2 при скрининге.
  • У участника адекватная функция органов и костного мозга.

Двойные слепые ключевые критерии исключения:

  • У участника имеется известный синдром мальабсорбции или ранее существовавшие желудочно-кишечные заболевания, которые могут нарушать всасывание нирогацестата.
  • В течение 6 месяцев после подписания информированного согласия участник перенес любое из следующих заболеваний: клинически значимое заболевание сердца (класс III или IV по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации), инфаркт миокарда, тяжелая/нестабильная стенокардия, коронарное/периферическое шунтирование, симптоматическая застойная сердечная недостаточность, нарушение мозгового кровообращения, транзиторная ишемическая атака или симптоматическая тромбоэмболия легочной артерии.
  • У участника есть аномальный интервал QT при скрининге.
  • Участник принимает сопутствующие лекарства, которые, как известно, удлиняют интервал QT/QTcF, включая антиаритмические препараты класса Ia и класса III на момент получения информированного согласия. Неантиаритмические препараты, которые могут удлинять интервал QT/QTcF, разрешены при условии, что у участника нет дополнительных факторов риска пируэтной тахикардии (TdP).
  • У участника врожденный синдром удлиненного интервала QT.
  • У участника в анамнезе были дополнительные факторы риска пируэтной тахикардии (TdP) (например, сердечная недостаточность, гипокалиемия, семейный анамнез синдрома удлиненного интервала QT).
  • У участника была лимфома, лейкемия или любое злокачественное новообразование в течение последних 5 лет на момент получения информированного согласия, за исключением любого местно-рецидивирующего рака, который прошел радикальное лечение (например, резецированный базальноклеточный или плоскоклеточный рак кожи, поверхностный рак мочевого пузыря, карцинома в situ шейки матки или молочной железы) без признаков метастатического заболевания в течение 3 лет на момент получения информированного согласия.
  • У участника есть текущее или хроническое заболевание печени или известные нарушения функции печени или желчевыводящих путей (за исключением синдрома Жильбера или бессимптомных камней в желчном пузыре).
  • Участник ранее получал или в настоящее время получает терапию ингибиторами GS или терапию антителами против Notch.
  • В настоящее время участник принимает любое лечение ДТ/ФП, включая ингибиторы тирозинкиназы (ИТК), НПВП (постоянное ежедневное применение) или любое исследуемое лечение за 28 дней (или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше) до первой дозы исследуемого препарата.

ИЛИ ЖЕ

Участник начал какое-либо лечение DT/AF после задокументированного прогрессирующего заболевания DT/AF.

  • Участник в настоящее время использует или предполагает использовать продукты питания или лекарства, известные как сильные/умеренные ингибиторы цитохрома P450 3A4 (CYP3A4) или сильные индукторы CYP3A, в течение 14 дней до первой дозы исследуемого препарата.
  • У участника положительный тест на антитела к вирусу иммунодефицита человека.
  • У участника есть поверхностный антиген гепатита В при скрининге.
  • Участник имеет положительный результат теста на антитела к гепатиту С или рибонуклеиновую кислоту (РНК) гепатита С при скрининге или в течение 3 месяцев до начала исследуемого лечения.
  • Участник не может переносить МРТ или кому МРТ противопоказана.
  • Участник с активной или хронической инфекцией на момент информированного согласия и в течение периода скрининга.
  • Участник перенес другие тяжелые острые или хронические медицинские или психические заболевания в течение 1 года после подписания информированного согласия.
  • Участник не может соблюдать процедуры, связанные с исследованием (включая, помимо прочего, заполнение результатов электронного отчета пациента (ePRO) или вопросники ePRO недоступны на предпочтительном для участника языке).

Включение открытого ключа

  • Участника зачисляют на двойную слепую фазу, когда наблюдалось расчетное количество событий ВБП и был завершен первичный анализ ВБП; ИЛИ ЖЕ
  • Участника рандомизируют для получения плацебо на двойном слепом этапе, и Центральный обзор изображений определяет, что у участника рентгенологическое прогрессирующее заболевание; ИЛИ ЖЕ
  • Участника рандомизируют для получения нирогацестата на двойном слепом этапе, и обзор центральной визуализации определяет, что у участника имеется прогрессирующее рентгенологическое заболевание, но участник получает клиническую пользу без значительной токсичности (по определению исследователя).
  • У участника адекватная функция органов и костного мозга

Исключение открытого ключа

  • Участнику требуется хирургическое вмешательство для предотвращения дисфункции органов.
  • Участник досрочно прекратил участие в двойном слепом исследовании по любой причине, кроме рентгенографически прогрессирующего заболевания (как определено Central Imaging Review).
  • У участника развилось сопутствующее заболевание/состояние, которое, по мнению исследователя, будет представлять риск для общего состояния здоровья, если он зарегистрируется в этом исследовании.
  • Участник начал новое лечение ДТ/ФП после того, как центральный обзор изображений определил, что у участника рентгенологическое прогрессирующее заболевание.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Двойная слепая фаза - нирогацестат
Нирогацестат 150 мг внутрь 2 раза в день
Лекарство: Нирогацестат таблетка для приема внутрь
Нирогацестат таблетка
Другие имена:
  • ПФ-03084014
Экспериментальный: Фаза открытой этикетки - нирогацестат
Нирогацестат 150 мг внутрь 2 раза в день
Лекарство: Нирогацестат таблетка для приема внутрь
Нирогацестат таблетка
Другие имена:
  • ПФ-03084014
Плацебо Компаратор: Двойная слепая фаза – плацебо
Плацебо внутрь, два раза в день
Лекарство: Таблетка для приема внутрь плацебо
Сахарная таблетка, имитирующая таблетку нирогацестата 50 мг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость без прогрессирования (PFS) определяется как время от рандомизации до даты оценки прогрессирования или смерти по любой причине.
Временное ограничение: В первый день каждых 3 циклов (каждый цикл составляет 28 дней) до тех пор, пока не будет наблюдаться прогрессирование заболевания или смерть, в зависимости от того, что наступит раньше, оценивается примерно до 2 лет.
Прогрессирование будет определяться рентгенологически с использованием RECIST v1.1 (Eisenhauer, 2009) или клинически по оценке исследователя. Клиническое прогрессирование определяется как появление или ухудшение симптомов, приводящее к общему ухудшению состояния здоровья, вызывающему окончательное прекращение исследуемого лечения и начало неотложного лечения (например, лучевой терапии, хирургического вмешательства или системной терапии, включая химиотерапию или ингибиторы тирозинкиназы) для ДТ/АФ. События клинического прогрессирования будут оцениваться независимым центральным комитетом по оценке конечных точек (EAC), который будет квалифицировать события клинического прогрессирования для включения в конечную точку ВБП до раскрытия слепых данных исследования в соответствии с Хартией обзора EAC.
В первый день каждых 3 циклов (каждый цикл составляет 28 дней) до тех пор, пока не будет наблюдаться прогрессирование заболевания или смерть, в зависимости от того, что наступит раньше, оценивается примерно до 2 лет.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота объективного ответа с использованием критериев RECIST версии 1.1.
Временное ограничение: В первый день каждых 3 циклов (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения исследования в среднем 2 года.
Частота объективных ответов (ORR) определяется как доля участников, имеющих подтвержденный лучший общий ответ (BOR) CR или PR центральным считывателем с использованием критериев RECIST v1.1. Ответы, полученные до прогрессирования или последней поддающейся оценке оценки при отсутствии прогрессирования, будут включены в оценку ЧОО. Однако любые ответы, возникшие после получения новой противораковой терапии, не будут включены. ORR представлен процентами ответивших.
В первый день каждых 3 циклов (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения исследования в среднем 2 года.
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 10-м цикле шкалы средней интенсивности боли (API) Краткого опросника боли (BPI).
Временное ограничение: Ежедневно в течение последних 7 дней каждого цикла (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения исследования, в среднем в течение 2 лет.
Краткий опросник боли состоит из 9 вопросов и использует 11-балльную числовую шкалу оценки боли от 0 до 10, измеряющую тяжесть от «нет боли» до «боль настолько сильная, насколько вы можете себе представить», с 24-часовым периодом отзыва. Средняя интенсивность боли рассчитывается как среднее значение за 7 дней (при наличии результатов как минимум за 4 дня ВИЗИТА) по Вопросу № 3 Краткой инвентаризации боли - Самая сильная боль за последние 24 часа. Более низкий балл указывает на большее облегчение боли. Минимальный и максимальный фактический балл составляют (0,8) для нирогацестата и (0,9) для плацебо соответственно. Положительное изменение по сравнению с базовым значением указывает на ухудшение средней интенсивности боли, а отрицательное изменение по сравнению с базовым значением указывает на улучшение средней интенсивности боли. Минимальное и максимальное изменение исходного показателя составляют (-7, 3) для нирогацестата и (-5, 5) для плацебо соответственно.
Ежедневно в течение последних 7 дней каждого цикла (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения исследования, в среднем в течение 2 лет.
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 10-м цикле по шкале исследований опухолей GOunder/Desmoid Tumor Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Scale Symptom Scale (DTSS) – общий балл
Временное ограничение: Ежедневно в течение последних 7 дней каждого цикла (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения исследования, в среднем в течение 2 лет.
Шкала симптомов десмоидной опухоли представляет собой 11-балльную числовую оценочную шкалу от 0 до 10 для измерения тяжести от «нет» до «настолько плохо, насколько вы можете себе представить», с 24-часовым периодом отзыва. Общий балл симптомов рассчитывается как среднее значение баллов «Боль» (пункты 1–3) как один балл, а затем среднее значение этого показателя по пунктам 4–7). Еженедельные итоговые оценки будут рассчитываться путем усреднения ежедневных оценок за 7 дней перед каждым посещением. Еженедельный балл будет рассчитан только в том случае, если в течение 4 или более дней из 7 дней имеются непропущенные баллы. В анализе будет использоваться сводный рейтинг за неделю. Если суммарный балл за неделю подсчитать невозможно, данные участника будут считаться отсутствующими во время этого визита. Более высокие баллы соответствуют худшей тяжести симптомов. Минимальный и максимальный фактический балл составляют (0,7) для нирогацестата и (0,10) для плацебо. Положительное изменение по сравнению с исходным значением указывало на ухудшение симптомов. Минимальное и максимальное изменение от исходного уровня составляют (-6,1) для нирогацестата и (-4,5) для плацебо.
Ежедневно в течение последних 7 дней каждого цикла (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения исследования, в среднем в течение 2 лет.
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале исследования GOunder/Desmoid Tumor Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Scale (DTIS) – оценка домена физического функционирования
Временное ограничение: В последний день каждого цикла (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения обучения, в среднем 2 года.
Элементы оцениваются по 5-балльной шкале Лайкерта в диапазоне от «никогда» до «все время» для измерения частоты с 7-дневным периодом вспоминания. Оценка области физических функций рассчитывается как средний балл по пункту 01 «Движение», пункту 02 «Достижение (частота), пункту 06 «Энергичная активность», пункту 7 «Умеренная активность» и пункту 08 «Меньше выполнено». Более высокие баллы отражают наихудшую тяжесть воздействия. Минимальный и максимальный фактический балл составляют (1,5) для нирогацестата и (1,5) для плацебо соответственно. Положительное изменение по сравнению с базовым значением указывает на ухудшение воздействия, а отрицательное изменение по сравнению с базовым значением указывает на улучшение воздействия. Минимальное и максимальное изменение исходного показателя составляют (-3, 0) для нирогацестата и (-1, 2) для плацебо соответственно.
В последний день каждого цикла (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения обучения, в среднем 2 года.
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 10-м цикле в Анкете качества жизни Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) - Основной 30 (QLQ-C30) Глобальная шкала состояния здоровья/качества жизни (GHS/QoL).
Временное ограничение: Последний день каждого цикла (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения обучения, в среднем 2 года.
Использовался опросник качества жизни EORTC-Core 30 версии 3.0 с 7-дневным периодом отзыва. Он состоит из 30 вопросов, все пункты которых оцениваются от 1 («совсем нет») до 4 («очень»), за исключением двух вопросов, влияющих на общее состояние здоровья/качество жизни, которые оцениваются от 1 («очень плохо») до 7 («отлично»). Инструмент предоставляет следующие шкалы: 5 функциональных шкал, 3 шкалы симптомов и глобальную шкалу состояния здоровья/качества жизни. Высокий балл глобального состояния здоровья/качества жизни означает высокое качество жизни. Минимальный и максимальный фактический балл составляют (33, 100) для нирогацестата и (8,92) для плацебо соответственно. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение глобального состояния здоровья, а отрицательное изменение по сравнению с исходным значением указывает на ухудшение глобального состояния здоровья. Минимальное и максимальное изменение исходного показателя составляют (-58, 67) для нирогацестата и (-67, 42) для плацебо соответственно.
Последний день каждого цикла (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения обучения, в среднем 2 года.
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 10-м цикле опросника качества жизни Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) – основной 30 (QLQ-C30) Физическое функционирование
Временное ограничение: Последний день каждого цикла (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения обучения, в среднем 2 года.
Использовался опросник качества жизни EORTC-Core 30 версии 3.0 с 7-дневным периодом отзыва. Он состоит из 30 вопросов, все пункты которых оцениваются от 1 («совсем нет») до 4 («очень»), за исключением двух вопросов, влияющих на общее состояние здоровья/качество жизни, которые оцениваются от 1 («очень плохо») до 7 («отлично»). Инструмент предоставляет следующие шкалы: 5 функциональных шкал, 3 шкалы симптомов и глобальную шкалу состояния здоровья/качества жизни. Высокий балл по физической функциональной шкале означает высокий/здоровый уровень функционирования. Минимальный и максимальный фактический балл составляют (27, 100) для нирогацестата и (7100) для плацебо соответственно. Положительное изменение по сравнению с исходным значением указывало на улучшение общего состояния здоровья, а отрицательное изменение по сравнению с исходным значением указывало на ухудшение показателей физического функционирования. Минимальное и максимальное изменение исходного показателя составляют (-7, 40) для нирогацестата и (-40, 27) для плацебо соответственно.
Последний день каждого цикла (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения обучения, в среднем 2 года.
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 10-м цикле в опроснике качества жизни Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) – основной 30 (QLQ-C30) Ролевое функционирование.
Временное ограничение: Последний день каждого цикла (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения обучения, в среднем 2 года.
Использовался опросник качества жизни EORTC-Core 30 версии 3.0 с 7-дневным периодом отзыва. Он состоит из 30 вопросов, все пункты которых оцениваются от 1 («совсем нет») до 4 («очень»), за исключением двух вопросов, влияющих на общее состояние здоровья/качество жизни, которые оцениваются от 1 («очень плохо») до 7 («отлично»). Инструмент предоставляет следующие шкалы: 5 функциональных шкал, 3 шкалы симптомов и глобальную шкалу состояния здоровья/качества жизни. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывало на улучшение глобального состояния здоровья, а отрицательное изменение по сравнению с исходным значением указывало на ухудшение глобального состояния здоровья и показателей функционирования. Минимальное и максимальное изменение исходного показателя составляют (-17, 83) для нирогацестата и (-100, 50) для плацебо соответственно.
Последний день каждого цикла (каждый цикл составляет 28 дней) до завершения обучения, в среднем 2 года.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Следователи

  • Главный следователь: Bernd Kasper, MD, Mannheim University Medical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 апреля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 апреля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 октября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 декабря 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 декабря 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 декабря 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NIR-DT-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

SpringWorks Therapeutics стремится к прозрачности данных и обмену данными для дальнейших исследований, сохраняя при этом конфиденциальность и конфиденциальность участников исследования. Соответствующие данные о пациентах из завершенных регистрационных клинических испытаний будут предоставлены SpringWorks квалифицированным исследователям после утверждения разумных запросов после деидентификации/анонимизации в соответствии с применимым законодательством.

Сроки обмена IPD

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Критерии совместного доступа к IPD

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться