Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Ravulizumab bij volwassenen met gegeneraliseerde myasthenia gravis

26 april 2024 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter fase 3-studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Ravulizumab bij complementremmer-naïeve volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van ravulizumab voor de behandeling van deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

175

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Research Site
  • Denemarken
      • Arhus C, Denemarken, 8000
        • Research Site
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Research Site
      • Ålborg, Denemarken, 9100
        • Research Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Research Site
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Research Site
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Research Site
      • Würzburg, Duitsland, 97070
        • Research Site
  • Frankrijk
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • Research Site
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Research Site
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • Research Site
      • Nice, Frankrijk, 6000
        • Research Site
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Research Site
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Research Site
  • Italië
      • Bergamo, Italië, 24127
        • Research Site
      • Bologna, Italië, 40139
        • Research Site
      • Milano, Italië, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italië, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italië, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italië, 00189
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8655
        • Research Site
      • Chiba-shi, Japan, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka City, Japan, 812-8582
        • Research Site
      • Hanamaki-shi, Japan, 025-0075
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Research Site
      • Moriguchi-shi, Japan, 570-8507
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata-shi, Japan, 951-8585
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8543
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 063-0005
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japan, 983-0045
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Research Site
      • Ube-shi, Japan, 755-8505
        • Research Site
  • Korea, republiek van
      • Daegu, Korea, republiek van, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 143-729
        • Research Site
      • Yangsan-si, Korea, republiek van, 50612
        • Research Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Research Site
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Research Site
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Research Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Research Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanje, 08907
        • Research Site
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Research Site
      • Murcia, Spanje, 30120
        • Research Site
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 625 00
        • Research Site
      • Ostrava, Tsjechië, 708 52
        • Research Site
      • Praha, Tsjechië, 12800
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85018
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85028
        • Research Site
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92617
        • Research Site
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Research Site
      • Sylmar, California, Verenigde Staten, 91342
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Research Site
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Verenigde Staten, 80528
        • Research Site
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Verenigde Staten, 06824
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Research Site
      • Rolling Meadows, Illinois, Verenigde Staten, 60008
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40503
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02116
        • Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 01805
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Research Site
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48824
        • Research Site
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65201
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89104
        • Research Site
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
        • Research Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Research Site
      • North Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29406
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75206
        • Research Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Research Site
      • Round Rock, Texas, Verenigde Staten, 78681
        • Research Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • Research Site
  • Zwitserland
      • Zürich, Zwitserland, 8091
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gediagnosticeerd met Myasthenia Gravis ten minste 6 maanden (180 dagen) voorafgaand aan de datum van het screeningsbezoek, zoals bevestigd door specifieke criteria.
  2. Myasthenia Gravis Foundation of America Klinische classificatie klasse II tot IV bij screening.
  3. MG-ADL-profiel moet ≥ 6 zijn bij screening en randomisatie (dag 1).
  4. Gevaccineerd tegen meningokokkeninfecties binnen 3 jaar voorafgaand aan of op het moment van het starten van het onderzoeksgeneesmiddel om het risico op meningokokkeninfectie (N-meningitidis) te verminderen.

Uitsluitingscriteria:

Medische omstandigheden

  1. Elk actief of onbehandeld thymoom. Voorgeschiedenis van thymuscarcinoom of thymusmaligniteit, tenzij geacht genezen te zijn door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥ 5 jaar vóór screening.
  2. Geschiedenis van thymectomie binnen de 12 maanden voorafgaand aan de screening.
  3. Geschiedenis van N-meningitidis-infectie.

  4. Gebruik van het volgende binnen de hieronder gespecificeerde periode:

    • IV immunoglobuline binnen 4 weken na randomisatie
    • Gebruik van plasma-uitwisseling binnen 4 weken na randomisatie
    • Gebruik van rituximab binnen 6 maanden na screening
  5. Deelnemers die eerder zijn behandeld met complementremmers (bijvoorbeeld eculizumab).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ravulizumab
Deelnemers krijgen ravulizumab voor de duur van het onderzoek.
Biologisch: Ravulizumab
Geconcentreerde steriele, conserveermiddelvrije waterige oplossing (10 milligram [mg]/milliliter [ml]) in injectieflacon van 30 ml voor eenmalig gebruik voor intraveneuze (IV) infusie. Enkele oplaaddosis op dag 1, gevolgd door regelmatige onderhoudsdosering vanaf dag 15, op basis van gewicht.
Andere namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen een placebo tijdens de 26 weken durende gerandomiseerde gecontroleerde periode van het onderzoek, waarna ze de open-label verlengingsperiode van het onderzoek ingaan en ravulizumab krijgen.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende, steriele, conserveermiddelvrije waterige oplossing in injectieflacon van 30 ml voor eenmalig gebruik voor intraveneuze infusie. Enkele oplaaddosis op dag 1, gevolgd door regelmatige onderhoudsdosering vanaf dag 15, op basis van gewicht.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline bij Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) totaalscore in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De MG-ADL is een 8-punts vragenlijst gericht op relevante symptomen en functionele uitvoering van activiteiten van het dagelijks leven bij deelnemers met MG. De 8 items van de MGADL-vragenlijst zijn afgeleid van op symptomen gebaseerde componenten van de originele QMG-schaal met 13 items om invaliditeit secundair aan oculair (2 items), bulbair (3 items), respiratoir (1 item) en grove motoriek of ledematen te beoordelen (2 items) Bijzondere waardevermindering gerelateerd aan effecten van MG. In dit functionele statusinstrument kreeg elke respons een score van 0 (normaal) tot 3 (meest ernstig). Het bereik van de totale MG-ADL-score was 0 tot 24. Een afname van de score duidde op verbetering. Schattingen waren gebaseerd op Mixed Effect Repeated Measures (MMRM) die behandelingsgroep, stratificatiefactorregio en MG-ADL-totaalscore bij baseline, studiebezoek en studiebezoek per behandelingsgroepinteractie omvatten.
Basislijn, week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in de kwantitatieve myasthenia gravis (QMG) totaalscore in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Het QMG-scoresysteem bestond uit 13 items: oculair (2 items), gezicht (1 item), bulbair (2 items), grove motoriek (6 items), axiaal (1 item) en respiratoir (1 item); elk beoordeeld van 0 tot 3, waarbij 3 de ernstigste is. Het bereik van de totale QMG-score is 0 tot 39. Het QMG-scoresysteem werd beschouwd als een objectieve evaluatie van de therapie voor MG en was gebaseerd op kwantitatieve testen van schildwachtspiergroepen. Een afname van de score duidde op verbetering. Schattingen waren gebaseerd op MMRM die behandelingsgroep, stratificatiefactorregio en QMG-totaalscore bij baseline, studiebezoek en studiebezoek per behandelingsgroepinteractie omvatte.
Basislijn, week 26
Percentage deelnemers met een kwantitatieve vermindering van de totale score van Myasthenia Gravis (QMG) van ten minste 5 punten in week 26
Tijdsspanne: Week 26
Het QMG-scoresysteem bestond uit 13 items: oculair (2 items), gezicht (1 item), bulbair (2 items), grove motoriek (6 items), axiaal (1 item) en respiratoir (1 item); elk beoordeeld van 0 tot 3, waarbij 3 de ernstigste is. Het bereik van de totale QMG-score is 0 tot 39. Een afname van de score duidde op verbetering. Het percentage deelnemers met een afname van ≥ 5 punten in de totale QMG-score wordt gerapporteerd. Schattingen waren gebaseerd op een gegeneraliseerd lineair gemengd model (GLMM) dat behandelingsgroep, stratificatiefactorregio en QMG-totaalscore bij baseline, studiebezoek en studiebezoek per behandelingsgroepinteractie omvatte.
Week 26
Verandering ten opzichte van baseline in neurologische kwaliteit van leven (Neuro-QoL) vermoeidheidsscore in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De Neuro-QOL Fatigue is een betrouwbaar en gevalideerd kort onderzoek van 19 items naar vermoeidheid, ingevuld door de deelnemer. Elk item werd beoordeeld op een schaal van 1 tot 5, waarbij 5 de meest ernstige was. Het bereik van de totale score is 19 tot 95. Hogere scores duidden op meer vermoeidheid en een grotere impact van MG op activiteiten. Schattingen waren gebaseerd op MMRM met behandelingsgroep, stratificatiefactorregio en Neuro-QoL Fatigue-score bij baseline, studiebezoek en studiebezoek per behandelingsgroepinteractie.
Basislijn, week 26
Percentage deelnemers met een Myasthenia Gravis Algemene dagelijkse levensverrichtingen (MG-ADL) Totale scorevermindering van ten minste 3 punten in week 26
Tijdsspanne: Week 26
De MG-ADL is een 8-punts vragenlijst gericht op relevante symptomen en functionele uitvoering van activiteiten van het dagelijks leven bij deelnemers met MG. De 8 items van de MGADL-vragenlijst zijn afgeleid van op symptomen gebaseerde componenten van de originele QMG-schaal met 13 items om invaliditeit secundair aan oculair (2 items), bulbair (3 items), respiratoir (1 item) en grove motoriek of ledematen te beoordelen (2 items) Bijzondere waardevermindering gerelateerd aan effecten van MG. In dit functionele statusinstrument kreeg elke respons een score van 0 (normaal) tot 3 (meest ernstig). Het bereik van de totale MG-ADL-score was 0 tot 24. Een afname van de score duidde op verbetering. Percentage deelnemers met een ≥3-punts verlaging van de MG-ADL-totaalscore wordt gerapporteerd. Schattingen waren gebaseerd op een GLMM met behandelingsgroep, stratificatiefactorregio en MG-ADL-totaalscore bij baseline, studiebezoek en studiebezoek per behandelingsgroepinteractie.
Week 26
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de herziene 15 componenten Myasthenia Gravis Kwaliteit van leven (MG-QOL15r) in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De herziene Myasthenia Gravis Qualify of Life-schaal met 15 items (MG-QOL15r) is een gezondheidsgerelateerd evaluatie-instrument voor de kwaliteit van leven specifiek voor deelnemers met MG. De MG-QOL15r is ontworpen om informatie te verschaffen over de perceptie van deelnemers over beperkingen en invaliditeit, om de mate te bepalen waarin ziekteverschijnselen worden getolereerd, en om gemakkelijk te worden toegediend en geïnterpreteerd. Elk item werd beoordeeld op een schaal van 0 tot 2, waarbij 2 het ernstigste was. Het bereik van de MG-QOL15r-score is 0 tot 30. Hogere scores duidden op een grotere mate van en ontevredenheid over MG-gerelateerde disfunctie. Schattingen zijn gebaseerd op MMRM, inclusief behandelingsgroep, stratificatiefactorregio en MG-QOL15r-score bij aanvang, studiebezoek en studiebezoek per behandelingsgroepinteractie.
Basislijn, week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 maart 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 mei 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 april 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALXN1210-MG-306
  • 2018-003243-39 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren