Carfilzomib en association pour le traitement du RR MM

Le carfilzomib est approuvé en Turquie pour le traitement des patients adultes atteints de myélome multiple en rechute qui ont reçu au moins un traitement antérieur. Il est approuvé pour une utilisation en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone (KRd) dans et avec la dexaméthasone seule (Kd). Le but de cette étude est de décrire les modèles contemporains et réels des caractéristiques des patients, la présentation clinique de la maladie, le schéma thérapeutique antérieur choisi et les résultats cliniques chez les participants atteints de myélome multiple (MM) en rechute/réfractaire (R/R) qui reçoivent une combinaison de carfilzomib traitement. Les preuves du monde réel sont essentielles pour comprendre comment les schémas thérapeutiques à base de carfilzomib sont utilisés dans la pratique et par rapport aux informations de prescription locales.

Il s'agit d'une étude prospective, non interventionnelle et observationnelle.

La population à l'étude comprendra des patients atteints de MM récidivant/réfractaire qui ont reçu 1 à 3 lignes de traitement antérieures avec des données documentées dans le dossier médical concernant le diagnostic (mois et année), les schémas thérapeutiques utilisés en 1ère, 2ème et 3ème ligne selon le cas, si la greffe de cellules souches faisait partie de la 1ère, de la 2ème et de la 3ème ligne de traitement dans les sites cliniques participants en Turquie.

Pour les objectifs primaires et secondaires, les analyses seront descriptives et incluront des estimations ; aucune hypothèse formelle ne sera testée.

L'étude recrutera 300 participants. Cet essai multicentrique sera mené dans des cliniques d'hématologie turques. La durée globale de participation à cette étude est de 12 mois. Les participants seront évalués et suivis pendant une période de 12 mois, jusqu'au décès, à la perte de suivi ou à la fin de l'étude, selon la première éventualité.

Tous les centres d'hématologie qui traitent le MM seront éligibles pour participer à cette étude ; il est probable que la plupart des sites participants seront des établissements universitaires et/ou de grands centres d'hématologie spécialisés qui traitent un volume relativement élevé de patients atteints de MM. On estime qu'une sélection de 20 sites sera nécessaire pour atteindre un objectif de 300 patients dans cette étude.

On estime que 300 patients RR MM recevant un traitement seront inclus dans l'étude. On s'attend à ce que cette taille d'échantillon fournisse une précision acceptable autour des estimations des résultats primaires et secondaires de l'étude.