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Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Ravulizumab bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis

26. April 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Ravulizumab bei Komplement-Inhibitor-naiven erwachsenen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Ravulizumab bei der Behandlung von Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

175

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Research Site
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Research Site
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Research Site
      • Würzburg, Deutschland, 97070
        • Research Site
  • Dänemark
      • Arhus C, Dänemark, 8000
        • Research Site
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Research Site
      • Ålborg, Dänemark, 9100
        • Research Site
  • Frankreich
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Research Site
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Research Site
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Research Site
      • Nice, Frankreich, 6000
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Research Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Research Site
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Research Site
      • Bologna, Italien, 40139
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italien, 00189
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8655
        • Research Site
      • Chiba-shi, Japan, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka City, Japan, 812-8582
        • Research Site
      • Hanamaki-shi, Japan, 025-0075
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Research Site
      • Moriguchi-shi, Japan, 570-8507
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata-shi, Japan, 951-8585
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8543
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 063-0005
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japan, 983-0045
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Research Site
      • Ube-shi, Japan, 755-8505
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Research Site
  • Korea, Republik von
      • Daegu, Korea, Republik von, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 143-729
        • Research Site
      • Yangsan-si, Korea, Republik von, 50612
        • Research Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Research Site
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Research Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Research Site
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 08907
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Research Site
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 625 00
        • Research Site
      • Ostrava, Tschechien, 708 52
        • Research Site
      • Praha, Tschechien, 12800
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85018
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85028
        • Research Site
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92617
        • Research Site
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • Research Site
      • Sylmar, California, Vereinigte Staaten, 91342
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Research Site
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Vereinigte Staaten, 80528
        • Research Site
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06824
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Research Site
      • Rolling Meadows, Illinois, Vereinigte Staaten, 60008
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40503
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02116
        • Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01805
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Research Site
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48824
        • Research Site
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89104
        • Research Site
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89145
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Vereinigte Staaten, 11021
        • Research Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Research Site
      • North Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29406
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78756
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75206
        • Research Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Research Site
      • Round Rock, Texas, Vereinigte Staaten, 78681
        • Research Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • Research Site
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnostiziert mit Myasthenia Gravis mindestens 6 Monate (180 Tage) vor dem Datum des Screening-Besuchs, wie durch spezifische Kriterien bestätigt.
  2. Myasthenia Gravis Foundation of America Klinische Klassifikation Klasse II bis IV beim Screening.
  3. Das MG-ADL-Profil muss beim Screening und bei der Randomisierung (Tag 1) ≥ 6 sein.
  4. - Impfung gegen Meningokokkeninfektionen innerhalb von 3 Jahren vor oder zum Zeitpunkt der Einleitung des Studienmedikaments zur Verringerung des Risikos einer Meningokokkeninfektion (N meningitidis).

Ausschlusskriterien:

Krankheiten

  1. Jedes aktive oder unbehandelte Thymom. Anamnestisches Thymuskarzinom oder Thymusmalignom, es sei denn, es wird durch eine angemessene Behandlung als geheilt angesehen, ohne Anzeichen eines erneuten Auftretens für ≥ 5 Jahre vor dem Screening.
  2. Geschichte der Thymektomie innerhalb der 12 Monate vor dem Screening.
  3. Vorgeschichte einer N-Meningitidis-Infektion.

  4. Verwendung von Folgendem innerhalb des unten angegebenen Zeitraums:

    • IV-Immunglobulin innerhalb von 4 Wochen nach Randomisierung
    • Verwendung von Plasmaaustausch innerhalb von 4 Wochen nach Randomisierung
    • Verwendung von Rituximab innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening
  5. Teilnehmer, die zuvor mit Komplementinhibitoren (z. B. Eculizumab) behandelt wurden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab
Die Teilnehmer erhalten Ravulizumab für die Dauer der Studie.
Biologisch: Ravulizumab
Konzentrierte, sterile, konservierungsmittelfreie wässrige Lösung (10 Milligramm [mg]/Milliliter [ml]) in einer 30-ml-Durchstechflasche zum Einmalgebrauch zur intravenösen (IV) Infusion. Einmalige Aufsättigungsdosis an Tag 1, gefolgt von einer regelmäßigen Erhaltungsdosis ab Tag 15, basierend auf dem Gewicht.
Andere Namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten Placebo während der 26-wöchigen randomisierten kontrollierten Phase der Studie, danach treten sie in die offene Verlängerungsphase der Studie ein und erhalten Ravulizumab.
Arzneimittel: Placebo
Passende, sterile, konservierungsmittelfreie wässrige Lösung in 30-ml-Durchstechflasche zum Einmalgebrauch für die IV-Infusion. Einmalige Aufsättigungsdosis an Tag 1, gefolgt von einer regelmäßigen Erhaltungsdosis ab Tag 15, basierend auf dem Gewicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Myasthenia gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) Gesamtpunktzahl in Woche 26
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Der MG-ADL ist ein 8-Punkte-Fragebogen, der sich auf relevante Symptome und die funktionelle Leistung von Aktivitäten des täglichen Lebens bei Teilnehmern mit MG konzentriert. Die 8 Punkte des MGADL-Fragebogens wurden aus symptombasierten Komponenten der ursprünglichen 13-Punkte-QMG-Skala abgeleitet, um die Behinderung als Folge von Augen- (2 Punkte), bulbärer (3 Punkte), respiratorischer (1 Punkt) und grober Motorik oder Gliedmaßen zu bewerten (2 Punkte) Wertminderung im Zusammenhang mit Auswirkungen von MG. In diesem Funktionsstatus-Instrument wurde jede Reaktion mit 0 (normal) bis 3 (am schwersten) bewertet. Der Bereich des MG-ADL-Gesamtscores lag zwischen 0 und 24. Eine Abnahme der Punktzahl zeigte eine Verbesserung an. Die Schätzungen basierten auf Mixed-Effect-Repeated-Measures (MMRM), die die Behandlungsgruppe, die Region des Stratifizierungsfaktors und den MG-ADL-Gesamtscore zu Studienbeginn, beim Studienbesuch und bei der Wechselwirkung zwischen Studienbesuch und Behandlungsgruppe umfassten.
Baseline, Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des quantitativen Myasthenia gravis (QMG)-Gesamtscores in Woche 26 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Das QMG-Bewertungssystem bestand aus 13 Items: okular (2 Items), Gesichtsbehandlung (1 Item), bulbär (2 Items), grobmotorisch (6 Items), axial (1 Item) und respiratorisch (1 Item); jeweils mit 0 bis 3 bewertet, wobei 3 am schwersten ist. Der Bereich des Gesamt-QMG-Scores liegt zwischen 0 und 39. Das QMG-Bewertungssystem wurde als objektive Bewertung der MG-Therapie angesehen und basierte auf quantitativen Tests von Sentinel-Muskelgruppen. Eine Abnahme der Punktzahl zeigte eine Verbesserung an. Die Schätzungen basierten auf MMRM, das Behandlungsgruppe, Stratifizierungsfaktorregion und QMG-Gesamtscore zu Studienbeginn, Studienbesuch und Interaktion zwischen Studienbesuch und Behandlungsgruppe umfasste.
Baseline, Woche 26
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer quantitativen Myasthenia gravis (QMG)-Gesamtpunktzahlreduktion von mindestens 5 Punkten in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Das QMG-Bewertungssystem bestand aus 13 Items: okular (2 Items), Gesichtsbehandlung (1 Item), bulbär (2 Items), grobmotorisch (6 Items), axial (1 Item) und respiratorisch (1 Item); jeweils mit 0 bis 3 bewertet, wobei 3 am schwersten ist. Der Bereich des Gesamt-QMG-Scores liegt zwischen 0 und 39. Eine Abnahme der Punktzahl zeigte eine Verbesserung an. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verringerung des QMG-Gesamtscores um ≥5 Punkte wird angegeben. Die Schätzungen basierten auf einem verallgemeinerten linearen gemischten Modell (GLMM), das Behandlungsgruppe, Stratifizierungsfaktorregion und QMG-Gesamtscore zu Studienbeginn, Studienbesuch und Interaktion zwischen Studienbesuch und Behandlungsgruppe umfasste.
Woche 26
Änderung des Fatigue-Scores der neurologischen Lebensqualität (Neuro-QoL) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Die Neuro-QOL-Ermüdung ist eine zuverlässige und validierte Kurzerhebung mit 19 Punkten zur Ermüdung, die vom Teilnehmer ausgefüllt wird. Jeder Punkt wurde auf einer Skala von 1 bis 5 bewertet, wobei 5 der schwerste war. Der Bereich der Gesamtpunktzahl liegt zwischen 19 und 95. Höhere Werte zeigten eine größere Ermüdung und einen größeren Einfluss von MG auf Aktivitäten an. Die Schätzungen basierten auf dem MMRM, das die Behandlungsgruppe, die Region des Stratifizierungsfaktors und den Neuro-QoL-Ermüdungs-Score zu Studienbeginn, beim Studienbesuch und beim Studienbesuch nach Behandlungsgruppeninteraktion umfasste.
Baseline, Woche 26
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Myasthenia gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) Gesamtpunktzahlreduktion von mindestens 3 Punkten in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Der MG-ADL ist ein 8-Punkte-Fragebogen, der sich auf relevante Symptome und die funktionelle Leistung von Aktivitäten des täglichen Lebens bei Teilnehmern mit MG konzentriert. Die 8 Punkte des MGADL-Fragebogens wurden aus symptombasierten Komponenten der ursprünglichen 13-Punkte-QMG-Skala abgeleitet, um die Behinderung als Folge von Augen- (2 Punkte), bulbärer (3 Punkte), respiratorischer (1 Punkt) und grober Motorik oder Gliedmaßen zu bewerten (2 Punkte) Wertminderung im Zusammenhang mit Auswirkungen von MG. In diesem Funktionsstatus-Instrument wurde jede Reaktion mit 0 (normal) bis 3 (am schwersten) bewertet. Der Bereich des MG-ADL-Gesamtscores lag zwischen 0 und 24. Eine Abnahme der Punktzahl zeigte eine Verbesserung an. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verringerung des MG-ADL-Gesamtscores um ≥ 3 Punkte wird angegeben. Die Schätzungen basierten auf einem GLMM, das Behandlungsgruppe, Region des Stratifizierungsfaktors und MG-ADL-Gesamtscore zu Studienbeginn, Studienbesuch und Interaktion zwischen Studienbesuch und Behandlungsgruppe umfasste.
Woche 26
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der überarbeiteten 15-Komponenten-Myasthenia-gravis-Lebensqualität (MG-QOL15r) in Woche 26
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26
Die überarbeitete 15-Punkte-Skala „Myasthenia Gravis Qualify of Life“ (MG-QOL15r) ist ein gesundheitsbezogenes Instrument zur Bewertung der Lebensqualität speziell für Teilnehmer mit MG. Der MG-QOL15r wurde entwickelt, um Informationen über die Wahrnehmung von Beeinträchtigungen und Behinderungen durch die Teilnehmer zu liefern, den Grad der Toleranz von Krankheitsmanifestationen zu bestimmen und einfach anzuwenden und zu interpretieren. Jeder Punkt wurde auf einer Skala von 0 bis 2 bewertet, wobei 2 der schwerste Punkt war. Der Bereich des MG-QOL15r-Scores liegt zwischen 0 und 30. Höhere Werte deuteten auf ein größeres Ausmaß und eine größere Unzufriedenheit mit der MG-bedingten Dysfunktion hin. Die Schätzungen basieren auf MMRM, das Behandlungsgruppe, Stratifizierungsfaktorregion und MG-QOL15r-Score zu Studienbeginn, Studienbesuch und Studienbesuch nach Behandlungsgruppeninteraktion umfasst.
Ausgangswert, Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. März 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-MG-306
  • 2018-003243-39 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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