Ravulitsumabin turvallisuus- ja tehotutkimus aikuisilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
perjantai 26. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus ravulitsumabin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi komplementti-inhibiittorihoitoa saamattomilla aikuispotilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida ravulitsumabin turvallisuutta ja tehoa potilaiden hoidossa, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
175
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Research Site
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08025
- Research Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Espanja, 08907
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28040
- Research Site
-
Murcia, Espanja, 30120
- Research Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Research Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Research Site
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24127
- Research Site
-
Bologna, Italia, 40139
- Research Site
-
Milano, Italia, 20133
- Research Site
-
Napoli, Italia, 80131
- Research Site
-
Roma, Italia, 00168
- Research Site
-
Rome, Italia, 00189
- Research Site
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Japani, 113-8655
- Research Site
-
Chiba-shi, Japani, 260-0877
- Research Site
-
Fukuoka City, Japani, 812-8582
- Research Site
-
Hanamaki-shi, Japani, 025-0075
- Research Site
-
Kawagoe-shi, Japani, 350-8550
- Research Site
-
Moriguchi-shi, Japani, 570-8507
- Research Site
-
Nagoya-shi, Japani, 466-8560
- Research Site
-
Niigata-shi, Japani, 951-8585
- Research Site
-
Osaka, Japani, 565-0871
- Research Site
-
Sapporo-shi, Japani, 060-8543
- Research Site
-
Sapporo-shi, Japani, 063-0005
- Research Site
-
Sendai-shi, Japani, 983-0045
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japani, 160-8582
- Research Site
-
Ube-shi, Japani, 755-8505
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- Research Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Research Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Research Site
-
-
-
-
-
Daegu, Korean tasavalta, 41404
- Research Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 03722
- Research Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 02841
- Research Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Research Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 143-729
- Research Site
-
Yangsan-si, Korean tasavalta, 50612
- Research Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Research Site
-
-
-
-
-
Garches, Ranska, 92380
- Research Site
-
Lille, Ranska, 59037
- Research Site
-
Marseille, Ranska, 13005
- Research Site
-
Nice, Ranska, 6000
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Research Site
-
Essen, Saksa, 45147
- Research Site
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Research Site
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Research Site
-
Münster, Saksa, 48149
- Research Site
-
Würzburg, Saksa, 97070
- Research Site
-
-
-
-
-
Zürich, Sveitsi, 8091
- Research Site
-
-
-
-
-
Arhus C, Tanska, 8000
- Research Site
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Research Site
-
Ålborg, Tanska, 9100
- Research Site
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Research Site
-
Ostrava, Tšekki, 708 52
- Research Site
-
Praha, Tšekki, 12800
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
- Research Site
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Research Site
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
- Research Site
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92617
- Research Site
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Research Site
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Research Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- Research Site
-
Sylmar, California, Yhdysvallat, 91342
- Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Research Site
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
- Research Site
-
Fort Collins, Colorado, Yhdysvallat, 80528
- Research Site
-
-
Connecticut
-
Fairfield, Connecticut, Yhdysvallat, 06824
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Research Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- Research Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Research Site
-
Rolling Meadows, Illinois, Yhdysvallat, 60008
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Research Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40503
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02116
- Research Site
-
Burlington, Massachusetts, Yhdysvallat, 01805
- Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Research Site
-
East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48824
- Research Site
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
- Research Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89104
- Research Site
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
- Research Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
- Research Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Research Site
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Research Site
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Research Site
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Research Site
-
North Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29406
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
- Research Site
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75206
- Research Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Research Site
-
Round Rock, Texas, Yhdysvallat, 78681
- Research Site
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- Research Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Research Site
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi Myasthenia Gravis vähintään 6 kuukautta (180 päivää) ennen seulontakäynnin päivämäärää, mikä vahvistetaan erityisillä kriteereillä.
- Myasthenia Gravis Foundation of America Kliininen luokitus Luokka II–IV seulonnassa.
- MG-ADL-profiilin on oltava ≥ 6 seulonnassa ja satunnaistuksessa (päivä 1).
- Rokotettu meningokokki-infektioita vastaan 3 vuoden aikana ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tai sen aloittamisen yhteydessä meningokokki-infektion (N meningitidis) riskin vähentämiseksi.
Poissulkemiskriteerit:
Lääketieteelliset olosuhteet
- Mikä tahansa aktiivinen tai hoitamaton tymooma. Aiempi kateenkorvan syöpä tai kateenkorvan pahanlaatuinen kasvain, ellei sen katsota parantuneen riittävällä hoidolla ilman merkkejä uusiutumisesta ≥ 5 vuoden ajan ennen seulontaa.
- Aiemmat kateenpoistoleikkaukset 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- N-meningitidis-infektion historia.
Seuraavien käyttö alla määritetyn ajanjakson aikana:
- IV immunoglobuliini 4 viikon sisällä satunnaistamisesta
- Plasmanvaihdon käyttö 4 viikon sisällä satunnaistamisesta
- Rituksimabin käyttö 6 kuukauden sisällä seulonnasta
- Osallistujat, jotka ovat saaneet aiemmin hoitoa komplementin estäjillä (esimerkiksi ekulitsumabilla).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ravulitsumabi
Osallistujat saavat ravulitsumabia tutkimuksen ajan.
|
Konsentroitu steriili, säilöntäaineeton vesiliuos (10 milligrammaa [mg]/millilitra [ml]) kertakäyttöisessä, 30 ml:n injektiopullossa suonensisäistä (IV) infuusiota varten.
Yksittäinen latausannos päivänä 1, jonka jälkeen säännöllinen ylläpitoannostus alkaa päivästä 15 painon perusteella.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä tutkimuksen 26 viikon satunnaistetusti kontrolloidun jakson aikana, jonka jälkeen he siirtyvät tutkimuksen avoimeen jatkojaksoon ja saavat ravulitsumabia.
|
Yhteensopiva, steriili, säilöntäaineeton vesiliuos kertakäyttöisessä, 30 ml:n injektiopullossa IV-infuusiota varten.
Yksittäinen latausannos päivänä 1, jonka jälkeen säännöllinen ylläpitoannostus alkaa päivästä 15 painon perusteella.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis - Päivittäisen elämän toiminnan (MG-ADL) kokonaispistemäärä viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
|
MG-ADL on 8-pisteinen kyselylomake, joka keskittyi oleellisiin oireisiin ja päivittäisten toimintojen toiminnalliseen suoritukseen osallistujilla, joilla on MG.
MGADL-kyselyn 8 kohtaa johdettiin alkuperäisen 13-kohdan QMG-asteikon oirepohjaisista komponenteista, joilla arvioitiin silmän (2 kohtaa), bulbar- (3 kohtaa), hengityselimiä (1 kohta) ja moottorin tai raajan vammaisuutta. (2 erää) MG:n vaikutuksiin liittyvä arvonalennus.
Tässä toiminnallisen tilan instrumentissa jokainen vaste arvosteltiin 0 (normaali) - 3 (vakavin).
MG-ADL:n kokonaispistemäärän vaihteluväli oli 0–24.
Pisteiden lasku osoitti paranemista.
Arviot perustuivat Mixed Effect Repeated Measure (MMRM) -mittauksiin, jotka sisälsivät hoitoryhmän, kerrostustekijäalueen ja MG-ADL-kokonaispisteet lähtötilanteessa, tutkimuskäynnin ja tutkimuskäynnin hoitoryhmittäin.
|
Lähtötilanne, viikko 26
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia graviksen (QMG) kokonaispistemäärässä viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
|
QMG-pisteytysjärjestelmä koostui 13 kohdasta: silmät (2 kohdetta), kasvot (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde); jokainen arvosana 0–3, ja 3 oli vakavin.
QMG-pisteiden kokonaisarvo on 0–39.
QMG-pisteytysjärjestelmää pidettiin MG-hoidon objektiivisena arviointina, ja se perustui vartiolihasryhmien kvantitatiiviseen testaukseen.
Pisteiden lasku osoitti paranemista.
Arviot perustuivat MMRM:ään, joka sisälsi hoitoryhmän, kerrostustekijäalueen ja QMG-kokonaispisteet lähtötilanteessa, tutkimuskäynnin ja tutkimuskäynnin hoitoryhmittäin.
|
Lähtötilanne, viikko 26
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kvantitatiivinen myasthenia gravis (QMG) kokonaispisteiden vähennys vähintään 5 pistettä viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
|
QMG-pisteytysjärjestelmä koostui 13 kohdasta: silmät (2 kohdetta), kasvot (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde); jokainen arvosana 0–3, ja 3 oli vakavin.
QMG-pisteiden kokonaisarvo on 0–39.
Pisteiden lasku osoitti paranemista.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden QMG-kokonaispistemäärä on laskenut ≥5 pistettä, raportoidaan.
Arviot perustuivat yleistettyyn lineaariseen sekamalliin (GLMM), joka sisälsi hoitoryhmän, kerrostustekijäalueen ja QMG-kokonaispisteet lähtötilanteessa, tutkimuskäynnin ja tutkimuskäynnin hoitoryhmittäin.
|
Viikko 26
|
|
Muutos lähtötasosta neurologisen elämänlaadun (Neuro-QoL) väsymyspisteissä viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
|
Neuro-QOL-väsymys on luotettava ja validoitu lyhyt 19 kohdan väsymystutkimus, jonka osallistuja suorittaa.
Jokainen kohde arvioitiin asteikolla 1-5, ja 5 oli vakavin.
Kokonaispistemäärä on 19-95.
Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa väsymystä ja MG:n suurempaa vaikutusta toimintaan.
Arviot perustuivat MMRM:ään, joka sisälsi hoitoryhmän, kerrostustekijäalueen ja neuro-QoL-väsymyspisteet lähtötilanteessa, tutkimuskäynnin ja tutkimuskäynnin hoitoryhmittäin.
|
Lähtötilanne, viikko 26
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on myasthenia gravis päivittäisen elämän aktiviteetit (MG-ADL) kokonaispistemäärän aleneminen vähintään 3 pisteellä viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
|
MG-ADL on 8-pisteinen kyselylomake, joka keskittyi oleellisiin oireisiin ja päivittäisten toimintojen toiminnalliseen suoritukseen osallistujilla, joilla on MG.
MGADL-kyselyn 8 kohtaa johdettiin alkuperäisen 13-kohdan QMG-asteikon oirepohjaisista komponenteista, joilla arvioitiin silmän (2 kohtaa), bulbar- (3 kohtaa), hengityselimiä (1 kohta) ja moottorin tai raajan vammaisuutta. (2 erää) MG:n vaikutuksiin liittyvä arvonalennus.
Tässä toiminnallisen tilan instrumentissa jokainen vaste arvosteltiin 0 (normaali) - 3 (vakavin).
MG-ADL:n kokonaispistemäärän vaihteluväli oli 0–24.
Pisteiden lasku osoitti paranemista.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden MG-ADL:n kokonaispistemäärä on laskenut ≥3 pistettä, raportoidaan.
Arviot perustuivat GLMM:ään, joka sisälsi hoitoryhmän, kerrostustekijäalueen ja MG-ADL-kokonaispisteet lähtötilanteessa, tutkimuskäynnin ja tutkimuskäynnin hoitoryhmittäin.
|
Viikko 26
|
|
Muutos lähtötasosta tarkistetussa 15:n komponentin myasthenia gravis -elämänlaadussa (MG-QOL15r) viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
|
Uudistettu Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-kohdan asteikko (MG-QOL15r) on terveyteen liittyvä elämänlaatua arvioiva instrumentti, joka on tarkoitettu erityisesti MG-potilaille.
MG-QOL15r on suunniteltu antamaan tietoa osallistujien käsityksistä heikentyneestä ja vammasta, määrittämään, missä määrin sairauden ilmenemismuotoja siedetään, sekä annettavaksi ja tulkittavaksi helposti.
Jokainen kohta arvioitiin asteikolla 0-2, jolloin 2 oli vakavin.
MG-QOL15r-pisteiden vaihteluväli on 0–30.
Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa MG:hen liittyvän toimintahäiriön laajuutta ja tyytymättömyyttä siihen.
Arviot perustuvat MMRM:ään, joka sisälsi hoitoryhmän, kerrostustekijäalueen ja MG-QOL15r-pistemäärän lähtötilanteessa, tutkimuskäynnin ja tutkimuskäynnin hoitoryhmittäin.
|
Lähtötilanne, viikko 26
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. maaliskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 11. toukokuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 25. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 18. huhtikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 28. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Lihas heikkous
- Myasthenia Gravis
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ravulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN1210-MG-306
- 2018-003243-39 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .