Carfilzomib i kombinasjon for behandling av RR MM

Carfilzomib er godkjent i Tyrkia for behandling av voksne residiverende myelomatosepasienter som har fått minst én tidligere behandling. Det er godkjent for bruk i kombinasjon med lenalidomid og deksametason (KRd) i og med deksametason alene (Kd). Hensikten med denne studien er å beskrive moderne, virkelige mønstre av pasientkarakteristikker, klinisk sykdomspresentasjon, tidligere valgt terapeutisk regime og kliniske resultater hos deltakere med residiverende/refraktær (R/R) multippelt myelom (MM) som får Carfilzomib kombinasjon behandling. Reelle bevis er avgjørende for å forstå hvordan karfilzomib-baserte regimer brukes i praksis og i forhold til lokal forskrivningsinformasjon.

Dette er en prospektiv, ikke-intervensjonell, observasjonsstudie.

Studiepopulasjonen vil inkludere pasienter med residiverende/refraktær MM som har mottatt 1 til 3 tidligere behandlingslinjer med dokumenterte data i journalen angående diagnose (måned og år), regimene som brukes i 1., 2. og 3. linje etter behov, om stamcelletransplantasjon var en del av 1., 2. og 3. behandlingslinje ved deltakende kliniske steder i Tyrkia.

For de primære og sekundære målene vil analyser være beskrivende og inkludere estimeringer; ingen formelle hypoteser vil bli testet.

Studien vil ta med 300 deltakere. Denne multisenterstudien vil bli utført i tyrkiske hematologiklinikker. Den totale tiden for å delta i denne studien er 12 måneder. Deltakerne vil bli evaluert og fulgt opp i en periode på 12 måneder, inntil døden er tapt for oppfølging, eller slutten av studien, avhengig av hva som kommer først.

Alle hematologisentre som behandler MM vil være kvalifisert for deltakelse i denne studien; det er sannsynlig at de fleste deltakende steder vil være akademiske institusjoner og/eller store spesialiserte hematologisentre som behandler et relativt høyt volum av pasienter med MM. Det er anslått at et utvalg av 20 steder vil være nødvendig for å oppnå et mål på 300 pasienter i denne studien.

Det er anslått at 300 RR MM-pasienter som mottar behandling vil bli inkludert i studien. Det forventes at denne utvalgsstørrelsen vil gi akseptabel presisjon rundt estimatene av primære og sekundære studieresultater.