Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti ravulizumabu u dospělých s generalizovanou myasthenia gravis

26. dubna 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ravulizumabu u dospělých pacientů s generalizovanou myasthenia gravis, kteří dosud neužívali inhibitory komplementu

Primárním účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost ravulizumabu při léčbě účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (gMG).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

175

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Arhus C, Dánsko, 8000
        • Research Site
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Research Site
      • Ålborg, Dánsko, 9100
        • Research Site
  • Francie
      • Garches, Francie, 92380
        • Research Site
      • Lille, Francie, 59037
        • Research Site
      • Marseille, Francie, 13005
        • Research Site
      • Nice, Francie, 6000
        • Research Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Research Site
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Research Site
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Research Site
      • Bologna, Itálie, 40139
        • Research Site
      • Milano, Itálie, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00168
        • Research Site
      • Rome, Itálie, 00189
        • Research Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Research Site
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Research Site
  • Japonsko
      • Bunkyo-ku, Japonsko, 113-8655
        • Research Site
      • Chiba-shi, Japonsko, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka City, Japonsko, 812-8582
        • Research Site
      • Hanamaki-shi, Japonsko, 025-0075
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japonsko, 350-8550
        • Research Site
      • Moriguchi-shi, Japonsko, 570-8507
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japonsko, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata-shi, Japonsko, 951-8585
        • Research Site
      • Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japonsko, 060-8543
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japonsko, 063-0005
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japonsko, 983-0045
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonsko, 160-8582
        • Research Site
      • Ube-shi, Japonsko, 755-8505
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Research Site
  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korejská republika, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Korejská republika, 143-729
        • Research Site
      • Yangsan-si, Korejská republika, 50612
        • Research Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Research Site
      • Essen, Německo, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Research Site
      • Münster, Německo, 48149
        • Research Site
      • Würzburg, Německo, 97070
        • Research Site
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Research Site
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Research Site
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92617
        • Research Site
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Research Site
      • Sylmar, California, Spojené státy, 91342
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Research Site
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Spojené státy, 80528
        • Research Site
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Spojené státy, 06824
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Research Site
      • Rolling Meadows, Illinois, Spojené státy, 60008
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40503
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02116
        • Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Research Site
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
        • Research Site
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89104
        • Research Site
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Research Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Research Site
      • North Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29406
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75206
        • Research Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site
      • Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
        • Research Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • Research Site
  • Česko
      • Brno, Česko, 625 00
        • Research Site
      • Ostrava, Česko, 708 52
        • Research Site
      • Praha, Česko, 12800
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Španělsko, 08907
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Research Site
      • Murcia, Španělsko, 30120
        • Research Site
  • Švýcarsko
      • Zürich, Švýcarsko, 8091
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostikována Myasthenia Gravis nejméně 6 měsíců (180 dní) před datem screeningové návštěvy, jak je potvrzeno specifickými kritérii.
  2. Myasthenia Gravis Foundation of America Klinická klasifikace třídy II až IV při screeningu.
  3. Profil MG-ADL musí být ≥ 6 při screeningu a randomizaci (1. den).
  4. Očkováno proti meningokokovým infekcím během 3 let před zahájením studie nebo v době zahájení studie, aby se snížilo riziko meningokokové infekce (N meningitidis).

Kritéria vyloučení:

Zdravotní podmínky

  1. Jakýkoli aktivní nebo neléčený thymom. Karcinom brzlíku nebo malignita brzlíku v anamnéze, pokud nebyly po dobu ≥ 5 let před screeningem považovány za vyléčené adekvátní léčbou bez známek recidivy.
  2. Anamnéza thymektomie během 12 měsíců před screeningem.
  3. Infekce N meningitidis v anamnéze.

  4. Použití následujícího v níže uvedeném časovém období:

    • IV imunoglobulin do 4 týdnů od randomizace
    • Využití výměny plazmy do 4 týdnů od randomizace
    • Použití rituximabu do 6 měsíců od screeningu
  5. Účastníci, kteří byli v minulosti léčeni inhibitory komplementu (například eculizumabem).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ravulizumab
Účastníci budou dostávat ravulizumab po dobu trvání studie.
Biologický: Ravulizumab
Koncentrovaný sterilní vodný roztok bez konzervačních látek (10 miligramů [mg]/mililitr [ml]) v jednorázové 30ml lahvičce pro intravenózní (IV) infuzi. Jedna nasycovací dávka v den 1, následovaná pravidelnou udržovací dávkou začínající v den 15, na základě hmotnosti.
Ostatní jména:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo během 26týdenního randomizovaného kontrolovaného období studie, po kterém vstoupí do otevřeného prodlouženého období studie a budou dostávat ravulizumab.
Lék: Placebo
Odpovídající, sterilní vodný roztok bez konzervačních látek v jednorázové 30ml lahvičce pro IV infuzi. Jedna nasycovací dávka v den 1, následovaná pravidelnou udržovací dávkou začínající v den 15, na základě hmotnosti.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty u Myasthenia Gravis – aktivity denního života (MG-ADL) Celkové skóre ve 26. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
MG-ADL je 8bodový dotazník, který se zaměřil na relevantní symptomy a funkční výkon činností každodenního života u účastníků s MG. 8 položek dotazníku MGADL bylo odvozeno ze symptomů založených na komponentách původní 13položkové QMG škály pro posouzení sekundárního postižení očního (2 položky), bulbárního (3 položky), respiračního (1 položka) a hrubé motoriky nebo končetiny. (2 položky) snížení hodnoty související s účinky MG. V tomto nástroji funkčního stavu byla každá odpověď hodnocena stupněm 0 (normální) až 3 (nejzávažnější). Rozsah celkového skóre MG-ADL byl 0 až 24. Pokles skóre naznačoval zlepšení. Odhady byly založeny na opakovaných měřeních se smíšeným účinkem (MMRM), které zahrnovaly léčebnou skupinu, oblast stratifikačního faktoru a celkové skóre MG-ADL na začátku studie, studijní návštěvu a studijní návštěvu podle interakce léčebné skupiny.
Výchozí stav, týden 26

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) ve 26. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Bodovací systém QMG se skládal ze 13 položek: oční (2 položky), obličejové (1 položka), bulbární (2 položky), hrubá motorika (6 položek), axiální (1 položka) a respirační (1 položka); každá byla hodnocena 0 až 3, přičemž 3 je nejzávažnější. Rozsah celkového skóre QMG je 0 až 39. Skórovací systém QMG byl považován za objektivní hodnocení terapie MG a byl založen na kvantitativním testování sentinelových svalových skupin. Pokles skóre naznačoval zlepšení. Odhady byly založeny na MMRM, který zahrnoval léčebnou skupinu, oblast stratifikačního faktoru a celkové skóre QMG na začátku, studijní návštěvu a studijní návštěvu podle interakce léčebné skupiny.
Výchozí stav, týden 26
Procento účastníků s kvantitativní myasthenia gravis (QMG) snížením celkového skóre alespoň o 5 bodů v týdnu 26
Časové okno: 26. týden
Bodovací systém QMG se skládal ze 13 položek: oční (2 položky), obličejové (1 položka), bulbární (2 položky), hrubá motorika (6 položek), axiální (1 položka) a respirační (1 položka); každá byla hodnocena 0 až 3, přičemž 3 je nejzávažnější. Rozsah celkového skóre QMG je 0 až 39. Pokles skóre naznačoval zlepšení. Uvádí se procento účastníků s ≥5bodovým snížením celkového skóre QMG. Odhady byly založeny na zobecněném lineárním smíšeném modelu (GLMM), který zahrnoval léčebnou skupinu, oblast stratifikačního faktoru a celkové skóre QMG na začátku studie, studijní návštěvu a studijní návštěvu podle interakce léčebné skupiny.
26. týden
Změna skóre únavy neurologické kvality života (Neuro-QoL) od výchozího stavu ve 26. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Neuro-QOL Fatigue je spolehlivý a ověřený krátký 19položkový průzkum únavy vyplněný účastníkem. Každá položka byla hodnocena na stupnici od 1 do 5, přičemž 5 bylo nejzávažnější. Rozsah celkového skóre je 19 až 95. Vyšší skóre naznačovalo větší únavu a větší dopad MG na aktivity. Odhady byly založeny na MMRM, který zahrnoval léčebnou skupinu, oblast stratifikačního faktoru a skóre Neuro-QoL Fatigue na začátku, studijní návštěvě a studijní návštěvě podle interakce léčebné skupiny.
Výchozí stav, týden 26
Procento účastníků s myasthenia gravis Aktivity každodenního života (MG-ADL) Snížení celkového skóre alespoň o 3 body v týdnu 26
Časové okno: 26. týden
MG-ADL je 8bodový dotazník, který se zaměřil na relevantní symptomy a funkční výkon činností každodenního života u účastníků s MG. 8 položek dotazníku MGADL bylo odvozeno ze symptomů založených na komponentách původní 13položkové QMG škály pro posouzení sekundárního postižení očního (2 položky), bulbárního (3 položky), respiračního (1 položka) a hrubé motoriky nebo končetiny. (2 položky) snížení hodnoty související s účinky MG. V tomto nástroji funkčního stavu byla každá odpověď hodnocena stupněm 0 (normální) až 3 (nejzávažnější). Rozsah celkového skóre MG-ADL byl 0 až 24. Pokles skóre naznačoval zlepšení. Uvádí se procento účastníků s ≥3bodovým snížením celkového skóre MG-ADL. Odhady byly založeny na GLMM, který zahrnoval léčebnou skupinu, oblast stratifikačního faktoru a celkové skóre MG-ADL na počátku, studijní návštěvu a studijní návštěvu podle interakce léčebné skupiny.
26. týden
Změna od výchozí hodnoty v revidované 15složkové kvalitě života myasthenia gravis (MG-QOL15r) ve 26. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Revidovaná 15položková škála kvalifikace života Myasthenia Gravis (MG-QOL15r) je nástroj pro hodnocení kvality života související se zdravím, který je specifický pro účastníky s MG. MG-QOL15r byl navržen tak, aby poskytoval informace o tom, jak účastníci vnímají postižení a postižení, určoval míru, do jaké jsou projevy onemocnění tolerovány, a aby byl snadno podáván a interpretován. Každá položka byla hodnocena na stupnici od 0 do 2, přičemž 2 byla nejzávažnější. Rozsah skóre MG-QOL15r je 0 až 30. Vyšší skóre indikovalo větší rozsah a nespokojenost s dysfunkcí související s MG. Odhady jsou založeny na MMRM, které zahrnovalo léčebnou skupinu, oblast stratifikačního faktoru a skóre MG-QOL15r na počátku, studijní návštěvu a studijní návštěvu podle interakce léčebné skupiny.
Výchozí stav, týden 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

11. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

25. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1210-MG-306
  • 2018-003243-39 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Ravulizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit