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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Ravulizumab negli adulti con miastenia grave generalizzata

26 aprile 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Ravulizumab in pazienti adulti naïve agli inibitori del complemento con miastenia grave generalizzata

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di ravulizumab per il trattamento dei partecipanti con miastenia grave generalizzata (gMG).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

175

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Research Site
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Research Site
      • Ostrava, Cechia, 708 52
        • Research Site
      • Praha, Cechia, 12800
        • Research Site
  • Corea, Repubblica di
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 143-729
        • Research Site
      • Yangsan-si, Corea, Repubblica di, 50612
        • Research Site
  • Danimarca
      • Arhus C, Danimarca, 8000
        • Research Site
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Research Site
      • Ålborg, Danimarca, 9100
        • Research Site
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Research Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Research Site
      • Marseille, Francia, 13005
        • Research Site
      • Nice, Francia, 6000
        • Research Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Research Site
      • Essen, Germania, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Research Site
      • Münster, Germania, 48149
        • Research Site
      • Würzburg, Germania, 97070
        • Research Site
  • Giappone
      • Bunkyo-ku, Giappone, 113-8655
        • Research Site
      • Chiba-shi, Giappone, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka City, Giappone, 812-8582
        • Research Site
      • Hanamaki-shi, Giappone, 025-0075
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Giappone, 350-8550
        • Research Site
      • Moriguchi-shi, Giappone, 570-8507
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Giappone, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata-shi, Giappone, 951-8585
        • Research Site
      • Osaka, Giappone, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Giappone, 060-8543
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Giappone, 063-0005
        • Research Site
      • Sendai-shi, Giappone, 983-0045
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Giappone, 160-8582
        • Research Site
      • Ube-shi, Giappone, 755-8505
        • Research Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Research Site
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Research Site
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Research Site
      • Bologna, Italia, 40139
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italia, 00189
        • Research Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Research Site
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Research Site
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spagna, 08907
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Research Site
      • Murcia, Spagna, 30120
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
        • Research Site
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92617
        • Research Site
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • Research Site
      • Sylmar, California, Stati Uniti, 91342
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Research Site
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Stati Uniti, 80528
        • Research Site
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Stati Uniti, 06824
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Research Site
      • Rolling Meadows, Illinois, Stati Uniti, 60008
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40503
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02116
        • Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Stati Uniti, 01805
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Research Site
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • Research Site
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89104
        • Research Site
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • Research Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Research Site
      • North Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29406
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75206
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Research Site
      • Round Rock, Texas, Stati Uniti, 78681
        • Research Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • Research Site
  • Svizzera
      • Zürich, Svizzera, 8091
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - Diagnosi di miastenia grave almeno 6 mesi (180 giorni) prima della data della visita di screening, come confermato da criteri specifici.
  2. Miastenia Gravis Foundation of America Classificazione clinica Classe da II a IV allo screening.
  3. Il profilo MG-ADL deve essere ≥ 6 allo screening e alla randomizzazione (giorno 1).
  4. - Vaccinato contro le infezioni meningococciche nei 3 anni precedenti o al momento dell'inizio dell'assunzione del farmaco in studio per ridurre il rischio di infezione meningococcica (N meningitidis).

Criteri di esclusione:

Condizioni mediche

  1. Qualsiasi timoma attivo o non trattato. - Storia di carcinoma timico o tumore maligno del timo a meno che non sia ritenuto curato da un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥ 5 anni prima dello screening.
  2. Storia di timectomia nei 12 mesi precedenti lo screening.
  3. Storia di infezione da N meningitidis.

  4. Utilizzo di quanto segue entro il periodo di tempo specificato di seguito:

    • Immunoglobulina EV entro 4 settimane dalla randomizzazione
    • Utilizzo della plasmaferesi entro 4 settimane dalla randomizzazione
    • Uso di rituximab entro 6 mesi dallo screening
  5. - Partecipanti che hanno ricevuto un precedente trattamento con inibitori del complemento (ad esempio, eculizumab).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ravulizumab
I partecipanti riceveranno ravulizumab per la durata dello studio.
Biologico: Ravulizumab
Soluzione acquosa concentrata sterile, priva di conservanti (10 milligrammi [mg]/millilitro [mL]) in flaconcino monouso da 30 mL per infusione endovenosa (IV). Singola dose di carico il giorno 1, seguita da una regolare dose di mantenimento a partire dal giorno 15, in base al peso.
Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo durante il periodo di controllo randomizzato di 26 settimane dello studio, dopodiché entreranno nel periodo di estensione in aperto dello studio e riceveranno ravulizumab.
Droga: Placebo
Soluzione acquosa adatta, sterile e priva di conservanti in flaconcino monouso da 30 mL per infusione endovenosa. Singola dose di carico il giorno 1, seguita da una regolare dose di mantenimento a partire dal giorno 15, in base al peso.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della miastenia grave-attività della vita quotidiana (MG-ADL) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Il MG-ADL è un questionario a 8 punti incentrato sui sintomi rilevanti e sulle prestazioni funzionali delle attività della vita quotidiana nei partecipanti con MG. Gli 8 elementi del questionario MGADL sono stati derivati ​​da componenti basati sui sintomi della scala QMG originale a 13 elementi per valutare la disabilità secondaria a oculare (2 elementi), bulbare (3 elementi), respiratorio (1 elemento) e motorio grossolano o degli arti (2 voci) svalutazioni relative agli effetti di MG. In questo strumento di stato funzionale, ogni risposta è stata classificata da 0 (normale) a 3 (più grave). L'intervallo del punteggio totale MG-ADL era compreso tra 0 e 24. Una diminuzione del punteggio indicava un miglioramento. Le stime si basavano su Mixed Effect Repeated Measures (MMRM) che comprendeva il gruppo di trattamento, la regione del fattore di stratificazione e il punteggio totale MG-ADL al basale, alla visita di studio e alla visita di studio in base all'interazione del gruppo di trattamento.
Basale, settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della miastenia grave quantitativa (QMG) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Il sistema di punteggio QMG consisteva in 13 item: oculare (2 item), facciale (1 item), bulbare (2 item), grosso motorio (6 item), assiale (1 item) e respiratorio (1 item); ciascuno classificato da 0 a 3, dove 3 è il più grave. L'intervallo del punteggio QMG totale va da 0 a 39. Il sistema di punteggio QMG era considerato una valutazione obiettiva della terapia per la MG e si basava su test quantitativi dei gruppi muscolari sentinella. Una diminuzione del punteggio indicava un miglioramento. Le stime erano basate su MMRM che includeva il gruppo di trattamento, la regione del fattore di stratificazione e il punteggio totale QMG al basale, alla visita di studio e alla visita di studio per interazione del gruppo di trattamento.
Basale, settimana 26
Percentuale di partecipanti con una riduzione quantitativa del punteggio totale di miastenia grave (QMG) di almeno 5 punti alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
Il sistema di punteggio QMG consisteva in 13 item: oculare (2 item), facciale (1 item), bulbare (2 item), grosso motorio (6 item), assiale (1 item) e respiratorio (1 item); ciascuno classificato da 0 a 3, dove 3 è il più grave. L'intervallo del punteggio QMG totale va da 0 a 39. Una diminuzione del punteggio indicava un miglioramento. Viene riportata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥5 punti nel punteggio totale QMG. Le stime erano basate su un modello misto lineare generalizzato (GLMM) che comprendeva il gruppo di trattamento, la regione del fattore di stratificazione e il punteggio totale QMG al basale, la visita di studio e la visita di studio in base all'interazione del gruppo di trattamento.
Settimana 26
Variazione rispetto al basale del punteggio di affaticamento della qualità neurologica della vita (Neuro-QoL) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Il Neuro-QOL Fatigue è un breve sondaggio affidabile e convalidato di 19 item sulla fatica, completato dal partecipante. Ogni item è stato valutato su una scala da 1 a 5, dove 5 è il più grave. L'intervallo del punteggio totale va da 19 a 95. Punteggi più alti indicavano una maggiore fatica e un maggiore impatto della MG sulle attività. Le stime erano basate su MMRM che includeva gruppo di trattamento, regione del fattore di stratificazione e punteggio di affaticamento Neuro-QoL al basale, visita di studio e visita di studio per interazione del gruppo di trattamento.
Basale, settimana 26
Percentuale di partecipanti con miastenia grave Attività della vita quotidiana (MG-ADL) Riduzione del punteggio totale di almeno 3 punti alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
Il MG-ADL è un questionario a 8 punti incentrato sui sintomi rilevanti e sulle prestazioni funzionali delle attività della vita quotidiana nei partecipanti con MG. Gli 8 elementi del questionario MGADL sono stati derivati ​​da componenti basati sui sintomi della scala QMG originale a 13 elementi per valutare la disabilità secondaria a oculare (2 elementi), bulbare (3 elementi), respiratorio (1 elemento) e motorio grossolano o degli arti (2 voci) svalutazioni relative agli effetti di MG. In questo strumento di stato funzionale, ogni risposta è stata classificata da 0 (normale) a 3 (più grave). L'intervallo del punteggio totale MG-ADL era compreso tra 0 e 24. Una diminuzione del punteggio indicava un miglioramento. Viene riportata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥3 punti nel punteggio totale MG-ADL. Le stime erano basate su un GLMM che includeva gruppo di trattamento, regione del fattore di stratificazione e punteggio totale MG-ADL al basale, visita di studio e visita di studio in base all'interazione del gruppo di trattamento.
Settimana 26
Variazione rispetto al basale della qualità della vita della miastenia grave a 15 componenti rivista (MG-QOL15r) alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
La scala rivista in 15 elementi della Miastenia Gravis Qualify of Life (MG-QOL15r) è uno strumento di valutazione della QoL correlato alla salute specifico per i partecipanti con MG. L'MG-QOL15r è stato progettato per fornire informazioni sulla percezione di menomazione e disabilità da parte dei partecipanti, determinare il grado in cui le manifestazioni della malattia sono tollerate e per essere somministrato e interpretato facilmente. Ciascun item è stato valutato su una scala da 0 a 2, dove 2 rappresenta il più grave. L'intervallo del punteggio MG-QOL15r è compreso tra 0 e 30. Punteggi più alti indicavano una maggiore estensione e insoddisfazione per la disfunzione correlata alla MG. Le stime si basano sul MMRM che includeva il gruppo di trattamento, la regione del fattore di stratificazione e il punteggio MG-QOL15r al basale, la visita dello studio e l'interazione tra visita dello studio e gruppo di trattamento.
Riferimento, settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

11 maggio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

25 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-MG-306
  • 2018-003243-39 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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