Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nirogacestat for voksne med desmoid tumor/aggressiv fibromatose (DT/AF) (DeFi)

19. august 2026 oppdatert av: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 3-studie av Nirogacestat versus placebo hos voksne pasienter med progredierende desmoid-svulster/aggressiv fibromatose (DT/AF)

Denne studien evaluerer nirogacestat (PF-03084014) i behandlingen av desmoid tumor/aggressiv fibromatose (DT/AF). I den dobbeltblinde fasen vil halvparten av deltakerne få nirogacestat mens den andre halvparten får placebo. Når deltakerne er kvalifisert til å gå inn i den åpne fasen, vil de motta nirogacestat.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Desmoid-svulster, også referert til som aggressiv fibromatose, er sjeldne, lokalt invasive, saktevoksende bløtvevssvulster. Selv om de betraktes som godartet på grunn av deres manglende evne til å metastasere, kan desmoid-svulster forårsake betydelig sykelighet og noen ganger dødelighet hos pasienter.

Nirogacestat (PF-03084014) er en potent, liten molekyl, selektiv, reversibel, ikke-konkurrerende hemmer av γ-sekretase (GS) med en potensiell antitumoraktivitet.

Nirogacestat blir undersøkt for behandling av desmoid-svulster på grunn av dets evne til å binde seg til GS, og blokkerer proteolytisk aktivering av Notch-reseptorer. Tidligere kliniske studiedata har vist at Notch-signalering spiller en viktig rolle i kreftutvikling. Derfor er hemming av Notch-signalering en viktig strategi for terapeutisk behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

142

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, Belgia, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Ghent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3JI
        • McGill University Health Centre
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Forente stater, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, Italia, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, Italia, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Nederland, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6525GA
        • Radboud university medical centre
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, Tyskland, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for dobbeltblind nøkkel:

  • Deltakeren har histologisk bekreftet DT/AF (av lokal patolog før informert samtykke) som har utviklet seg med ≥ 20 % målt med RECIST v1.1 innen 12 måneder etter screeningbesøksskanningen.

  • Deltaker har:

    1. Behandlingsnaiv, målbart progredierende DT/AF som ikke anses å være kirurgisk uten risiko for betydelig sykelighet; ELLER
    2. Tilbakevendende, målbart progredierende DT/AF etter minst én behandlingslinje; ELLER
    3. Refraktær, målbart progredierende DT/AF etter minst én behandlingslinje.
  • Deltaker har en DT/AF-svulst hvor fortsatt progredierende sykdom ikke vil medføre umiddelbar betydelig risiko for deltakeren.
  • Deltakeren godtar å gi arkiv eller nytt tumorvev for ny bekreftelse av sykdom.
  • Hvis deltakeren for øyeblikket behandles med en terapi for behandling av DT/AF, må denne fullføres minst 28 dager (eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst) før første dose av studiebehandlingen. All toksisitet fra tidligere behandling må løses til ≤ grad 1 eller klinisk baseline.
  • Deltakere som får kroniske ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs) som behandling for andre tilstander enn DT/AF, må få dem før den dokumenterte DT/AF-progressive sykdommen (inklusjonskriterier 2) og på en stabil dose i minst 28 dager før første dose studiebehandling.
  • Deltakeren har prestasjonsstatus for Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2 ved screening.
  • Deltakeren har tilstrekkelig organ- og benmargsfunksjon.

Ekskluderingskriterier for dobbel blind nøkkel:

  • Deltakeren har kjent malabsorpsjonssyndrom eller eksisterende gastrointestinale tilstander som kan svekke absorpsjonen av nirogacestat.
  • Deltakeren har opplevd noe av følgende innen 6 måneder etter å ha signert informert samtykke: klinisk signifikant hjertesykdom (New York Heart Association klasse III eller IV), hjerteinfarkt, alvorlig/ustabil angina, koronar/perifer arterie bypass graft, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, cerebrovaskulær ulykke, forbigående iskemisk anfall eller symptomatisk lungeemboli.
  • Deltakeren har et unormalt QT-intervall ved screening.
  • Deltakeren bruker samtidig medisiner som er kjent for å forlenge QT/QTcF-intervallet, inkludert klasse Ia og klasse III antiarytmika på tidspunktet for informert samtykke. Ikke-antiarytmiske medisiner som kan forlenge QT/QTcF-intervallet er tillatt forutsatt at deltakeren ikke har ytterligere risikofaktorer for Torsades de Pointes (TdP)
  • Deltakeren har medfødt lang QT-syndrom.
  • Deltakeren har en historie med ytterligere risikofaktorer for Torsades de Pointes (TdP) (f.eks. hjertesvikt, hypokalemi, familiehistorie med lang QT-syndrom).
  • Deltakeren har hatt lymfom, leukemi eller annen malignitet i løpet av de siste 5 årene på tidspunktet for informert samtykke, bortsett fra lokalt tilbakevendende kreft som har blitt behandlet kurativt (f. situ av livmorhalsen eller brystet), uten tegn på metastatisk sykdom i 3 år på tidspunktet for informert samtykke.
  • Deltakeren har nåværende eller kronisk historie med leversykdom eller kjente lever- eller galleavvik (bortsett fra Gilberts syndrom eller asymptomatiske gallesteiner).
  • Deltaker har tidligere mottatt eller mottar for tiden behandling med GS-hemmere eller anti-Notch-antistoffbehandling.
  • Deltakeren bruker for tiden en hvilken som helst behandling for DT/AF inkludert tyrosinkinasehemmere (TKI), NSAIDs (kronisk daglig bruk) eller en hvilken som helst undersøkelsesbehandling 28 dager (eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst) før første dose av studiebehandlingen.

ELLER

Deltaker har startet eventuell behandling for DT/AF etter den dokumenterte DT/AF-progredierende sykdommen.

  • Deltakeren bruker for øyeblikket eller forventer å bruke mat eller legemidler som er kjente sterke/moderate cytokrom P450 3A4 (CYP3A4)-hemmere, eller sterke CYP3A-induktorer innen 14 dager før den første dosen av studiebehandlingen.
  • Deltakeren har en positiv antistofftest for humant immunsviktvirus.
  • Deltakeren har tilstedeværelse av hepatitt B overflateantigen ved screening.
  • Deltakeren har et positivt Hepatitt C-antistoff eller Hepatitt C-ribonukleinsyre (RNA)-testresultat ved screening eller innen 3 måneder før studiebehandlingen starter.
  • Deltakeren er ikke i stand til å tolerere MR eller for hvem MR er kontraindisert.
  • Deltaker med aktiv eller kronisk infeksjon på tidspunktet for informert samtykke og i screeningsperioden.
  • Deltakeren har opplevd andre alvorlige akutte eller kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander innen 1 år etter å ha signert informert samtykke.
  • Deltakeren er ikke i stand til å overholde studierelaterte prosedyrer (inkludert, men ikke begrenset til, utfylling av elektroniske pasientrapportresultater (ePRO), eller ePRO-spørreskjemaene er ikke tilgjengelige på deltakerens foretrukne språk).

Open-Label nøkkelinkludering

  • Deltakeren registreres i den dobbeltblindede fasen når det estimerte antallet PFS-hendelser er observert og den primære PFS-analysen er fullført; ELLER
  • Deltakeren randomiseres til å motta placebo i den dobbeltblindede fasen og Central Imaging Review fastslår at deltakeren har en radiografisk progressiv sykdom; ELLER
  • Deltakeren randomiseres til å motta nirogacestat i den dobbeltblindede fasen, og Central Imaging Review fastslår at deltakeren har radiografisk progressiv sykdom, men at deltakeren oppnår klinisk fordel uten signifikant toksisitet (som bestemt av etterforskeren).
  • Deltakeren har tilstrekkelig organ- og benmargsfunksjon

Utelukkelse av åpen etikett

  • Deltakeren krever kirurgi for å forhindre organdysfunksjon.
  • Deltakeren har avsluttet den dobbeltblinde fasen for tidlig av andre grunner enn radiografisk progressiv sykdom (som bestemt av Central Imaging Review).
  • Deltakeren utviklet en samtidig sykdom/tilstand som, etter utforskerens oppfatning, ville representere en risiko for den generelle helsen hvis de meldte seg på denne studien.
  • Deltaker har startet en ny behandling for DT/AF etter at Central Imaging Review har fastslått at en deltaker har radiografisk progressiv sykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dobbeltblindet fase - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg gjennom munnen, to ganger daglig
Legemiddel: Nirogacestat oral tablett
Nirogacestat tablett
Andre navn:
  • PF-03084014
Eksperimentell: Åpen etikettfase - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg gjennom munnen, to ganger daglig
Legemiddel: Nirogacestat oral tablett
Nirogacestat tablett
Andre navn:
  • PF-03084014
Placebo komparator: Dobbeltblind fase - Placebo
Placebo gjennom munnen, to ganger daglig
Legemiddel: Placebo oral tablett
Sukkerpille produsert for å etterligne nirogacestat 50 mg tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelse (PFS) Definert som tiden fra randomisering til dato for vurdering av progresjon eller død av enhver årsak.
Tidsramme: På den første dagen av hver 3 syklus (hver syklus er 28 dager) til sykdomsprogresjon observeres eller død, avhengig av hva som inntreffer først, vurdert opp til ca. 2 år
Progresjon vil bli bestemt radiografisk ved bruk av RECIST v1.1 (Eisenhauer, 2009) eller klinisk som vurdert av utrederen. Klinisk progresjon er definert som oppstart eller forverring av symptomer som resulterer i en global forverring av helsestatus som forårsaker permanent seponering av studiebehandling og oppstart av akutt behandling (f.eks. strålebehandling, kirurgi eller systemisk terapi inkludert kjemoterapi eller tyrosinkinasehemmere) for DT/AF. Hendelser med klinisk progresjon vil bli bedømt av en uavhengig blindet sentral Endpoint Adjudication Committee (EAC) som vil kvalifisere hendelser med klinisk progresjon for inkludering i PFS-endepunktet før studieavblinding i henhold til et EAC Review Charter.
På den første dagen av hver 3 syklus (hver syklus er 28 dager) til sykdomsprogresjon observeres eller død, avhengig av hva som inntreffer først, vurdert opp til ca. 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate ved bruk av RECIST versjon 1.1-kriterier.
Tidsramme: På den første dagen av hver tredje syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom fullføring av studiet, i gjennomsnitt 2 år
Objektiv responsrate (ORR) er definert som andelen deltakere som har bekreftet Best Overall Response (BOR) av CR eller PR av sentral leser ved å bruke RECIST v1.1-kriterier. Svar innhentet frem til progresjon, eller siste evaluerbare vurdering i fravær av progresjon, vil bli inkludert i vurderingen av ORR. Eventuelle svar som oppstod etter at en ny kreftbehandling ble mottatt, vil imidlertid ikke bli inkludert. ORR presenteres av prosentandeler av respondenter.
På den første dagen av hver tredje syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom fullføring av studiet, i gjennomsnitt 2 år
Endring fra baseline ved syklus 10 i kort smerteinventar (BPI) gjennomsnittlig smerteintensitet (API).
Tidsramme: Daglig de siste 7 dagene av hver syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom fullføring av studien, i gjennomsnitt 2 år
The Brief Pain Inventory består av 9 spørsmål og bruker en 11-punkts numerisk smertevurderingsskala fra 0-10 som måler alvorlighetsgrad fra "ingen smerte" til "smerte så ille som du kan forestille deg," med en 24-timers tilbakekallingsperiode. Gjennomsnittlig smerteintensitet beregnes som 7-dagers gjennomsnitt (når resultater på minst 4 dager for et BESØK er tilgjengelige) for kort smertelistespørsmål #3 - Verste smerte siste 24 timer. En lavere score indikerer større smertelindring. Minimum og maksimum for den faktiske poengsummen er (0, 8) for henholdsvis Nirogacestat og (0,9) for Placebo. En positiv endring fra baseline-verdi indikerer forverring av gjennomsnittlig smerteintensitet og en negativ endring fra baseline-verdi indikerer forbedring av gjennomsnittlig smerteintensitet. Minimum og maksimum endring fra baseline score er (-7, 3) for henholdsvis Nirogacestat og (-5, 5) for placebo.
Daglig de siste 7 dagene av hver syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom fullføring av studien, i gjennomsnitt 2 år
Endring fra baseline ved syklus 10 i GOunder/Desmoid Tumor Research Tumor Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Symptom Scale (DTSS) – total poengsum
Tidsramme: Daglig de siste 7 dagene av hver syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom fullføring av studien, i gjennomsnitt 2 år
DEsmoid Tumor Symptom Scale er en 11-punkts, numerisk vurderingsskala fra 0 til 10 for å måle alvorlighetsgraden fra "ingen" til "så ille du kan forestille deg," med en 24-timers tilbakekallingsperiode. Den totale symptompoengsummen beregnes som gjennomsnittet av smerteelementer (punkt 1-3) som en enkelt poengsum, deretter et gjennomsnitt av dette med punkt 4-7). Ukentlige oppsummeringspoeng vil bli opprettet ved å beregne gjennomsnittet av de daglige poengsummene i løpet av 7 dager før hvert besøk. En ukentlig poengsum vil bare bli utledet hvis 4 eller flere av 7 dagers perioden ikke mangler poeng. Den ukentlige oppsummeringen vil bli brukt i analyser. Hvis ingen ukentlig oppsummering kan beregnes, vil deltakeren ha data som mangler ved det besøket. Høyere score representerer verre symptomalvorlighet. Minimum og maksimum for den faktiske poengsummen er (0,7) for Nirogacestat og (0,10) for placebo. En positiv endring fra baseline-verdien indikerte forverring av symptomene. Minimum og maksimum endring fra baseline er (-6,1) for Nirogacestat og (-4,5) for placebo.
Daglig de siste 7 dagene av hver syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom fullføring av studien, i gjennomsnitt 2 år
Endring fra baseline i GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Impact Scale (DTIS) – Physical Functioning Domain Score
Tidsramme: På den siste dagen i hver syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år.
Elementene blir evaluert på en 5-punkts Likert-skala som strekker seg fra "ingen av tiden" til "hele tiden" for å måle frekvens, med en 7-dagers tilbakekallingsperiode. Den fysiske funksjonsdomenepoengsummen beregnes som gjennomsnittlig element 01 i bevegelse, element 02 rekkevidde (frekv.), element 06 kraftig aktivitet, element 7 moderat aktivitet og element 08 oppnådd mindre. Høyere skårer representerer verste påvirkningsgrad. Minimum og maksimum for den faktiske poengsummen er (1, 5) for henholdsvis Nirogacestat og (1,5) for Placebo. En positiv endring fra referanseverdien indikerer forverret effekt og en negativ endring fra referanseverdien indikerer forbedring i virkningen. Minimum og maksimum for endring fra baseline-score er (-3, 0) for henholdsvis Nirogacestat og (-1, 2) for placebo.
På den siste dagen i hver syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år.
Endring fra baseline ved Cycle10 i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 (QLQ-C30) Global Health Status/Quality of Life (GHS/QoL) Scale.
Tidsramme: Siste dag i hver syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom fullført studie, gjennomsnittlig 2 år
EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 versjon 3.0 ble brukt med en 7-dagers tilbakekallingsperiode. Den består av 30 spørsmål med alle elementene scoret 1 ("ikke i det hele tatt") til 4 ("veldig mye") bortsett fra de 2 elementene som bidrar til den globale helsestatusen/QoL, som er skåret 1 ("veldig dårlig") til 7 ("utmerket"). Instrumentet gir følgende skalaer: 5 funksjonsskalaer, 3 symptomskalaer og en global helsestatus/livskvalitetsskala. En høy poengsum for den globale helsestatusen/QoL representerer en høy QoL. Minimum og maksimum for den faktiske poengsummen er (33, 100) for henholdsvis Nirogacestat og (8,92) for Placebo. En positiv endring fra baseline indikerte bedring av global helsestatus og en negativ endring fra baselineverdi indikerte forverring av global helsestatus. Minimum og maksimum endring fra baseline-score er (-58, 67) for henholdsvis Nirogacestat og (-67, 42) for placebo.
Siste dag i hver syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom fullført studie, gjennomsnittlig 2 år
Endring fra baseline ved syklus 10 i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 (QLQ-C30) Physical Functioning
Tidsramme: Siste dag i hver syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom fullført studie, gjennomsnittlig 2 år
EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 versjon 3.0 ble brukt med en 7-dagers tilbakekallingsperiode. Den består av 30 spørsmål med alle elementene scoret 1 ("ikke i det hele tatt") til 4 ("veldig mye") bortsett fra de 2 elementene som bidrar til den globale helsestatusen/QoL, som er skåret 1 ("veldig dårlig") til 7 ("utmerket"). Instrumentet gir følgende skalaer: 5 funksjonsskalaer, 3 symptomskalaer og en global helsestatus/livskvalitetsskala. En høy score for en fysisk funksjonsskala representerer et høyt/sunt funksjonsnivå. Minimum og maksimum for den faktiske poengsummen er (27 100) for henholdsvis Nirogacestat og (7 100) for placebo. En positiv endring fra baseline indikerte forbedring av global helsestatus og en negativ endring fra baseline-verdi indikerte forverring av fysisk funksjonsscore. Minimum og maksimum for endring fra baseline-score er (-7, 40) for henholdsvis Nirogacestat og (-40, 27) for placebo.
Siste dag i hver syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom fullført studie, gjennomsnittlig 2 år
Endring fra baseline ved syklus 10 i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 (QLQ-C30) Rolle Functioning.
Tidsramme: Siste dag i hver syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom fullført studie, gjennomsnittlig 2 år
EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 versjon 3.0 ble brukt med en 7-dagers tilbakekallingsperiode. Den består av 30 spørsmål med alle elementene scoret 1 ("ikke i det hele tatt") til 4 ("veldig mye") bortsett fra de 2 elementene som bidrar til den globale helsestatusen/QoL, som er skåret 1 ("veldig dårlig") til 7 ("utmerket"). Instrumentet gir følgende skalaer: 5 funksjonsskalaer, 3 symptomskalaer og en global helsestatus/livskvalitetsskala. En positiv endring fra baseline indikerte bedring av global helsestatus og en negativ endring fra baselineverdi indikerte forverring av global helsestatus og funksjonsscore. Minimum og maksimum endring fra baseline score er (-17, 83) for henholdsvis Nirogacestat og (-100, 50) for placebo.
Siste dag i hver syklus (hver syklus er 28 dager) gjennom fullført studie, gjennomsnittlig 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Bernd Kasper, MD, Mannheim University Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. april 2019

Primær fullføring (Faktiske)

7. april 2022

Studiet fullført (Faktiske)

17. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2018

Først lagt ut (Faktiske)

24. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2026

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NIR-DT-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

SpringWorks Therapeutics er forpliktet til datatransparens og deling av data for videre forskning, samtidig som personvernet og konfidensialiteten til forskningsdeltakerne opprettholdes. Relevante data på pasientnivå fra fullførte kliniske registreringer vil bli gjort tilgjengelig av SpringWorks for kvalifiserte forskere ved godkjenning av rimelige forespørsler etter avidentifikasjon/anonymisering i henhold til gjeldende lov.

IPD-delingstidsramme

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Tilgangskriterier for IPD-deling

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere