Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af Ravulizumab hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

26. april 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Ravulizumab hos komplement-hæmmer-naive voksne patienter med generaliseret myasthenia gravis

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ravulizumab til behandling af deltagere med generaliseret myasthenia gravis (gMG).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

175

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Research Site
  • Danmark
      • Arhus C, Danmark, 8000
        • Research Site
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Research Site
      • Ålborg, Danmark, 9100
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Research Site
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92617
        • Research Site
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Research Site
      • Sylmar, California, Forenede Stater, 91342
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Research Site
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Forenede Stater, 80528
        • Research Site
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Forenede Stater, 06824
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Research Site
      • Rolling Meadows, Illinois, Forenede Stater, 60008
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40503
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02116
        • Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Research Site
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48824
        • Research Site
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89104
        • Research Site
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Research Site
      • North Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29406
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75206
        • Research Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Research Site
      • Round Rock, Texas, Forenede Stater, 78681
        • Research Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • Research Site
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Research Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Research Site
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Research Site
      • Nice, Frankrig, 6000
        • Research Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Research Site
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Research Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Research Site
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Research Site
      • Bologna, Italien, 40139
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italien, 00189
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8655
        • Research Site
      • Chiba-shi, Japan, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka City, Japan, 812-8582
        • Research Site
      • Hanamaki-shi, Japan, 025-0075
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Research Site
      • Moriguchi-shi, Japan, 570-8507
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata-shi, Japan, 951-8585
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8543
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 063-0005
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japan, 983-0045
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Research Site
      • Ube-shi, Japan, 755-8505
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 143-729
        • Research Site
      • Yangsan-si, Korea, Republikken, 50612
        • Research Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Research Site
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 08907
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Research Site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Research Site
      • Ostrava, Tjekkiet, 708 52
        • Research Site
      • Praha, Tjekkiet, 12800
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Research Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Research Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Research Site
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med Myasthenia Gravis mindst 6 måneder (180 dage) før datoen for screeningsbesøget som bekræftet af specifikke kriterier.
  2. Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Klasse II til IV ved screening.
  3. MG-ADL profil skal være ≥ 6 ved screening og randomisering (dag 1).
  4. Vaccineret mod meningokokinfektioner inden for 3 år før eller på tidspunktet for påbegyndelse af studielægemidlet for at reducere risikoen for meningokokinfektion (N meningitidis).

Ekskluderingskriterier:

Medicinske forhold

  1. Enhver aktiv eller ubehandlet thymoma. Anamnese med tymisk karcinom eller tymisk malignitet, medmindre det anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på tilbagefald i ≥ 5 år før screening.
  2. Anamnese med thymektomi inden for de 12 måneder før screening.
  3. Anamnese med N meningitidis-infektion.

  4. Brug af følgende inden for nedenstående tidsrum:

    • IV immunoglobulin inden for 4 uger efter randomisering
    • Anvendelse af plasmaudveksling inden for 4 uger efter randomisering
    • Brug af rituximab inden for 6 måneder efter screening
  5. Deltagere, der tidligere har modtaget behandling med komplementhæmmere (f.eks. eculizumab).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ravulizumab
Deltagerne vil modtage ravulizumab i hele undersøgelsens varighed.
Biologisk: Ravulizumab
Koncentreret steril, konserveringsmiddelfri vandig opløsning (10 milligram [mg]/milliliter [ml]) i 30 ml hætteglas til engangsbrug til intravenøs (IV) infusion. Enkelt opladningsdosis på dag 1, efterfulgt af regelmæssig vedligeholdelsesdosis begyndende på dag 15, baseret på vægt.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo i løbet af studiets 26 ugers randomiseret kontrollerede periode, hvorefter de går ind i studiets åbne forlængelsesperiode og får ravulizumab.
Medicin: Placebo
Matchende, steril, konserveringsmiddelfri vandig opløsning i 30 ml hætteglas til engangsbrug til IV-infusion. Enkelt opladningsdosis på dag 1, efterfulgt af regelmæssig vedligeholdelsesdosis begyndende på dag 15, baseret på vægt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis-Aktiviteter i dagliglivet (MG-ADL) Samlet score i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
MG-ADL er et 8-punkts spørgeskema, der fokuserede på relevante symptomer og funktionel udførelse af dagligdagsaktiviteter hos deltagere med MG. De 8 punkter i MGADL-spørgeskemaet blev afledt af symptombaserede komponenter af den oprindelige 13-element QMG-skala for at vurdere handicap sekundært til okulært (2 emner), bulbar (3 emner), respiratorisk (1 emne) og grovmotorisk eller lemmer (2 poster) nedskrivning relateret til effekter fra MG. I dette funktionelle statusinstrument blev hver respons graderet 0 (normal) til 3 (mest alvorlig). Intervallet for den samlede MG-ADL-score var 0 til 24. Et fald i score indikerede forbedring. Estimater var baseret på Mixed Effect Repeated Measures (MMRM), der inkluderede behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorregion og MG-ADL total score ved baseline, studiebesøg og studiebesøg efter behandlingsgruppeinteraktion.
Baseline, uge ​​26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den kvantitative myasthenia gravis (QMG) samlede score i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
QMG-scoringssystemet bestod af 13 punkter: okulært (2 emner), ansigtsbehandling (1 emne), bulbar (2 emner), grovmotorisk (6 emner), aksialt (1 emne) og respiratorisk (1 emne); hver bedømte 0 til 3, hvor 3 er den mest alvorlige. Intervallet for den samlede QMG-score er 0 til 39. QMG-scoresystemet blev anset for at være en objektiv evaluering af terapi for MG og var baseret på kvantitativ testning af sentinel-muskelgrupper. Et fald i score indikerede forbedring. Estimater var baseret på MMRM, der inkluderede behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorregion og QMG totalscore ved baseline, studiebesøg og studiebesøg efter behandlingsgruppeinteraktion.
Baseline, uge ​​26
Procentdel af deltagere med en kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) samlet scorereduktion på mindst 5 point i uge 26
Tidsramme: Uge 26
QMG-scoringssystemet bestod af 13 punkter: okulært (2 emner), ansigtsbehandling (1 emne), bulbar (2 emner), grovmotorisk (6 emner), aksialt (1 emne) og respiratorisk (1 emne); hver bedømte 0 til 3, hvor 3 er den mest alvorlige. Intervallet for den samlede QMG-score er 0 til 39. Et fald i score indikerede forbedring. Procentdel af deltagere med en ≥5-point reduktion i QMG-totalscore er rapporteret. Estimater var baseret på en generaliseret lineær blandet model (GLMM), der inkluderede behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorregion og QMG total score ved baseline, studiebesøg og studiebesøg efter behandlingsgruppeinteraktion.
Uge 26
Ændring fra baseline i neurologisk livskvalitet (Neuro-QoL) træthedsscore i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Neuro-QOL Fatigue er en pålidelig og valideret kort 19-element undersøgelse af træthed, udfyldt af deltageren. Hvert emne blev vurderet på en skala fra 1 til 5, hvor 5 er det mest alvorlige. Den samlede score er 19 til 95. Højere score indikerede større træthed og større indvirkning af MG på aktiviteter. Estimater var baseret på MMRM, der inkluderede behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorregion og Neuro-QoL Fatigue-score ved baseline, studiebesøg og studiebesøg efter behandlingsgruppeinteraktion.
Baseline, uge ​​26
Procentdel af deltagere med en myasthenia gravis aktiviteter i dagligdagen (MG-ADL) Total scorereduktion på mindst 3 point i uge 26
Tidsramme: Uge 26
MG-ADL er et 8-punkts spørgeskema, der fokuserede på relevante symptomer og funktionel udførelse af dagligdagsaktiviteter hos deltagere med MG. De 8 punkter i MGADL-spørgeskemaet blev afledt af symptombaserede komponenter af den oprindelige 13-element QMG-skala for at vurdere handicap sekundært til okulært (2 emner), bulbar (3 emner), respiratorisk (1 emne) og grovmotorisk eller lemmer (2 poster) nedskrivning relateret til effekter fra MG. I dette funktionelle statusinstrument blev hver respons graderet 0 (normal) til 3 (mest alvorlig). Intervallet for den samlede MG-ADL-score var 0 til 24. Et fald i score indikerede forbedring. Procentdel af deltagere med en reduktion på ≥3 point i den samlede MG-ADL-score er rapporteret. Estimater var baseret på en GLMM, der inkluderede behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorregion og MG-ADL totalscore ved baseline, studiebesøg og studiebesøg ved behandlingsgruppeinteraktion.
Uge 26
Ændring fra baseline i den reviderede 15 komponent Myasthenia Gravis livskvalitet (MG-QOL15r) i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Den reviderede Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-item-skala (MG-QOL15r) er et sundhedsrelateret QoL-evalueringsinstrument, der er specifikt for deltagere med MG. MG-QOL15r er designet til at give information om deltagernes opfattelse af funktionsnedsættelse og handicap, bestemme i hvilken grad sygdomsmanifestationer tolereres og let at blive administreret og fortolket. Hvert emne blev bedømt på en skala fra 0 til 2, hvor 2 er det mest alvorlige. Området for MG-QOL15r-score er 0 til 30. Højere score indikerede større omfang af og utilfredshed med MG-relateret dysfunktion. Estimater er baseret på MMRM, der inkluderede behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorregion og MG-QOL15r-score ved baseline, studiebesøg og studiebesøg ved behandlingsgruppeinteraktion.
Baseline, uge ​​26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

25. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. april 2019

Først opslået (Faktiske)

18. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-MG-306
  • 2018-003243-39 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Ravulizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner