Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности равулизумаба у взрослых с генерализованной миастенией

26 апреля 2024 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки безопасности и эффективности равулизумаба у взрослых пациентов с генерализованной миастенией, ранее не получавших ингибиторы комплемента

Основная цель этого исследования — оценить безопасность и эффективность равулизумаба для лечения участников с генерализованной миастенией (gMG).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

175

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Research Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Research Site
      • Essen, Германия, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Германия, 04103
        • Research Site
      • Münster, Германия, 48149
        • Research Site
      • Würzburg, Германия, 97070
        • Research Site
  • Дания
      • Arhus C, Дания, 8000
        • Research Site
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Research Site
      • Ålborg, Дания, 9100
        • Research Site
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 3109601
        • Research Site
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • Research Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Испания, 08907
        • Research Site
      • Madrid, Испания, 28040
        • Research Site
      • Murcia, Испания, 30120
        • Research Site
  • Италия
      • Bergamo, Италия, 24127
        • Research Site
      • Bologna, Италия, 40139
        • Research Site
      • Milano, Италия, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Италия, 80131
        • Research Site
      • Roma, Италия, 00168
        • Research Site
      • Rome, Италия, 00189
        • Research Site
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5A5
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Research Site
  • Корея, Республика
      • Daegu, Корея, Республика, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Корея, Республика, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Корея, Республика, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Корея, Республика, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Корея, Республика, 143-729
        • Research Site
      • Yangsan-si, Корея, Республика, 50612
        • Research Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Research Site
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Research Site
  • Португалия
      • Porto, Португалия, 4099-001
        • Research Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85018
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Research Site
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85028
        • Research Site
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92617
        • Research Site
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Research Site
      • Sylmar, California, Соединенные Штаты, 91342
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Research Site
      • Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80907
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Соединенные Штаты, 80528
        • Research Site
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Соединенные Штаты, 06824
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32209
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Research Site
      • Rolling Meadows, Illinois, Соединенные Штаты, 60008
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40503
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02116
        • Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01805
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Research Site
      • East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48824
        • Research Site
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65201
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89104
        • Research Site
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89145
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 11021
        • Research Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Research Site
      • North Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29406
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78756
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75206
        • Research Site
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Research Site
      • Round Rock, Texas, Соединенные Штаты, 78681
        • Research Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
        • Research Site
  • Франция
      • Garches, Франция, 92380
        • Research Site
      • Lille, Франция, 59037
        • Research Site
      • Marseille, Франция, 13005
        • Research Site
      • Nice, Франция, 6000
        • Research Site
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 625 00
        • Research Site
      • Ostrava, Чехия, 708 52
        • Research Site
      • Praha, Чехия, 12800
        • Research Site
  • Швейцария
      • Zürich, Швейцария, 8091
        • Research Site
  • Япония
      • Bunkyo-ku, Япония, 113-8655
        • Research Site
      • Chiba-shi, Япония, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka City, Япония, 812-8582
        • Research Site
      • Hanamaki-shi, Япония, 025-0075
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Япония, 350-8550
        • Research Site
      • Moriguchi-shi, Япония, 570-8507
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Япония, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata-shi, Япония, 951-8585
        • Research Site
      • Osaka, Япония, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Япония, 060-8543
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Япония, 063-0005
        • Research Site
      • Sendai-shi, Япония, 983-0045
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Япония, 160-8582
        • Research Site
      • Ube-shi, Япония, 755-8505
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз миастении гравис установлен не менее чем за 6 месяцев (180 дней) до даты скринингового визита, что подтверждается определенными критериями.
  2. Миастения Gravis Foundation of America Клиническая классификация II–IV классов при скрининге.
  3. Профиль MG-ADL должен быть ≥ 6 при скрининге и рандомизации (день 1).
  4. Вакцинация против менингококковой инфекции в течение 3 лет до или во время начала приема исследуемого препарата для снижения риска менингококковой инфекции (N meningitidis).

Критерий исключения:

Медицинские условия

  1. Любая активная или нелеченная тимома. Карцинома вилочковой железы или злокачественное новообразование вилочковой железы в анамнезе, за исключением случаев излечения адекватным лечением без признаков рецидива в течение ≥ 5 лет до скрининга.
  2. История тимэктомии в течение 12 месяцев до скрининга.
  3. Инфекция N. meningitidis в анамнезе.

  4. Использование следующего в течение периода времени, указанного ниже:

    • В/в иммуноглобулин в течение 4 недель после рандомизации
    • Использование плазмафереза ​​в течение 4 недель после рандомизации
    • Использование ритуксимаба в течение 6 месяцев после скрининга
  5. Участники, ранее получавшие лечение ингибиторами комплемента (например, экулизумаб).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Равулизумаб
Участники будут получать равулизумаб на протяжении всего исследования.
Биологический: Равулизумаб
Концентрированный стерильный водный раствор без консервантов (10 мг [мг]/мл [мл]) в одноразовом флаконе объемом 30 мл для внутривенного (IV) вливания. Однократная нагрузочная доза в 1-й день, затем регулярная поддерживающая доза, начиная с 15-го дня, в зависимости от массы тела.
Другие имена:
  • Ультомирис
  • ALXN1210
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут получать плацебо в течение 26-недельного рандомизированно-контролируемого периода исследования, после чего они войдут в открытый расширенный период исследования и получат равулизумаб.
Лекарство: Плацебо
Соответствующий стерильный водный раствор без консервантов в одноразовом флаконе объемом 30 мл для внутривенного вливания. Однократная нагрузочная доза в 1-й день, затем регулярная поддерживающая доза, начиная с 15-го дня, в зависимости от массы тела.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Myasthenia Gravis-Activity of Daily Living (MG-ADL), общий балл на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
MG-ADL представляет собой опросник из 8 пунктов, который фокусируется на соответствующих симптомах и функциональных показателях повседневной деятельности у участников с MG. 8 пунктов опросника MGADL были получены из основанных на симптомах компонентов исходной шкалы QMG из 13 пунктов для оценки инвалидности, вторичной по отношению к глазным (2 пункта), бульбарным (3 пункта), респираторным (1 пункт) и общей моторике или конечностям. (2 пункта) ухудшение, связанное с воздействием МГ. В этом инструменте функционального состояния каждый ответ оценивался от 0 (нормальный) до 3 (самый тяжелый). Диапазон общего балла MG-ADL составлял от 0 до 24. Снижение балла свидетельствовало об улучшении. Оценки были основаны на повторных измерениях со смешанными эффектами (MMRM), которые включали группу лечения, область фактора стратификации и общий балл MG-ADL на исходном уровне, во время исследовательского визита и во время исследовательского визита в зависимости от взаимодействия групп лечения.
Исходный уровень, неделя 26

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла количественной оценки миастении гравис (QMG) по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Система оценки QMG состояла из 13 пунктов: окулярный (2 балла), лицевой (1 балл), бульбарный (2 балла), крупная моторика (6 баллов), аксиальный (1 балл) и дыхательный (1 балл); каждый оценивается от 0 до 3, где 3 является наиболее тяжелым. Диапазон общего балла QMG составляет от 0 до 39. Балльная система QMG считалась объективной оценкой терапии миастении и основывалась на количественном тестировании сторожевых групп мышц. Снижение балла свидетельствовало об улучшении. Оценки были основаны на MMRM, которые включали группу лечения, область фактора стратификации и общий балл QMG на исходном уровне, во время исследовательского визита и во время исследовательского визита в зависимости от взаимодействия групп лечения.
Исходный уровень, неделя 26
Процент участников с количественным снижением общей оценки миастении (QMG) не менее чем на 5 баллов на 26-й неделе
Временное ограничение: Неделя 26
Система оценки QMG состояла из 13 пунктов: окулярный (2 балла), лицевой (1 балл), бульбарный (2 балла), крупная моторика (6 баллов), аксиальный (1 балл) и дыхательный (1 балл); каждый оценивается от 0 до 3, где 3 является наиболее тяжелым. Диапазон общего балла QMG составляет от 0 до 39. Снижение балла свидетельствовало об улучшении. Сообщается процент участников со снижением общего балла QMG на ≥5 баллов. Оценки были основаны на обобщенной линейной смешанной модели (GLMM), которая включала группу лечения, область фактора стратификации и общий балл QMG на исходном уровне, визит в рамках исследования и визит в рамках исследования в зависимости от взаимодействия групп лечения.
Неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки неврологического качества жизни (Neuro-QoL) усталости на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Neuro-QOL Fatigue — это надежный и проверенный краткий опрос об утомлении из 19 пунктов, который заполняется участником. Каждый пункт оценивался по шкале от 1 до 5, где 5 — самый тяжелый. Диапазон общего балла составляет от 19 до 95. Более высокие баллы указывали на большую утомляемость и большее влияние МГ на деятельность. Оценки были основаны на MMRM, которые включали группу лечения, область фактора стратификации и показатель Neuro-QoL утомляемости на исходном уровне, визите исследования и визите исследования в зависимости от взаимодействия групп лечения.
Исходный уровень, неделя 26
Процент участников с миастенией гравис. Повседневная активность (MG-ADL) Снижение общего балла не менее чем на 3 балла на 26-й неделе
Временное ограничение: Неделя 26
MG-ADL представляет собой опросник из 8 пунктов, который фокусируется на соответствующих симптомах и функциональных показателях повседневной деятельности у участников с MG. 8 пунктов опросника MGADL были получены из основанных на симптомах компонентов исходной шкалы QMG из 13 пунктов для оценки инвалидности, вторичной по отношению к глазным (2 пункта), бульбарным (3 пункта), респираторным (1 пункт) и общей моторике или конечностям. (2 пункта) ухудшение, связанное с воздействием МГ. В этом инструменте функционального состояния каждый ответ оценивался от 0 (нормальный) до 3 (самый тяжелый). Диапазон общего балла MG-ADL составлял от 0 до 24. Снижение балла свидетельствовало об улучшении. Сообщается о проценте участников со снижением общего балла MG-ADL на ≥3 баллов. Оценки были основаны на GLMM, которая включала группу лечения, область фактора стратификации и общий балл MG-ADL на исходном уровне, во время учебного визита и во время исследовательского визита в зависимости от взаимодействия групп лечения.
Неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем пересмотренного 15-компонентного качества жизни при миастении гравис (MG-QOL15r) на 26 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 26-я неделя
Пересмотренная шкала Myasthenia Gravis Qualify of Life из 15 пунктов (MG-QOL15r) представляет собой инструмент оценки качества жизни, связанный со здоровьем, специально для участников с MG. MG-QOL15r был разработан для предоставления информации о восприятии участниками нарушений и инвалидности, определения степени переносимости проявлений заболевания, а также для простоты применения и интерпретации. Каждый пункт оценивался по шкале от 0 до 2, где 2 — самая серьезная. Диапазон баллов MG-QOL15r составляет от 0 до 30. Более высокие баллы указывали на большую степень неудовлетворенности дисфункцией, связанной с МГ. Оценки основаны на MMRM, который включал группу лечения, регион фактора стратификации и показатель MG-QOL15r на исходном уровне, во время исследовательского визита и исследовательского визита в зависимости от взаимодействия групп лечения.
Исходный уровень, 26-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 марта 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 мая 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 апреля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 апреля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 апреля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALXN1210-MG-306
  • 2018-003243-39 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться