Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av Ravulizumab hos vuxna med generaliserad myasthenia gravis

26 april 2024 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av Ravulizumab hos komplement-inhibitor-naiva vuxna patienter med generaliserad myasthenia gravis

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av ravulizumab för behandling av deltagare med generaliserad myasthenia gravis (gMG).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

175

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Arhus C, Danmark, 8000
        • Research Site
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Research Site
      • Ålborg, Danmark, 9100
        • Research Site
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Research Site
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Research Site
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Research Site
      • Nice, Frankrike, 6000
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85018
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
        • Research Site
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92617
        • Research Site
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • Research Site
      • Sylmar, California, Förenta staterna, 91342
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Research Site
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Förenta staterna, 80528
        • Research Site
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Förenta staterna, 06824
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Research Site
      • Rolling Meadows, Illinois, Förenta staterna, 60008
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40503
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02116
        • Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Förenta staterna, 01805
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Research Site
      • East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48824
        • Research Site
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49525
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65201
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89104
        • Research Site
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89145
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • Research Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Research Site
      • North Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29406
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75206
        • Research Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Research Site
      • Round Rock, Texas, Förenta staterna, 78681
        • Research Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Research Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Research Site
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Research Site
      • Bologna, Italien, 40139
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italien, 00189
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8655
        • Research Site
      • Chiba-shi, Japan, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka City, Japan, 812-8582
        • Research Site
      • Hanamaki-shi, Japan, 025-0075
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Research Site
      • Moriguchi-shi, Japan, 570-8507
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata-shi, Japan, 951-8585
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8543
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 063-0005
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japan, 983-0045
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Research Site
      • Ube-shi, Japan, 755-8505
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Research Site
  • Korea, Republiken av
      • Daegu, Korea, Republiken av, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 143-729
        • Research Site
      • Yangsan-si, Korea, Republiken av, 50612
        • Research Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Research Site
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Research Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Research Site
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 08907
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Research Site
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 625 00
        • Research Site
      • Ostrava, Tjeckien, 708 52
        • Research Site
      • Praha, Tjeckien, 12800
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Research Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Research Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Research Site
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnostiserats med Myasthenia Gravis minst 6 månader (180 dagar) före datumet för screeningbesöket, vilket bekräftas av specifika kriterier.
  2. Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class II till IV vid screening.
  3. MG-ADL-profilen måste vara ≥ 6 vid screening och randomisering (dag 1).
  4. Vaccinerad mot meningokockinfektioner inom 3 år före, eller vid tidpunkten för, påbörjande av studieläkemedlet för att minska risken för meningokockinfektion (N meningitidis).

Exklusions kriterier:

Medicinska tillstånd

  1. Alla aktiva eller obehandlade tymom. Historik av tymisk karcinom eller tymisk malignitet såvida det inte anses botat genom adekvat behandling utan tecken på återfall i ≥ 5 år före screening.
  2. Historik av tymektomi inom 12 månader före screening.
  3. Historik av N meningitidis-infektion.

  4. Användning av följande inom den tidsperiod som anges nedan:

    • IV immunglobulin inom 4 veckor efter randomisering
    • Användning av plasmautbyte inom 4 veckor efter randomisering
    • Användning av rituximab inom 6 månader efter screening
  5. Deltagare som tidigare fått behandling med komplementhämmare (till exempel eculizumab).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ravulizumab
Deltagarna kommer att få ravulizumab under hela studien.
Biologisk: Ravulizumab
Koncentrerad steril, konserveringsmedelsfri vattenlösning (10 milligram [mg]/milliliter [ml]) i engångsflaska på 30 ml för intravenös (IV) infusion. Engångsdos på dag 1, följt av regelbunden underhållsdos med början på dag 15, baserat på vikt.
Andra namn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få placebo under den 26-veckors randomiserade kontrollerade perioden av studien, varefter de går in i den öppna förlängningsperioden av studien och får ravulizumab.
Läkemedel: Placebo
Matchande, steril, konserveringsmedelsfri vattenlösning i engångsflaska på 30 ml för IV-infusion. Engångsdos på dag 1, följt av regelbunden underhållsdos med början på dag 15, baserat på vikt.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Myasthenia Gravis-Activities Of Daily Living (MG-ADL) Totalt resultat vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
MG-ADL är ett 8-punkts frågeformulär som fokuserade på relevanta symtom och funktionell prestation av dagliga aktiviteter hos deltagare med MG. De 8 artiklarna i MGADL-enkäten härleddes från symptombaserade komponenter i den ursprungliga QMG-skalan med 13 punkter för att bedöma funktionsnedsättning sekundärt till okulär (2 artiklar), bulbar (3 artiklar), andningsorgan (1 objekt) och grovmotorisk eller lem (2 poster) nedskrivning relaterad till effekter från MG. I detta instrument för funktionsstatus graderades varje svar 0 (normal) till 3 (allvarligst). Intervallet för total MG-ADL-poäng var 0 till 24. En minskning av poängen indikerade förbättring. Uppskattningarna baserades på Mixed Effect Repeated Measures (MMRM) som inkluderade behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorregion och MG-ADL totalpoäng vid baslinjen, studiebesök och studiebesök efter behandlingsgruppinteraktion.
Baslinje, vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i den kvantitativa Myasthenia Gravis (QMG) totalpoäng vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
QMG-poängsystemet bestod av 13 artiklar: okulär (2 artiklar), ansiktsbehandling (1 artiklar), bulbar (2 artiklar), grovmotorisk (6 artiklar), axiell (1 artiklar) och andningsvägar (1 artiklar); var och en graderade 0 till 3, där 3 är det allvarligaste. Intervallet för det totala QMG-poängen är 0 till 39. QMG-poängsystemet ansågs vara en objektiv utvärdering av terapi för MG och baserades på kvantitativ testning av sentinelmuskelgrupper. En minskning av poängen indikerade förbättring. Uppskattningarna baserades på MMRM som inkluderade behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorregion och QMG totalpoäng vid baslinjen, studiebesök och studiebesök efter behandlingsgruppinteraktion.
Baslinje, vecka 26
Andel deltagare med en kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) totalpoängminskning med minst 5 poäng vid vecka 26
Tidsram: Vecka 26
QMG-poängsystemet bestod av 13 artiklar: okulär (2 artiklar), ansiktsbehandling (1 artiklar), bulbar (2 artiklar), grovmotorisk (6 artiklar), axiell (1 artiklar) och andningsvägar (1 artiklar); var och en graderade 0 till 3, där 3 är det allvarligaste. Intervallet för det totala QMG-poängen är 0 till 39. En minskning av poängen indikerade förbättring. Andel deltagare med en ≥5-poängsreduktion av QMG totalpoäng rapporteras. Uppskattningarna baserades på en generaliserad linjär blandad modell (GLMM) som inkluderade behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorregion och QMG totalpoäng vid baslinjen, studiebesök och studiebesök efter behandlingsgruppinteraktion.
Vecka 26
Förändring från baslinjen i neurologisk livskvalitet (Neuro-QoL) trötthetsresultat vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
Neuro-QOL Fatigue är en pålitlig och validerad kort 19-objekt undersökning av trötthet, ifylld av deltagaren. Varje föremål bedömdes på en skala från 1 till 5, där 5 var det allvarligaste. Omfånget för totalpoäng är 19 till 95. Högre poäng tydde på större trötthet och större inverkan av MG på aktiviteter. Uppskattningarna baserades på MMRM som inkluderade behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorregion och Neuro-QoL Fatigue-poäng vid baslinjen, studiebesök och studiebesök genom interaktion med behandlingsgrupp.
Baslinje, vecka 26
Andel deltagare med myasthenia gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) Totalpoängminskning med minst 3 poäng vid vecka 26
Tidsram: Vecka 26
MG-ADL är ett 8-punkts frågeformulär som fokuserade på relevanta symtom och funktionell prestation av dagliga aktiviteter hos deltagare med MG. De 8 artiklarna i MGADL-enkäten härleddes från symptombaserade komponenter i den ursprungliga QMG-skalan med 13 punkter för att bedöma funktionsnedsättning sekundärt till okulär (2 artiklar), bulbar (3 artiklar), andningsorgan (1 objekt) och grovmotorisk eller lem (2 poster) nedskrivning relaterad till effekter från MG. I detta instrument för funktionsstatus graderades varje svar 0 (normal) till 3 (allvarligst). Intervallet för total MG-ADL-poäng var 0 till 24. En minskning av poängen indikerade förbättring. Procentandel av deltagare med en ≥3-poängsreduktion i MG-ADL totalpoäng rapporteras. Uppskattningarna baserades på en GLMM som inkluderade behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorregion och MG-ADL totalpoäng vid baslinjen, studiebesök och studiebesök efter behandlingsgruppinteraktion.
Vecka 26
Förändring från baslinjen i den reviderade 15-komponenten Myasthenia Gravis livskvalitet (MG-QOL15r) vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
Den reviderade Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-punktsskalan (MG-QOL15r) är ett hälsorelaterat utvärderingsinstrument för QoL specifikt för deltagare med MG. MG-QOL15r har utformats för att ge information om deltagarnas uppfattning om funktionsnedsättning och funktionshinder, bestämma i vilken grad sjukdomsmanifestationer tolereras och att administreras och tolkas enkelt. Varje punkt betygsattes på en skala från 0 till 2, där 2 var det svåraste. Omfånget för MG-QOL15r poäng är 0 till 30. Högre poäng indikerade större omfattning av och missnöje med MG-relaterad dysfunktion. Uppskattningar är baserade på MMRM som inkluderade behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorregion och MG-QOL15r-poäng vid baslinjen, studiebesök och studiebesök genom interaktion med behandlingsgrupp.
Baslinje, vecka 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 mars 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

11 maj 2021

Avslutad studie (Faktisk)

25 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 april 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 april 2019

Första postat (Faktisk)

18 april 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALXN1210-MG-306
  • 2018-003243-39 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera