Étude d'innocuité et d'efficacité du ravulizumab chez les adultes atteints de myasthénie grave généralisée
26 avril 2024 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du ravulizumab chez des patients adultes n'ayant jamais reçu d'inhibiteur du complément et atteints de myasthénie grave généralisée
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du ravulizumab pour le traitement des participants atteints de myasthénie grave généralisée (MGG).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
175
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10117
- Research Site
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Essen, Allemagne, 45147
- Research Site
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Research Site
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Leipzig, Allemagne, 04103
- Research Site
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Münster, Allemagne, 48149
- Research Site
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Würzburg, Allemagne, 97070
- Research Site
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
- Research Site
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- Research Site
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Research Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Research Site
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Daegu, Corée, République de, 41404
- Research Site
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Seoul, Corée, République de, 03722
- Research Site
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Seoul, Corée, République de, 02841
- Research Site
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Seoul, Corée, République de, 06351
- Research Site
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Seoul, Corée, République de, 143-729
- Research Site
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Yangsan-si, Corée, République de, 50612
- Research Site
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Arhus C, Danemark, 8000
- Research Site
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Copenhagen, Danemark, 2100
- Research Site
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Ålborg, Danemark, 9100
- Research Site
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Barcelona, Espagne, 08025
- Research Site
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L'Hospitalet de Llobregat, Espagne, 08907
- Research Site
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Madrid, Espagne, 28040
- Research Site
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Murcia, Espagne, 30120
- Research Site
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Garches, France, 92380
- Research Site
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Lille, France, 59037
- Research Site
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Marseille, France, 13005
- Research Site
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Nice, France, 6000
- Research Site
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Haifa, Israël, 3109601
- Research Site
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Tel Aviv, Israël, 6423906
- Research Site
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Bergamo, Italie, 24127
- Research Site
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Bologna, Italie, 40139
- Research Site
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Milano, Italie, 20133
- Research Site
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Napoli, Italie, 80131
- Research Site
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Roma, Italie, 00168
- Research Site
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Rome, Italie, 00189
- Research Site
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Bunkyo-ku, Japon, 113-8655
- Research Site
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Chiba-shi, Japon, 260-0877
- Research Site
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Fukuoka City, Japon, 812-8582
- Research Site
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Hanamaki-shi, Japon, 025-0075
- Research Site
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Kawagoe-shi, Japon, 350-8550
- Research Site
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Moriguchi-shi, Japon, 570-8507
- Research Site
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Nagoya-shi, Japon, 466-8560
- Research Site
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Niigata-shi, Japon, 951-8585
- Research Site
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Osaka, Japon, 565-0871
- Research Site
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Sapporo-shi, Japon, 060-8543
- Research Site
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Sapporo-shi, Japon, 063-0005
- Research Site
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Sendai-shi, Japon, 983-0045
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japon, 160-8582
- Research Site
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Ube-shi, Japon, 755-8505
- Research Site
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Vienna, L'Autriche, 1090
- Research Site
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Porto, Le Portugal, 4099-001
- Research Site
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Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
- Research Site
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Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
- Research Site
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Zürich, Suisse, 8091
- Research Site
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Brno, Tchéquie, 625 00
- Research Site
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Ostrava, Tchéquie, 708 52
- Research Site
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Praha, Tchéquie, 12800
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
- Research Site
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
- Research Site
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85028
- Research Site
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California
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Irvine, California, États-Unis, 92617
- Research Site
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Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Research Site
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Research Site
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San Francisco, California, États-Unis, 94115
- Research Site
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Sylmar, California, États-Unis, 91342
- Research Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Research Site
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Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
- Research Site
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Fort Collins, Colorado, États-Unis, 80528
- Research Site
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Connecticut
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Fairfield, Connecticut, États-Unis, 06824
- Research Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
- Research Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
- Research Site
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- Research Site
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Rolling Meadows, Illinois, États-Unis, 60008
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Research Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- Research Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, États-Unis, 40503
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02116
- Research Site
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Burlington, Massachusetts, États-Unis, 01805
- Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Research Site
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East Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
- Research Site
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Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49525
- Research Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, États-Unis, 65201
- Research Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89104
- Research Site
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89145
- Research Site
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New York
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Great Neck, New York, États-Unis, 11021
- Research Site
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- Research Site
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
- Research Site
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
- Research Site
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Research Site
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
- Research Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Research Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
- Research Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Research Site
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North Charleston, South Carolina, États-Unis, 29406
- Research Site
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78756
- Research Site
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Dallas, Texas, États-Unis, 75206
- Research Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Research Site
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Round Rock, Texas, États-Unis, 78681
- Research Site
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Vermont
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Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
- Research Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Research Site
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostiqué avec myasthénie grave au moins 6 mois (180 jours) avant la date de la visite de dépistage, confirmé par des critères spécifiques.
- Myasthenia Gravis Foundation of America Classification clinique Classe II à IV lors du dépistage.
- Le profil MG-ADL doit être ≥ 6 lors du dépistage et de la randomisation (jour 1).
- Vacciné contre les infections à méningocoque dans les 3 ans précédant ou au moment de l'initiation du médicament à l'étude pour réduire le risque d'infection à méningocoque (N meningitidis).
Critère d'exclusion:
Les conditions médicales
- Tout thymome actif ou non traité. Antécédents de carcinome thymique ou de malignité thymique à moins qu'ils ne soient jugés guéris par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 5 ans avant le dépistage.
- Antécédents de thymectomie dans les 12 mois précédant le dépistage.
- Antécédents d'infection à N meningitidis.
Utilisation des éléments suivants dans le délai spécifié ci-dessous :
- Immunoglobuline IV dans les 4 semaines suivant la randomisation
- Utilisation de la plasmaphérèse dans les 4 semaines suivant la randomisation
- Utilisation du rituximab dans les 6 mois suivant le dépistage
- Participants ayant déjà reçu un traitement avec des inhibiteurs du complément (par exemple, l'éculizumab).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Ravulizumab
Les participants recevront du ravulizumab pendant toute la durée de l'étude.
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Solution aqueuse concentrée stérile, sans conservateur (10 milligrammes [mg]/millilitre [mL]) en flacon à usage unique de 30 mL pour perfusion intraveineuse (IV).
Dose de charge unique le jour 1, suivie d'une dose d'entretien régulière commençant le jour 15, en fonction du poids.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un placebo pendant la période contrôlée randomisée de 26 semaines de l'étude, après quoi ils entreront dans la période de prolongation en ouvert de l'étude et recevront du ravulizumab.
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Solution aqueuse assortie, stérile, sans conservateur, en flacon à usage unique de 30 mL pour perfusion IV.
Dose de charge unique le jour 1, suivie d'une dose d'entretien régulière commençant le jour 15, en fonction du poids.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport au départ dans le score total de Myasthenia Gravis-Activities Of Daily Living (MG-ADL) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
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Le MG-ADL est un questionnaire en 8 points axé sur les symptômes pertinents et la performance fonctionnelle des activités de la vie quotidienne chez les participants atteints de MG.
Les 8 items du questionnaire MGADL ont été dérivés des composants basés sur les symptômes de l'échelle QMG originale de 13 items pour évaluer l'incapacité secondaire à l'oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) et motricité globale ou membre. (2 éléments) dépréciation liée aux effets de la MG.
Dans cet instrument d'état fonctionnel, chaque réponse était notée de 0 (normal) à 3 (la plus sévère).
La plage du score total MG-ADL était de 0 à 24.
Une diminution du score indique une amélioration.
Les estimations étaient basées sur des mesures répétées à effets mixtes (MMRM) qui comprenaient le groupe de traitement, la région du facteur de stratification et le score total MG-ADL au départ, la visite d'étude et la visite d'étude par l'interaction du groupe de traitement.
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Base de référence, semaine 26
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport au départ du score total quantitatif de myasthénie grave (QMG) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
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Le système de notation QMG comprenait 13 éléments : oculaire (2 éléments), facial (1 élément), bulbaire (2 éléments), motricité globale (6 éléments), axial (1 élément) et respiratoire (1 élément) ; classés chacun de 0 à 3, 3 étant le plus sévère.
La plage du score QMG total est de 0 à 39.
Le système de notation QMG était considéré comme une évaluation objective du traitement de la MG et était basé sur des tests quantitatifs des groupes de muscles sentinelles.
Une diminution du score indique une amélioration.
Les estimations étaient basées sur le MMRM qui incluait le groupe de traitement, la région du facteur de stratification et le score total QMG au départ, la visite d'étude et l'interaction visite d'étude par groupe de traitement.
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Base de référence, semaine 26
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Pourcentage de participants avec une réduction quantitative du score total de myasthénie grave (QMG) d'au moins 5 points à la semaine 26
Délai: Semaine 26
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Le système de notation QMG comprenait 13 éléments : oculaire (2 éléments), facial (1 élément), bulbaire (2 éléments), motricité globale (6 éléments), axial (1 élément) et respiratoire (1 élément) ; classés chacun de 0 à 3, 3 étant le plus sévère.
La plage du score QMG total est de 0 à 39.
Une diminution du score indique une amélioration.
Le pourcentage de participants avec une réduction ≥ 5 points du score total QMG est rapporté.
Les estimations étaient basées sur un modèle linéaire mixte généralisé (GLMM) qui incluait le groupe de traitement, la région du facteur de stratification et le score total QMG au départ, la visite d'étude et l'interaction visite d'étude par groupe de traitement.
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Semaine 26
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Changement par rapport au départ du score de fatigue de la qualité de vie neurologique (neuro-QoL) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
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Le Neuro-QOL Fatigue est une brève enquête fiable et validée de 19 items sur la fatigue, complétée par le participant.
Chaque item a été noté sur une échelle de 1 à 5, 5 étant le plus sévère.
La fourchette du score total est de 19 à 95.
Des scores plus élevés indiquaient une plus grande fatigue et un plus grand impact de MG sur les activités.
Les estimations étaient basées sur le MMRM qui incluait le groupe de traitement, la région du facteur de stratification et le score de fatigue neuro-QoL au départ, la visite d'étude et la visite d'étude par l'interaction du groupe de traitement.
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Base de référence, semaine 26
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Pourcentage de participants atteints de myasthénie grave Activités de la vie quotidienne (MG-ADL) Réduction du score total d'au moins 3 points à la semaine 26
Délai: Semaine 26
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Le MG-ADL est un questionnaire en 8 points axé sur les symptômes pertinents et la performance fonctionnelle des activités de la vie quotidienne chez les participants atteints de MG.
Les 8 items du questionnaire MGADL ont été dérivés des composants basés sur les symptômes de l'échelle QMG originale de 13 items pour évaluer l'incapacité secondaire à l'oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) et motricité globale ou membre. (2 éléments) dépréciation liée aux effets de la MG.
Dans cet instrument d'état fonctionnel, chaque réponse était notée de 0 (normal) à 3 (la plus sévère).
La plage du score total MG-ADL était de 0 à 24.
Une diminution du score indique une amélioration.
Le pourcentage de participants avec une réduction ≥ 3 points du score total MG-ADL est rapporté.
Les estimations étaient basées sur un GLMM qui incluait le groupe de traitement, la région du facteur de stratification et le score total MG-ADL au départ, la visite d'étude et l'interaction visite d'étude par groupe de traitement.
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Semaine 26
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Changement par rapport à la ligne de base dans la qualité de vie révisée à 15 composantes de la myasthénie grave (MG-QOL15r) à la semaine 26
Délai: Référence, semaine 26
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L'échelle révisée de 15 éléments Myasthenia Gravis Qualify of Life (MG-QOL15r) est un instrument d'évaluation de la qualité de vie lié à la santé spécifique aux participants atteints de MG.
Le MG-QOL15r a été conçu pour fournir des informations sur la perception des participants en matière de déficience et de handicap, déterminer le degré de tolérance des manifestations de la maladie et être administré et interprété facilement.
Chaque élément a été noté sur une échelle de 0 à 2, 2 étant le plus grave.
La plage du score MG-QOL15r est de 0 à 30.
Des scores plus élevés indiquaient une plus grande étendue et une plus grande insatisfaction à l'égard du dysfonctionnement lié à la MG.
Les estimations sont basées sur le MMRM qui comprenait le groupe de traitement, la région du facteur de stratification et le score MG-QOL15r au départ, la visite d'étude et la visite d'étude par interaction avec le groupe de traitement.
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Référence, semaine 26
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 mars 2019
Achèvement primaire (Réel)
11 mai 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
25 mai 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 avril 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 avril 2019
Première publication (Réel)
18 avril 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 mai 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies auto-immunes
- Tumeurs par site
- Manifestations neurologiques
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Manifestations neuromusculaires
- Tumeurs du système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques, système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques
- Maladies de la jonction neuromusculaire
- Faiblesse musculaire
- Myasthénie grave
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Compléter les agents inactivants
- Ravulizumab
Autres numéros d'identification d'étude
- ALXN1210-MG-306
- 2018-003243-39 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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