Estudio de seguridad y eficacia de ravulizumab en adultos con miastenia grave generalizada
26 de abril de 2024 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico para evaluar la seguridad y la eficacia de ravulizumab en pacientes adultos con miastenia grave generalizada que no han recibido inhibidores del complemento
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de ravulizumab para el tratamiento de participantes con miastenia grave generalizada (gMG).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
175
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Research Site
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Essen, Alemania, 45147
- Research Site
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Hamburg, Alemania, 20246
- Research Site
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Leipzig, Alemania, 04103
- Research Site
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Münster, Alemania, 48149
- Research Site
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Würzburg, Alemania, 97070
- Research Site
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Vienna, Austria, 1090
- Research Site
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- Research Site
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- Research Site
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Research Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Research Site
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Brno, Chequia, 625 00
- Research Site
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Ostrava, Chequia, 708 52
- Research Site
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Praha, Chequia, 12800
- Research Site
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Daegu, Corea, república de, 41404
- Research Site
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Seoul, Corea, república de, 03722
- Research Site
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Seoul, Corea, república de, 02841
- Research Site
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Seoul, Corea, república de, 06351
- Research Site
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Seoul, Corea, república de, 143-729
- Research Site
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Yangsan-si, Corea, república de, 50612
- Research Site
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Arhus C, Dinamarca, 8000
- Research Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Research Site
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Ålborg, Dinamarca, 9100
- Research Site
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Barcelona, España, 08025
- Research Site
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L'Hospitalet de Llobregat, España, 08907
- Research Site
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Madrid, España, 28040
- Research Site
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Murcia, España, 30120
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
- Research Site
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Research Site
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
- Research Site
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92617
- Research Site
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Research Site
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Research Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- Research Site
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Sylmar, California, Estados Unidos, 91342
- Research Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Research Site
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
- Research Site
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Fort Collins, Colorado, Estados Unidos, 80528
- Research Site
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Connecticut
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Fairfield, Connecticut, Estados Unidos, 06824
- Research Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Research Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
- Research Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Research Site
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Rolling Meadows, Illinois, Estados Unidos, 60008
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Research Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Research Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40503
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02116
- Research Site
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Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
- Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Research Site
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
- Research Site
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
- Research Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- Research Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89104
- Research Site
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
- Research Site
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New York
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
- Research Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Research Site
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
- Research Site
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Research Site
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Research Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Research Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Research Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Research Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Research Site
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North Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29406
- Research Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
- Research Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
- Research Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Research Site
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Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
- Research Site
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Vermont
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Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
- Research Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Research Site
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- Research Site
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Garches, Francia, 92380
- Research Site
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Lille, Francia, 59037
- Research Site
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Marseille, Francia, 13005
- Research Site
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Nice, Francia, 6000
- Research Site
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Haifa, Israel, 3109601
- Research Site
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Research Site
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Bergamo, Italia, 24127
- Research Site
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Bologna, Italia, 40139
- Research Site
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Milano, Italia, 20133
- Research Site
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Napoli, Italia, 80131
- Research Site
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Roma, Italia, 00168
- Research Site
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Rome, Italia, 00189
- Research Site
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Bunkyo-ku, Japón, 113-8655
- Research Site
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Chiba-shi, Japón, 260-0877
- Research Site
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Fukuoka City, Japón, 812-8582
- Research Site
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Hanamaki-shi, Japón, 025-0075
- Research Site
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Kawagoe-shi, Japón, 350-8550
- Research Site
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Moriguchi-shi, Japón, 570-8507
- Research Site
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Nagoya-shi, Japón, 466-8560
- Research Site
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Niigata-shi, Japón, 951-8585
- Research Site
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Osaka, Japón, 565-0871
- Research Site
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Sapporo-shi, Japón, 060-8543
- Research Site
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Sapporo-shi, Japón, 063-0005
- Research Site
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Sendai-shi, Japón, 983-0045
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japón, 160-8582
- Research Site
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Ube-shi, Japón, 755-8505
- Research Site
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Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Research Site
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Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
- Research Site
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Porto, Portugal, 4099-001
- Research Site
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Zürich, Suiza, 8091
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con miastenia grave al menos 6 meses (180 días) antes de la fecha de la visita de selección según lo confirmado por criterios específicos.
- Miastenia Gravis Foundation of America Clasificación clínica Clase II a IV en la selección.
- El perfil de MG-ADL debe ser ≥ 6 en la selección y aleatorización (Día 1).
- Vacunarse contra infecciones meningocócicas dentro de los 3 años anteriores o en el momento de iniciar el fármaco del estudio para reducir el riesgo de infección meningocócica (N meningitidis).
Criterio de exclusión:
Condiciones médicas
- Cualquier timoma activo o no tratado. Antecedentes de carcinoma tímico o malignidad tímica a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥ 5 años antes de la selección.
- Antecedentes de timectomía en los 12 meses anteriores a la selección.
- Antecedentes de infección por N. meningitidis.
Uso de lo siguiente dentro del período de tiempo especificado a continuación:
- Inmunoglobulina IV dentro de las 4 semanas de la aleatorización
- Uso de plasmaféresis dentro de las 4 semanas posteriores a la aleatorización
- Uso de rituximab dentro de los 6 meses posteriores a la selección
- Participantes que hayan recibido tratamiento previo con inhibidores del complemento (por ejemplo, eculizumab).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ravulizumab
Los participantes recibirán ravulizumab durante la duración del estudio.
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Solución acuosa concentrada, estéril y sin conservantes (10 miligramos [mg]/mililitro [mL]) en un vial de 30 ml de un solo uso para infusión intravenosa (IV).
Dosis de carga única el día 1, seguida de una dosis de mantenimiento regular a partir del día 15, según el peso.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán placebo durante el período controlado aleatorio de 26 semanas del estudio, después del cual ingresarán al período de extensión abierto del estudio y recibirán ravulizumab.
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Solución acuosa sin conservantes, estéril y compatible en un vial de 30 ml de un solo uso para infusión IV.
Dosis de carga única el día 1, seguida de una dosis de mantenimiento regular a partir del día 15, según el peso.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en miastenia gravis-Actividades de la vida diaria (MG-ADL) Puntaje total en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
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El MG-ADL es un cuestionario de 8 puntos que se centró en los síntomas relevantes y el desempeño funcional de las actividades de la vida diaria en participantes con MG.
Los 8 ítems del cuestionario MGADL se derivaron de los componentes basados en síntomas de la escala QMG original de 13 ítems para evaluar la discapacidad secundaria a ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratoria (1 ítem) y motora gruesa o de las extremidades. (2 elementos) deterioro relacionado con efectos de MG.
En este instrumento de estado funcional, cada respuesta se calificó de 0 (normal) a 3 (más grave).
El rango de puntuación total de MG-ADL fue de 0 a 24.
Una disminución en la puntuación indicó una mejora.
Las estimaciones se basaron en medidas repetidas de efectos mixtos (MMRM) que incluyeron el grupo de tratamiento, la región del factor de estratificación y la puntuación total de MG-ADL al inicio, la visita del estudio y la visita del estudio por interacción del grupo de tratamiento.
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Línea de base, semana 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación total cuantitativa de miastenia grave (QMG) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
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El sistema de puntuación QMG constaba de 13 ítems: ocular (2 ítems), facial (1 ítem), bulbar (2 ítems), motricidad gruesa (6 ítems), axial (1 ítem) y respiratorio (1 ítem); cada uno clasificado de 0 a 3, siendo 3 el más grave.
El rango de puntuación total de QMG es de 0 a 39.
El sistema de puntuación QMG se consideró una evaluación objetiva de la terapia para la MG y se basó en pruebas cuantitativas de grupos de músculos centinela.
Una disminución en la puntuación indicó una mejora.
Las estimaciones se basaron en el MMRM que incluía el grupo de tratamiento, la región del factor de estratificación y la puntuación total de QMG al inicio, la visita del estudio y la visita del estudio por interacción del grupo de tratamiento.
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Línea de base, semana 26
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Porcentaje de participantes con una reducción cuantitativa de la puntuación total de la miastenia grave (QMG) de al menos 5 puntos en la semana 26
Periodo de tiempo: Semana 26
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El sistema de puntuación QMG constaba de 13 ítems: ocular (2 ítems), facial (1 ítem), bulbar (2 ítems), motricidad gruesa (6 ítems), axial (1 ítem) y respiratorio (1 ítem); cada uno clasificado de 0 a 3, siendo 3 el más grave.
El rango de puntuación total de QMG es de 0 a 39.
Una disminución en la puntuación indicó una mejora.
Se informa el porcentaje de participantes con una reducción de ≥5 puntos en la puntuación total de QMG.
Las estimaciones se basaron en un modelo mixto lineal generalizado (GLMM) que incluía el grupo de tratamiento, la región del factor de estratificación y la puntuación total de QMG al inicio, la visita del estudio y la visita del estudio por interacción del grupo de tratamiento.
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Semana 26
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Cambio desde el inicio en la puntuación de fatiga de la calidad de vida neurológica (Neuro-QoL) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
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El Neuro-QOL Fatigue es una encuesta breve confiable y validada de 19 ítems sobre la fatiga, completada por el participante.
Cada ítem se calificó en una escala de 1 a 5, siendo 5 el más grave.
El rango de puntaje total es de 19 a 95.
Las puntuaciones más altas indicaron una mayor fatiga y un mayor impacto de MG en las actividades.
Las estimaciones se basaron en el MMRM que incluía el grupo de tratamiento, la región del factor de estratificación y la puntuación de fatiga de Neuro-QoL al inicio, la visita del estudio y la visita del estudio por interacción del grupo de tratamiento.
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Línea de base, semana 26
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Porcentaje de participantes con miastenia grave Actividades de la vida diaria (MG-ADL) Reducción total de la puntuación de al menos 3 puntos en la semana 26
Periodo de tiempo: Semana 26
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El MG-ADL es un cuestionario de 8 puntos que se centró en los síntomas relevantes y el desempeño funcional de las actividades de la vida diaria en participantes con MG.
Los 8 ítems del cuestionario MGADL se derivaron de los componentes basados en síntomas de la escala QMG original de 13 ítems para evaluar la discapacidad secundaria a ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratoria (1 ítem) y motora gruesa o de las extremidades. (2 elementos) deterioro relacionado con efectos de MG.
En este instrumento de estado funcional, cada respuesta se calificó de 0 (normal) a 3 (más grave).
El rango de puntuación total de MG-ADL fue de 0 a 24.
Una disminución en la puntuación indicó una mejora.
Se informa el porcentaje de participantes con una reducción de ≥3 puntos en la puntuación total de MG-ADL.
Las estimaciones se basaron en un GLMM que incluía el grupo de tratamiento, la región del factor de estratificación y la puntuación total de MG-ADL al inicio, la visita del estudio y la interacción entre la visita del estudio y el grupo de tratamiento.
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Semana 26
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Cambio con respecto al valor inicial en la calidad de vida de la miastenia gravis revisada de 15 componentes (MG-QOL15r) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
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La escala revisada Myasthenia Gravis Qualify of Life de 15 ítems (MG-QOL15r) es un instrumento de evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud específico para participantes con MG.
El MG-QOL15r fue diseñado para proporcionar información sobre la percepción de los participantes sobre el deterioro y la discapacidad, determinar el grado en que se toleran las manifestaciones de la enfermedad y para ser administrado e interpretado fácilmente.
Cada ítem se calificó en una escala de 0 a 2, siendo 2 el más grave.
El rango de puntuación MG-QOL15r es de 0 a 30.
Las puntuaciones más altas indicaron un mayor grado e insatisfacción con la disfunción relacionada con la MG.
Las estimaciones se basan en MMRM que incluyó el grupo de tratamiento, la región del factor de estratificación y la puntuación MG-QOL15r al inicio del estudio, la visita del estudio y la visita del estudio por interacción del grupo de tratamiento.
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Línea de base, semana 26
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de marzo de 2019
Finalización primaria (Actual)
11 de mayo de 2021
Finalización del estudio (Actual)
25 de mayo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de abril de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de abril de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
18 de abril de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades autoinmunes
- Neoplasias por sitio
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Debilidad muscular
- Miastenia gravis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes inactivadores del complemento
- Ravulizumab
Otros números de identificación del estudio
- ALXN1210-MG-306
- 2018-003243-39 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .