Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności Ravulizumabu u dorosłych z uogólnioną miastenią

26 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność Ravulizumabu u dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią, nieleczonych wcześniej inhibitorami dopełniacza

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności rawulizumabu w leczeniu uczestników z uogólnioną myasthenia gravis (gMG).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

175

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Research Site
      • Ostrava, Czechy, 708 52
        • Research Site
      • Praha, Czechy, 12800
        • Research Site
  • Dania
      • Arhus C, Dania, 8000
        • Research Site
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Research Site
      • Ålborg, Dania, 9100
        • Research Site
  • Francja
      • Garches, Francja, 92380
        • Research Site
      • Lille, Francja, 59037
        • Research Site
      • Marseille, Francja, 13005
        • Research Site
      • Nice, Francja, 6000
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Hiszpania, 08907
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Research Site
      • Murcia, Hiszpania, 30120
        • Research Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Research Site
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Research Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Research Site
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Research Site
  • Japonia
      • Bunkyo-ku, Japonia, 113-8655
        • Research Site
      • Chiba-shi, Japonia, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka City, Japonia, 812-8582
        • Research Site
      • Hanamaki-shi, Japonia, 025-0075
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japonia, 350-8550
        • Research Site
      • Moriguchi-shi, Japonia, 570-8507
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japonia, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata-shi, Japonia, 951-8585
        • Research Site
      • Osaka, Japonia, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japonia, 060-8543
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japonia, 063-0005
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japonia, 983-0045
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonia, 160-8582
        • Research Site
      • Ube-shi, Japonia, 755-8505
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Research Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Research Site
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Research Site
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Research Site
      • Würzburg, Niemcy, 97070
        • Research Site
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • Research Site
  • Republika Korei
      • Daegu, Republika Korei, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 143-729
        • Research Site
      • Yangsan-si, Republika Korei, 50612
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
        • Research Site
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92617
        • Research Site
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • Research Site
      • Sylmar, California, Stany Zjednoczone, 91342
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Research Site
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Stany Zjednoczone, 80528
        • Research Site
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06824
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Research Site
      • Rolling Meadows, Illinois, Stany Zjednoczone, 60008
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40503
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02116
        • Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01805
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Research Site
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824
        • Research Site
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89104
        • Research Site
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • Research Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Research Site
      • North Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29406
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75206
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Research Site
      • Round Rock, Texas, Stany Zjednoczone, 78681
        • Research Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • Research Site
  • Szwajcaria
      • Zürich, Szwajcaria, 8091
        • Research Site
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy, 24127
        • Research Site
      • Bologna, Włochy, 40139
        • Research Site
      • Milano, Włochy, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00168
        • Research Site
      • Rome, Włochy, 00189
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdiagnozowano Myasthenia Gravis co najmniej 6 miesięcy (180 dni) przed datą wizyty przesiewowej, co potwierdzono określonymi kryteriami.
  2. Myasthenia Gravis Foundation of America Klasyfikacja kliniczna Klasa II do IV podczas badań przesiewowych.
  3. Profil MG-ADL musi wynosić ≥ 6 podczas badania przesiewowego i randomizacji (dzień 1.).
  4. Zaszczepione przeciwko zakażeniom meningokokowym w ciągu 3 lat przed lub w czasie rozpoczęcia podawania badanego leku w celu zmniejszenia ryzyka zakażenia meningokokowego (N. meningitidis).

Kryteria wyłączenia:

Warunki medyczne

  1. Każdy aktywny lub nieleczony grasiczak. Historia raka grasicy lub nowotworu złośliwego grasicy, chyba że zostanie uznany za wyleczony przez odpowiednie leczenie i brak dowodów nawrotu przez ≥ 5 lat przed badaniem przesiewowym.
  2. Historia tymektomii w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  3. Historia zakażenia N. meningitidis.

  4. Korzystanie z następujących elementów w okresie określonym poniżej:

    • Immunoglobulina IV w ciągu 4 tygodni od randomizacji
    • Zastosowanie wymiany osocza w ciągu 4 tygodni od randomizacji
    • Stosowanie rytuksymabu w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
  5. Uczestnicy, którzy otrzymali wcześniej leczenie inhibitorami dopełniacza (na przykład ekulizumabem).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rawulizumab
Uczestnicy będą otrzymywać rawulizumab przez cały czas trwania badania.
Biologiczny: Rawulizumab
Skoncentrowany, sterylny, niezawierający środków konserwujących wodny roztwór (10 miligramów [mg]/mililitr [ml]) w jednorazowej fiolce o pojemności 30 ml do infuzji dożylnych (IV). Pojedyncza dawka nasycająca w dniu 1., po której następuje regularne dawkowanie podtrzymujące, począwszy od dnia 15, w zależności od masy ciała.
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają placebo podczas 26-tygodniowego randomizowanego, kontrolowanego okresu badania, po którym przejdą do otwartego okresu przedłużenia badania i otrzymają rawulizumab.
Lek: Placebo
Dopasowany, sterylny, niezawierający środków konserwujących roztwór wodny w jednorazowej fiolce o pojemności 30 ml do infuzji dożylnych. Pojedyncza dawka nasycająca w dniu 1., po której następuje regularne dawkowanie podtrzymujące, począwszy od dnia 15, w zależności od masy ciała.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w przypadku miastenii – czynności życia codziennego (MG-ADL) Całkowity wynik w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
MG-ADL to 8-punktowy kwestionariusz, który skupiał się na istotnych objawach i funkcjonalnej wydajności czynności życia codziennego u uczestników z MG. 8 pozycji kwestionariusza MGADL pochodziło z komponentów opartych na objawach oryginalnej 13-punktowej skali QMG w celu oceny niepełnosprawności wtórnej do narządu wzroku (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), układu oddechowego (1 pozycja) oraz dużej motoryki lub kończyny (2 pozycje) upośledzenie związane ze skutkami MG. W tym instrumencie stanu funkcjonalnego każda odpowiedź została oceniona od 0 (normalna) do 3 (najcięższa). Zakres całkowitego wyniku MG-ADL wynosił od 0 do 24. Spadek wyniku wskazywał na poprawę. Oszacowania oparto na wielokrotnych pomiarach efektu mieszanego (ang. Mixed Effect Repeated Measures, MMRM), które obejmowały grupę leczoną, region czynnika stratyfikacji i całkowitą punktację MG-ADL na początku badania, wizytę w ramach badania i wizytę w ramach badania według interakcji grupy terapeutycznej.
Wartość wyjściowa, tydzień 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku ilościowego miastenii (QMG) w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
System punktacji QMG składał się z 13 pozycji: ocznej (2 pozycje), twarzy (1 pozycja), opuszkowej (2 pozycje), dużej motoryki (6 pozycji), osiowej (1 pozycja) i oddechowej (1 pozycja); każdy oceniany w skali od 0 do 3, przy czym 3 oznacza najpoważniejszą. Zakres całkowitego wyniku QMG wynosi od 0 do 39. System punktacji QMG został uznany za obiektywną ocenę terapii MG i opierał się na ilościowym badaniu grup mięśni wartowniczych. Spadek wyniku wskazywał na poprawę. Szacunki oparto na MMRM, która obejmowała grupę leczoną, region czynnika stratyfikacyjnego i całkowity wynik QMG na początku badania, wizytę badawczą i wizytę badawczą według interakcji grupy terapeutycznej.
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Odsetek uczestników z ilościowym zmniejszeniem całkowitego wyniku miastenii (QMG) o co najmniej 5 punktów w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
System punktacji QMG składał się z 13 pozycji: ocznej (2 pozycje), twarzy (1 pozycja), opuszkowej (2 pozycje), dużej motoryki (6 pozycji), osiowej (1 pozycja) i oddechowej (1 pozycja); każdy oceniany w skali od 0 do 3, przy czym 3 oznacza najpoważniejszą. Zakres całkowitego wyniku QMG wynosi od 0 do 39. Spadek wyniku wskazywał na poprawę. Podano odsetek uczestników z ≥5-punktową redukcją całkowitego wyniku QMG. Oszacowania oparto na uogólnionym liniowym modelu mieszanym (GLMM), który obejmował grupę leczoną, region czynnika stratyfikacyjnego i całkowity wynik QMG na początku badania, wizytę badawczą i wizytę badawczą według interakcji grupy terapeutycznej.
Tydzień 26
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w neurologicznej ocenie jakości życia (Neuro-QoL) w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Neuro-QOL Fatigue to rzetelna i potwierdzona, krótka, 19-punktowa ankieta dotycząca zmęczenia, wypełniana przez uczestnika. Każda pozycja była oceniana w skali od 1 do 5, gdzie 5 oznaczało najpoważniejszą. Zakres łącznego wyniku wynosi od 19 do 95. Wyższe wyniki wskazywały na większe zmęczenie i większy wpływ MG na czynności. Szacunki oparto na MMRM, która obejmowała grupę leczoną, region czynnika stratyfikacyjnego i punktację zmęczenia Neuro-QoL na początku badania, wizytę w ramach badania i wizytę w ramach badania według interakcji grupy terapeutycznej.
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Odsetek uczestników z miastenią w czynnościach życia codziennego (MG-ADL) Całkowity spadek wyniku o co najmniej 3 punkty w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
MG-ADL to 8-punktowy kwestionariusz, który skupiał się na istotnych objawach i funkcjonalnej wydajności czynności życia codziennego u uczestników z MG. 8 pozycji kwestionariusza MGADL pochodziło z komponentów opartych na objawach oryginalnej 13-punktowej skali QMG w celu oceny niepełnosprawności wtórnej do narządu wzroku (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), układu oddechowego (1 pozycja) oraz dużej motoryki lub kończyny (2 pozycje) upośledzenie związane ze skutkami MG. W tym instrumencie stanu funkcjonalnego każda odpowiedź została oceniona od 0 (normalna) do 3 (najcięższa). Zakres całkowitego wyniku MG-ADL wynosił od 0 do 24. Spadek wyniku wskazywał na poprawę. Podano odsetek uczestników z ≥3-punktową redukcją całkowitego wyniku MG-ADL. Szacunki oparto na GLMM, która obejmowała grupę leczoną, region czynnika stratyfikacyjnego i całkowity wynik MG-ADL na początku badania, wizytę badawczą i wizytę badawczą według interakcji grupy terapeutycznej.
Tydzień 26
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w poprawionym 15-składnikowym badaniu jakości życia miastenia Gravis (MG-QOL15r) w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmieniona, 15-punktowa skala Kwalifikacji Życia w miastenii gravis (MG-QOL15r) jest narzędziem oceny jakości życia związanym ze stanem zdrowia, specyficznym dla uczestników z MG. Skalę MG-QOL15r zaprojektowano tak, aby dostarczała informacji na temat postrzegania przez uczestników upośledzenia i niepełnosprawności, określała stopień, w jakim objawy choroby są tolerowane, a także umożliwiała łatwe administrowanie i interpretację. Każdy element oceniano w skali od 0 do 2, gdzie 2 oznaczało najcięższy. Zakres wyniku MG-QOL15r wynosi od 0 do 30. Wyższe wyniki wskazywały na większy zakres i niezadowolenie z dysfunkcji związanych z MG. Szacunki opierają się na MMRM, które obejmowało grupę leczoną, region czynnika stratyfikacji i wynik MG-QOL15r na początku badania, wizytę studyjną i wizytę badawczą według interakcji grupy leczonej.
Wartość wyjściowa, tydzień 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1210-MG-306
  • 2018-003243-39 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Uogólniona miastenia gravis

Badania kliniczne na Rawulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj