Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av Ravulizumab hos voksne med generalisert myasthenia gravis

26. april 2024 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av Ravulizumab hos komplement-hemmer-naive voksne pasienter med generalisert myasthenia gravis

Hovedformålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av ravulizumab for behandling av deltakere med generalisert myasthenia gravis (gMG).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

175

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Research Site
  • Danmark
      • Arhus C, Danmark, 8000
        • Research Site
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Research Site
      • Ålborg, Danmark, 9100
        • Research Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85018
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Research Site
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92617
        • Research Site
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Research Site
      • Sylmar, California, Forente stater, 91342
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Research Site
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Forente stater, 80528
        • Research Site
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Forente stater, 06824
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Research Site
      • Rolling Meadows, Illinois, Forente stater, 60008
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40503
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02116
        • Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Forente stater, 01805
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Research Site
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
        • Research Site
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89104
        • Research Site
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Research Site
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Research Site
      • North Charleston, South Carolina, Forente stater, 29406
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78756
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75206
        • Research Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Research Site
      • Round Rock, Texas, Forente stater, 78681
        • Research Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • Research Site
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Research Site
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Research Site
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Research Site
      • Nice, Frankrike, 6000
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Research Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Research Site
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Research Site
      • Bologna, Italia, 40139
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italia, 00189
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8655
        • Research Site
      • Chiba-shi, Japan, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka City, Japan, 812-8582
        • Research Site
      • Hanamaki-shi, Japan, 025-0075
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Research Site
      • Moriguchi-shi, Japan, 570-8507
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata-shi, Japan, 951-8585
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8543
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 063-0005
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japan, 983-0045
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Research Site
      • Ube-shi, Japan, 755-8505
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 143-729
        • Research Site
      • Yangsan-si, Korea, Republikken, 50612
        • Research Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Research Site
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Research Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Research Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spania, 08907
        • Research Site
      • Madrid, Spania, 28040
        • Research Site
      • Murcia, Spania, 30120
        • Research Site
  • Sveits
      • Zürich, Sveits, 8091
        • Research Site
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 625 00
        • Research Site
      • Ostrava, Tsjekkia, 708 52
        • Research Site
      • Praha, Tsjekkia, 12800
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Research Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Research Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Research Site
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnostisert med Myasthenia Gravis minst 6 måneder (180 dager) før datoen for screeningbesøket som bekreftet av spesifikke kriterier.
  2. Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class II til IV ved screening.
  3. MG-ADL-profilen må være ≥ 6 ved screening og randomisering (dag 1).
  4. Vaksinert mot meningokokkinfeksjoner innen 3 år før eller på tidspunktet for oppstart av studiemedisin for å redusere risikoen for meningokokkinfeksjon (N meningitidis).

Ekskluderingskriterier:

Medisinsk tilstand

  1. Enhver aktiv eller ubehandlet tymom. Anamnese med tymisk karsinom eller tymisk malignitet med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥ 5 år før screening.
  2. Historie om tymektomi innen 12 måneder før screening.
  3. Anamnese med N meningitidis-infeksjon.

  4. Bruk av følgende innenfor tidsperioden som er spesifisert nedenfor:

    • IV immunglobulin innen 4 uker etter randomisering
    • Bruk av plasmautveksling innen 4 uker etter randomisering
    • Bruk av rituximab innen 6 måneder etter screening
  5. Deltakere som tidligere har fått behandling med komplementhemmere (for eksempel eculizumab).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ravulizumab
Deltakerne vil motta ravulizumab i løpet av studien.
Biologisk: Ravulizumab
Konsentrert steril, konserveringsmiddelfri vandig løsning (10 milligram [mg]/milliliter [mL]) i engangsbruk, 30 ml hetteglass for intravenøs (IV) infusjon. Enkel startdose på dag 1, etterfulgt av vanlig vedlikeholdsdosering som begynner på dag 15, basert på vekt.
Andre navn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta placebo i løpet av den 26-ukers randomiserte kontrollerte perioden av studien, hvoretter de vil gå inn i den åpne forlengelsesperioden av studien og motta ravulizumab.
Legemiddel: Placebo
Matchende, steril, konserveringsmiddelfri vandig løsning i engangsbruk, 30 ml hetteglass for IV-infusjon. Enkel startdose på dag 1, etterfulgt av vanlig vedlikeholdsdosering som begynner på dag 15, basert på vekt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis-Aktiviteter i dagliglivet (MG-ADL) Totalscore ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
MG-ADL er et 8-punkts spørreskjema som fokuserte på relevante symptomer og funksjonell utførelse av dagliglivets aktiviteter hos deltakere med MG. De 8 elementene i MGADL-spørreskjemaet ble avledet fra symptombaserte komponenter i den opprinnelige 13-element QMG-skalaen for å vurdere funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 element) og grovmotorisk eller lem (2 poster) verdifall knyttet til effekter fra MG. I dette funksjonelle statusinstrumentet ble hver respons gradert 0 (normal) til 3 (mest alvorlig). Området for total MG-ADL-score var 0 til 24. En nedgang i poengsum indikerte bedring. Estimater var basert på Mixed Effect Repeated Measures (MMRM) som inkluderte behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorregion og MG-ADL totalscore ved baseline, studiebesøk og studiebesøk etter behandlingsgruppeinteraksjon.
Baseline, uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG) totalpoengsum ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
QMG-scoringssystemet besto av 13 elementer: okulær (2 elementer), ansiktsbehandling (1 element), bulbar (2 elementer), grovmotorisk (6 elementer), aksial (1 element) og respiratorisk (1 element); hver graderte 0 til 3, hvor 3 er den mest alvorlige. Området for total QMG-poengsum er 0 til 39. QMG-scoringssystemet ble ansett for å være en objektiv evaluering av terapi for MG og var basert på kvantitativ testing av sentinel muskelgrupper. En nedgang i poengsum indikerte bedring. Estimater var basert på MMRM som inkluderte behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorregion og QMG total poengsum ved baseline, studiebesøk og studiebesøk etter behandlingsgruppeinteraksjon.
Baseline, uke 26
Prosentandel av deltakere med en kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) total poengreduksjon på minst 5 poeng ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
QMG-scoringssystemet besto av 13 elementer: okulær (2 elementer), ansiktsbehandling (1 element), bulbar (2 elementer), grovmotorisk (6 elementer), aksial (1 element) og respiratorisk (1 element); hver graderte 0 til 3, hvor 3 er den mest alvorlige. Området for total QMG-poengsum er 0 til 39. En nedgang i poengsum indikerte bedring. Prosentandelen av deltakerne med en reduksjon på ≥5 poeng i QMG-totalskåren er rapportert. Estimater var basert på en generalisert lineær blandet modell (GLMM) som inkluderte behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorregion og QMG totalscore ved baseline, studiebesøk og studiebesøk etter behandlingsgruppeinteraksjon.
Uke 26
Endring fra baseline i nevrologisk livskvalitet (Neuro-QoL) tretthetspoeng i uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Neuro-QOL Fatigue er en pålitelig og validert kort 19-elements undersøkelse av fatigue, fullført av deltakeren. Hvert element ble vurdert på en skala fra 1 til 5, hvor 5 var det mest alvorlige. Omfanget av total poengsum er 19 til 95. Høyere skårer indikerte større tretthet og større innvirkning av MG på aktiviteter. Estimater var basert på MMRM som inkluderte behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorregion og Neuro-QoL Fatigue-score ved baseline, studiebesøk og studiebesøk etter behandlingsgruppeinteraksjon.
Baseline, uke 26
Prosentandel av deltakere med myasthenia gravis Aktiviteter i dagliglivet (MG-ADL) Totalpoengreduksjon på minst 3 poeng ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
MG-ADL er et 8-punkts spørreskjema som fokuserte på relevante symptomer og funksjonell utførelse av dagliglivets aktiviteter hos deltakere med MG. De 8 elementene i MGADL-spørreskjemaet ble avledet fra symptombaserte komponenter i den opprinnelige 13-element QMG-skalaen for å vurdere funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 element) og grovmotorisk eller lem (2 poster) verdifall knyttet til effekter fra MG. I dette funksjonelle statusinstrumentet ble hver respons gradert 0 (normal) til 3 (mest alvorlig). Området for total MG-ADL-score var 0 til 24. En nedgang i poengsum indikerte bedring. Prosentandelen av deltakerne med en reduksjon på ≥3 poeng i totalskåren for MG-ADL er rapportert. Estimater var basert på en GLMM som inkluderte behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorregion og MG-ADL total poengsum ved baseline, studiebesøk og studiebesøk etter behandlingsgruppeinteraksjon.
Uke 26
Endring fra baseline i den reviderte 15-komponenten Myasthenia Gravis Livskvalitet (MG-QOL15r) ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Den reviderte Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-elementskalaen (MG-QOL15r) er et helserelatert kvalitetsevalueringsinstrument spesifikt for deltakere med MG. MG-QOL15r ble designet for å gi informasjon om deltakernes oppfatning av funksjonshemming og funksjonshemming, bestemme i hvilken grad sykdomsmanifestasjoner tolereres, og for å kunne administreres og tolkes enkelt. Hvert element ble gradert på en skala fra 0 til 2, der 2 er det mest alvorlige. Rekkevidden for MG-QOL15r-poengsum er 0 til 30. Høyere skårer indikerte større grad av og misnøye med MG-relatert dysfunksjon. Estimater er basert på MMRM som inkluderte behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorregion og MG-QOL15r-score ved baseline, studiebesøk og studiebesøk etter behandlingsgruppeinteraksjon.
Baseline, uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. mars 2019

Primær fullføring (Faktiske)

11. mai 2021

Studiet fullført (Faktiske)

25. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2019

Først lagt ut (Faktiske)

18. april 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN1210-MG-306
  • 2018-003243-39 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere