Ravulizumab 在成人全身性重症肌无力中的安全性和有效性研究
2023年8月16日 更新者：Alexion
一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，以评估 Ravulizumab 在补体抑制剂初治成年全身性重症肌无力患者中的安全性和有效性
本研究的主要目的是评估雷武珠单抗治疗全身性重症肌无力 (gMG) 参与者的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
175
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Hovedstaden
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Copenhagen、Hovedstaden、丹麦、2100
- Clinical Trial Site
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Jutland
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Aarhus N、Jutland、丹麦、8200
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North Jutland Region
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Aalborg、North Jutland Region、丹麦、9000
- Clinical Trial Site
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Hefa
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Haifa、Hefa、以色列、3109601
- Clinical Trial Site
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Tel-Aviv
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Tel Aviv-Yafo、Tel-Aviv、以色列、64239
- Clinical Trial Site
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Montreal、加拿大、H3A2B4
- Clinical Trial Site
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4Z6
- Clinical Trial Site
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
- Clinical Trial Site
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
- Clinical Trial Site
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- Clinical Trial Site
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Daegu、大韩民国、41404
- Clinical Trial Site
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Seoul、大韩民国、02841
- Clinical Trial Site
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Seoul、大韩民国、03722
- Clinical Trial Site
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Seoul、大韩民国、05505
- Clinical Trial Site
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Seoul、大韩民国、06351
- Clinical Trial Site
-
Seoul、大韩民国、05030
- Clinical Trial Site
-
Seoul、大韩民国、3080
- Clinical Trial Site
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan、Gyeongsangnam-do、大韩民国、50612
- Clinical Trial Site
-
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-
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Wien、奥地利、1090
- Clinical Trial Site
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Berlin、德国、D-10117
- Clinical Trial Site
-
Hamburg、德国、20246
- Clinical Trial Site
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Hannover、德国、30625
- Clinical Trial Site
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Bavaria
-
Würzburg、Bavaria、德国、97070
- Clinical Trial Site
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Nordrhein-Westfalen
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Essen、Nordrhein-Westfalen、德国、45147
- Clinical Trial Site
-
Münster、Nordrhein-Westfalen、德国、48149
- Clinical Trial Site
-
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Sachsen-Anhalt
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Halle、Sachsen-Anhalt、德国、6120
- Clinical Trial Site
-
-
Saxony
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Leipzig、Saxony、德国、04103
- Clinical Trial Site
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Emilia-Romagna
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Bologna、Emilia-Romagna、意大利、40139
- Clinical Trial Site
-
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Genoa
-
Genova、Genoa、意大利、16132
- Clinical Trial Site
-
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Lombardia
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Milan、Lombardia、意大利、20133
- Clinical Trial Site
-
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Roma
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Bergamo、Roma、意大利、24127
- Clinical Trial Site
-
Rome、Roma、意大利、00168
- Clinical Trial Site
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Rome、Roma、意大利、00189
- Clinical Trial Site
-
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Sicilia
-
Messina、Sicilia、意大利、98124
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Brno、捷克语、62500
- Clinical Trial Site
-
Prague、捷克语、140 59
- Clinical Trial Site
-
-
Czech Republic
-
Prague、Czech Republic、捷克语、128 01
- Clinical Trial Site
-
-
Moravian-Silesian
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Ostrava、Moravian-Silesian、捷克语、708 52
- Clinical Trial Site
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Hanamaki-shi、日本、025-0075
- Clinical Trial Site
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Tokyo、日本、100-0001
- Clinical Trial Site
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Aichi
-
Nagoya-shi、Aichi、日本、466-8560
- Clinical Trial Site
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Chiba
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Chuo Ku、Chiba、日本、260-8677
- Clinical Trial Site
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Fukuoka
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Fukuoka-shi、Fukuoka、日本、812-8582
- Clinical Trial Site
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Hokkaido
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Sapporo-shi、Hokkaido、日本、060-8543
- Clinical Trial Site
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Ishikawa
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Kanazawa-shi、Ishikawa、日本、920-8641
- Clinical Trial Site
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Miyagi
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Sendai-shi、Miyagi、日本、120-0047
- Clinical Trial Site
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Nagasaki
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Nagasaki-shi、Nagasaki、日本、852-8501
- Clinical Trial Site
-
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Niigata
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Niigata-shi、Niigata、日本、951-8520
- Clinical Trial Site
-
-
Osaka
-
Izumi-Shi、Osaka、日本、594-0073
- Clinical Trial Site
-
Moriguchi-shi、Osaka、日本、570-8507
- Clinical Trial Site
-
Osaka Sayama-shi、Osaka、日本、5898511
- Clinical Trial Site
-
Suita-shi、Osaka、日本、565-0871
- Clinical Trial Site
-
Toyonaka-shi、Osaka、日本、560-8552
- Clinical Trial Site
-
-
Saitama
-
Kawagoe-shi、Saitama、日本、350-8550
- Clinical Trial Site
-
-
Sapporo
-
Sapporo-shi、Sapporo、日本、0630005
- Clinical Trial Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyō-Ku、Tokyo、日本、113-8431
- Clinical Trial Site
-
Bunkyō-Ku、Tokyo、日本、113-8655
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku-Ku、Tokyo、日本、160-8582
- Clinical Trial Site
-
-
Yamaguchi
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Ube-shi、Yamaguchi、日本、755-8505
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Garches、法国、92380
- Clinical Trial Site
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Cedex
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Lille、Cedex、法国、59037
- Clinical Trial Site
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Provence-Alpes-Cote d'Azur
-
Marseille、Provence-Alpes-Cote d'Azur、法国、13385
- Clinical Trial Site
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Nice、Provence-Alpes-Cote d'Azur、法国、6000
- Clinical Trial Site
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Zürich、瑞士、8091
- Clinical Trial Site
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-
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85013-4409
- Clinical Trial Site
-
Phoenix、Arizona、美国、85018
- Clinical Trial Site
-
Phoenix、Arizona、美国、85082
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Loma Linda、California、美国、92354
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles、California、美国、90048
- Clinical Trial Site
-
Orange、California、美国、92868
- Clinical Trial Site
-
Palo Alto、California、美国、94304
- Clinical Trial Site
-
San Francisco、California、美国、94109
- Clinical Trial Site
-
Sylmar、California、美国、91342
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Clinical Trial Site
-
Colorado Springs、Colorado、美国、80907
- Clinical Trial Site
-
Fort Collins、Colorado、美国、80528
- Clinical Trial Site
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06510
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20007
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Clearwater、Florida、美国、33761
- Clinical Trial Site
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Jacksonville、Florida、美国、32209
- Clinical Trial Site
-
Tampa、Florida、美国、33612
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30342
- Clinical Trial Site
-
Augusta、Georgia、美国、30912
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago、Illinois、美国、60637
- Clinical Trial Site
-
Rolling Meadows、Illinois、美国、60008
- Clinical Trial Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Clinical Trial Site
-
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Kansas
-
Fairway、Kansas、美国、66205
- Clinical Trial Site
-
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40536
- Clinical Trial Site
-
Lexington、Kentucky、美国、40503
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02111
- Clinical Trial Site
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Burlington、Massachusetts、美国、08013
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
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East Lansing、Michigan、美国、48824
- Clinical Trial Site
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Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Clinical Trial Site
-
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Minnesota
-
Detroit Lakes、Minnesota、美国、48201
- Clinical Trial Site
-
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Missouri
-
Columbia、Missouri、美国、65212
- Clinical Trial Site
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Clinical Trial Site
-
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89106
- Clinical Trial Site
-
Las Vegas、Nevada、美国、89145
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
East Setauket、New York、美国、11733
- Clinical Trial Site
-
Great Neck、New York、美国、11021
- Clinical Trial Site
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New York、New York、美国、10021
- Clinical Trial Site
-
New York、New York、美国、10075
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- Clinical Trial Site
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Charlotte、North Carolina、美国、28207
- Clinical Trial Site
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45219
- Clinical Trial Site
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Clinical Trial Site
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- Clinical Trial Site
-
Columbus、Ohio、美国、43210
- Clinical Trial Site
-
Columbus、Ohio、美国、43214
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Springfield、Oregon、美国、97499
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104-4206
- Clinical Trial Site
-
-
South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29406
- Clinical Trial Site
-
Charleston、South Carolina、美国、29459
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Cordova、Tennessee、美国、38018
- Clinical Trial Site
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Clinical Trial Site
-
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Texas
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Austin、Texas、美国、78753
- Clinical Trial Site
-
Dallas、Texas、美国、75214
- Clinical Trial Site
-
Houston、Texas、美国、77030
- Clinical Trial Site
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Round Rock、Texas、美国、78681
- Clinical Trial Site
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San Antonio、Texas、美国、78229
- Clinical Trial Site
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Vermont
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Burlington、Vermont、美国、05405
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23298
- Clinical Trial Site
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98122
- Clinical Trial Site
-
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West Virginia
-
Morgantown、West Virginia、美国、26506
- Clinical Trial Site
-
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Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53215
- Clinical Trial Site
-
-
-
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Noord-Holland
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Amsterdam、Noord-Holland、荷兰、1105 AZ
- Clinical Trial Site
-
Leiden、Noord-Holland、荷兰、2333 ZA
- Clinical Trial Site
-
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-
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Porto、葡萄牙、4099-001
- Clinical Trial Site
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-
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Barcelona、西班牙、08035
- Clinical Trial Site
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Barcelona、西班牙、08907
- Clinical Trial Site
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Barcelona、西班牙、8025
- Clinical Trial Site
-
Barcelona、西班牙、8036
- Clinical Trial Site
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Madrid、西班牙、28040
- Clinical Trial Site
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Madrid、西班牙、28034
- Clinical Trial Site
-
Madrid、西班牙、28046
- Clinical Trial Site
-
Murcia、西班牙、30120
- Clinical Trial Site
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Valencia、西班牙、46026
- Clinical Trial Site
-
-
Bizkaia
-
Barakaldo、Bizkaia、西班牙、48903
- Clinical Trial Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据特定标准确认，在筛选访问日期之前至少 6 个月（180 天）被诊断患有重症肌无力。
- 筛选时美国重症肌无力临床分类 II 至 IV 级。
- MG-ADL 概况在筛选和随机化（第 1 天）时必须≥ 6。
- 在开始研究药物之前或之时的 3 年内接种了脑膜炎球菌感染疫苗，以降低脑膜炎球菌感染（脑膜炎奈瑟氏球菌）的风险。
排除标准：
医疗条件
- 任何活动性或未经治疗的胸腺瘤。 胸腺癌或胸腺恶性肿瘤的病史，除非在筛查前 5 年以上没有复发证据且通过充分治疗被认为已治愈。
- 筛选前 12 个月内的胸腺切除术史。
- 脑膜炎奈瑟球菌感染史。
在以下指定的时间段内使用以下内容：
- 随机分组后 4 周内静脉注射免疫球蛋白
- 随机分组后 4 周内使用血浆置换
- 筛选后 6 个月内使用利妥昔单抗
- 以前接受过补体抑制剂（例如依库珠单抗）治疗的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：拉武珠单抗
参与者将在研究期间接受 ravulizumab。
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浓缩无菌、不含防腐剂的水溶液（10 毫克 [mg]/毫升 [mL]），一次性使用 30 mL 小瓶，用于静脉内 (IV) 输注。
第 1 天单次负荷剂量，然后根据体重从第 15 天开始定期维持剂量。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
参与者将在为期 26 周的随机对照研究期间接受安慰剂，之后他们将进入研究的开放标签延长期并接受 ravulizumab。
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匹配的、无菌、不含防腐剂的水溶液，装在一次性 30 mL 小瓶中，用于静脉输注。
第 1 天单次负荷剂量，然后根据体重从第 15 天开始定期维持剂量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 26 周时重症肌无力-日常生活活动 (MG-ADL) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
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MG-ADL 是一份 8 点问卷，重点关注 MG 参与者日常生活活动的相关症状和功能表现。
MGADL 问卷的 8 个项目源自原始 13 项 QMG 量表的基于症状的成分，用于评估继发于眼部（2 项）、延髓（3 项）、呼吸（1 项）和粗大运动或肢体的残疾(2 项) 减值与 MG 的影响有关。
在这个功能状态工具中，每个反应都被分级为 0（正常）到 3（最严重）。
MG-ADL 总分范围为 0 至 24。
分数的下降表示改善。
估计基于混合效应重复测量 (MMRM)，包括治疗组、分层因素区域和基线时的 MG-ADL 总分、研究访视和治疗组相互作用的研究访视。
|
基线，第 26 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 26 周定量重症肌无力 (QMG) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
|
QMG评分系统包括13个项目：眼部（2项）、面部（1项）、延髓（2项）、粗大运动（6项）、轴向（1项）和呼吸（1项）；每个分级为 0 到 3，其中 3 是最严重的。
QMG 总分的范围是 0 到 39。
QMG 评分系统被认为是 MG 治疗的客观评估，并且基于前哨肌群的定量测试。
分数的下降表示改善。
估计基于 MMRM，包括治疗组、分层因素区域和基线时的 QMG 总分、研究访视和治疗组相互作用的研究访视。
|
基线，第 26 周
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第 26 周时定量重症肌无力 (QMG) 总分至少减少 5 分的参与者百分比
大体时间：第 26 周
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QMG评分系统包括13个项目：眼部（2项）、面部（1项）、延髓（2项）、粗大运动（6项）、轴向（1项）和呼吸（1项）；每个分级为 0 到 3，其中 3 是最严重的。
QMG 总分的范围是 0 到 39。
分数的下降表示改善。
报告 QMG 总分减少 ≥ 5 分的参与者百分比。
估计基于广义线性混合模型 (GLMM)，该模型包括治疗组、分层因素区域和基线时的 QMG 总分、研究访问和治疗组相互作用的研究访问。
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第 26 周
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第 26 周修订后的 15 项重症肌无力生活质量 (MG-QOL15r) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
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修订后的重症肌无力生活质量 15 项量表 (MG-QOL15r) 是一种特定于 MG 参与者的健康相关 QoL 评估工具。 MG-QOL15r 旨在提供有关参与者对损伤和残疾的看法的信息，确定疾病表现的耐受程度，并易于管理和解释。 每个项目都按照 0 到 2 的等级进行评分，2 是最严重的。 MG-QOL15r 评分范围为 0 至 30。 分数越高表示对 MG 相关功能障碍的程度和不满程度越高。 估计基于 MMRM，包括治疗组、分层因素区域和基线时的 MG-QOL15r 评分、研究访视和治疗组相互作用的研究访视。 |
基线，第 26 周
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第 26 周神经生活质量 (Neuro-QoL) 疲劳评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
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Neuro-QOL 疲劳是一项可靠且经过验证的简短疲劳调查，包含 19 项，由参与者完成。
每个项目都按照 1 到 5 的等级进行评分，其中 5 是最严重的。
总分范围为 19 至 95。
分数越高表示疲劳越严重，MG 对活动的影响也越大。
估计基于 MMRM，包括治疗组、分层因素区域和基线时的 Neuro-QoL 疲劳评分、研究访问和治疗组相互作用的研究访问。
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基线，第 26 周
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第 26 周重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 总分至少减少 3 分的参与者百分比
大体时间：第 26 周
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MG-ADL 是一份 8 点问卷，重点关注 MG 参与者日常生活活动的相关症状和功能表现。
MGADL 问卷的 8 个项目源自原始 13 项 QMG 量表的基于症状的成分，用于评估继发于眼部（2 项）、延髓（3 项）、呼吸（1 项）和粗大运动或肢体的残疾(2 项) 减值与 MG 的影响有关。
在这个功能状态工具中，每个反应都被分级为 0（正常）到 3（最严重）。
MG-ADL 总分范围为 0 至 24。
分数的下降表示改善。
报告了 MG-ADL 总分减少 ≥ 3 分的参与者百分比。
估计基于 GLMM，包括治疗组、分层因素区域和基线时的 MG-ADL 总分、研究访问和治疗组相互作用的研究访问。
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第 26 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年3月26日
初级完成 (实际的)
2021年5月11日
研究完成 (实际的)
2023年5月25日
研究注册日期
首次提交
2019年4月16日
首先提交符合 QC 标准的
2019年4月16日
首次发布 (实际的)
2019年4月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月16日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
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拉武珠单抗的临床试验
-
BioCryst Pharmaceuticals终止