Karfilzomib w skojarzeniu w leczeniu RR MM

Karfilzomib jest zarejestrowany w Turcji do leczenia dorosłych pacjentów ze szpiczakiem mnogim z nawrotem choroby, którzy otrzymali wcześniej co najmniej jedno leczenie. Jest zatwierdzony do stosowania w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem (KRd) w samym deksametazonie (Kd) oraz z samym deksametazonem. Celem tego badania jest opisanie współczesnych, rzeczywistych wzorców charakterystyki pacjentów, obrazu klinicznego choroby, wybranego wcześniej schematu leczenia oraz wyników klinicznych u uczestników z nawracającym/opornym na leczenie (R/R) szpiczakiem mnogim (MM), którzy otrzymywali kombinację karfilzomibu leczenie. Rzeczywiste dowody mają kluczowe znaczenie dla zrozumienia, w jaki sposób schematy oparte na karfilzomibie są stosowane w praktyce oraz w odniesieniu do lokalnych informacji dotyczących przepisywania.

Jest to prospektywne, nieinterwencyjne badanie obserwacyjne.

Badana populacja obejmie pacjentów z nawracającym/opornym na leczenie MM, którzy otrzymali wcześniej 1 do 3 linii leczenia z udokumentowanymi danymi w dokumentacji medycznej dotyczącymi rozpoznania (miesiąc i rok), schematami stosowanymi odpowiednio w 1., 2. i 3. linii, czy przeszczep komórek macierzystych był częścią 1., 2. i 3. linii terapii w uczestniczących ośrodkach klinicznych w Turcji.

Dla celów głównych i drugorzędnych analizy będą miały charakter opisowy i będą zawierać szacunki; żadne formalne hipotezy nie będą testowane.

W badaniu weźmie udział 300 uczestników. To wieloośrodkowe badanie zostanie przeprowadzone w tureckich klinikach hematologicznych. Całkowity czas na udział w tym badaniu wynosi 12 miesięcy. Uczestnicy będą oceniani i obserwowani przez okres 12 miesięcy, aż do śmierci, utraty obserwacji lub zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Wszystkie ośrodki hematologiczne zajmujące się leczeniem szpiczaka mnogiego będą mogły wziąć udział w tym badaniu; jest prawdopodobne, że większość uczestniczących ośrodków to instytucje akademickie i/lub duże specjalistyczne ośrodki hematologiczne, które leczą stosunkowo dużą liczbę pacjentów ze szpiczakiem mnogim. Szacuje się, że do osiągnięcia docelowej liczby 300 pacjentów w tym badaniu wymagany będzie wybór 20 miejsc.

Szacuje się, że badaniem zostanie objętych 300 pacjentów z RR MM otrzymujących leczenie. Oczekuje się, że taka wielkość próby zapewni akceptowalną precyzję oszacowań wyników badania podstawowego i wtórnego.