Estudo de Segurança e Eficácia de Ravulizumabe em Adultos com Miastenia Gravis Generalizada
26 de abril de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase 3, para avaliar a segurança e a eficácia de Ravulizumabe em pacientes adultos virgens de inibidores do complemento com miastenia gravis generalizada
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e eficácia do ravulizumabe para o tratamento de participantes com miastenia gravis generalizada (gMG).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
175
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Research Site
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Essen, Alemanha, 45147
- Research Site
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Research Site
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Research Site
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Münster, Alemanha, 48149
- Research Site
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Würzburg, Alemanha, 97070
- Research Site
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- Research Site
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- Research Site
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Research Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Research Site
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Arhus C, Dinamarca, 8000
- Research Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Research Site
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Ålborg, Dinamarca, 9100
- Research Site
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Barcelona, Espanha, 08025
- Research Site
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L'Hospitalet de Llobregat, Espanha, 08907
- Research Site
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Madrid, Espanha, 28040
- Research Site
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Murcia, Espanha, 30120
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
- Research Site
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Research Site
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
- Research Site
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92617
- Research Site
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Research Site
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Research Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- Research Site
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Sylmar, California, Estados Unidos, 91342
- Research Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Research Site
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
- Research Site
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Fort Collins, Colorado, Estados Unidos, 80528
- Research Site
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Connecticut
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Fairfield, Connecticut, Estados Unidos, 06824
- Research Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Research Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
- Research Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Research Site
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Rolling Meadows, Illinois, Estados Unidos, 60008
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Research Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Research Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40503
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02116
- Research Site
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Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
- Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Research Site
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
- Research Site
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
- Research Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- Research Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89104
- Research Site
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
- Research Site
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New York
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
- Research Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Research Site
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
- Research Site
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Research Site
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Research Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Research Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Research Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Research Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Research Site
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North Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29406
- Research Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
- Research Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
- Research Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Research Site
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Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
- Research Site
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Vermont
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Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
- Research Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Research Site
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- Research Site
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Garches, França, 92380
- Research Site
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Lille, França, 59037
- Research Site
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Marseille, França, 13005
- Research Site
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Nice, França, 6000
- Research Site
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Research Site
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Leiden, Holanda, 2333 ZA
- Research Site
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Haifa, Israel, 3109601
- Research Site
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Research Site
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Bergamo, Itália, 24127
- Research Site
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Bologna, Itália, 40139
- Research Site
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Milano, Itália, 20133
- Research Site
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Napoli, Itália, 80131
- Research Site
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Roma, Itália, 00168
- Research Site
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Rome, Itália, 00189
- Research Site
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Bunkyo-ku, Japão, 113-8655
- Research Site
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Chiba-shi, Japão, 260-0877
- Research Site
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Fukuoka City, Japão, 812-8582
- Research Site
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Hanamaki-shi, Japão, 025-0075
- Research Site
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Kawagoe-shi, Japão, 350-8550
- Research Site
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Moriguchi-shi, Japão, 570-8507
- Research Site
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Nagoya-shi, Japão, 466-8560
- Research Site
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Niigata-shi, Japão, 951-8585
- Research Site
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Osaka, Japão, 565-0871
- Research Site
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Sapporo-shi, Japão, 060-8543
- Research Site
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Sapporo-shi, Japão, 063-0005
- Research Site
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Sendai-shi, Japão, 983-0045
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japão, 160-8582
- Research Site
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Ube-shi, Japão, 755-8505
- Research Site
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Porto, Portugal, 4099-001
- Research Site
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Daegu, Republica da Coréia, 41404
- Research Site
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Seoul, Republica da Coréia, 03722
- Research Site
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Seoul, Republica da Coréia, 02841
- Research Site
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Seoul, Republica da Coréia, 06351
- Research Site
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Seoul, Republica da Coréia, 143-729
- Research Site
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Yangsan-si, Republica da Coréia, 50612
- Research Site
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Zürich, Suíça, 8091
- Research Site
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Brno, Tcheca, 625 00
- Research Site
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Ostrava, Tcheca, 708 52
- Research Site
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Praha, Tcheca, 12800
- Research Site
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Vienna, Áustria, 1090
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com Miastenia Gravis pelo menos 6 meses (180 dias) antes da data da Visita de Triagem, conforme confirmado por critérios específicos.
- Miastenia Gravis Foundation of America Classificação clínica Classe II a IV na triagem.
- O perfil MG-ADL deve ser ≥ 6 na triagem e randomização (Dia 1).
- Vacinado contra infecções meningocócicas dentro de 3 anos antes ou no momento de iniciar o medicamento do estudo para reduzir o risco de infecção meningocócica (N meningitidis).
Critério de exclusão:
Condições médicas
- Qualquer timoma ativo ou não tratado. História de carcinoma tímico ou malignidade tímica, a menos que seja considerado curado por tratamento adequado sem evidência de recorrência por ≥ 5 anos antes da triagem.
- Histórico de timectomia nos 12 meses anteriores à triagem.
- História de infecção por N meningitidis.
Uso do seguinte dentro do período de tempo especificado abaixo:
- Imunoglobulina IV dentro de 4 semanas após a randomização
- Uso de plasmaférese dentro de 4 semanas após a randomização
- Uso de rituximabe até 6 meses após a triagem
- Participantes que receberam tratamento anterior com inibidores do complemento (por exemplo, eculizumabe).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Ravulizumabe
Os participantes receberão ravulizumabe durante o estudo.
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Solução aquosa concentrada estéril, sem conservantes (10 miligramas [mg]/mililitro [mL]) em frasco de 30 mL, de uso único, para infusão intravenosa (IV).
Dose de ataque única no Dia 1, seguida de dosagem de manutenção regular começando no Dia 15, com base no peso.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo durante o período controlado randomizado de 26 semanas do estudo, após o qual entrarão no período de extensão aberto do estudo e receberão ravulizumabe.
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Solução aquosa correspondente, estéril e sem conservantes em frasco de uso único de 30 mL para infusão IV.
Dose de ataque única no Dia 1, seguida de dosagem de manutenção regular começando no Dia 15, com base no peso.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na pontuação total das atividades da vida diária da miastenia gravis (MG-ADL) na semana 26
Prazo: Linha de base, Semana 26
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O MG-ADL é um questionário de 8 pontos que se concentra nos sintomas relevantes e no desempenho funcional das atividades da vida diária em participantes com MG.
Os 8 itens do questionário MGADL foram derivados de componentes baseados em sintomas da escala QMG original de 13 itens para avaliar a deficiência secundária a ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratória (1 item) e motor grosso ou dos membros (2 itens) imparidade relacionada com efeitos de MG.
Neste instrumento de estado funcional, cada resposta foi graduada de 0 (normal) a 3 (mais grave).
A faixa de pontuação total de MG-ADL foi de 0 a 24.
Uma diminuição na pontuação indicou melhora.
As estimativas foram baseadas em Medidas Repetidas de Efeito Misto (MMRM) que incluíam grupo de tratamento, região do fator de estratificação e pontuação total MG-ADL na linha de base, visita do estudo e visita do estudo por interação do grupo de tratamento.
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Linha de base, Semana 26
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na pontuação total quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) na semana 26
Prazo: Linha de base, Semana 26
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O sistema de pontuação QMG consistia em 13 itens: ocular (2 itens), facial (1 item), bulbar (2 itens), motor grosso (6 itens), axial (1 item) e respiratório (1 item); cada um classificado de 0 a 3, sendo 3 o mais grave.
O intervalo de pontuação QMG total é de 0 a 39.
O sistema de pontuação QMG foi considerado uma avaliação objetiva da terapia para MG e foi baseado em testes quantitativos de grupos musculares sentinela.
Uma diminuição na pontuação indicou melhora.
As estimativas foram baseadas no MMRM que incluiu grupo de tratamento, região do fator de estratificação e pontuação total QMG na linha de base, visita do estudo e visita do estudo por interação do grupo de tratamento.
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Linha de base, Semana 26
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Porcentagem de participantes com uma redução de pontuação total quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) de pelo menos 5 pontos na semana 26
Prazo: Semana 26
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O sistema de pontuação QMG consistia em 13 itens: ocular (2 itens), facial (1 item), bulbar (2 itens), motor grosso (6 itens), axial (1 item) e respiratório (1 item); cada um classificado de 0 a 3, sendo 3 o mais grave.
O intervalo de pontuação QMG total é de 0 a 39.
Uma diminuição na pontuação indicou melhora.
A porcentagem de participantes com uma redução ≥5 pontos na pontuação total do QMG é relatada.
As estimativas foram baseadas em um modelo misto linear generalizado (GLMM) que incluiu grupo de tratamento, região do fator de estratificação e pontuação total QMG na linha de base, visita de estudo e visita de estudo por interação de grupo de tratamento.
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Semana 26
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Mudança da linha de base na pontuação de fadiga de qualidade de vida neurológica (Neuro-QoL) na semana 26
Prazo: Linha de base, Semana 26
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O Neuro-QOL Fatigue é um questionário breve e confiável de 19 itens sobre fadiga, preenchido pelo participante.
Cada item foi avaliado em uma escala de 1 a 5, sendo 5 o mais grave.
O intervalo de pontuação total é de 19 a 95.
Pontuações mais altas indicaram maior fadiga e maior impacto da MG nas atividades.
As estimativas foram baseadas em MMRM que incluiu grupo de tratamento, região do fator de estratificação e pontuação de Fadiga Neuro-QoL na linha de base, visita do estudo e visita do estudo por interação do grupo de tratamento.
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Linha de base, Semana 26
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Porcentagem de participantes com Miastenia Gravis Redução total da pontuação das atividades da vida diária (MG-ADL) de pelo menos 3 pontos na semana 26
Prazo: Semana 26
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O MG-ADL é um questionário de 8 pontos que se concentra nos sintomas relevantes e no desempenho funcional das atividades da vida diária em participantes com MG.
Os 8 itens do questionário MGADL foram derivados de componentes baseados em sintomas da escala QMG original de 13 itens para avaliar a deficiência secundária a ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratória (1 item) e motor grosso ou dos membros (2 itens) imparidade relacionada com efeitos de MG.
Neste instrumento de estado funcional, cada resposta foi graduada de 0 (normal) a 3 (mais grave).
A faixa de pontuação total de MG-ADL foi de 0 a 24.
Uma diminuição na pontuação indicou melhora.
A porcentagem de participantes com uma redução de ≥3 pontos na pontuação total de MG-ADL é relatada.
As estimativas foram baseadas em um GLMM que incluiu grupo de tratamento, região do fator de estratificação e pontuação total MG-ADL na linha de base, visita do estudo e visita do estudo por interação do grupo de tratamento.
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Semana 26
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Alteração da linha de base no componente revisado da qualidade de vida da miastenia gravis de 15 componentes (MG-QOL15r) na semana 26
Prazo: Linha de base, semana 26
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A escala revisada de 15 itens do Myasthenia Gravis Qualify of Life (MG-QOL15r) é um instrumento avaliativo de QV relacionado à saúde específico para participantes com MG.
O MG-QOL15r foi projetado para fornecer informações sobre a percepção dos participantes sobre deficiência e incapacidade, determinar o grau em que as manifestações da doença são toleradas e ser administrado e interpretado facilmente.
Cada item foi classificado em uma escala de 0 a 2, sendo 2 o mais grave.
A faixa de pontuação do MG-QOL15r é de 0 a 30.
Pontuações mais altas indicaram maior extensão e insatisfação com a disfunção relacionada à MG.
As estimativas são baseadas em MMRM que incluiu grupo de tratamento, região do fator de estratificação e pontuação MG-QOL15r no início do estudo, visita de estudo e visita de estudo por interação de grupo de tratamento.
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Linha de base, semana 26
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de março de 2019
Conclusão Primária (Real)
11 de maio de 2021
Conclusão do estudo (Real)
25 de maio de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de abril de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de abril de 2019
Primeira postagem (Real)
18 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Fraqueza muscular
- Miastenia grave
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Inativadores do Complemento
- Ravulizumabe
Outros números de identificação do estudo
- ALXN1210-MG-306
- 2018-003243-39 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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